L'agoniste oral MC4R de la palatine PL7737 reçoit la désignation de médicaments orphelins de la FDA pour l'obésité due à une carence en récepteur de leptine

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Cranbury, N.J., 25 mars 2025 / PRNewswire / - Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), une entreprise biopharmaceutique développant des médicaments de premier ordre en classe basés sur des molécules qui modulent l'activité de la mélanocortine du système de récepteur, a annoncé le médicament alimentaire américain (FDA). PL7737, un traitement oral qui active le récepteur de la mélanocortine-4, pour une carence en récepteur de leptine (LEPR), y compris l'obésité causée par cette condition.

"Cette désignation orpheline de la FDA est une étape clé dans le développement des agonistes du récepteur MC4R de Palatin pour le président de l'obésité», a déclaré Carl Spana, PH.D. "Actuellement, le seul traitement approuvé par la FDA pour l'obésité due au déficit des récepteurs de la leptine est une injection quotidienne.

dr. SPANA Suite, «L'analyse statistique est désormais complète pour notre étude clinique de phase 2 BMT-801 de la co-administration de MC4R Brelanotide + GLP-1 / GIP Tirzepatide pour le traitement de l'obésité, et pour notre étude clinique de phase 2 de la formulation orale PL8177 pour les deux études.

L'obésité causée par une carence en LEPR est une condition génétique rare où les mutations du gène LEPR perturbent la signalisation MC4R. La voie de la leptine-mélanocortine dans l'hypothalamus joue un rôle clé dans la régulation de la faim, du stockage d'énergie et du poids corporel. Les personnes atteintes de cette condition éprouvent une faim extrême et constante dès le plus jeune âge, conduisant à une grave obésité précoce. PL7737, un agoniste MC4R, est conçu pour restaurer la signalisation altérée causée par ces mutations génétiques.

soutenir le développement et l'évaluation de nouveaux traitements pour les maladies rares est une priorité clé pour la FDA. La FDA a le pouvoir d'accorder la désignation de médicaments orphelins à un médicament ou à un produit biologique pour prévenir, diagnostiquer ou traiter une maladie ou une maladie rare. La désignation de médicaments orphelins qualifie les sponsors pour des incitations, notamment:

  • Crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés
  • Exemption des frais d'utilisation
  • Sept ans de marché sur l'exclusivité du marché après approbation

    • sponsors Seeing Orphan Drug Deigation pour un médicament doit soumettre une demande pour la conception de la conception. Les sponsors demandant la désignation du même médicament pour la même maladie ou condition rare qu'un produit précédemment désigné doivent soumettre leurs propres données et informations pour soutenir leur demande de désignation. La désignation de médicaments orphelins est un processus distinct de la recherche d'approbation ou de licence. Les médicaments pour les maladies rares passent par le même processus d'examen scientifique rigoureux que tout autre médicament pour approbation ou licence.

    concernant l'effet des agonistes des récepteurs de la mélanocortine-4 sur l'obésité Les neurones hypothalamiques exprimant le récepteur de la mélanocortine-4 (MC4R) jouent un rôle central dans la régulation de l'énergie stockée, de l'apport alimentaire et du poids corporel. Les mutations génétiques qui inhibent la signalisation par la voie MC4R conduisent à l'hyperphagie, la diminution de la dépense énergétique et l'obésité précoce; De telles mutations ont été identifiées comme la cause de plusieurs troubles de l'obésité génétique rares. L'agonisme MC4R représente une cible attrayante pour les traitements potentiels de l'obésité.

    concernant les agonistes des récepteurs de la mélanocortine Le système du récepteur de la mélanocortine («MCR») a des effets sur l'inflammation, les réponses immunitaires, le métabolisme, la consommation alimentaire et la fonction sexuelle. Il y a cinq récepteurs de mélanocortine, MC1R via MC5R. La modulation de ces récepteurs, par l'utilisation d'agonistes spécifiques aux récepteurs, qui activent la fonction des récepteurs, ou les antagonistes spécifiques aux récepteurs, qui bloquent la fonction des récepteurs, peuvent avoir des effets pharmacologiques médicalement significatifs.

    À propos de la palatine La palatine est une entreprise biopharmaceutique développant des médicaments de premier rang basés sur des molécules qui modulent l'activité des systèmes de récepteurs de mélanocortine, avec des produits de produit ciblés et spécifiques aux récepteurs pour le traitement des maladies ayant des besoins médicaux et un potentiel commercial significatifs non progressifs. La stratégie de Palatin est de développer des produits, puis de former des collaborations marketing avec les leaders de l'industrie pour maximiser leur potentiel commercial. Pour plus d'informations concernant le palatin, veuillez visiter le site Web de Palatin à www.palatin.com et suivre Palatin sur Twitter à @palatinthech.

    Énoncés vers l'avant dans ce communiqué de presse qui ne sont pas des faits historiques, y compris des déclarations sur les attentes futures de Technologies de Palatin Technologies, des actions de la référence, des actions de Regulator Les plans de réglementation, les programmes de développement, les indications proposées pour les candidats des produits et le potentiel de marché pour les produits candidats sont des «déclarations prospectives» au sens de l'article 27A de la loi sur les valeurs mobilières de 1933, l'article 21E de la loi sur les titres de 1934 et que ce terme est défini dans la loi privée sur la réforme du litige des valeurs mobilières de 1995. Ces déclarations prospectives impliquent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs connus et inconnus qui pourraient faire en sorte que les résultats réels de la palatine soient matériellement différents de ses résultats historiques ou de tout résultat exprimé ou impliquée par ces déclarations prospectives. Les résultats réels de la palatine peuvent différer considérablement de ceux discutés dans les déclarations prospectives pour des raisons comprenant, mais sans s'y limiter Les sociétés pharmaceutiques, biopharmaceutiques et biotechnologiques, l'acceptation commerciale des produits de la palatine et d'autres facteurs discutés dans les documents périodiques de la palatin auprès de la Securities and Exchange Commission. La palatin n'est pas responsable de la mise à jour des événements qui se produisent après la date de ce communiqué de presse.

    Palatin Technologies® est une marque déposée de Palatin Technologies, INC.

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    Source Palatin Technologies, inc.

    Publié : 2025-03-26 18:00

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