Dados de extensão aberta confirmam benefício sustentado do Acoramidis nos resultados cardiovasculares, incluindo redução estatisticamente significativa na MCA em 36 meses

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PALO ALTO, Califórnia, 18 de novembro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” ou a “Empresa”), um novo tipo de empresa biofarmacêutica focada em doenças genéticas , apresentaram resultados iniciais positivos do estudo de extensão aberta (OLE) ATTRibute-CM de acoramidis em ATTR-CM na American Heart Association (AHA) Sessões Científicas. ATTRibute-CM foi projetado para avaliar a eficácia e segurança do acoramidis, um estabilizador experimental de TTR de moléculas pequenas, quase completo, administrado por via oral. Os resultados preliminares deste estudo OLE em andamento também foram publicados simultaneamente na Circulation. O estudo OLE envolve 389 participantes que completaram o estudo ATTRibute-CM Fase 3 de 30 meses. a intervenção precoce com este estabilizador leva à separação precoce do placebo, com benefício sustentado para pacientes com ATTR-CM”, disse Daniel Judge, M.D., professor de medicina e cardiologia na Universidade Médica da Carolina do Sul. “A comunidade de prescrição está ansiosa por ter outra opção de tratamento importante, dada a grande necessidade ainda não atendida de pacientes com ATTR-CM.”

Os principais resultados iniciais do estudo OLE, apresentados pelo Dr. Judge da AHA, mostram que o tratamento contínuo com acoramidis levou a:

  • Uma melhoria sustentada confirmada em relação ao placebo no tempo até o primeiro evento (CVH ou ACM) começando no mês 3 no ATTRibute-CM
  • Uma redução estatisticamente significativa apenas na ACM de 36% no mês 36 (p=0,009) e 34% no mês 42 ( p=0,006), conforme avaliado pelo modelo de riscos proporcionais Stratified Cox
  • Uma redução significativa de ACM e CVH compostos em 46% no mês 36 (p<0,0001) e 48% no mês 42 (p<0,0001 ), conforme avaliado por regressão binomial negativa, com base na redução de 42% apresentada anteriormente no mês 30 no ATTRibute-CM
  • Evidência de benefício precoce em pacientes que passaram do placebo para acoramidis após o mês 30, em comparação com curva de placebo extrapolada reforça a separação precoce observada anteriormente no ATTRibute-CM
  • Acoramidis continua a ser bem tolerado, sem novos sinais de segurança clinicamente significativos identificados nesta avaliação de longo prazo

    • Os dados OLE baseiam-se em resultados relatados anteriormente do ATTRibute-CM, nos quais acoramidis demonstrou efeitos clinicamente importantes do tratamento na mortalidade, HVC e qualidade de vida, apoiando ainda mais que uma maior estabilização da transtirretina (TTR) pode melhorar os resultados clínicos para os pacientes. Isto incluiu uma redução de 50% na frequência cumulativa de HVC em relação ao placebo no mês 30.

    “Temos o prazer de compartilhar os resultados iniciais do estudo de extensão aberto em andamento do ATTRibute-CM, que demonstra os benefícios sustentados do tratamento com acoramidis para pacientes com ATTR-CM”, disse Jonathan Fox, M.D., Ph.D. ., diretor médico da BridgeBio Cardiorenal. “Juntamente com o tempo mais precoce do acoramidis para a separação de qualquer tratamento ATTR-CM conhecido nos resultados clínicos aos 3 meses, estas análises continuam a apoiar o acoramidis como uma opção de primeira linha significativa.”

    Além da ciência apresentada apresentação oral na AHA, a BridgeBio também compartilhou três pôsteres moderados:

  • Custos e utilização de recursos de saúde na cardiomiopatia amilóide transtirretina excede a da insuficiência cardíaca generalizada
  • Evoluindo Risco basal em pacientes com cardiomiopatia amilóide por transtirretina: uma revisão sistemática da literatura de ensaios clínicos
  • Acoramidis melhorou a sobrevida em pacientes com amiloidose cardíaca por transtirretina, independentemente de hospitalização cardiovascular prévia

    • Essas descobertas reforçam a importância de uma terapia eficaz que reduza a HVC e melhore a sobrevida em pacientes com ATTR-CM.

    Com base nos resultados positivos do ATTRibute-CM, a BridgeBio apresentou um pedido de novo medicamento ao Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA, que foi aceito com data de ação PDUFA de 29 de novembro de 2024, e um Pedido de Autorização de Introdução no Mercado à Agência Europeia de Medicamentos, com decisão esperada para 2025. A BridgeBio concedeu direitos exclusivos à Bayer para comercializar acoramidis para ATTR-CM na Europa.

    Sobre a BridgeBio Pharma, Inc.A BridgeBio Pharma (BridgeBio) é um novo tipo de empresa biofarmacêutica fundada para descobrir, criar, testar e fornecer medicamentos transformadores para tratar pacientes que sofrem de doenças genéticas. O pipeline de programas de desenvolvimento da BridgeBio varia desde a ciência inicial até ensaios clínicos avançados. A BridgeBio foi fundada em 2015 e sua equipe de experientes descobridores, desenvolvedores e inovadores de medicamentos está comprometida em aplicar os avanços da medicina genética para ajudar os pacientes o mais rápido possível. Para obter mais informações, visite bridgebio.com e siga-nos no LinkedIn, Twitter e Facebook.

    Declarações prospectivas da BridgeBioEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas. As declarações neste comunicado à imprensa podem incluir declarações que não são fatos históricos e são consideradas prospectivas de acordo com o significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterada (o Securities Act), e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934. , conforme alterado (o Exchange Act), que geralmente são identificados pelo uso de palavras como “antecipa”, “acredita”, “continua”, “estima”, “espera”, “espera”, “pretende”, “pode”, “planos”, “projetos”, “permanece”, “busca”, “deveria”, “irá” e variações de tais palavras ou expressões semelhantes. Pretendemos que essas declarações prospectivas sejam cobertas pelas disposições de porto seguro para declarações prospectivas contidas na Seção 27A do Securities Act e na Seção 21E do Exchange Act. Estas declarações prospectivas, incluindo declarações relacionadas ao impacto do acoramidis nos resultados clínicos, incluindo a redução de ACM e CVH, estabilização da TTR e os benefícios da intervenção precoce; benefícios potenciais da acoramidas; as declarações relacionadas às ações e decisões planejadas da Food and Drug Administration dos EUA e da Agência Europeia de Medicamentos em relação aos nossos pedidos de novos medicamentos e pedidos de autorização de introdução no mercado para acoramidis para o tratamento de ATTR-CM; e os resultados potenciais e o momento esperado das revisões regulatórias pela Food and Drug Administration dos EUA e pela Agência Europeia de Medicamentos, e os benefícios estatisticamente significativos correspondentes nos resultados de eventos clínicos; e o potencial clínico, terapêutico e de mercado do nosso programa de desenvolvimento clínico e cronograma para acoramidis refletem as nossas opiniões atuais sobre os nossos planos, intenções, expectativas e estratégias, que se baseiam nas informações atualmente disponíveis para nós e nas suposições que fizemos. Embora acreditemos que os nossos planos, intenções, expectativas e estratégias, conforme refletidos ou sugeridos por essas declarações prospectivas, sejam razoáveis, não podemos dar nenhuma garantia de que os planos, intenções, expectativas ou estratégias serão alcançados ou alcançados. Além disso, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles descritos nas declarações prospectivas e serão afetados por uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, entre outros, dados iniciais e contínuos de nossos estudos pré-clínicos e ensaios clínicos que não serão indicativo de dados finais, o desenho e o sucesso de ensaios clínicos em andamento e planejados, futuros registros regulatórios, aprovações e/ou vendas, a Food and Drug Administration dos EUA ou outras agências reguladoras que não concordam com nossas estratégias de aprovação regulatória, componentes de nossos registros, como ensaio clínico projetos, conduta e metodologias, ou a suficiência dos dados apresentados, o sucesso contínuo de nossas colaborações, a volatilidade potencial no preço de nossas ações, a incerteza em relação a quaisquer impactos devido a emergências de saúde globais, incluindo atrasos na revisão regulatória, interrupções na fabricação e na cadeia de fornecimento, efeitos adversos efeitos nos sistemas de saúde e na perturbação da economia global, os impactos dos actuais acontecimentos macroeconómicos e geopolíticos, incluindo a mudança das condições decorrentes das hostilidades na Ucrânia e em Israel e na Faixa de Gaza, o aumento das taxas de inflação e o aumento das taxas de juro, nas nossas operações e expectativas comerciais , bem como os riscos estabelecido na seção Fatores de Risco de nosso Relatório Anual mais recente no Formulário 10-K e em nossos outros registros junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA. Além disso, operamos num ambiente muito competitivo e em rápida mudança, no qual surgem novos riscos de tempos a tempos. Estas declarações prospectivas baseiam-se nas expectativas e crenças atuais de nossa administração na data deste comunicado à imprensa e estão sujeitas a certos riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles descritos nas declarações prospectivas. . Exceto conforme exigido pela lei aplicável, não assumimos nenhuma obrigação de atualizar publicamente quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.

    Fonte: BridgeBio Pharma, Inc.

    Postou : 2024-11-19 06:00

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