Açık Etiketli Uzatma Verileri, Acoramidis'in Kardiyovasküler Sonuçlar Üzerindeki Sürdürülebilir Faydasını Doğruluyor; 36 Ay İçinde ACM'de İstatistiksel Olarak Anlamlı Azalma da Dahil

Drugslib'i takip edin

PALO ALTO, Kaliforniya, 18 Kasım 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” veya “Şirket”), genetik hastalıklara odaklanan yeni bir biyofarmasötik şirketi türü , American Heart'ta ATTR-CM'de akoramidis üzerine yapılan ATTRibute-CM açık etiketli uzatma (OLE) çalışmasının olumlu başlangıç ​​sonuçlarını sundu Derneği (AHA) Bilimsel Oturumları. ATTRibute-CM, TTR'nin araştırma aşamasındaki, neredeyse tamamlanmış, ağızdan uygulanan küçük molekül stabilizatörü olan acoramidis'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır. Devam eden bu OLE çalışmasının ön sonuçları aynı zamanda Circulation'da da yayınlandı. OLE çalışması, 30 aylık ATTRibute-CM Aşama 3 çalışmasını tamamlayan 389 katılımcıyı içermektedir.

"ATTRibute-CM OLE'den elde edilen sonuçlar, akoramidis potansiyelini ortaya koymaya devam ediyor ve çalışma genelinde devam eden veriler şunu gösteriyor: Bu stabilizatöre erken müdahale, plasebodan erken ayrılmaya yol açıyor ve ATTR-CM'li hastalar için sürekli fayda sağlıyor" dedi Güney Tıp Üniversitesi'nde tıp ve kardiyoloji profesörü Daniel Judge, M.D. Carolina. "ATTR-CM hastalarına yönelik karşılanmayan yüksek ihtiyaç göz önüne alındığında, reçete yazan topluluk başka bir önemli tedavi seçeneğine sahip olmak konusunda istekli."

AHA'dan Dr. Judge tarafından sunulan OLE çalışmasının temel ilk sonuçları, acoramidis ile sürekli tedavinin aşağıdakilere yol açtığını göstermektedir:

  • Plaseboya göre doğrulanmış sürekli bir iyileşme ATTRibute-CM'de 3. Aydan itibaren ilk olaya kadar geçen sürede (CVH veya ACM)
  • 36. Ay itibarıyla yalnızca ACM'de %36'lık istatistiksel olarak anlamlı bir azalma (p=0,009) ve 42. Ay'a göre %34 (p=0,006), Stratified Cox orantılı tehlikeler modeliyle değerlendirildi
  • Kompozit ACM ve CVH'de 36. Ay'da %46 (p<0,0001) ve 2. Ay'da %48 oranında önemli bir azalma 42. ay (p<0,0001), negatif binom regresyon ile değerlendirildiği üzere, daha önce 30. ayda sunulan %42'lik azalmaya dayanmaktadır. ATTRibute-CM
  • 30. Aydan sonra plasebodan acoramidis'e geçen hastalarda, ekstrapolasyonlu plasebo eğrisiyle karşılaştırıldığında erken fayda kanıtı, daha önce ATTRibute-CM'de görülen erken ayrımı güçlendiriyor
  • Acoramidis Bu uzun vadeli değerlendirmede klinik olarak anlamlı yeni güvenlik sinyalleri tanımlanmadan iyi tolere edilmeye devam ediyor.

    • OLE verileri, ATTRibute-CM'den daha önce bildirilen sonuçlara dayanmaktadır. acoramidis'in mortalite, CVH ve yaşam kalitesi üzerinde klinik olarak önemli tedavi etkileri gösterdiği ve ayrıca daha fazla transtiretin (TTR) stabilizasyonunun hastalar için klinik sonuçları iyileştirebileceğini desteklemektedir. Buna, 30. Ayda plaseboya kıyasla CVH'nin kümülatif sıklığında %50'lik bir azalma da dahildir.

    "ATTR-CM'li hastalar için acoramidis tedavisinin sürdürülebilir faydalarını gösteren, ATTRibute-CM'nin devam eden açık etiketli uzatma çalışmasının ilk sonuçlarını paylaşmaktan memnuniyet duyuyoruz" dedi Jonathan Fox, MD, Ph.D. ., BridgeBio Cardiorenal'in baş sağlık görevlisi. "Acoramidis'in bilinen herhangi bir ATTR-CM tedavisinin klinik sonuçlar açısından ayrılmasına kadar olan en erken zamanı olan 3 ay ile birleştiğinde, bu analizler acoramidis'i anlamlı bir ilk basamak seçeneği olarak desteklemeye devam ediyor."

    Öne çıkan bilime ek olarak AHA'daki sözlü sunumun ardından BridgeBio ayrıca üç moderatörlü poster paylaştı:

  • Transtiretin Amiloid Kardiyomiyopatide Maliyetler ve Sağlık Kaynaklarının Kullanımı Genelleştirilmiş Kalp Yetmezliği
  • Transtiretin Amiloid Kardiyomiyopatili Hastalarda Gelişen Başlangıç ​​Riski: Klinik Araştırmaların Sistematik Bir Literatür İncelemesi
  • Acoramidis, Transtiretin Kardiyak Amiloidozlu Hastalarda Daha Önce Kardiyovasküler Hastaneye Yatış Durumuna Bakmaksızın Sağkalımı İyileştirdi

    • Bu bulgular, ATTR-CM'li hastalarda CVH'yi azaltan ve sağkalımı iyileştiren etkili bir tedavinin önemini güçlendirmektedir.

    ATTRibute-CM'den elde edilen olumlu sonuçlara dayanarak BridgeBio, ABD'ye Yeni İlaç Başvurusu sundu. ABD Gıda ve İlaç İdaresi, 29 Kasım 2024 tarihli PDUFA eylem tarihi ve Avrupa İlaç Ajansı'na Pazarlama Yetki Başvurusu ile kabul edildi ve 2025 yılında karar vermesi bekleniyor. BridgeBio, Bayer'e, Avrupa'da ATTR-CM için acoramidis'i ticarileştirme konusunda münhasır haklar verdi.

    BridgeBio Pharma, Inc. HakkındaBridgeBio Pharma (BridgeBio), genetik hastalıklardan muzdarip hastaları tedavi etmek için dönüştürücü ilaçları keşfetmek, oluşturmak, test etmek ve sunmak üzere kurulmuş yeni bir tür biyofarmasötik şirkettir. BridgeBio'nun geliştirme programları yelpazesi, erken dönem bilimden ileri klinik araştırmalara kadar uzanmaktadır. BridgeBio 2015 yılında kuruldu ve deneyimli ilaç keşifçileri, geliştiricileri ve yenilikçilerinden oluşan ekibi, hastalara mümkün olan en kısa sürede yardımcı olmak için genetik tıptaki gelişmeleri uygulamaya kararlıdır. Daha fazla bilgi için Bridgebio.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn, Twitter ve Facebook'ta takip edin.

    BridgeBio İleriye Dönük BeyanlarBu basın bülteni ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu basın bültenindeki beyanlar, tarihi gerçekler olmayan ve değiştirilmiş şekliyle 1933 Menkul Kıymetler Kanunu'nun (Menkul Kıymetler Kanunu) 27A Bölümü ve 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu'nun 21E Bölümü anlamında ileriye dönük olduğu kabul edilen beyanlar içerebilir. Genellikle "tahmin ediyor", "inanıyor", "devam ediyor", "tahmin ediyor", "bekliyor", "umut ediyor", "niyet ediyor", "olabilir" gibi kelimelerin kullanımıyla tanımlanan değiştirilmiş şekliyle (Değişim Yasası) ,”, “planlar”, “projeler”, “kalan”, “aramak”, “olmalı”, “irade” ve bu tür kelimelerin veya benzer ifadelerin çeşitleri. Bu ileriye dönük beyanların, Menkul Kıymetler Kanunu Bölüm 27A ve Borsa Kanunu Bölüm 21E'de yer alan ileriye dönük beyanlara ilişkin güvenli liman hükümleri kapsamında olmasını amaçlıyoruz. ACM ve CVH'nin azaltılması, TTR stabilizasyonu ve erken müdahalenin yararları da dahil olmak üzere akoramidisin klinik sonuçlar üzerindeki etkisine ilişkin ifadeler dahil olmak üzere bu ileriye dönük beyanlar; akoramidisin potansiyel faydaları; ATTR-CM tedavisine yönelik acoramidis için Yeni İlaç Başvurumuz ve Pazarlama Ruhsat Başvurusu başvurularımıza ilişkin ABD Gıda ve İlaç İdaresi ve Avrupa İlaç Ajansı'nın planlanan eylem ve kararlarına ilişkin açıklamalar; ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi ve Avrupa İlaç Ajansı tarafından yapılan düzenleyici incelemelerin potansiyel sonuçları ve beklenen zamanlaması ve klinik olay sonuçlarına ilişkin istatistiksel olarak anlamlı faydalar; ve klinik geliştirme programımızın klinik, terapötik ve pazar potansiyeli ve acoramidis için zaman çizelgesi, şu anda elimizde bulunan bilgilere ve yaptığımız varsayımlara dayanan planlarımız, niyetlerimiz, beklentilerimiz ve stratejilerimiz hakkındaki mevcut görüşlerimizi yansıtmaktadır. Bu ileriye dönük beyanlarda yansıtılan veya önerilen planlarımızın, niyetlerimizin, beklentilerimizin ve stratejilerimizin makul olduğuna inanmamıza rağmen, planlara, niyetlere, beklentilere veya stratejilere ulaşılacağına veya gerçekleştirileceğine dair hiçbir güvence veremeyiz. Ayrıca, gerçek sonuçlar ileriye dönük beyanlarda açıklananlardan önemli ölçüde farklı olabilir ve klinik öncesi çalışmalarımızdan ve klinik araştırmalarımızdan elde edilen başlangıç ​​ve devam eden veriler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere bir dizi risk, belirsizlik ve varsayımdan etkilenecektir. nihai verilerin göstergesi, devam eden ve planlanan klinik araştırmaların tasarımı ve başarısı, gelecekteki düzenleyici başvurular, onaylar ve/veya satışlar, ABD Gıda ve İlaç İdaresi veya düzenleyici onay stratejilerimizle aynı fikirde olmayan diğer düzenleyici kurumlar, başvurularımızın bileşenleri, klinik araştırma tasarımları, yürütme ve metodolojiler veya gönderilen verilerin yeterliliği, işbirliklerimizin devam eden başarısı, hisse fiyatımızdaki potansiyel değişkenlik, düzenleyici inceleme, üretim ve tedarikteki gecikmeler de dahil olmak üzere küresel sağlık acil durumlarından kaynaklanan herhangi bir etkiye ilişkin belirsizlik gibi zincirleme kesintiler, sağlık sistemleri üzerindeki olumsuz etkiler ve küresel ekonominin bozulması, Ukrayna, İsrail ve Gazze Şeridi'ndeki düşmanlıklardan kaynaklanan değişen koşullar, artan enflasyon oranları ve artan faiz oranları da dahil olmak üzere mevcut makroekonomik ve jeopolitik olayların bizim üzerindeki etkileri iş faaliyetleri ve beklentilerin yanı sıra Form 10-K'deki en son Yıllık Raporumuzun Risk Faktörleri bölümünde ve ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğumuz diğer dosyalarımızda belirtilen riskler. Üstelik son derece rekabetçi ve hızla değişen, zaman zaman yeni risklerin ortaya çıktığı bir ortamda faaliyet gösteriyoruz. Bu ileriye dönük beyanlar, bu basın bülteninin tarihi itibariyle yönetimimizin mevcut beklentilerine ve inançlarına dayanmaktadır ve gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda açıklananlardan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek belirli risklere ve belirsizliklere tabidir. . Yürürlükteki yasaların gerektirdiği durumlar dışında, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir sonuç nedeniyle ileriye dönük beyanları kamuya açık olarak güncelleme yükümlülüğü üstlenmiyoruz.

    Kaynak: BridgeBio Pharma, Inc.

    Gönderildi : 2024-11-19 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler