Doustny MC4R Palatyna Agonista PL7737 otrzymuje oznaczenie leku Sierocowego FDA dla otyłości z powodu niedoboru receptora leptyny

Śledź Drugslib na

Cranbury, N.J., 25 marca 2025 r. / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), firma biofarmaceutyczna opracowująca pierwszą w klasie leki opracowały „lub leki na cząsteczkach”, które modulowały działalność systemu receptora melanokortyny, dziś ogłosiła amerykańską administrację żywności (FDA), oparte na projekcie PL7737, do PL7737, Leczenie doustne, które aktywuje receptor melanokortyny-4, dla niedoboru receptora leptyny (LAPR), w tym otyłości spowodowanej tym stanem.

„To oznaczenie sieroty FDA jest kluczowym krokiem w rozwoju agonistów palatyny MC4R agonistów dla rzadkich agonistów otyłości dla rzadkich warunków otyłościowych”. „Obecnie jedynym zatwierdzonym przez FDA leczenia otyłości z powodu niedoboru receptora leptyny jest codzienne wstrzyknięcie. Forma doustna PL7737 może stanowić wygodniejszą i skuteczną opcję dla tych pacjentów i innych z rzadkimi genetycznymi zaburzeniami otyłości.” Dr. Spana kontynuowała: „Analiza statystyczna jest teraz kompletna dla naszego fazy 2 BMT-801 Badanie kliniczne współistniejącego podawanie brremelanotydu MC4R + GLP-1/GIP Tirzepatide do leczenia otyłości, a dla naszych badań klinicznych PL8177 w celu uwolnienia danych najważniejszych danych do obu badań klinicznych w tej części tej tej badania tej tej badania tej tej tej badania tego tego roku. W ten sposób. Te lata tej tej tej tej badania tego roku. Tymi innymi tymi badaniami tej tej tej tej tej tej badania tego tej tej tej tej tej tej realizację tego. Miesiąc. ”

Otyłość spowodowana niedoborem LAPR jest rzadkim stanem genetycznym, w którym mutacje w genie LAPR zakłócają sygnalizację MC4R. Szlak leptyny-melanokortyny w podwzgórzu odgrywa kluczową rolę w regulacji głodu, magazynowania energii i masy ciała. Osoby z tym stanem doświadczają ekstremalnego, ciągłego głodu od najmłodszych lat, co prowadzi do ciężkiej otyłości wczesnego początku. PL7737, agonista MC4R, został zaprojektowany do przywrócenia zaburzeń sygnalizacji spowodowanej przez te mutacje genetyczne.

Wspieranie rozwoju i oceny nowych metod leczenia rzadkich chorób jest kluczowym priorytetem dla FDA. FDA ma uprawnienia do przyznania leku osierocowego leku lub produktu biologicznego w celu zapobiegania, zdiagnozowania lub leczenia rzadkiej choroby lub stanu. Oznaczenie leków sierot kwalifikuje sponsorów do zachęt, w tym:

  • Ulgi podatkowe na kwalifikowane badania kliniczne
  • Zwolnienie z opłat użytkownika
  • Potencjalne siedem lat wyłączności rynkowej po zatwierdzeniu

    • Sponsoring Deking -Lear Deklację leku musi przedstawić prośbę o zaopatrzenie się na rynek. Sponsorzy, którzy proszą o wyznaczenie tego samego leku na tę samą rzadką chorobę lub stan, co wcześniej wyznaczony produkt, muszą przedstawić własne dane i informacje, aby poprzeć ich żądanie oznaczenia. Oznaczenie leków sierot jest odrębnym procesem od poszukiwania zatwierdzenia lub licencji. Leki na rzadkie choroby przechodzą ten sam rygorystyczny proces przeglądu naukowego, co każdy inny lek do zatwierdzenia lub licencji.

    O agonistach receptora melanokortyny-4 wpływ na otyłość neurony podwzgórze wyrażające receptor melanokortyny-4 (MC4R) odgrywa kluczową rolę w regulacji przechowywanej energii, spożycia pokarmu i masy ciała. Mutacje genetyczne, które hamują sygnalizację przez szlak MC4R, prowadzą do hiperfagii, zmniejszenia wydatku energetycznego i otyłości wczesnego początku; Takie mutacje zostały zidentyfikowane jako przyczyna kilku rzadkich zaburzeń otyłości genetycznej. Agonizm MC4R stanowi atrakcyjny cel dla potencjalnych metod leczenia otyłości.

    o agonistach receptora melanokortyny System receptora melanokortyny („MCR”) ma wpływ na zapalenie, reakcje układu immunologicznego, metabolizm, metabolizm, metabolizm, spożycie pokarmu i funkcjonowanie seksualne. Istnieje pięć receptorów melanokortyny, MC1R do MC5R. Modulacja tych receptorów, poprzez zastosowanie agonistów specyficznych dla receptora, którzy aktywują funkcję receptora, lub antagonistów specyficznych dla receptora, które blokują funkcję receptora, mogą mieć znaczące medycznie działanie farmakologiczne.

    O palatynie Palatyna jest firmą biofarmaceutyczną opracowującą pierwszą w swojej klasie leki oparte na cząsteczkach modulujących aktywność układów receptorów melanokortyny, z ukierunkowanymi, specyficznymi dla receptora kandydatów na produkt do leczenia chorób o znacznym potencjale medycznym. Strategia Palatyna polega na opracowywaniu produktów, a następnie tworzeniu współpracy marketingowej z liderami branży w celu maksymalizacji ich potencjału komercyjnego. Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat Palatyny, odwiedź stronę Palatin na stronie www.palatin.com i obserwuj Palatin na Twitterze na @PalatinTech.

    oświadczenia o przyszłości oświadczenia w tym komunikacie prasowym, które nie są faktami historycznymi, w tym oświadczenia na temat przyszłych oczekiwań dotyczących Paliatin Technologies, Inc., takie jak stwierdzenia o produktach Palatinowych w tworzeniu próbek, w tym oświadczeniach potencjalnych działań, potencjalne akcje, potencjalne akcje, potencjalne akcje, potencjalne akcje, potencjalne akcje, potencjalne akcje, potencjalne akcje, potencjalne akcje, potencjalne akcje, potencjalne akcje, potencjalne akcje akcji, potencjalne akcje, potencjalne akcje. Agencje, plany regulacyjne, programy rozwoju, proponowane wskazania dla kandydatów na produkty i potencjał rynkowy dla kandydatów na produkt to „oświadczenia dotyczące przyszłości” w rozumieniu sekcji 27A ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., Sekcja 21e ustawy o wymianie papierów wartościowych z 1934 r. I jako termin ten jest określony w prywatnym ustawie o reformie papierów wartościowych w ustawie sądowej w sprawie prywatny. Takie stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują znane i nieznane ryzyko, niepewności i inne czynniki, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki Palatyny różnią się istotnie od jego historycznych wyników lub od jakichkolwiek wyników wyrażonych lub implikowanych przez takie wypowiedzi. Rzeczywiste wyniki Palatyny mogą się znacznie różnić od omówionych w wypowiedzi prognozowania z powodów, w tym, między innymi, wyników badań klinicznych, działań regulacyjnych przez FDA i innych regulacyjnych oraz potrzebę zatwierdzenia regulacyjnego, zdolność Palatyny do finansowania rozwoju technologii oraz utworzenia i pomyślnego zakończenia badań klinicznych, rozwiniętych badań klinicznych, rozwiniętej i pomyślnej realizacji badań klinicznych. Firmy farmaceutyczne, biofarmaceutyczne i biotechnologiczne, komercyjna akceptacja produktów Palatyna oraz inne czynniki omówione w okresowych zgłoszeniach Palatyna do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Palatyna nie ponosi odpowiedzialności za aktualizację zdarzeń, które występują po dacie niniejszej komunikatu prasowego.

    Palatin Technologies® jest zarejestrowanym znakiem towarowym Palatin Technologies, Inc.

    __________________ 1 Huvenne H, Duberne B, Clément K, Poitou C. Rzadkie genetyczne formy otyłości: podejście kliniczne i obecne leczenie w 2016 r. Pobu. 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone Rd. Rola centralnego układu melanokortyny w regulacji spożycia pokarmu i homeostazy energetycznej: lekcje z modeli myszy. Philos trans r soc land b biol sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS i in. Dysfunkcja szlaku receptora receptora melanokortyny 4 w otyłości: rozwarstwienie pacjenta mające na celu leczenie agonisty MC4R. J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. Ciężka otyłość wczesne, niewydolność nadnerczy i pigmentacja włosów czerwonych włosów spowodowane przez warianty pomc u ludzi. Nat Genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    źródło Palatin Technologies, Inc.

    Wysłano : 2025-03-26 18:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe