Данные открытого исследования подтверждают устойчивую пользу акорамидиса в отношении сердечно-сосудистых исходов, включая статистически значимое снижение частоты АКМ в течение 36 месяцев.

Следите за Drugslib на

ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния, 18 ноября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) («BridgeBio» или «Компания»), биофармацевтическая компания нового типа, специализирующаяся на генетических заболеваниях. представил положительные первоначальные результаты открытого расширенного исследования ATTRibute-CM (OLE) акорамидиса при ATTR-CM на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации (AHA). ATTRibute-CM был разработан для оценки эффективности и безопасности акорамидиса, исследуемого, почти полного, низкомолекулярного стабилизатора TTR для перорального применения. Предварительные результаты продолжающегося исследования OLE также были одновременно опубликованы в журнале Circulation. В исследовании OLE приняли участие 389 участников, завершивших 30-месячное исследование ATTRibute-CM фазы 3.

«Результаты ATTRibute-CM OLE продолжают демонстрировать потенциал акорамидиса, при этом текущие данные по всему исследованию позволяют предположить, что раннее вмешательство с использованием этого стабилизатора приводит к раннему отказу от плацебо, что приносит устойчивую пользу пациентам с ATTR-CM», — сказал Дэниел Джадж, доктор медицинских наук, профессор медицины и кардиологии в Медицинском университете Южной Каролины. «Сообщество, назначающее лекарства, хочет иметь еще один важный вариант лечения, учитывая остающуюся высокую неудовлетворенную потребность в пациентах с ATTR-CM».

Основные первоначальные результаты исследования OLE, представленные доктором Джаджем из AHA, показывают, что непрерывное лечение акорамидисом привело к:

  • Подтвержденному устойчивому улучшению по сравнению с плацебо во времени до первого события (CVH или ACM), начиная с 3-го месяца в ATTRibute-CM.
  • Статистически значимое снижение только ACM на 36% к 36-му месяцу (p=0,009) и 34% к 42-му месяцу ( p=0,006), по оценке стратифицированной модели пропорциональных рисков Кокса.
  • Значительное снижение комбинированного ACM и CVH на 46% на 36-м месяце (p<0,0001) и на 48% на 42-м месяце (p<0,0001). ), по оценке с помощью отрицательной биномиальной регрессии, основываясь на ранее представленном снижении на 42% к 30-му месяцу в ATTRibute-CM.
  • Доказательства ранней пользы у пациентов, перешедших с плацебо на акорамидис после 30-го месяца по сравнению с группой экстраполированная кривая плацебо подтверждает раннее разделение, наблюдавшееся ранее в ATTRibute-CM.
  • Акорамидис по-прежнему хорошо переносится, при этом в этой долгосрочной оценке не выявлено новых клинически значимых сигналов безопасности.

    • Данные OLE основаны на ранее опубликованных результатах ATTRibute-CM, в которых акорамидис продемонстрировал клинически важные эффекты лечения на смертность, сердечно-сосудистую гипертензию и качество жизни, что еще раз подтверждает, что более высокая стабилизация транстиретина (TTR) может улучшить клинические результаты для пациентов. Это включало снижение кумулятивной частоты сердечно-сосудистых заболеваний на 50% по сравнению с плацебо к 30-му месяцу.

    «Мы рады поделиться первоначальными результатами продолжающегося открытого расширенного исследования ATTRibute-CM, которое демонстрирует устойчивые преимущества лечения акорамидисом у пациентов с ATTR-CM», — сказал Джонатан Фокс, доктор медицинских наук, доктор философии. ., главный врач BridgeBio Cardiorenal. «В сочетании с самым ранним сроком отделения акорамидиса от любого известного лечения ATTR-CM по клиническим результатам (3 месяца) эти анализы продолжают поддерживать акорамидис как значимый вариант первой линии».

    В дополнение к представленным научным данным устная презентация на AHA, BridgeBio также представила три модерируемых плаката:

  • Затраты и использование ресурсов здравоохранения при транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии превышает аналогичный показатель при генерализованной сердечной недостаточности
  • Развитие Исходный риск у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией: систематический обзор литературы клинических исследований.
  • Акорамидис повышает выживаемость у пациентов с транстиретиновым сердечным амилоидозом независимо от предшествующей сердечно-сосудистой госпитализации

    • Эти результаты подтверждают важность эффективной терапии, которая уменьшает CVH и улучшает выживаемость у пациентов с ATTR-CM.

    Основываясь на положительных результатах ATTRibute-CM, BridgeBio подала заявку на новое лекарство в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, которое было принято с датой действия PDUFA 29 ноября 2024 года, и заявкой на получение регистрационного удостоверения в Европейское агентство по лекарственным средствам, решение ожидается в 2025 году. BridgeBio предоставила Bayer эксклюзивные права на коммерциализацию акорамидиса для ATTR-CM в Европе.

    О BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) — это биофармацевтическая компания нового типа, основанная с целью открытия, создания, тестирования и доставки преобразующих лекарств для лечения пациентов, страдающих генетическими заболеваниями. Портфель программ развития BridgeBio варьируется от ранних научных исследований до передовых клинических испытаний. BridgeBio была основана в 2015 году, и ее команда опытных исследователей, разработчиков и новаторов лекарств стремится применять достижения генетической медицины, чтобы как можно быстрее помочь пациентам. Для получения дополнительной информации посетите сайт Bridgebio.com и подписывайтесь на нас в LinkedIn, Twitter и Facebook.

    Заявления о перспективах BridgeBioНастоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера. Заявления в этом пресс-релизе могут включать заявления, которые не являются историческими фактами и считаются прогнозными по смыслу раздела 27A Закона о ценных бумагах 1933 года с поправками (Закон о ценных бумагах) и раздела 21E Закона о фондовых биржах 1934 года. с поправками (Закон о биржах), которые обычно обозначаются использованием таких слов, как «предполагает», «полагает», «продолжает», «оценивает», «ожидает», «надеется», «намеревается», «может», «планирует», «проектирует», «остается», «стремится», «должен», «будет» и вариации таких слов или подобных выражений. Мы предполагаем, что на эти прогнозные заявления распространяются положения о безопасной гавани для прогнозных заявлений, содержащиеся в разделе 27A Закона о ценных бумагах и разделе 21E Закона о биржах. Эти прогнозные заявления, включая заявления, касающиеся влияния акорамидиса на клинические исходы, включая снижение ACM и CVH, стабилизацию TTR и преимущества раннего вмешательства; потенциальные преимущества акорамидиса; заявления, касающиеся запланированных действий и решений Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и Европейского агентства по лекарственным средствам относительно нашей заявки на новое лекарственное средство и заявки на получение регистрационного удостоверения на акорамидис для лечения ATTR-CM; а также потенциальные результаты и ожидаемые сроки проведения нормативных проверок Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США и Европейским агентством по лекарственным средствам, а также соответствующие статистически значимые преимущества в отношении исходов клинических событий; а клинический, терапевтический и рыночный потенциал нашей программы и графика клинических разработок акорамидиса отражают наши текущие взгляды на наши планы, намерения, ожидания и стратегии, которые основаны на доступной нам в настоящее время информации и сделанных нами предположениях. Хотя мы считаем, что наши планы, намерения, ожидания и стратегии, отраженные или предложенные в этих прогнозных заявлениях, являются разумными, мы не можем дать никаких гарантий того, что эти планы, намерения, ожидания или стратегии будут реализованы или реализованы. Кроме того, фактические результаты могут существенно отличаться от описанных в прогнозных заявлениях, и на них будет влиять ряд рисков, неопределенностей и предположений, включая, помимо прочего, первоначальные и текущие данные наших доклинических исследований и клинических испытаний, которые не являются указывающие на окончательные данные, дизайн и успех текущих и запланированных клинических испытаний, будущие заявки в регулирующие органы, разрешения и/или продажи, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США или другие регулирующие органы, не согласные с нашими стратегиями утверждения регулирующими органами, компонентами нашей документов, таких как планы клинических исследований, проведение и методологии, или достаточность представленных данных, продолжающийся успех нашего сотрудничества, потенциальная волатильность цен на наши акции, неопределенность в отношении каких-либо последствий из-за глобальных чрезвычайных ситуаций в области здравоохранения, включая задержки в проверке со стороны регулирующих органов, производство и перебои в цепочках поставок, неблагоприятное воздействие на системы здравоохранения и нарушение мировой экономики, влияние текущих макроэкономических и геополитических событий, включая изменение условий в результате боевых действий на Украине, в Израиле и секторе Газа, рост темпов инфляции и рост процентных ставок, наши деловые операции и ожидания, а также риски, изложенные в разделе «Факторы риска» нашего последнего годового отчета по форме 10-K и других наших документов, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. Более того, мы работаем в очень конкурентной и быстро меняющейся среде, в которой время от времени возникают новые риски. Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях и убеждениях нашего руководства на дату настоящего пресс-релиза и подвержены определенным рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от описанных в прогнозных заявлениях. . За исключением случаев, предусмотренных применимым законодательством, мы не берем на себя обязательств публично обновлять какие-либо прогнозные заявления, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам.

    Источник: BridgeBio Pharma, Inc.

    Опубликовано : 2024-11-19 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова