Палатинский палатинский агонист MC4R PL7737 получает обозначение лекарств для сирот FDA для ожирения из -за дефицита рецептора лептина

Следите за Drugslib на

Крэнбери, Нью-Джерси, 25 марта 2025 г. / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), биофармацевтическая компания, разрабатывающая первые вклады Пероральное лечение, которое активирует дефицит меланокортина-4, для дефицита рецептора лептина (LEPR), включая ожирение, вызванное этим состоянием. «В настоящее время единственным одобренным FDA лечение ожирения из-за дефицита рецептора лептина является ежедневная инъекция. Оральная форма PL7737 может обеспечить более удобный и эффективный вариант для этих пациентов и других с редкими генетическими расстройствами ожирения. Мы также исследуем PL7737 для гипоталамического ожирения и плана, чтобы начать фазу 1 SAD/Mad.

Dr. Spana продолжил: «Статистический анализ в настоящее время завершен для нашего фазы 2 BMT-801 Клиническое исследование совместного управления тирзепатидом MC4R для лечения ожирения, и для нашего фазы 2 Клинические исследования PL8177 Месяц. »

Ожирение, вызванное дефицитом LEPR, является редким генетическим состоянием, при котором мутации в гене LEPR нарушают передачу сигналов MC4R. Путь лептина-меланокортин в гипоталамусе играет ключевую роль в регуляции голода, накопления энергии и массы тела. Люди с таким состоянием испытывают крайний, постоянный голод с юного возраста, что приводит к тяжелому раннему ожирению. PL7737, агонист MC4R, предназначен для восстановления нарушения передачи сигналов, вызванной этими генетическими мутациями.

Поддержка разработки и оценки новых методов лечения редких заболеваний является ключевым приоритетом для FDA. FDA имеет полномочия предоставлять лекарственные препараты для препарата или биологический продукт для предотвращения, диагностики или лечения редкого заболевания или состояния. Обозначение лекарств для сирот квалифицирует спонсоры для стимулов, включая:

  • Налоговые льготы для квалифицированных клинических испытаний
  • Освобождение от пользовательских сборов
  • Потенциальные семилетняя эксклюзивность на рынке после утверждения

    • Sconsors Seeking Arphan Drug Advitation обязательно предназначено для предложения. Спонсоры, запрашивающие определение того же препарата для того же редкого заболевания или состояния, что и ранее назначенный продукт, должны представить свои собственные данные и информацию для поддержки их запроса на обозначение. Обозначение сирот лекарств - это отдельный процесс от поиска одобрения или лицензирования. Препараты для редких заболеваний проходят тот же тщательный процесс научного обзора, что и любой другой препарат для одобрения или лицензирования.

    о агонистах рецепторов меланокортина-4 влияет на ожирение гипоталамические нейроны, экспрессирующие рецептор меланокортина-4 (MC4R), играют центральную роль в регуляции хранимой энергии, потребления пищи и массы тела. Генетические мутации, которые ингибируют передачу сигналов через путь MC4R, приводят к гиперфагии, снижению расходов на энергию и раннего ожирения; Такие мутации были идентифицированы как причина нескольких редких генетических расстройств ожирения. Агонизм MC4R представляет собой привлекательную мишень для потенциального лечения ожирения. Есть пять рецепторов меланокортина, MC1R через MC5R. Модуляция этих рецепторов с помощью рецептор-специфических агонистов, которые активируют функцию рецептора, или рецептор-специфические антагонисты, которые блокируют функцию рецептора, могут оказывать с медицинской точки зрения фармакологические эффекты.

    о палатине Палатин является биофармацевтической компанией, развивающей первые вкладыши лекарства, основанные на молекулах, которые модулируют активность систем рецепторов меланокортина, при этом целенаправленные рецепторные кандидаты продукта при лечении заболеваний со значительными неудовлетворенными потребностями и коммерческим потенциалом. Стратегия Палатина заключается в разработке продуктов, а затем сформировала сотрудничество с маркетингом с лидерами отрасли, чтобы максимизировать их коммерческий потенциал. Для получения дополнительной информации о Палатине, пожалуйста, посетите веб-сайт Palatin по адресу www.palatin.com и следуйте за палатином в Твиттере по адресу @palatintech. Планы регулирования, программы развития, предлагаемые показания для кандидатов на продукцию и потенциал рынка для кандидатов на продукты являются «прогнозными заявлениями» в значении раздела 27A Закона о ценных бумагах 1933 года, раздел 21e Закона о бирже ценных бумаг 1934 года и в качестве этого термина определяется в Законе о реформе частных ценных вопросов в 1995 году. Палатин намекает на то, что в целях обеспечения, созданные в целях, создаются в целях, созданные в целях. Такие перспективные заявления включают известные и неизвестные риски, неопределенности и другие факторы, которые могут привести к тому, что фактические результаты Палатина существенно отличаются от его исторических результатов или от любых результатов, выраженных или подразумеваемых такими прогнозными заявлениями. Фактические результаты Палатина могут существенно отличаться от тех, которые обсуждались в прогнозных заявлениях по причинам, включая, но не ограничиваясь, результаты клинических испытаний, регуляторные действия со стороны FDA и другие нормативные и необходимые регуляторные одобрения, способность Палатина финансировать разработку своих технологий и устанавливать и успешно полные клинические испытания, продолжительность работы, развивающиеся по приложениям для применений для применений для применений для применений, развивающиеся в положениях, развивающиеся по приложениям для применений, развивающиеся в продуктах. Фармацевтические, биофармацевтические и биотехнологические компании, коммерческое принятие продуктов Палатина и другие факторы, обсуждаемые в периодических документах Палатина в Комиссии по ценным бумагам и биржам. Палатин не несет ответственности за обновление событий, которые происходят после даты этого пресс -релиза.

    Palatin Technologies® - это зарегистрированный товар Palatin Technologies, Inc. 2016; 9 (3): 158-173,2 Ellacott KL, Cone Rd. Роль центральной меланокортинской системы в регуляции потребления пищи и гомеостаза энергетики: уроки мыши моделей. Philos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274,3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Дисфункция пути меланокортина 4 рецептора при ожирении: стратификация пациента, направленная на лечение агониста MC4R. J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Хульде Х., Биберманн Х., Удача В., Хорн Р., Брабант Г., Грютерс А. Серьезное раннее ожирение, надпочечники и пигментация рыжих волос, вызванные вариантами POMC у людей. Nat Genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    Source Palatin Technologies, Inc.

    Опубликовано : 2025-03-26 18:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова