Дані відкритих розширень підтверджують тривалу користь Acoramidis для серцево-судинних наслідків, включаючи статистично значуще зниження ACM протягом 36 місяців

Підпишіться на Drugslib

ПАЛО-АЛЬТО, Каліфорнія, 18 листопада 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) («BridgeBio» або «Компанія»), біофармацевтична компанія нового типу, яка зосереджена на генетичних захворюваннях , представив позитивні початкові результати відкритого розширеного дослідження ATTRibute-CM (OLE) acoramidis в ATTR-CM на наукових сесіях Американської кардіологічної асоціації (AHA). ATTRibute-CM був розроблений для оцінки ефективності та безпеки акорамідісу, досліджуваного, майже повного маломолекулярного стабілізатора TTR для перорального введення. Попередні результати цього поточного дослідження OLE також були одночасно опубліковані в Circulation. У дослідженні OLE взяли участь 389 учасників, які завершили 30-місячне дослідження ATTRibute-CM Phase 3.

«Результати ATTRibute-CM OLE продовжують демонструвати потенціал акорамідісу, а поточні дані дослідження свідчать про те, що Раннє втручання з цим стабілізатором призводить до раннього відокремлення від плацебо з довготривалою користю для пацієнтів з ATTR-CM», сказав Деніел Джадж, доктор медичних наук, професор медицини та кардіології Медичного університету Південної Кароліни. «Спільнота, яка призначає рецепти, прагне отримати ще один важливий варіант лікування, враховуючи значну незадоволену потребу пацієнтів з ATTR-CM».

Основні початкові результати дослідження OLE, представлені доктором Джаджем з AHA, показують, що безперервне лікування акорамідісом призвело до:

  • підтвердженого стійкого покращення порівняно з плацебо за часом до першої події (CVH або ACM), починаючи з 3-го місяця в ATTRibute-CM
  • Статистично значуще зниження лише ACM на 36% до 36-го місяця (p=0,009) і на 34% до 42-го місяця ( p=0,006), як оцінено стратифікованою моделлю пропорційних ризиків Кокса
  • Значне зниження композитного ACM і CVH на 46% на 36-му місяці (p<0,0001) і на 48% на 42-му місяці (p<0,0001) ), згідно з оцінкою негативної біноміальної регресії, заснованої на попередньо представленому зниженні на 42% на 30-му місяці в ATTRibute-CM
  • Докази ранньої користі у пацієнтів, які перейшли з плацебо на акорамідис після 30-го місяця порівняно з екстрапольована крива плацебо підсилює раннє відділення, яке спостерігалося раніше в ATTRibute-CM
  • Acoramidis продовжує добре переноситися, без нових клінічно значущих сигналів безпеки, виявлених у цій довгостроковій оцінці

    • Дані OLE базуються на раніше повідомлених результатах ATTRibute-CM, у яких acoramidis продемонстрував клінічно важливий вплив лікування на смертність, серцево-судинну хворобу та якість життя, що додатково підтверджує те, що більша стабілізація транстиретину (TTR) може покращити клінічні результати для пацієнтів. Це включало зменшення на 50% сукупної частоти CVH порівняно з плацебо на 30-му місяці.

    «Ми раді поділитися першими результатами поточного відкритого розширеного дослідження ATTRibute-CM, які демонструють стійкі переваги лікування акорамідісом для пацієнтів з ATTR-CM», — сказав Джонатан Фокс, доктор медичних наук, доктор філософії. ., головний лікар BridgeBio Cardiorenal. «У поєднанні з найранішим часом відокремлення акорамідіса від будь-якого відомого лікування ATTR-CM щодо клінічних результатів через 3 місяці ці аналізи продовжують підтримувати акорамідіс як значущий варіант першої лінії».

    На додаток до представлених наукових досліджень. усну презентацію в AHA, BridgeBio також поділився трьома модерованими постерами:

  • Ресурси витрат і охорони здоров’я Використання транстиретинової амілоїдної кардіоміопатії перевищує застосування генералізованої серцевої недостатності
  • Зміна базового ризику у пацієнтів із транстиретиновою амілоїдною кардіоміопатією: систематичний огляд літератури клінічних випробувань
  • Акорамідіс покращує виживаність у пацієнтів із транстиретиновою серцевою недостатністю Амілоїдоз незалежно від попереднього Серцево-судинна госпіталізація

    • Ці висновки підтверджують важливість ефективної терапії, яка знижує CVH і покращує виживаність пацієнтів із ATTR-CM.

    На основі позитивних результатів ATTRibute-CM компанія BridgeBio подала заявку на новий препарат до Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США, яке було прийнято з датою дії PDUFA 29 листопада 2024 року, і заявку на реєстраційний дозвіл до Європейського агентства з лікарських засобів, рішення очікується в 2025 році. BridgeBio надав Bayer ексклюзивні права на комерціалізацію акорамідіса для ATTR-CM в Європі.

    Про BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) — це біофармацевтична компанія нового типу, заснована для виявлення, створення, тестування та доставки змінних ліків для лікування пацієнтів, які страждають на генетичні захворювання. Набір програм розробки BridgeBio варіюється від ранніх наукових до передових клінічних випробувань. Компанія BridgeBio була заснована в 2015 році, і її команда досвідчених дослідників ліків, розробників і інноваторів прагне застосовувати досягнення генетичної медицини, щоб якомога швидше допомогти пацієнтам. Для отримання додаткової інформації відвідайте bridgebio.com і слідкуйте за нами в LinkedIn, Twitter і Facebook.

    Прогнозні заяви BridgeBioЦей прес-реліз містить прогнозні заяви. Заяви в цьому прес-релізі можуть включати заяви, які не є історичними фактами та вважаються перспективними у розумінні Розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року з поправками (Закон про цінні папери) та Розділу 21E Закону про цінні папери 1934 року. , зі змінами (Закон про обмін), які зазвичай ідентифікуються за допомогою таких слів, як «передбачає», «вважає», «продовжує», «оцінює», «очікує», «сподівається», «має намір», «може ”, “плани”, “проекти”, “залишки”, “прагне”, “повинен”, “буде” та варіації таких слів або подібних виразів. Ми маємо намір, щоб ці прогнозні заяви охоплювалися положеннями безпечної гавані для прогнозних заяв, які містяться в Розділі 27A Закону про цінні папери та Розділі 21E Закону про біржі. Ці прогнозні заяви, у тому числі заяви, що стосуються впливу акорамідісу на клінічні результати, включаючи зниження ACM і CVH, стабілізацію TTR і переваги раннього втручання; потенційні переваги акорамідісу; заяви, пов’язані з запланованими діями та рішеннями Управління з харчових продуктів і медикаментів США та Європейського агентства з лікарських засобів щодо нашої заявки на новий лікарський засіб і заявки на реєстраційний дозвіл для акорамідісу для лікування ATTR-CM; а також потенційні результати та очікуваний час регулятивних перевірок Управлінням з харчових продуктів і медикаментів США та Європейським агентством з лікарських засобів, а також відповідні статистично значущі переваги щодо результатів клінічних подій; і клінічний, терапевтичний і ринковий потенціал нашої програми клінічної розробки та графік для acoramidis відображають наші поточні погляди на наші плани, наміри, очікування та стратегії, які ґрунтуються на доступній нам інформації та на зроблених нами припущеннях. Хоча ми вважаємо, що наші плани, наміри, очікування та стратегії, відображені в цих прогнозних заявах або запропоновані ними, є розумними, ми не можемо гарантувати, що ці плани, наміри, очікування чи стратегії будуть досягнуті або досягнуті. Крім того, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що описані в прогнозних заявах, і на них впливатиме низка ризиків, невизначеностей і припущень, включаючи, але не обмежуючись цим, вихідні та поточні дані наших доклінічних досліджень і клінічних випробувань. індикативні остаточні дані, дизайн і успіх поточних і запланованих клінічних випробувань, майбутні регулятивні документи, схвалення та/або продажі, Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США або інші регуляторні органи, які не погоджуються з нашими стратегіями регулятивного схвалення, компоненти наших документів, такі як проекти клінічних випробувань, проведення та методології або достатність наданих даних, постійний успіх нашої співпраці, потенційна нестабільність ціни наших акцій, невизначеність щодо будь-яких наслідків глобальних надзвичайних ситуацій у сфері охорони здоров’я, включаючи затримки в регулятивній перевірці, виробництві та постачанні переривання ланцюга, несприятливий вплив на системи охорони здоров’я та порушення глобальної економіки, вплив поточних макроекономічних і геополітичних подій, включно зі зміною умов через військові дії в Україні та в Ізраїлі та секторі Газа, підвищення темпів інфляції та зростання процентних ставок, на нашу ділові операції та очікування, а також ті ризики, які викладено в розділі «Фактори ризику» нашого останнього річного звіту за формою 10-K та інших наших заявок до Комісії з цінних паперів і бірж США. Крім того, ми працюємо в дуже конкурентному середовищі, яке швидко змінюється, в якому час від часу виникають нові ризики. Ці прогнозні заяви ґрунтуються на поточних очікуваннях і переконаннях нашого керівництва станом на дату цього прес-релізу та піддаються певним ризикам і невизначеностям, які можуть призвести до суттєвих відмінностей фактичних результатів від описаних у прогнозних заявах. . За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, ми не беремо на себе зобов’язань публічно оновлювати будь-які прогнозні заяви в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

    Джерело: BridgeBio Pharma, Inc.

    Опубліковано : 2024-11-19 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова