Palatin's orale MC4R -agonist PL7737 ontvangt FDA Orphan Drug -aanduiding voor obesitas als gevolg van leptinereceptortekort

Volg Drugslib op

CRANBURY, N.J., March 25, 2025 /PRNewswire/ — Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), a biopharmaceutical company developing first-in-class medicines based on molecules that modulate the activity of the melanocortin receptor system, today announced the US Food & Drug Administration (FDA) has granted “orphan drug” designation to PL7737, Een mondelinge behandeling die de melanocortine-4-receptor activeert, voor leptinereceptor (LEPR) -deficiëntie, inclusief obesitas veroorzaakt door deze aandoening.

“Deze FDA Orphan-aanduiding is een belangrijke stap in het ontwikkelen van Palatin's MC4R-receptor-receptor-agonisten voor zeldzame obesity-omstandigheden," zei Carl Spana, Ph.D., President en CEO van Palatin. “Momenteel is de enige door de FDA goedgekeurde behandeling voor obesitas als gevolg van leptinereceptortekort een dagelijkse injectie. De orale vorm van PL7737 kan een handiger en effectievere optie bieden voor deze patiënten en anderen met zeldzame genetische obesitasstoornissen.

Dr. Spana vervolgde: “Statistische analyse is nu voltooid voor onze fase 2 BMT-801 klinische studie van de co-toediening van MC4R bremelanotide + GLP-1/GIP tirzepatide voor de behandeling van obesitas, en voor onze fase 2 klinische studie van PL8177 Orale formulering voor de behandeling van ulceratieve colitis.

Obesitas veroorzaakt door LEPR -deficiëntie is een zeldzame genetische aandoening waarbij mutaties in het LEPR -gen MC4R -signalering verstoren. De leptine-melanocortine-route in de hypothalamus speelt een sleutelrol bij het reguleren van honger, energieopslag en lichaamsgewicht. Mensen met deze aandoening ervaren extreme, constante honger vanaf jonge leeftijd, wat leidt tot ernstige obesitas met vroege aanvang. PL7737, een MC4R -agonist, is ontworpen om een ​​verminderde signalering te herstellen veroorzaakt door deze genetische mutaties.

Ondersteuning van de ontwikkeling en evaluatie van nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten is een belangrijke prioriteit voor de FDA. De FDA heeft de bevoegdheid om weesgeneesmiddelaanduiding aan een medicijn of biologisch product te verlenen om een ​​zeldzame ziekte of aandoening te voorkomen, te diagnosticeren of te behandelen. Orphan Drug Designation kwalificeert sponsors voor stimulansen, waaronder:

  • Belastingcredits voor gekwalificeerde klinische proeven
  • Vrijstelling van gebruikerskosten
  • Potentieel zeven jaar van marktuitsluiting na goedkeuring

    • sponsors zoeken naar een medicijn voor een verzoek om een ​​aanvraag in te dienen. Sponsors die aanwijzing van hetzelfde medicijn voor dezelfde zeldzame ziekte of aandoening aanvragen als een eerder aangewezen product, moeten hun eigen gegevens en informatie indienen om hun aanwijzingsverzoek te ondersteunen. De aanduiding van weesgeneesmiddelen is een apart proces van het zoeken naar goedkeuring of licenties. Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten doorlopen hetzelfde rigoureuze wetenschappelijke beoordelingsproces als elk ander medicijn voor goedkeuring of licenties.

    over melanocortine-4 receptoragonisten effect op obesitas hypothalamische neuronen die de melanocortine-4-receptor (MC4R) tot expressie brengen, spelen een centrale rol bij het reguleren van opgeslagen energie, voedselinname en lichaamsgewicht. Genetische mutaties die signalering door de MC4R-route remmen, leiden tot hyperfagie, verminderde energieverbruik en obesitas met vroege aanvang; Dergelijke mutaties zijn geïdentificeerd als de oorzaak van verschillende zeldzame genetische obesitasstoornissen. MC4R -agonisme vertegenwoordigt een aantrekkelijk doelwit voor potentiële obesitasbehandelingen.

    over melanocortinereceptoragonisten Het melanocortinereceptor ("MCR") systeem heeft effecten op ontsteking, reacties van het immuunsysteem, metabolisme, voedselinname en seksuele functie. Er zijn vijf melanocortinereceptoren, MC1R via MC5R. Modulatie van deze receptoren, door gebruik van receptorspecifieke agonisten, die de receptorfunctie activeren, of receptorspecifieke antagonisten, die de receptorfunctie blokkeren, kunnen medisch significante farmacologische effecten hebben.

    over palatine palatine is een biofarmaceutisch bedrijf dat first-in-class medicijnen ontwikkelt op basis van moleculen die de activiteit van de melanocortinereceptorsystemen moduleren, met gerichte, receptorspecifieke productkandidaten voor de behandeling van ziekten met een aanzienlijk onvervormde medische behoefte en commercieel potentieel. De strategie van Palatin is om producten te ontwikkelen en vervolgens marketingamenwerkingen te vormen met marktleiders om hun commerciële potentieel te maximaliseren. For additional information regarding Palatin, please visit Palatin’s website at www.Palatin.com and follow Palatin on Twitter at @PalatinTech.

    Forward-looking StatementsStatements in this press release that are not historical facts, including statements about future expectations of Palatin Technologies, Inc., such as statements about Palatin products in development, clinical trial results, potential actions by regulatory agencies, regulatory plans, development programs, proposed indications for product candidates, and market potential for product candidates are “forward-looking statements” within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934 and as that term is defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Palatin intends that such forward-looking statements be subject to the safe harbors created thereby. Dergelijke toekomstgerichte uitspraken omvatten bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten van Palatin materieel verschillen van de historische resultaten of van enige resultaten die worden uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Palatin’s actual results may differ materially from those discussed in the forward-looking statements for reasons including, but not limited to, results of clinical trials, regulatory actions by the FDA and other regulatory and the need for regulatory approvals, Palatin’s ability to fund development of its technology and establish and successfully complete clinical trials, the length of time and cost required to complete clinical trials and submit applications for regulatory approvals, products developed by competing Farmaceutische, biofarmaceutische en biotechnologiebedrijven, commerciële acceptatie van de producten van Palatin en andere factoren die in de periodieke archieven van Palatin worden besproken bij de Securities and Exchange Commission. Palatin is niet verantwoordelijk voor het bijwerken van gebeurtenissen die plaatsvinden na de datum van dit persbericht.

    Palatin Technologies® is een geregistreerd handelsmerk van Palatin Technologies, Inc.

    __________________ 1 Huvenne H, Duberne B, Clément K, Poitou C. Zeldzame genetische vormen van obesitas: klinische aanpak en huidige behandelingen in 2016. Obes -feiten. 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellalacott KL, Cone Rd. De rol van het centrale melanocortinesysteem bij de regulering van voedselinname en energiehomeostase: lessen van muismodellen. Philos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Melanocortine 4 receptorroute disfunctie bij obesitas: patiëntstratificatie gericht op MC4R -agonistische behandeling. J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. Ernstige vroege obesitas, bijnierinsufficiëntie en rode haarpigmentatie veroorzaakt door POMC-varianten bij mensen. Nat Genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    Bron Palatin Technologies, inc.

    Geplaatst : 2025-03-26 18:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden