Dane z badania otwartego potwierdzają trwałe korzyści stosowania preparatu Acoramidis w zakresie wyników leczenia sercowo-naczyniowego, w tym statystycznie istotne zmniejszenie ACM w ciągu 36 miesięcy

Śledź Drugslib na

PALO ALTO, Kalifornia, 18 listopada 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) („BridgeBio” lub „Spółka”), nowy typ firmy biofarmaceutycznej skupiającej się na chorobach genetycznych przedstawili pozytywne wstępne wyniki otwartego badania przedłużonego (OLE) ATTRibute-CM dotyczącego acoramidisu w ATTR-CM w American Heart Sesje naukowe Stowarzyszenia (AHA). ATTRibute-CM zaprojektowano w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa acoramidisu, eksperymentalnego, prawie kompletnego, podawanego doustnie, małocząsteczkowego stabilizatora TTR. Wstępne wyniki trwającego badania OLE zostały również opublikowane w czasopiśmie Circulation. W badaniu OLE wzięło udział 389 uczestników, którzy ukończyli 30-miesięczne badanie fazy 3 ATTRibute-CM.

„Wyniki badania ATTRibute-CM OLE w dalszym ciągu ukazują potencjał akoramidisu, a bieżące dane z całego badania sugerują, że wczesna interwencja z użyciem tego stabilizatora prowadzi do wczesnego oddzielenia się od placebo, z trwałymi korzyściami dla pacjentów z ATTR-CM” – powiedział dr Daniel Judge, profesor medycyny i kardiologii na Uniwersytecie Medycznym Karoliny Południowej. „Społeczność przepisująca leki pragnie innej ważnej opcji leczenia, biorąc pod uwagę utrzymujące się wysokie niezaspokojone zapotrzebowanie na pacjentów z ATTR-CM.”

Kluczowe wstępne wyniki badania OLE zaprezentowane przez dr Judge z AHA pokazują, że ciągłe leczenie akoramidisem doprowadziło do:

  • Potwierdzonej trwałej poprawy w porównaniu z placebo w czasie do pierwszego zdarzenia (CVH lub ACM), począwszy od 3 miesiąca w ATTRibute-CM
  • Statystycznie istotne zmniejszenie samego ACM o 36% do 36 miesiąca (p=0,009) i 34% do 42 miesiąca ( p=0,006), jak oceniono za pomocą modelu proporcjonalnych hazardów Stratified Coxa.
  • Znacząca redukcja złożonego ACM i CVH o 46% w 36. miesiącu (p<0,0001) i 48% w 42. miesiącu (p<0,0001 ), jak oceniono za pomocą ujemnej regresji dwumianowej, w oparciu o wcześniej przedstawioną redukcję o 42% w 30. miesiącu w badaniu ATTRibute-CM
  • Dowody na wczesną korzyść u pacjentów, którzy przeszli z placebo na akoramidis po 30. miesiącu w porównaniu z ekstrapolowana krzywa placebo potwierdza wczesną separację zaobserwowaną wcześniej w ATTRibute-CM
  • Acoramidis jest w dalszym ciągu dobrze tolerowany, a w tej długoterminowej ocenie nie zidentyfikowano żadnych nowych klinicznie istotnych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa

    • Dane OLE opierają się na wcześniej zgłoszonych wynikach badania ATTRibute-CM, w którym acoramidis wykazał klinicznie istotny wpływ leczenia na śmiertelność, CVH i jakość życia, co dodatkowo potwierdza, że ​​większa stabilizacja transtyretyny (TTR) może poprawić wyniki kliniczne u pacjentów. Obejmowało to zmniejszenie o 50% skumulowanej częstości występowania CVH w porównaniu z placebo w 30. miesiącu.

    „Mamy przyjemność podzielić się wstępnymi wynikami trwającego, otwartego badania kontynuacyjnego dotyczącego preparatu ATTRibute-CM, które ukazuje trwałe korzyści leczenia akoramidisem u pacjentów z ATTR-CM” – powiedział dr Jonathan Fox, M.D. ., dyrektor medyczny BridgeBio Cardiorenal. „W połączeniu z najwcześniejszym momentem odłączenia jakiejkolwiek znanej terapii ATTR-CM od wyników klinicznych po 3 miesiącach, analizy te w dalszym ciągu potwierdzają, że acoramidis jest znaczącą opcją pierwszego rzutu.”

    Oprócz przedstawionych danych naukowych Podczas ustnej prezentacji na konferencji AHA BridgeBio udostępniło także trzy moderowane plakaty:

  • Koszty i wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej w kardiomiopatii amyloidowej transtyretyny przekraczają wartość występującą w przypadku uogólnionej niewydolności serca
  • Ewoluują Wyjściowe ryzyko u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową transtyretyny: systematyczny przegląd literatury z badań klinicznych
  • Acoramidis poprawił przeżycie u pacjentów z amyloidozą serca z transtyretyną niezależnie od wcześniejszej hospitalizacji ze względów sercowo-naczyniowych

    • Te odkrycia podkreślają znaczenie skutecznej terapii, która zmniejsza CVH i poprawia przeżycie u pacjentów z ATTR-CM.

    W oparciu o pozytywne wyniki badania ATTRibute-CM firma BridgeBio złożyła wniosek o nowy lek do Komisji Żywności i Leków USA, która została zaakceptowana z datą działania PDUFA 29 listopada 2024 r. i wnioskiem o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do Europejskiej Agencji Leków, a decyzja spodziewana jest w 2025. BridgeBio przyznało firmie Bayer wyłączne prawa do komercjalizacji acoramidisu dla ATTR-CM w Europie.

    O BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) to nowy typ firmy biofarmaceutycznej założonej w celu odkrywania, tworzenia, testowania i dostarczania leków transformacyjnych w celu leczenia pacjentów cierpiących na choroby genetyczne. Oferta programów rozwojowych BridgeBio obejmuje wczesne badania naukowe i zaawansowane badania kliniczne. Firma BridgeBio została założona w 2015 roku, a jej zespół doświadczonych odkrywców, twórców i innowatorów leków stara się wykorzystywać postępy medycyny genetycznej, aby jak najszybciej pomagać pacjentom. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę Bridgebio.com i śledź nas na LinkedIn, Twitterze i Facebooku.

    Oświadczenia BridgeBio dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości. Oświadczenia zawarte w tej informacji prasowej mogą zawierać stwierdzenia, które nie stanowią faktów historycznych i są uważane za wybiegające w przyszłość w rozumieniu art. 27A Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r. ze zmianami (Ustawa o papierach wartościowych) oraz art. 21E Ustawy o giełdzie papierów wartościowych z 1934 r. ze zmianami (Ustawa o giełdach), które są zwykle identyfikowane za pomocą słów takich jak „przewiduje”, „uważa”, „kontynuuje”, „szacuje”, „oczekuje”, „ma nadzieję”, „zamierza”, „może” ”, „plany”, „projekty”, „pozostaje”, „szuka”, „powinien”, „będzie” oraz odmiany tych słów lub podobnych wyrażeń. Zamierzamy, aby te stwierdzenia wybiegające w przyszłość były objęte postanowieniami „bezpiecznej przystani” dotyczącymi oświadczeń wybiegających w przyszłość zawartymi w art. 27A Ustawy o papierach wartościowych i art. 21E Ustawy o giełdzie. Niniejsze stwierdzenia dotyczące przyszłości, w tym stwierdzenia dotyczące wpływu akoramidisu na wyniki kliniczne, w tym redukcję ACM i CVH, stabilizację TTR oraz korzyści wynikające z wczesnej interwencji; potencjalne korzyści acoramidisu; oświadczenia dotyczące planowanych działań i decyzji amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków oraz Europejskiej Agencji Leków w sprawie składania przez nas wniosków o nowy lek i wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu acoramidisu w leczeniu ATTR-CM; oraz potencjalne wyniki i oczekiwany termin przeglądów regulacyjnych przeprowadzanych przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków oraz Europejską Agencję Leków, a także odpowiadające im statystycznie istotne korzyści w zakresie wyników zdarzeń klinicznych; a potencjał kliniczny, terapeutyczny i rynkowy naszego programu rozwoju klinicznego oraz harmonogramu acoramidisu odzwierciedlają nasze obecne poglądy na temat naszych planów, intencji, oczekiwań i strategii, które opierają się na obecnie dostępnych nam informacjach i na przyjętych przez nas założeniach. Chociaż wierzymy, że nasze plany, intencje, oczekiwania i strategie odzwierciedlone lub sugerowane w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości są uzasadnione, nie możemy zapewnić, że te plany, intencje, oczekiwania lub strategie zostaną zrealizowane lub osiągnięte. Co więcej, faktyczne wyniki mogą znacząco różnić się od tych opisanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości i będzie na nie wpływać szereg czynników ryzyka, niepewności i założeń, w tym między innymi wstępne i bieżące dane z naszych badań przedklinicznych i badań klinicznych, które nie są wskazujące na ostateczne dane, projekt i powodzenie trwających i planowanych badań klinicznych, przyszłe zgłoszenia urzędowe, zatwierdzenia i/lub sprzedaż, amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków lub inne agencje regulacyjne, które nie zgadzają się z naszymi strategiami zatwierdzania przez organy regulacyjne, elementami naszych zgłoszeń, takie jak projekty, prowadzenie i metodologie badań klinicznych lub wystarczalność przedstawionych danych, ciągły sukces naszej współpracy, potencjalna zmienność ceny naszych akcji, niepewność dotycząca jakichkolwiek skutków wynikających z globalnych sytuacji kryzysowych dotyczących zdrowia, w tym opóźnień w przeglądzie regulacyjnym, produkcji i dostawach przerwy w łańcuchach, niekorzystny wpływ na systemy opieki zdrowotnej i zakłócenia w gospodarce światowej, wpływ bieżących wydarzeń makroekonomicznych i geopolitycznych, w tym zmieniające się warunki wynikające z działań wojennych na Ukrainie, w Izraelu i w Strefie Gazy, rosnące stopy inflacji i rosnące stopy procentowe, na nasze działalnością gospodarczą i oczekiwaniami, a także ryzyko określone w sekcji Czynniki ryzyka naszego najnowszego raportu rocznego na formularzu 10-K oraz w innych dokumentach składanych do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Co więcej, działamy w bardzo konkurencyjnym i szybko zmieniającym się otoczeniu, w którym co jakiś czas pojawiają się nowe ryzyka. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących oczekiwaniach i przekonaniach naszego kierownictwa na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i są obarczone pewnym ryzykiem i niepewnością, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych opisanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości . Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo, nie jesteśmy zobowiązani do publicznego aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń czy z innych powodów.

    Źródło: BridgeBio Pharma, Inc.

    Wysłano : 2024-11-19 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe