Ο αγωνιστής MC4R του Palatin PL7737 λαμβάνει ορισμό ορφανοθεραπείας FDA για παχυσαρκία λόγω ανεπάρκειας υποδοχέα λεπτίνης

Ακολουθήστε το Drugslib

Cranbury, N.J., 25 Μαρτίου 2025 / Prnewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που αναπτύσσει φάρμακα πρώτης τάξης με βάση τα μόρια που διαμορφώνουν τη δραστηριότητα του συστήματος υποδοχέα μελανοκορτίνης, ανακοίνωσε σήμερα το Designing Food & Drug (FDA). PL7737, μια στοματική θεραπεία που ενεργοποιεί τον υποδοχέα Melanocortin-4, για ανεπάρκεια υποδοχέα λεπτίνης (LEPR), συμπεριλαμβανομένης της παχυσαρκίας που προκαλείται από αυτή την κατάσταση. "Επί του παρόντος, η μόνη θεραπεία που έχει εγκριθεί από την FDA για την παχυσαρκία λόγω ανεπάρκειας υποδοχέα λεπτίνης είναι μια καθημερινή ένεση. Η προφορική μορφή του PL7737 θα μπορούσε να παρέχει μια πιο βολική και αποτελεσματική επιλογή για αυτούς τους ασθενείς και άλλους με σπάνιες γενετικές διαταραχές της παχυσαρκίας.

dr. Η Spana συνέχισε: "Η στατιστική ανάλυση είναι πλέον πλήρης για τη φάση 2 BMT-801 κλινική μελέτη της συν-διαχείρισης του MC4R Bremelanotide + GLP-1/GIP Tirzepatide για τη θεραπεία της παχυσαρκίας.

Η παχυσαρκία που προκαλείται από την ανεπάρκεια LEPR είναι μια σπάνια γενετική κατάσταση όπου οι μεταλλάξεις στο γονίδιο LEPR διαταράσσουν τη σηματοδότηση MC4R. Η οδός λεπτίνης-μελεανοκορτίνης στον υποθάλαμο διαδραματίζει βασικό ρόλο στη ρύθμιση της πείνας, της αποθήκευσης ενέργειας και του σωματικού βάρους. Τα άτομα με αυτή την κατάσταση αντιμετωπίζουν ακραία, σταθερή πείνα από νεαρή ηλικία, οδηγώντας σε σοβαρή παχυσαρκία πρώιμης έναρξης. Το PL7737, ένας αγωνιστής MC4R, έχει σχεδιαστεί για να αποκαταστήσει την εξασθενημένη σηματοδότηση που προκαλείται από αυτές τις γενετικές μεταλλάξεις.

Η υποστήριξη της ανάπτυξης και της αξιολόγησης νέων θεραπειών για σπάνιες ασθένειες αποτελεί βασική προτεραιότητα για το FDA. Το FDA έχει εξουσία να χορηγεί ορφανό φάρμακο σε ένα φάρμακο ή ένα βιολογικό προϊόν για την πρόληψη, τη διάγνωση ή τη θεραπεία μιας σπάνιας ασθένειας ή κατάστασης. Ο ορφανός χαρακτηρισμός φαρμάκων πληρούν τις χορηγίες για κίνητρα, όπως:

  • Φορολογικές πιστώσεις για εξειδικευμένες κλινικές δοκιμές
  • Εξαίρεση από τα τέλη χρηστών
    • Οι χορηγοί που ζητούν τον προσδιορισμό του ίδιου φαρμάκου για την ίδια σπάνια ασθένεια ή κατάσταση με ένα προηγουμένως καθορισμένο προϊόν πρέπει να υποβάλουν τα δικά τους δεδομένα και πληροφορίες για να υποστηρίξουν το αίτημά τους για την ονομασία τους. Ο ορφανός χαρακτηρισμός φαρμάκων είναι μια ξεχωριστή διαδικασία από την αναζήτηση έγκρισης ή αδειοδότησης. Τα ναρκωτικά για σπάνιες ασθένειες περνούν από την ίδια αυστηρή επιστημονική διαδικασία αναθεώρησης με οποιοδήποτε άλλο φάρμακο για έγκριση ή αδειοδότηση.

    Σχετικά με τους αγωνιστές υποδοχέα μελανοκορτίνης-4 Επιδράσεις στην παχυσαρκία υποθαλαμικοί νευρώνες που εκφράζουν τον υποδοχέα μελανοκορτίνης-4 (MC4R) παίζουν κεντρικό ρόλο στη ρύθμιση της αποθηκευμένης ενέργειας, της πρόσληψης τροφίμων και του σωματικού βάρους. Οι γενετικές μεταλλάξεις που αναστέλλουν τη σηματοδότηση μέσω της οδού MC4R οδηγούν σε υπερφαγία, μειωμένες ενεργειακές δαπάνες και παχυσαρκία πρόωρης έναρξης. Τέτοιες μεταλλάξεις έχουν αναγνωριστεί ως αιτία αρκετών σπάνιων διαταραχών γενετικής παχυσαρκίας. Ο αγωνισμός MC4R αντιπροσωπεύει έναν ελκυστικό στόχο για πιθανές θεραπείες παχυσαρκίας. Υπάρχουν πέντε υποδοχείς μελανοκορτίνης, MC1R μέσω MC5R. Η διαμόρφωση αυτών των υποδοχέων, μέσω της χρήσης αγωνιστών ειδικών για τον υποδοχέα, οι οποίοι ενεργοποιούν τη λειτουργία των υποδοχέων ή τους ανταγωνιστές που αφορούν τον υποδοχέα, οι οποίοι εμποδίζουν τη λειτουργία των υποδοχέων, μπορούν να έχουν ιατρικά σημαντικές φαρμακολογικές επιδράσεις.

    Σχετικά με την παλατίνη Η παλατίνη είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που αναπτύσσει φάρμακα πρώτης στην κατηγορία με βάση τα μόρια που διαμορφώνουν τη δραστηριότητα των συστημάτων υποδοχέων μελανοκορτίνης, με στοχευμένους υποψηφίους προϊόντων ειδικών για τον υποδοχέα για τη θεραπεία των ασθενειών με σημαντικές ιατρικές ανάγκες και εμπορικές δυνατότητες. Η στρατηγική της Palatin είναι να αναπτύξει προϊόντα και στη συνέχεια να διαμορφώσει συνεργασίες μάρκετινγκ με τους ηγέτες της βιομηχανίας για να μεγιστοποιήσει το εμπορικό τους δυναμικό. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Palatin, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα του Palatin στο www.palatin.com και ακολουθήστε το Palatin στο Twitter στο @Palatintech. Οι οργανισμοί, τα ρυθμιστικά σχέδια, τα αναπτυξιακά προγράμματα, οι προτεινόμενες ενδείξεις για τους υποψηφίους προϊόντων και το δυναμικό της αγοράς για τους υποψήφιους προϊόντων είναι "δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης" κατά την έννοια του τμήματος 27Α του νόμου περί κινητών αξιών του 1933. Τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης περιλαμβάνουν γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα του Palatin να είναι ουσιαστικά διαφορετικά από τα ιστορικά του αποτελέσματα ή από τυχόν αποτελέσματα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις. Τα πραγματικά αποτελέσματα του Palatin μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που συζητήθηκαν στις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης για λόγους που περιλαμβάνουν, ενδεικτικά, τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών, των ρυθμιστικών ενεργειών με την ολοκλήρωση των κλινικών δοκιμών και των άλλων ρυθμίσεων και της ανάγκης για ρύθμιση, τα προϊόντα, τα οποία απαιτούνται για την ολοκλήρωση των κλινικών δοκιμών, Φαρμακευτικές, βιοφαρμακευτικές και βιοτεχνολογικές εταιρείες, εμπορική αποδοχή των προϊόντων της Palatin και άλλοι παράγοντες που συζητήθηκαν στις περιοδικές καταθέσεις της Palatin στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Το Palatin δεν είναι υπεύθυνο για την ενημέρωση των συμβάντων που εμφανίζονται μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου.

    Το Palatin Technologies® είναι σήμα κατατεθέν της Palatin Technologies, Inc. 2016 · 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone RD. Ο ρόλος του κεντρικού συστήματος μελανοκορτίνης στη ρύθμιση της πρόσληψης τροφής και της ενεργειακής ομοιόστασης: μαθήματα από μοντέλα ποντικών. Philos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006, 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et αϊ. Δυσλειτουργία της διαδρομής του υποδοχέα Melanocortin 4 στην παχυσαρκία: η διαστρωμάτωση του ασθενούς που απευθύνεται στη θεραπεία αγωνιστή MC4R. J Clin Endocrinol Metab. 2018 · 103 (7): 2601-2612.4 Krude Η, Biebermann Η, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters Α. Σοβαρή παχυσαρκία πρώιμης έναρξης, επινεφριδιακά ανεπάρκεια και κόκκινη χρωματισμό μαλλιών που προκαλούνται από παραλλαγές POMC στους ανθρώπους. Nat Genet. 1998 · 19 (2): 155-157.

    Source Palatin Technologies, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-03-26 18:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά