Datele de extensie deschise confirmă beneficiul susținut al Acoramidis asupra rezultatelor cardiovasculare, inclusiv reducerea semnificativă statistic a ACM în decurs de 36 de luni

Urmăriți Drugslib pe

PALO ALTO, California, 18 noiembrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) („BridgeBio” sau „Compania”), un nou tip de companie biofarmaceutică axată pe boli genetice , a prezentat rezultate inițiale pozitive din studiul de extensie deschisă ATTRIbute-CM (OLE) al acoramidis în ATTR-CM la Sesiuni științifice ale Asociației Americane a Inimii (AHA). ATRibute-CM a fost conceput pentru a evalua eficacitatea și siguranța acoramidis, un stabilizator de moleculă mică de TTR, aproape complet, administrat oral. Rezultatele preliminare ale acestui studiu OLE în curs de desfășurare au fost, de asemenea, publicate simultan în Circulation. Studiul OLE implică 389 de participanți care au finalizat studiul de faza 3 ATTRIbute-CM de 30 de luni.

„Rezultatele ATTRIbute-CM OLE continuă să prezinte potențialul acoramidis, cu datele în curs de desfășurare în studiu sugerând că intervenția timpurie cu acest stabilizator duce la separarea timpurie de placebo, cu beneficii susținute pentru pacienții cu ATTR-CM”, a spus Daniel Judge, M.D., profesor de medicină și cardiologie la Universitatea de Medicină din Carolina de Sud. „Comunitatea prescriptorilor este nerăbdătoare să aibă o altă opțiune de tratament importantă, având în vedere nevoia nesatisfăcută de pacienții ATTR-CM.”

Rezultatele inițiale cheie din studiul OLE, prezentate de Dr. Judge la AHA, arată că tratamentul continuu cu acoramidis a condus la:

  • O îmbunătățire susținută confirmată în comparație cu placebo în timp până la primul eveniment (CVH sau ACM) începând cu luna 3 în ATTRIbute-CM
  • O reducere semnificativă statistic doar a ACM de 36% până în luna 36 (p=0,009) și de 34% până în luna 42 ( p=0,006), așa cum este evaluat de modelul de riscuri proporționale Stratified Cox
  • O reducere semnificativă a ACM și CVH compozite cu 46% în luna 36 (p<0,0001) și 48% în luna 42 (p<0,0001). ), după cum a fost evaluat prin regresie binomială negativă, bazându-se pe reducerea de 42% prezentată anterior în luna 30 în ATTRIbute-CM
  • Dovezi privind beneficiul precoce la pacienții care au trecut de la placebo la acoramidis după luna 30, în comparație cu curba placebo extrapolată întărește separarea timpurie observată anterior în ATTRIbute-CM
  • Acoramidis continuă să fie bine tolerat, fără noi semnale de siguranță semnificative clinic identificate în această evaluare pe termen lung
    • < Datele OLE se bazează pe rezultatele raportate anterior de la ATTRIbute-CM, în care acoramidis a demonstrat efecte ale tratamentului importante din punct de vedere clinic asupra mortalității, CVH și calității vieții, susținând în continuare că o stabilizare mai mare a transtiretinei (TTR) poate îmbunătăți rezultatele clinice pentru pacienți. Aceasta a inclus o reducere cu 50% a frecvenței cumulate a CVH în comparație cu placebo în luna 30.

    „Suntem încântați să împărtășim rezultatele inițiale ale studiului de extensie deschis în curs de desfășurare al ATTRIbute-CM, care prezintă beneficiile susținute ale tratamentului cu acoramidis pentru pacienții cu ATTR-CM”, a spus Jonathan Fox, MD, Ph.D. ., director medical al BridgeBio Cardiorenal. „Cuplate cu timpul cel mai devreme al acoramidis până la separarea oricărui tratament ATTR-CM cunoscut în ceea ce privește rezultatele clinice la 3 luni, aceste analize continuă să susțină acoramidis ca o opțiune de primă linie semnificativă.”

    Pe lângă știința prezentată. Prezentare orală la AHA, BridgeBio a împărtășit și trei postere moderate:

  • Costurile și utilizarea resurselor medicale în cardiomiopatia amiloidă transtiretină o depășește pe cea a insuficienței cardiace generalizate
  • Evoluție Riscul inițial la pacienții cu cardiomiopatie amiloidă cu transtiretină: o revizuire sistematică a literaturii de specialitate a studiilor clinice
  • Acoramidis a îmbunătățit supraviețuirea la pacienții cu amiloidoză cardiacă transtiretină, indiferent de spitalizarea anterioară cardiovasculară

    • Aceste constatări întăresc importanța unei terapii eficiente care să reducă CVH și să îmbunătățească supraviețuirea la pacienții cu ATTR-CM.

    Pe baza rezultatelor pozitive de la ATTRIbute-CM, BridgeBio a trimis o cerere de nou medicament la U.S. Food and Drug Administration, care a fost acceptată cu o dată a acțiunii PDUFA de 29 noiembrie 2024 și o cerere de autorizare de punere pe piață către Agenția Europeană pentru Medicamente, cu o decizie așteptată în 2025. BridgeBio a acordat drepturi exclusive Bayer pentru a comercializa acoramidis pentru ATTR-CM în Europa.

    Despre BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) este un nou tip de companie biofarmaceutică fondată pentru a descoperi, crea, testa și furniza medicamente transformatoare pentru a trata pacienții care suferă de boli genetice. Gama de programe de dezvoltare BridgeBio variază de la știință timpurie la studii clinice avansate. BridgeBio a fost fondată în 2015, iar echipa sa de descoperitori, dezvoltatori și inovatori de medicamente cu experiență se angajează să aplice progresele în medicina genetică pentru a ajuta pacienții cât mai repede posibil. Pentru mai multe informații, vizitați bridgebio.com și urmăriți-ne pe LinkedIn, Twitter și Facebook.

    Declarații prospective BridgeBioAcest comunicat de presă conține declarații prospective. Declarațiile din acest comunicat de presă pot include declarații care nu sunt fapte istorice și sunt considerate prospective în sensul Secțiunii 27A din Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificată (Securities Act) și al Secțiunii 21E din Securities Exchange Act din 1934 , astfel cum a fost modificat (Legea de schimb), care sunt de obicei identificate prin utilizarea unor cuvinte precum „anticipează”, „crede”, „continuă”, „estimează”, „se așteaptă”, „spera”, „intenționează”, „poate ”, „planuri”, „proiecte”, „rămășițe”, „căută”, „ar trebui”, „voi” și variații ale unor astfel de cuvinte sau expresii similare. Intenționăm ca aceste declarații prospective să fie acoperite de dispozițiile safe harbour pentru declarațiile prospective conținute în secțiunea 27A din Legea privind valorile mobiliare și secțiunea 21E din Legea privind schimburile. Aceste declarații prospective, inclusiv declarații referitoare la impactul acoramidis asupra rezultatelor clinice, inclusiv reducerea ACM și CVH, stabilizarea TTR și beneficiile intervenției timpurii; beneficiile potențiale ale acoramidis; declarațiile referitoare la acțiunile și deciziile planificate ale U.S. Food and Drug Administration și ale Agenției Europene a Medicamentului cu privire la depunerile noastre de cereri de autorizare de punere pe piață pentru acoramidis pentru tratamentul ATTR-CM; și rezultatele potențiale și calendarul așteptat al revizuirilor de reglementare de către U.S. Food and Drug Administration și Agenția Europeană pentru Medicamente și beneficiile corespunzătoare semnificative statistic asupra rezultatelor evenimentelor clinice; iar potențialul clinic, terapeutic și de piață al programului nostru de dezvoltare clinică și calendarul pentru acoramidis reflectă opiniile noastre actuale despre planurile, intențiile, așteptările și strategiile noastre, care se bazează pe informațiile disponibile în prezent și pe ipotezele pe care le-am făcut. Deși credem că planurile, intențiile, așteptările și strategiile noastre, așa cum sunt reflectate în sau sugerate de acele declarații prospective, sunt rezonabile, nu putem oferi nicio asigurare că planurile, intențiile, așteptările sau strategiile vor fi atinse sau atinse. În plus, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele descrise în declarațiile prospective și vor fi afectate de o serie de riscuri, incertitudini și ipoteze, inclusiv, dar fără a se limita la, datele inițiale și în curs de desfășurare din studiile noastre preclinice și studiile clinice care nu sunt indicativ pentru datele finale, proiectarea și succesul studiilor clinice în desfășurare și planificate, dosare de reglementare viitoare, aprobări și/sau vânzări, U.S. Food and Drug Administration sau alte agenții de reglementare care nu sunt de acord cu strategiile noastre de aprobare de reglementare, componente ale dosarelor noastre, cum ar fi designul studiilor clinice, conduita și metodologiile, sau suficiența datelor transmise, succesul continuu al colaborărilor noastre, potențiala volatilitate a prețului acțiunilor noastre, incertitudinea cu privire la orice impact din cauza urgențelor de sănătate la nivel mondial, inclusiv întârzierile în revizuirea reglementărilor, producția și furnizarea întreruperile lanțului, efectele negative asupra sistemelor de asistență medicală și perturbarea economiei globale, impactul evenimentelor macroeconomice și geopolitice actuale, inclusiv condițiile în schimbare de la ostilitățile din Ucraina și Israel și Fâșia Gaza, creșterea ratelor inflației și creșterea ratelor dobânzilor, asupra noastră. operațiunile și așteptările de afaceri, precum și acele riscuri menționate în secțiunea Factori de risc din cel mai recent Raport anual al nostru pe Formularul 10-K și celelalte documente ale noastre la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA. Mai mult, operăm într-un mediu foarte competitiv și în schimbare rapidă, în care apar din când în când noi riscuri. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările și convingerile actuale ale conducerii noastre de la data acestui comunicat de presă și sunt supuse anumitor riscuri și incertitudini care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele descrise în declarațiile prospective. . Cu excepția cazurilor impuse de legea aplicabilă, nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza public declarațiile prospective, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.

    Sursa: BridgeBio Pharma, Inc.

    Postat : 2024-11-19 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare