El agonista MC4R oral de Palatin PL7737 recibe la designación de fármacos huérfanos de la FDA para la obesidad debido a la deficiencia del receptor de leptina

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Cranbury, N.J., 25 de marzo de 2025 / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), una compañía biofarmacéutica que desarrolla los primeros medicamentos en clase en su clase basados ​​en moléculas que modulan la actividad del sistema de receptores de melanocortina, anunció hoy la administración de alimentos y fármacos de EE. UU. Tratamiento oral que activa el receptor de melanocortina-4, para la deficiencia del receptor de leptina (LEPR), incluida la obesidad causada por esta condición.

"Esta designación de huérfanos de la FDA es un paso clave para desarrollar los agonistas del receptor MC4R de Palatin para las raras condiciones de obesidad", dijo Carl Spanta, Ph.D., Presidente y CEO de Palatin. "Actualmente, el único tratamiento aprobado por la FDA para la obesidad debido a la deficiencia del receptor de leptina es una inyección diaria. La forma oral de PL7737 podría proporcionar una opción más conveniente y efectiva para estos pacientes y otros con trastornos de obesidad genética raras.

dr. SPANA continuó: “El análisis estadístico ahora está completo para nuestro estudio clínico BMT-801 de la Fase 2 de la administración conjunta de MC4R Bremelanotida + GLP-1/GIP Tirzepatide, y para el tratamiento de la obesidad de la Fase 2 de la Formulación Oral de PL8177 para el tratamiento de la colitis ultimativa. Esperamos que los resultados de los datos de Topline de la Fase 2 los resultados de la Fase 2 de los estudios."

La obesidad causada por la deficiencia de LEPR es una condición genética rara donde las mutaciones en el gen LEPR interrumpen la señalización de MC4R. La vía de leptina-melanocortina en el hipotálamo juega un papel clave en la regulación del hambre, el almacenamiento de energía y el peso corporal. Las personas con esta condición experimentan hambre extrema y constante desde una edad temprana, lo que lleva a una severa obesidad de inicio temprano. PL7737, un agonista MC4R, está diseñado para restaurar la señalización deteriorada causada por estas mutaciones genéticas.

Apoyar el desarrollo y la evaluación de nuevos tratamientos para enfermedades raras es una prioridad clave para la FDA. La FDA tiene autoridad para otorgar designación de medicamentos huérfanos a un medicamento o producto biológico para prevenir, diagnosticar o tratar una enfermedad o afección rara. Orphan drug designation qualifies sponsors for incentives including:

  • Tax credits for qualified clinical trials
  • Exemption from user fees
  • Potential seven years of market exclusivity after approval

    • Sponsors seeking orphan drug designation for a drug must submit a request for designation to the agency. Los patrocinadores que solicitan la designación del mismo medicamento para la misma enfermedad o condición rara que un producto previamente designado deben enviar sus propios datos e información para respaldar su solicitud de designación. La designación de medicamentos huérfanos es un proceso separado de la búsqueda de aprobación o licencia. Los medicamentos para enfermedades raras pasan por el mismo riguroso proceso de revisión científica que cualquier otro medicamento para la aprobación o licencia.

    Acerca de los agonistas del receptor de melanocortina-4 el efecto sobre la obesidad neuronas hipotalámicas que expresan el receptor de melanocortina-4 (MC4R) juegan un papel central en la regulación de la energía almacenada, la ingesta de alimentos y el peso corporal. Las mutaciones genéticas que inhiben la señalización a través de la vía MC4R conducen a hiperfagia, disminución del gasto de energía y obesidad de inicio temprano; Dichas mutaciones se han identificado como la causa de varios trastornos de obesidad genética raras. El agonismo MC4R representa un objetivo atractivo para los posibles tratamientos de obesidad.

    sobre los agonistas del receptor de melanocortina El sistema del receptor de melanocortina ("MCR") tiene efectos sobre la inflamación, las respuestas del sistema inmune, el metabolismo, la entrada de alimentos y la función sexual. Hay cinco receptores de melanocortina, MC1R a MC5R. La modulación de estos receptores, mediante el uso de agonistas específicos del receptor, que activan la función del receptor o los antagonistas específicos del receptor, que bloquean la función del receptor, pueden tener efectos farmacológicos médicamente significativos.

    Acerca de la palatina palatina es una compañía biofarmacéutica que desarrolla los primeros medicamentos de clase en su clase basados ​​en moléculas que modulan la actividad de los sistemas de receptores de melanocortina, con candidatos de productos específicos específicos para el tratamiento de enfermedades con una necesidad médica significativa y potencial comercial. La estrategia de Palatin es desarrollar productos y luego formar colaboraciones de marketing con líderes de la industria para maximizar su potencial comercial. Para obtener información adicional sobre Palatin, visite el sitio web de Palatin en www.palatin.com y siga a Palatin en Twitter en @PalatIntech.

    declaraciones de prospección en este comunicado de prensa que no son hechos históricos, incluidas las expectativas futuras de las tecnologías de Palatinas de Palatins, tales como las estaciones de los productos de la prensa en el desarrollo, los informes de los informes, las declaraciones de los informes de las Palatinaciones de Palatins, como los posibles, los resultados, los resultados, los resultados, los resultados del ensayo, las acciones, los informes, las acciones de los posibles. Los planes regulatorios, los programas de desarrollo, las indicaciones propuestas para los candidatos de productos y el potencial de mercado para los candidatos de productos son "declaraciones prospectivas" en el sentido de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, la Sección 21E de la Ley de Intercambio de Valores de 1934 y, como ese término se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Palacina pretende que las declaraciones de avance de las declaraciones de seguridad sean sujetas a la Safé Harbors allí. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores que podrían hacer que los resultados reales de Palatina sean materialmente diferentes de sus resultados históricos o de cualquier resultado expresado o implícito por tales declaraciones de futuro. Palatin’s actual results may differ materially from those discussed in the forward-looking statements for reasons including, but not limited to, results of clinical trials, regulatory actions by the FDA and other regulatory and the need for regulatory approvals, Palatin’s ability to fund development of its technology and establish and successfully complete clinical trials, the length of time and cost required to complete clinical trials and submit applications for regulatory approvals, products developed by competing Empresas farmacéuticas, biofarmacéuticas y de biotecnología, aceptación comercial de los productos de Palatin y otros factores discutidos en las presentaciones periódicas de Palatin con la Comisión de Bolsa y Valores. Palatin no es responsable de actualizar eventos que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa.

    Palatin Technologies® es una marca registrada de Palatin Technologies, Inc 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone Rd. El papel del sistema central de melanocortina en la regulación de la ingesta de alimentos y la homeostasis energética: lecciones de modelos de ratones. Philos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Disfunción de la vía del receptor de melanocortina 4 en la obesidad: estratificación del paciente dirigida al tratamiento con agonista MC4R. J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. Obesidad severa de inicio temprano, insuficiencia suprarrenal y pigmentación del cabello rojo causado por variantes de POMC en humanos. Nat Genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    Source Palatin Technologies, Inc.

    Al corriente : 2025-03-26 18:00

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