Agonistul Oral MC4R Palatin PL7737 primește desemnarea medicamentului orfan FDA pentru obezitate din cauza deficienței de receptori de leptină

Urmăriți Drugslib pe

Cranbury, N.J., 25 martie 2025 / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), o companie biofarmaceutică care dezvoltă medicamente din prima clasă bazată pe molecule care modulează activitatea sistemului de receptor melanocortină, a anunțat astăzi Drug. Un tratament oral care activează receptorul melanocortinei-4, pentru deficiența receptorului de leptină (LEPR), inclusiv obezitatea cauzată de această afecțiune.

„Această desemnare orfană FDA este un pas cheie în dezvoltarea agoniștilor receptorului MC4R al Palatin pentru condiții de obezitate rare”, a spus Carl Spana, Ph.D. „În prezent, singurul tratament aprobat de FDA pentru obezitate datorat deficienței de receptori de leptină este o injecție zilnică. Forma orală a PL7737 ar putea oferi o opțiune mai convenabilă și mai eficientă pentru acești pacienți și alții cu tulburări de obezitate genetică rară.

DR. Spana a continuat, „Analiza statistică este acum completă pentru studiul clinic al fazei 2 BMT-801 al co-administrării MC4R bremelanotide + GLP-1/GIP TIRZEPATIDE pentru tratamentul obezității, iar pentru studiul nostru clinic din faza 2 a formulării orale pentru tratamentele colitei ulceroase.

Obezitatea cauzată de deficiența de lepr este o afecțiune genetică rară în care mutațiile genei lepr perturbă semnalizarea MC4R. Calea de leptină-melanocortină în hipotalamus joacă un rol cheie în reglarea foamei, depozitarea energiei și a greutății corporale. Persoanele cu această afecțiune experimentează foamea extremă și constantă de la o vârstă fragedă, ceea ce duce la obezitate severă cu debut precoce. PL7737, un agonist MC4R, este conceput pentru a restabili semnalizarea afectată cauzată de aceste mutații genetice.

Susținerea dezvoltării și evaluării noilor tratamente pentru boli rare este o prioritate esențială pentru FDA. FDA are autoritatea de a acorda desemnarea medicamentului orfan unui medicament sau produs biologic pentru a preveni, diagnostica sau trata o boală sau o afecțiune rară. Desemnarea medicamentului orfan califică sponsori pentru stimulente, inclusiv:

  • Credite fiscale pentru studiile clinice calificate
  • Scutirea de la taxe de utilizare
  • Potențiale șapte ani de exclusivitate a pieței după aprobarea

    • Sponsorilor care solicită agenția. Sponsorii care solicită desemnarea aceluiași medicament pentru aceeași boală sau afecțiune rară ca un produs desemnat anterior trebuie să -și prezinte propriile date și informații pentru a susține cererea lor de desemnare. Desemnarea medicamentelor orfane este un proces separat de a solicita aprobarea sau licențele. Drogurile pentru boli rare trec prin același proces riguros de revizuire științifică ca orice alt medicament pentru aprobare sau licențiere.

    despre agoniștii receptorilor melanocortinei-4 efectul asupra obezității neuronii hipotalamici care exprimă receptorul melanocortin-4 (MC4R) joacă un rol central în reglarea energiei depozitate, a aportului alimentar și a greutății corporale. Mutațiile genetice care inhibă semnalizarea prin calea MC4R duc la hiperfagie, scăderea cheltuielilor energetice și obezitatea cu debut precoce; Astfel de mutații au fost identificate ca fiind cauza mai multor tulburări de obezitate genetică rară. Agonismul MC4R reprezintă o țintă atractivă pentru potențialele tratamente de obezitate.

    despre agoniștii receptorilor melanocortinei Sistemul receptorului de melanocortină („MCR”) are efecte asupra inflamației, răspunsurilor sistemului imunitar, metabolismului, aportului alimentar și funcției sexuale. Există cinci receptori de melanocortină, MC1R prin MC5R. Modularea acestor receptori, prin utilizarea agoniștilor specifici receptorului, care activează funcția receptorului sau antagoniști specifici receptorului, care blochează funcția receptorului, pot avea efecte farmacologice semnificative din punct de vedere medical.

    despre Palatin Palatin este o companie biofarmaceutică care dezvoltă medicamente de primă clasă bazate pe molecule care modulează activitatea sistemelor de receptori de melanocortină, cu candidați de produs vizați, specifici receptorii, pentru tratamentul bolilor cu o nevoie medicală nemțișată și potențial comercial. Strategia lui Palatin este de a dezvolta produse și apoi de a forma colaborări de marketing cu liderii industriei pentru a -și maximiza potențialul comercial. Pentru informații suplimentare cu privire la Palatin, vizitați site-ul web al lui Palatin pe www.palatin.com și urmați Palatin pe Twitter la @palatintech.

    declarații prospective în acest comunicat de presă care nu sunt fapte istorice, inclusiv declarații despre așteptările viitoare ale Palatin Technologies, Inc. Planurile de reglementare, programele de dezvoltare, indicațiile propuse pentru candidații la produse și potențialul de piață al candidaților la produse sunt „declarații prospective” în sensul secțiunii 27a din Legea privind valorile mobiliare din 1933, secțiunea 21E din Legea privind schimbul de valori mobiliare din 1934 și, deoarece acel termen este definit în Legea privată a reformelor litigiilor din 1995. Astfel de declarații prospective implică riscuri cunoscute și necunoscute, incertitudini și alți factori care ar putea determina rezultatele reale ale lui Palatin să fie semnificativ diferite de rezultatele sale istorice sau de orice rezultate exprimate sau implicate de astfel de declarații prospective. Palatin’s actual results may differ materially from those discussed in the forward-looking statements for reasons including, but not limited to, results of clinical trials, regulatory actions by the FDA and other regulatory and the need for regulatory approvals, Palatin’s ability to fund development of its technology and establish and successfully complete clinical trials, the length of time and cost required to complete clinical trials and submit applications for regulatory approvals, products developed by competing Companii farmaceutice, biofarmaceutice și biotehnologice, acceptarea comercială a produselor Palatin și alți factori discutați în înregistrările periodice ale Palatin la Comisia de valori mobiliare și schimb. Palatin nu este responsabil pentru actualizarea evenimentelor care au loc după data acestui comunicat de presă.

    Palatin Technologies® este o marcă înregistrată a Palatin Technologies, inc.

    __________________ 1 Huvenne H, Duberne B, Clément K, Poitou C. Forme genetice rare de obezitate: abordare clinică și tratamente actuale în 2016. Fapte OBES. 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone Rd. Rolul sistemului central de melanocortină în reglarea aportului alimentar și a homeostazei energetice: lecții de la modelele de șoarece. Philos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, și colab. Disfuncția căii receptorilor melanocortinei 4 în obezitate: stratificarea pacientului care vizează tratamentul agonist MC4R. J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103 (7): 2601-1 Nat Genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    sursă Palatin Technologies, Inc.

    Postat : 2025-03-26 18:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare