Palatin's Oral MC4R Agonist PL7737 Menerima penetapan dadah yatim piatu untuk obesiti kerana kekurangan reseptor leptin

Ikuti Drugslib di

Cranbury, N.J., 25 Mac, 2025 / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: Ptn), sebuah syarikat biopharmaceutical yang membangunkan ubat-ubatan yang pertama di dalamnya, Rawatan lisan yang mengaktifkan reseptor melanocortin-4, untuk kekurangan reseptor leptin (LEPR), termasuk obesiti yang disebabkan oleh keadaan ini. "Pada masa ini, satu-satunya rawatan yang diluluskan oleh FDA untuk obesiti kerana kekurangan reseptor leptin adalah suntikan harian. Borang lisan PL7737 dapat memberikan pilihan yang lebih mudah dan berkesan untuk pesakit-pesakit ini dan yang lain dengan gangguan obesiti genetik yang jarang berlaku.

dr. SPANA meneruskan, "Analisis statistik kini lengkap untuk kajian klinikal Fasa 2 BMT-801 kami mengenai pentadbiran bersama MC4R bremelanotide + GLP-1/GIP tirzepatide untuk rawatan obesiti, dan untuk kajian klinikal PL8177

Obesiti yang disebabkan oleh kekurangan LEPR adalah keadaan genetik yang jarang berlaku di mana mutasi dalam gen LEPR mengganggu isyarat MC4R. Laluan leptin-melanocortin dalam hipotalamus memainkan peranan penting dalam mengawal kelaparan, penyimpanan tenaga, dan berat badan. Orang dengan keadaan ini mengalami kelaparan yang melampau, berterusan dari usia muda, yang membawa kepada obesiti awal yang teruk. PL7737, agonis MC4R, direka untuk memulihkan isyarat terjejas yang disebabkan oleh mutasi genetik ini.

Menyokong pembangunan dan penilaian rawatan baru untuk penyakit yang jarang berlaku adalah keutamaan utama bagi FDA. FDA mempunyai kuasa untuk memberikan penamaan dadah yatim kepada produk dadah atau biologi untuk mencegah, mendiagnosis atau merawat penyakit atau keadaan yang jarang berlaku. Penetapan Dadah Orphan memenuhi syarat penaja insentif termasuk:

  • Kredit cukai untuk ujian klinikal yang berkelayakan
  • Pengecualian dari Yuran Pengguna
    • Penaja yang meminta penunjukan ubat yang sama untuk penyakit atau keadaan yang jarang berlaku seperti produk yang ditetapkan sebelum ini mesti mengemukakan data dan maklumat mereka sendiri untuk menyokong permintaan penetapan mereka. Penamaan dadah anak yatim adalah proses yang berasingan daripada mendapatkan kelulusan atau pelesenan. Dadah untuk penyakit langka melalui proses semakan saintifik yang sama seperti ubat lain untuk kelulusan atau pelesenan.

    Mengenai melanocortin-4 reseptor agonis kesan pada obesiti neuron hipotalamik yang menyatakan reseptor melanocortin-4 (MC4R) memainkan peranan utama dalam mengawal selia tenaga tersimpan, pengambilan makanan, dan berat badan. Mutasi genetik yang menghalang isyarat melalui laluan MC4R membawa kepada hyperphagia, menurunkan perbelanjaan tenaga dan obesiti awal; Mutasi sedemikian telah dikenalpasti sebagai punca beberapa gangguan obesiti genetik yang jarang berlaku. Agonisme MC4R mewakili sasaran yang menarik untuk rawatan obesiti yang berpotensi. Terdapat lima reseptor melanocortin, MC1R melalui MC5R. Modulasi reseptor ini, melalui penggunaan agonis khusus reseptor, yang mengaktifkan fungsi reseptor, atau antagonis khusus reseptor, yang menghalang fungsi reseptor, boleh mempunyai kesan farmakologi yang signifikan secara perubatan.

    Mengenai palatin Palatin adalah sebuah syarikat biopharmaceutical yang membangunkan ubat-ubatan pertama dalam kelas berdasarkan molekul yang memodulasi aktiviti sistem reseptor melanocortin, dengan sasaran, calon produk khusus reseptor untuk rawatan penyakit dengan keperluan perubatan yang signifikan dan potensi perubatan yang penting. Strategi Palatin adalah untuk membangunkan produk dan kemudian membentuk kerjasama pemasaran dengan pemimpin industri untuk memaksimumkan potensi komersil mereka. Untuk maklumat tambahan mengenai Palatin, sila lawati laman web Palatin di www.palatin.com dan ikuti Palatin di Twitter di @PalatIntech. Agensi, pelan pengawalseliaan, program pembangunan, petunjuk yang dicadangkan untuk calon produk, dan potensi pasaran bagi calon produk adalah "penyataan yang berpandangan ke hadapan" dalam pengertian seksyen 27A Akta Sekuriti 1933, seksyen 21 dengan itu. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan melibatkan risiko, ketidakpastian dan faktor lain yang diketahui dan tidak diketahui yang boleh menyebabkan hasil sebenar Palatin berbeza dari hasil sejarahnya atau dari sebarang keputusan yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Keputusan sebenar Palatin mungkin berbeza secara material dari yang dibincangkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan atas sebab-sebab termasuk, tetapi tidak terhad kepada, hasil ujian klinikal, tindakan pengawalseliaan oleh FDA dan pengawalseliaan lain dan keperluan untuk kelulusan pengawalseliaan, keupayaan Palatin untuk membiayai perbicaraan klinikal, Syarikat farmaseutikal, biopharmaceutical dan bioteknologi, penerimaan komersil produk Palatin, dan faktor -faktor lain yang dibincangkan dalam pemfailan berkala Palatin dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Palatin tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini peristiwa yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini.

    Palatin Technologies® adalah tanda dagangan berdaftar Palatin Technologies, INC. 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone RD. Peranan sistem melanocortin pusat dalam peraturan pengambilan makanan dan homeostasis tenaga: pelajaran dari model tetikus. Philos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Melanocortin 4 Reseptor laluan disfungsi dalam obesiti: stratifikasi pesakit yang bertujuan untuk rawatan agonis MC4R. J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. Obesiti awal yang teruk, kekurangan adrenal dan pigmentasi rambut merah yang disebabkan oleh varian pomc pada manusia. Nat Genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    Sumber Palatin Technologies, Inc.

    Disiarkan : 2025-03-26 18:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular