O agonista oral da Palatin MC4R PL7737 recebe designação de medicamentos órfãos da FDA para obesidade devido à deficiência do receptor de leptina

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Cranbury, N.J., 25 de março de 2025 / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE AMERICAN: PTN), uma empresa biofarmacêutica que desenvolve medicamentos de primeira classe baseados em moléculas e medicamentos para o sistema de receptor de melanocortina), hoje em que os alimentos que não se mexem) com base em alimentos e medicamentos para o fumpador de melanocortina). PL7737, um tratamento oral que ativa o receptor de melanocortina-4, para a deficiência de receptor de leptina (LEPR), incluindo a obesidade causada por essa condição. Atualmente, o único tratamento aprovado pela FDA para obesidade devido à deficiência de receptor de leptina é uma injeção diária. A forma oral de PL7737 pode fornecer uma opção mais conveniente e eficaz para esses pacientes e outros com obesidade genética rara.

dr. Spana continuou: “A análise estatística está agora completa para o nosso estudo clínico da Fase 2 BMT-801 da co-administração do MC4R bremelanotide + Glp-1/GIP tirzepatida para o tratamento da obesidade e para o nosso estudo de fase 2. A obesidade causada pela deficiência de LEPR é uma condição genética rara em que mutações no gene LEPR interrompem a sinalização MC4R. A via da leptina-melanocortina no hipotálamo desempenha um papel fundamental na regulação da fome, armazenamento de energia e peso corporal. Pessoas com essa condição experimentam fome extrema e constante desde tenra idade, levando a uma severa obesidade de início precoce. PL7737, um agonista do MC4R, foi projetado para restaurar a sinalização prejudicada causada por essas mutações genéticas.

Apoiar o desenvolvimento e avaliação de novos tratamentos para doenças raras é uma prioridade essencial para o FDA. O FDA tem autoridade para conceder designação de medicamentos órfãos a um medicamento ou produto biológico para prevenir, diagnosticar ou tratar uma doença ou condição rara. A designação de medicamentos órfãos qualifica os patrocinadores para incentivos, incluindo:

  • Créditos tributários para ensaios clínicos qualificados
  • Isenção de taxas de usuário
  • Potencial sete anos de exclusividade do mercado após a aprovação

    • Design de que os designers procuram orfanos ou farmácia ou farmacêuticos. Os patrocinadores que solicitam a designação do mesmo medicamento para a mesma doença ou condição rara que um produto designado anteriormente deve enviar seus próprios dados e informações para apoiar sua solicitação de designação. A designação de medicamentos órfãos é um processo separado da busca de aprovação ou licenciamento. Os medicamentos para doenças raras passam pelo mesmo processo rigoroso de revisão científica que qualquer outro medicamento para aprovação ou licenciamento.

    sobre os agonistas do receptor da melanocortina-4 no efeito nos neurônios hipotalâmicos da obesidade que expressam o receptor de melanocortina-4 (MC4R) desempenham um papel central na regulação da energia armazenada, ingestão de alimentos e peso corporal. Mutações genéticas que inibem a sinalização pela via MC4R levam à hiperfagia, diminuiu o gasto energético e a obesidade de início precoce; Tais mutações foram identificadas como a causa de vários transtornos raros da obesidade genética. O agonismo do MC4R representa um alvo atraente para possíveis tratamentos de obesidade. Existem cinco receptores de melanocortina, MC1R através do MC5R. A modulação desses receptores, através do uso de agonistas específicos do receptor, que ativam a função do receptor, ou antagonistas específicos do receptor, que bloqueiam a função do receptor, podem ter efeitos farmacológicos medicamente significativos.

    sobre palatina A palatina é uma empresa biofarmacêutica que desenvolve medicamentos de primeira classe com base em moléculas que modulam a atividade dos sistemas de receptores de melanocortina, com candidatos a produtos específicos para receptor específicos para o tratamento de doenças com necessidade médica significativa e potencial comercial. A estratégia da Palatin é desenvolver produtos e, em seguida, formar colaborações de marketing com líderes do setor para maximizar seu potencial comercial. Para obter informações adicionais sobre a Palatin, visite o site da Palatin em www.palatin.com e siga a Palatin no Twitter em @palatintech. Planos regulatórios, programas de desenvolvimento, indicações propostas para candidatos a produtos e potencial de mercado para candidatos a produtos são “declarações prospectivas” na aceção da seção 27a da Lei de Valores Mobiliários de 1933, seção 21e da Lei de Exissão de Seguros de 1934 e, como o termo que é definido na Setenting Stand-Loving STORTING STORM-PALATING-INTENDENS-PALATING-ILATING-PALATING-ILATING-PALATING-ILATING-ILOTING-ILOTING-ILOTING-IMAGINA-PALATINA que a Palatin ingressim-que a realização de Litigatent Reform Ato de 1995. Tais declarações prospectivas envolvem riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e outros fatores que podem fazer com que os resultados reais de Palatin sejam materialmente diferentes de seus resultados históricos ou de quaisquer resultados expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Palatin’s actual results may differ materially from those discussed in the forward-looking statements for reasons including, but not limited to, results of clinical trials, regulatory actions by the FDA and other regulatory and the need for regulatory approvals, Palatin’s ability to fund development of its technology and establish and successfully complete clinical trials, the length of time and cost required to complete clinical trials and submit applications for regulatory approvals, products developed by competing Empresas farmacêuticas, biofarmacêuticas e biotecnológicas, aceitação comercial dos produtos da Palatin e outros fatores discutidos nos registros periódicos de Palatin na Securities and Exchange Commission. Palatin não é responsável por atualizar eventos que ocorrem após a data deste comunicado de imprensa.

    Palatin Technologies® é uma marca registrada da Palatin Technologies, inc. 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone Rd. O papel do sistema central de melanocortina na regulação da ingestão de alimentos e da homeostase energética: lições dos modelos de camundongos. Philos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Disfunção da via do receptor da melanocortina 4 na obesidade: estratificação do paciente destinada ao tratamento agonista do MC4R. J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. Obesidade de início precoce grave, insuficiência adrenal e pigmentação de cabelos vermelhos causados ​​por variantes de POMC em humanos. Nat Genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    Fonte Palatin Technologies, Inc.

    Postou : 2025-03-26 18:00

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