Η Opus Genetics ανακοινώνει τις ενημερώσεις FDA Fast Track and Regrolment για τα προγράμματα οφθαλμικής φεντολαμίνης 0,75%

Ακολουθήστε το Drugslib

Durham, N.C., 26 Φεβρουαρίου 2025 (Globe Newswire)-Opus Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD), ένα κλινικό στάδιο οφθαλμικής βιοτεχνολογίας που αναπτύσσει τις θεραπείες Gene για τη θεραπεία των κληρονομικών αμφιβληστροειδών (IRDS) και άλλων οπλικών δοκιμών. Αξιολόγηση του οφθαλμικού διαλύματος φεντολαμίνης 0,75% για την πρεσβυωπία. Το Opus ανακοίνωσε επίσης ότι η εγγραφή στη δοκιμή Lynx-2 Pivotal Phase 3, αξιολογώντας την οφθαλμική λύση φεντολαμίνης 0.75% για τη θεραπεία της απώλειας όρασης σε συνθήκες χαμηλού φωτισμού που σχετίζονται με την κερατοειδές χειρουργική επέμβαση. Σημαντική χρόνια βλάβη οδήγησης με ταυτόχρονη αυξημένη κίνδυνο ατυχημάτων με μηχανοκίνητα οχήματα και εξουθενωτική απώλεια του καλύτερου θεάτρου διορθωμένη μεσοπική όραση σε κερατεοθεραπευτικούς ασθενείς με φωτοδικαστικά φαινόμενα (δηλ. Glare, Halos, Starburst). Η κατάσταση γρήγορης διαδρομής έχει οριστεί για να διευκολυνθεί η ανάπτυξη και να επιταχύνει την ανασκόπηση των ναρκωτικών για τη θεραπεία σοβαρών συνθηκών και να καλύψει μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. "Η Πρεσβυωπία επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους και αντιπροσωπεύει μια καθημερινή πρόκληση που μπορεί να μειώσει την ανεξαρτησία και την ποιότητα ζωής. Το οφθαλμικό διάλυμα φεντολαμίνης 0,75% έχει τη δυνατότητα να μετασχηματίσει τον τρόπο με τον οποίο διαχειρίζεται αυτή η κατάσταση προσφέροντας μια ανθεκτική, μη επεμβατική λύση που βελτιώνει τη εγγύς όραση, χωρίς να θέτει σε κίνδυνο τη νυχτερινή όραση απόστασης. Προσφέρει επίσης τη δυνατότητα βελτίωσης της οπτικής απόδοσης σε ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε LASIK για διόρθωση όρασης και οι οποίοι τώρα έχουν δυσκολία με χαμηλή φωτιστική όραση και διαταραχές της νυχτερινής όρασης. Ανυπομονούμε να μοιραστούμε τα αποτελέσματα αυτών των σημαντικών μελετών και να συνεργαστούμε με τον συνεργάτη μας για να ολοκληρώσουμε την ανάπτυξη σε αυτές τις δύο ενδείξεις. "

Πρόγραμμα φάσης 3 VEGA-3 στην Πρεσβυωπία

Το VEGA-3 είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλή μάσκα, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολλαπλών κέντρων, κλινική δοκιμή που αξιολογεί οφθαλμίνη οφθαλμικό διάλυμα 0,75% σε 545 συμμετέχοντες με πρεσβεία. Το πρωταρχικό τελικό σημείο είναι το ποσοστό των συμμετεχόντων με βελτίωση των 15 γλωσσών στη φωτοτοπική διόφθαλμη απόσταση που διορθώνεται κοντά στην οπτική οξύτητα ("DCNVA") την όγδοη ημέρα μετά την πρώτη τους επίσκεψη. Οι συμμετέχοντες παρακολουθούνται συνολικά 48 εβδομάδες για τη συλλογή δεδομένων χρόνιας ασφάλειας. Η πρόσληψη πραγματοποιήθηκε σε 39 ερευνητικές τοποθεσίες στο Ηνωμένο Βασίλειο

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το σχεδιασμό και τα τελικά σημεία VEGA-3, ανατρέξτε στο www.clinicaltrials.gov (NCT06542497).

Το Lynx-2 είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλή μάσκα, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή φάσης 3 που σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει το οφθαλμικό διάλυμα φεντολαμίνης 0,75% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε άτομα που υποβλήθηκαν σε κερατεοθενή χειρουργική επέμβαση και στη συνέχεια ανέφεραν μειωμένη οπτική οξύτητα υπό συνθήκες χαμηλής φωτιάς. Η εγγραφή στο στόχο είναι 200 ​​υποκείμενα και η δοκιμή είναι πάνω από 95% εγγεγραμμένο. Το κύριο τελικό σημείο είναι ένα κέρδος 3 γραμμών (ή 15 γραμμάτων) ή περισσότερο της βελτίωσης της όρασης απόστασης σε ένα διάγραμμα χαμηλής αντίθεσης σε συνθήκες χαμηλού φωτισμού μετά από 15 ημέρες δοσολογίας. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με το Lynx-2 μπορείτε να βρείτε στο www.clinicaltrials.gov NCT06349759

Η αμερικανική FDA χορήγησε πρόσφατα τον ορισμό γρήγορης διαδρομής για οφθαλμικό διάλυμα φεντολαμίνης 0,75% ως θεραπεία σημαντικής χρόνιου νυχτερινού οδηγού σε κερατοεραχούς ασθενείς με μειωμένη μεσοπική όραση και φαινόμενα φωτεινών. Η γρήγορη ονομασία είναι ένα σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο με τη δυνατότητα να επιταχύνει την ανάπτυξη και την ανασκόπηση των νέων φαρμάκων που προορίζονται να αντιμετωπίσουν σοβαρές συνθήκες με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Αυτή η ονομασία προσφέρει στη γενετική Opus αρκετά βασικά οφέλη, συμπεριλαμβανομένων συχνότερων αλληλεπιδράσεων με το FDA, επιλεξιμότητα για αναθεώρηση προτεραιότητας, καθώς και κυλιόμενη ανασκόπηση, επιτρέποντας τα τμήματα του NDA να υποβληθούν και να αξιολογηθούν σε συνεχή βάση.

Η Πρεσβυωπία είναι η πιο κοινή οφθαλμική κατάσταση που σχετίζεται με την ηλικία. Εκτιμάται ότι 128 εκατομμύρια Αμερικανοί, και πάνω από 2 δισεκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως, έχουν πρεσβυωπία και ο αριθμός αυτός αναμένεται να αυξηθεί καθώς ο πληθυσμός ηλικίας. Η Πρεσβυωπία μειώνει την ικανότητα του ματιού να επικεντρώνεται σε κοντά αντικείμενα λόγω της απώλειας της ελαστικότητας του φακού και της ικανότητάς της να αλλάζει το σχήμα. Αυτή η προοδευτική κατάσταση επηρεάζει συνήθως τα άτομα ηλικίας άνω των 40 ετών και μπορεί να επηρεάσει σημαντικά την ποιότητα ζωής και την ικανότητα να εκτελεί καθημερινές εργασίες όπως η ανάγνωση, η χρήση ψηφιακών συσκευών και άλλες κοντινές δραστηριότητες. Η Πρεσβυωπία οδηγεί στην ευρεία χρήση γυαλιών ανάγνωσης ή διφακάλων. Το οφθαλμικό διάλυμα φεντολαμίνης αναπτύσσεται 0,75% για να παρέχει μια μη επεμβατική, βολική εναλλακτική λύση στα παραδοσιακά διορθωτικά μέτρα.

Μειωμένη οπτική οξύτητα χαμηλής αντίθεσης υπό συνθήκες χαμηλού φωτισμού εμφανίζεται όταν ο μαθητής διαστέλλεται σε συνθήκες χαμηλού φωτισμού, επιτρέποντας στις περιφερειακές ακτίνες του φωτός να εισέλθουν στο μάτι, υποβαθμισμένη ποιότητα εικόνας. Δεν είναι διορθωτικό με γυαλιά και συχνά συνοδεύεται από λάμψη, halos και starbursts τη νύχτα. Η κατάσταση είναι κοινή σε ασθενείς με αυξημένες περιφερειακές οφθαλμικές εκτροπές και οφθαλμική διασπορά από διαθλαστική χειρουργική (συμπεριλαμβανομένου του LASIK, PRK, SMILE και RK). Επί του παρόντος δεν υπάρχουν θεραπείες που έχουν εγκριθεί από την FDA. Το οφθαλμικό διάλυμα φεντολαμίνης 0,75% έχει έναν μηχανισμό δράσης που μειώνει μέτρια το μέγεθος των μαθητών, εμποδίζοντας έτσι τις αδιευκρίνιστες περιφερειακές ακτίνες φωτός, χωρίς τους αυξημένους κινδύνους των αμφιβληστροειδών δακρύων ή αποσύνθεσης που σχετίζονται με παρασυμπαθωμιμητικά μιωτικά που εμπλέκουν τον ακτινωτό μυ. Έχει τη δυνατότητα να είναι μια επιλογή θεραπείας που θα μπορούσε να βελτιώσει την ικανότητα των ασθενών να βλέπουν, να οδηγούν και να λειτουργούν σε χαμηλό φωτισμό.

Ο οφθαλμικό διάλυμα φεντολαμίνης 0,75%, υποψήφιος προϊόντος καθυστερημένης σκηνής της Opus Genetics, είναι ένας μη επιλεκτικός ανταγωνιστής alpha-1 και άλφα-2 που έχει σχεδιαστεί για να μειώσει το μέγεθος των μαθητών. Λειτουργεί με μοναδικό μπλοκάρισμα των υποδοχέων άλφα-1 που βρίσκονται στους μυς της ακτινικής ίριδας, οι οποίοι ενεργοποιούνται από τους αδρενεργικούς υποδοχείς άλφα-1, χωρίς να επηρεάζουν τον ακτινωτό μυ. Το οφθαλμικό διάλυμα φεντολαμίνης αναπτύσσεται 0,75% για την πρεσβυωπία και μειώνεται η μεσοπική χαμηλή αντίθεση και οι διαταραχές της νυχτερινής όρασης μετά από κερατειακή χειρουργική επέμβαση.

Η Opus Genetics είναι μια κλινική φεγγαλική εταιρεία βιοτεχνολογίας που αναπτύσσει θεραπείες γονιδίων για τη θεραπεία ασθενών με κληρονομικές ασθένειες αμφιβληστροειδούς (IRDS) και άλλες θεραπείες για οφθαλμικές διαταραχές. Ο αγωγός περιλαμβάνει θεραπείες γονιδίων που σχετίζονται με τον ιό που σχετίζονται με τον ιό αδενο (AAV), οι οποίες αντιμετωπίζουν μεταλλάξεις σε γονίδια που προκαλούν διαφορετικές μορφές bestrophinopathy, συγγενή αμυρία (LCA) και χρωστική ντεντρίτιδα. Το πιο προηγμένο πρόγραμμα γονιδιακής θεραπείας της εταιρείας έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίζει μεταλλάξεις στο γονίδιο LCA5, το οποίο κωδικοποιεί την πρωτεΐνη lebercilin και αξιολογείται επί του παρόντος σε δοκιμή ανοικτής φάσης 1/2, με ενθαρρυντική πρόωρη δεδομένα. Η Best1 Gene Therapy έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίζει μεταλλάξεις στο Best1 Gene, το οποίο σχετίζεται με τον εκφυλισμό του αμφιβληστροειδούς. Μια μελέτη φάσης 1/2 θα ξεκινήσει το 2025. Ο αγωγός περιλαμβάνει επίσης οφθαλμικό διάλυμα φεντολαμίνης 0,75%, έναν μη επιλεκτικό άλφα-1 και άλφα-2 αδρενεργική ανταγωνιστή για τη μείωση του μεγέθους των μαθητών και του APX3330, ενός νέου αναστολέα μικρού μοτίβου του Ref-1 για να επιβραδύνει την εξέλιξη της μη λειτουργικής δια-δια-2 αναστολέα. Το οφθαλμικό διάλυμα φεντολαμίνης 0,75% αξιολογείται επί του παρόντος σε δοκιμές φάσης 3 για τη θεραπεία της πρεσβυωπίας και μειωμένου DIM (μεσοπικού) ελαφρού οράματος χαμηλής αντίθεσης μετά από κερατεροενεργό χειρουργική επέμβαση. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.opusgtx.com.

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης κατά την έννοια του νόμου περί μεταρρύθμισης των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. Αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται στις δηλώσεις σχετικά με τις προσδοκίες σχετικά με τη διαδρόμου μετρητών, τα δεδομένα και τη μελλοντική εγγραφή μας για τις κλινικές μας δοκιμές Τα περιουσιακά στοιχεία στο υπάρχον χαρτοφυλάκιό μας και η συνδυασμένη μας εστίαση στη θεραπεία γονιδιακής θεραπείας

Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις σχετίζονται με εμάς, οι επιχειρηματικές μας προοπτικές και τα αποτελέσματα των εργασιών μας και υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αβεβαιότητες που θέτουν πολλοί παράγοντες και γεγονότα που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τις πραγματικές επιχειρήσεις, τις προοπτικές και τα αποτελέσματα των εργασιών για να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνες που αναμένουν οι προορισμοί μας. Παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ή να συμβάλουν σε τέτοιες διαφορές περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε αυτά που περιγράφονται στο πλαίσιο των "παραγόντων κινδύνου" που περιλαμβάνονται στην ετήσια έκθεση του Ocuphire σχετικά με το Έντυπο 10-Κ. Οι αναγνώστες προειδοποιούνται να μην δώσουν υπερβολική εξάρτηση από αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, οι οποίες μιλούν μόνο από την ημερομηνία της παρούσας έκθεσης. Σε ορισμένες περιπτώσεις, μπορείτε να προσδιορίσετε τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης με τις ακόλουθες λέξεις: "Προβλέψτε", "Πιστεύετε", "Συνέχιση", "Θα μπορούσε", "Εκτιμήστε", "Αναμονή", "Προτίθεται", "Σκοπός", "Μάιος", "Συνεχιζόμενα", "Σχέδιο", "Δυναμικό". Δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να αναθεωρήσουμε τυχόν προοπτικές δηλώσεις προκειμένου να αντικατοπτρίζουμε τα γεγονότα ή τις περιστάσεις που θα μπορούσαν στη συνέχεια να προκύψουν.

Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες μας και περιλαμβάνουν υποθέσεις που δεν μπορεί ποτέ να υλοποιηθούν ή να αποδειχθούν λανθασμένες. Τα πραγματικά αποτελέσματα και η χρονική στιγμή των γεγονότων θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που αναμένονται σε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης ως αποτέλεσμα διαφόρων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμούς: Style = "Περιθώριο: 6pt"> Κανονιστικές απαιτήσεις ή εξελίξεις · 6pt ·> ουσιαστικός ανταγωνισμός και ταχεία τεχνολογική αλλαγή ·

  • Η ανάπτυξη της υποδομής πωλήσεων και μάρκετινγκ, " 6pt "> Αλλαγές στις απαιτήσεις κεφαλαίου πόρων,
  • Κίνδυνοι που σχετίζονται με την ανικανότητά μας να αποκτήσουμε επαρκή πρόσθετο κεφάλαιο για να συνεχίσουμε να προωθούμε τους υποψηφίους των προϊόντων μας και τα προκλινικά μας προγράμματα · 6pt ·> Παραγγελία υπαλλήλων,
  • Εξάρτηση από τρίτα μέρη,
  • Ο σημαντικός αριθμός μετοχών που υπόκεινται σε δυνητική έκδοση που σχετίζεται με τη γραμμή μετοχών μας για την αποδοχή των προϊόντων μας, το οποίο μπορεί να διευκολύνει την εμπορία ή την αποδοχή των προϊόντων μας, ". Τιμή αγοράς του κοινού μας αποθέματος ·
  • Η απόκτηση και διατήρηση των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας μας. Οι αναγνώστες καλούνται να επανεξετάσουν προσεκτικά και να εξετάσουν τις διάφορες γνωστοποιήσεις που έγιναν από εμάς στην παρούσα έκθεση και στις άλλες εκθέσεις μας που κατατέθηκαν στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς που συμβουλεύουν τα ενδιαφερόμενα μέρη των κινδύνων και των παραγόντων που μπορεί να επηρεάσουν την επιχείρησή μας. Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο από την ημερομηνία που έγιναν. Αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε τέτοιες δηλώσεις για να αντικατοπτρίζουμε τα γεγονότα που συμβαίνουν ή τις περιστάσεις που υπάρχουν μετά την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν.

    Πηγή: Opus Genetics, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-02-27 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά