L'agonista orale MC4R di Palatin PL7737 riceve la designazione di farmaci orfani FDA per l'obesità a causa della carenza del recettore della leptina

Segui Drugslib su

Cranbury, N.J., 25 marzo 2025 / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), una società biofarmaceutica che sviluppa medicinali di prima classe basati su molecole che modulano l'attività del sistema di recettori della melanocortina, ha annunciato oggi il cibo e la droga della droga (FDA) a molecole che modulano l'attività della melanocortina del recettore, ha annunciato oggi il cibo e la droga (FDA) che ha concesso una droga ". PL7737, un trattamento orale che attiva il recettore di melanocortina-4, per la carenza del recettore della leptina (LEPR), inclusa l'obesità causata da questa condizione.

"Questa designazione orfana FDA è un passo chiave in sviluppo del palatino di palatino MC4R, agonisti del recettore MC4R di Rare Obesità", ha affermato Carl Orphan Designation, PHD. "Attualmente, l'unico trattamento approvato dalla FDA per l'obesità dovuta alla carenza del recettore della leptina è un'iniezione quotidiana. La forma orale di PL7737 potrebbe fornire un'opzione più conveniente ed efficace per questi pazienti e altri con rari disturbi dell'obesità genetica.

dr. Spana ha continuato, “L'analisi statistica è ora completa per il nostro studio clinico BMT-801 di Fase 2 sulla co-somministrazione di MC4R Bremelanotide + GLP-1/GIP Tirzepatide per il trattamento dell'obesità e per il nostro studio clinico di fase 2.

L'obesità causata dalla carenza di LEPR è una rara condizione genetica in cui le mutazioni nel gene LEPR interrompono la segnalazione MC4R. La via della leptina-melanocortina nell'ipotalamo svolge un ruolo chiave nella regolazione della fame, dell'accumulo di energia e del peso corporeo. Le persone con questa condizione sperimentano la fame estrema e costante fin da piccoli anni, portando a una grave obesità ad esordio precoce. PL7737, un agonista MC4R, è progettato per ripristinare la segnalazione compromessa causata da queste mutazioni genetiche.

Supportare lo sviluppo e la valutazione di nuovi trattamenti per malattie rare è una priorità chiave per la FDA. La FDA ha l'autorità di concedere una designazione di farmaci orfani a un farmaco o un prodotto biologico per prevenire, diagnosticare o trattare una malattia o una condizione rara. La designazione di droghe orfane qualifica gli sponsor per incentivi tra cui:

  • crediti d'imposta per studi clinici qualificati
  • Esenzione dalle commissioni degli utenti
  • potenziali anni di esclusività del mercato dopo l'approvazione

    • sponsor che cercano la progettazione di farmaci o Gli sponsor che richiedono la designazione dello stesso farmaco per la stessa malattia rara o condizione di un prodotto precedentemente designato devono inviare i propri dati e informazioni per supportare la loro richiesta di designazione. La designazione di farmaci orfani è un processo separato dalla ricerca di approvazione o licenza. I farmaci per le malattie rare attraversano lo stesso rigoroso processo di revisione scientifica di qualsiasi altro farmaco per l'approvazione o le licenze.

    Informazioni sugli agonisti del recettore della melanocortina-4 Effetto sull'obesità i neuroni ipotalamici che esprimono il recettore della melanocortina-4 (MC4R) svolgono un ruolo centrale nella regolazione dell'energia immagazzinata, dell'assunzione di cibo e del peso corporeo. Le mutazioni genetiche che inibiscono la segnalazione attraverso la via MC4R portano all'iperfagia, alla riduzione del dispendio energetico e all'obesità ad esordio precoce; Tali mutazioni sono state identificate come la causa di diversi rari disturbi dell'obesità genetica. L'agonismo MC4R rappresenta un obiettivo attraente per i potenziali trattamenti di obesità.

    sugli agonisti del recettore della melanocortina Il sistema recettore della melanocortina ("MCR") ha effetti sull'infiammazione, le risposte del sistema immunitario, il metabolismo, l'assunzione di alimenti e la funzione sessuale. Ci sono cinque recettori di melanocortina, MC1R a MC5R. La modulazione di questi recettori, attraverso l'uso di agonisti specifici del recettore, che attivano la funzione del recettore o gli antagonisti specifici del recettore, che bloccano la funzione del recettore, possono avere effetti farmacologici significativi dal punto di vista medico.

    Informazioni su palatina palatina è un'azienda biofarmaceutica che sviluppa medicinali di prima classe basati su molecole che modulano l'attività dei sistemi di recettori della melanocortina, con candidati di prodotto mirati e specifici per il recettore per il trattamento delle malattie e un potenziale commerciale invisibili. La strategia di Palatin è quella di sviluppare prodotti e quindi formare collaborazioni di marketing con leader del settore per massimizzare il loro potenziale commerciale. Per ulteriori informazioni su Palatin, visitare il sito Web di Palatin all'indirizzo www.palatin.com e segui Palatin su Twitter su @palatintech.

    Esplorazione prevista dichiarazioni in questo comunicato stampa che non sono fatti storici, comprese le dichiarazioni storiche, comprese le dichiarazioni storiche, per le agenzie cliniche, per i risultati clinici, per i risultati clinici, per i risultati clinici, per i risultati clinici, per i risultati clinici, per i risultati clinici, per i risultati clinici, per le indicazioni. I piani di regolamentazione, i programmi di sviluppo, le indicazioni proposte per i candidati al prodotto e il potenziale di mercato per i candidati al prodotto sono "dichiarazioni previsionali" ai sensi della sezione 27a del Securities Act del 1933, sezione 21E della legge sugli scambi di titoli del 1934 e, poiché quel termine è stato definito nel termine. Tali dichiarazioni previsionali coinvolgono rischi noti e sconosciuti, incertezze e altri fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi di Palatino siano materialmente diversi dai suoi risultati storici o da qualsiasi risultato espresso o implicito da tali dichiarazioni previsionali. Palatin’s actual results may differ materially from those discussed in the forward-looking statements for reasons including, but not limited to, results of clinical trials, regulatory actions by the FDA and other regulatory and the need for regulatory approvals, Palatin’s ability to fund development of its technology and establish and successfully complete clinical trials, the length of time and cost required to complete clinical trials and submit applications for regulatory approvals, products developed by competing Le società farmaceutiche, biofarmaceutiche e biotecnologiche, l'accettazione commerciale dei prodotti di Palatin e altri fattori discussi nella limatura periodica di Palatin con la Securities and Exchange Commission. Palatin non è responsabile dell'aggiornamento degli eventi che si verificano dopo la data di questo comunicato stampa.

    Palatin Technologies® è un marchio registrato di Palatin Technologies, Inc.

    __________________ 1 Huvenne H, Duberne B, Clément K, Poitou C. Rare forme genetiche di obesità: approccio clinico e attuali trattamenti nel 2016. Obbi fatti. 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone Rd. Il ruolo del sistema di melanocortina centrale nella regolamentazione dell'omeostasi di assunzione alimentare e dell'energia: lezioni dai modelli di topo. Philos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Disfunzione della via del recettore della melanocortina 4 nell'obesità: stratificazione del paziente rivolta al trattamento agonista MC4R. J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. Grave obesità a esordio precoce, insufficienza surrenale e pigmentazione dei capelli rossi causati da varianti di POMC nell'uomo. Nat Genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    Source Palatin Technologies, Inc.

    Pubblicato : 2025-03-26 18:00

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari