Palvella Therapeutics oznamuje pozitivní výsledky v horní linii z fáze 3 SELVA klinické studie QTORIN™ 3,9% rapamycinového bezvodého gelu u mikrocystických lymfatických malformací
WAYNE, PA, 24. února 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella nebo „společnost“), biofarmaceutická společnost v klinickém stádiu zaměřená na vývoj a komercializaci nových terapií, u kterých nejsou žádné vzácné kožní malformace trpící vážnými kožními chorobami a trpícími závažnými potravinovými chorobami. a terapie schválené FDA (FDA), dnes oznámily pozitivní výsledky studie SELVA Fáze 3 společnosti QTORIN™ 3,9% bezvodý rapamycinový gel (QTORIN™ rapamycin) pro léčbu mikrocystických lymfatických malformací (mikrocystických LM). Studie fáze 3 splnila svůj primární cíl se statisticky významným zlepšením v globálním hodnocení mikrocystických lymfatických malformací Investigator Global Assessment (mLM-IGA) (p<0,001). Studie také splnila svůj předem specifikovaný klíčový sekundární cílový bod (p<0,001) a všechny čtyři další sekundární cíle se statistickou významností (všechny p<0,001).
Na základě těchto výsledků plánuje Palvella předložit FDA žádost o nový lék (NDA) pro QTORIN™ rapamycin pro pacienty s mikrocystickými LM ve druhé polovině roku 2026, s potenciálním schválením USA pro QTORIN™ rapamycin v první polovině roku 2027, pokud by byla schválena první terapie QTORIN™ pro pacienty s rapamycinem™. mikrocystické LM.
SELVA je fáze 3, jednoramenná, základní kontrolovaná klinická studie hodnotící podávání rapamycinu QTORIN™ jednou denně u jedinců ve věku ≥ 3 roky s mikrocystickými LM. Z 51 zapsaných účastníků 50 zahájilo léčbu, včetně 49 účastníků ve věku ≥ 6 let a 1 účastníka v průzkumné kohortě 3 až 5 let. V souladu s plánem statistické analýzy jsou výsledky účinnosti hlášeny pro účastníky ve věku ≥ 6 let, kteří tvořili populaci intent-to-treat (ITT). Studie byla původně navržena tak, aby zahrnula 40 účastníků z předních amerických center vaskulárních anomálií a překročila svůj cílový počet.
Hlavní výsledky účinnosti od společnosti SELVA jsou následující:
| Koncové body účinnosti ve 24. týdnu (ITdt/Populace)> , Populace ITT/Mand> , Změna | Dvoustranná p-hodnota | |||
| Primární: Globální hodnocení vyšetřovatele mikrocystických lymfatických malformací (mLM-IGA)* | +2,13 | td<0. Sekundární: Zaslepená mLM vícesložková statická škála (mLM-MCSS)** | -3,36 | p<0,001 |
| Sekundární: Globální dojem změny u pacienta (PGI-C)* | 00 | <0d>+1.|||
| Sekundární: Živý mLM-MCSS** | -4,6 | p<0,001 | ||
| Sekundární: Klinický globální dojem závažnosti (CGI-S)*** | 07 | -1|||
| Sekundární: Globální dojem závažnosti pacienta (PGI-S)*** | -1,0 | p<0,001 | ||
| • n=49 subjektů ve věku 6 let a starších; data analyzovaná podle plánu statistické analýzy; nekompletní údaje zpracované prostřednictvím vícenásobné imputace podle plánu statistické analýzy pro primární cílový bod; koncové body testované podle předem specifikovaného hierarchického testovacího postupu*Dynamické škály změn (7bodové škály v rozsahu od „Very Much Worse“ (-3) po „Very Much Improved“ (+3); kladné hodnoty označují zlepšení od výchozího stavu)**mLM-MCSS (součet tří statických stupnic závažnosti: Výška, Netěsnost/Bleeding, 1 hodnocené „Vzhled vezikuly“. "Velmi závažné" (5); celkové skóre 3-15. změna od výchozího stavu do 24. týdne ***Statické stupnice závažnosti (5bodové škály od 1 do 5; záporné hodnoty označují zlepšení od výchozího stavu) | ||||
| ; | ||||
Primární cílový bod, mLM-IGA, je 7bodová dynamická škála hodnocená lékařem, která měří změnu závažnosti onemocnění od výchozí hodnoty v rozsahu od „Velmi mnohem horší“ (-3) po „Velmi výrazně lepší“ (+3). Na mLM-IGA v týdnu 24 v populaci ITT (n=49) prokázal rapamycin QTORIN™ průměrné zlepšení o +2,13 bodů, čímž splnil primární cíl studie (p<0,001). Z účastníků ve věku ≥ 6 let, kteří dokončili období hodnocení účinnosti, 95 % (41/43) prokázalo zlepšení alespoň o 1 bod a 86 % (37/43) bylo buď „Mnohem lepší“ (+2) nebo „Velmi výrazně lepší“ (+3). V kohortě ve věku 3 až 5 let se jeden účastník zapsal a byl „Velmi se zlepšil“ (+3) v mLM-IGA v týdnu 24.
Klíčový sekundární cíl, zaslepená mLM vícesložková statická škála (mLM-MCSS), statická škála hodnocená klinickým lékařem jako celková dílčí škála 3; maximální skóre: 15) zachycující výšku léze, prosakování/krvácení a vzhled vezikuly, zlepšené v průměru o 3,36 bodu (p<0,001), na základě zaslepeného nezávislého přezkoumání randomizovaných fotografií ze základního stavu a 24. týdne vyhodnocených komisí klinických odborníků.
„Výsledky SELVA fáze 3 představují důležitý milník pro jedince žijící s mikrocystickými lymfatickými malformacemi,“ řekla Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., profesorka dermatologie a pediatrie na lékařské fakultě Stanfordské univerzity a jedna z hlavních řešitelů SELVA. "Poprvé máme robustní, statisticky významná data 3. fáze, která ukazují, že farmakologicky cílená terapie může významně zlepšit závažnost onemocnění u tohoto chronicky invalidizujícího stavu. Mikrocystické LM jsou vrozené, progresivní onemocnění. Léze mohou způsobit prosakování, opakované infekce a funkční poškození, což může mít hluboký dopad na kvalitu života pacientů. Zásahy, jako jsou operace a laser, jsou proto často nutné a bolestivé. Výsledky SELVA zdůrazňují potenciál QTORIN™ rapamycinu být velmi potřebnou terapií pro děti a dospělé s mikrocystickými LM, kteří v současné době nemají žádnou léčbu schválenou FDA.“
Podobně jako předchozí klinické studie QTORIN™ rapamycinu, ve fázi 3 studie SELVA, QTORINtoin™ byl dobře snášen. Mezi 50 účastníky, kteří zahájili léčbu, mělo 35 účastníků (70 %) nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE). U čtyř došlo k závažným nežádoucím příhodám, z nichž jeden prodělal závažnou TEAE; všechny byly vyšetřovateli považovány za nesouvisející se studovaným lékem. Mezi TEAEs zaznamenalo celkem 17 účastníků nežádoucí účinky související s léčbou (TRAE), z nichž všechny byly hodnoceny jako mírné nebo středně závažné. Mezi nejčastější TRAE patřilo akné v místě aplikace, změna barvy v místě aplikace a svědění v místě aplikace (všechny n=3, 6 %). Hladiny rapamycinu byly pod 2 ng/ml v systémové cirkulaci u všech účastníků ve všech časových bodech studie.
Z 50 účastníků, kteří zahájili léčbu, dokončilo 24týdenní období hodnocení účinnosti 44 účastníků (88 %). Čtyři účastníci ukončili léčbu z důvodů nesouvisejících s nežádoucími příhodami, jeden účastník přerušil kvůli nežádoucí příhodě nesouvisející se studovaným lékem a jeden účastník přerušil kvůli nežádoucí příhodě (lymforea) pravděpodobně související se studovaným lékem. Po ukončení období hodnocení účinnosti se 43 ze 44 způsobilých účastníků (98 % včetně těch ve věku ≥ 3 roky) rozhodlo pokračovat v rapamycinu QTORIN™ v probíhajícím období prodloužení léčby.
„Jsme hluboce vděční účastníkům, rodinám, pečovatelům, vyšetřovatelům a studijním týmům FoVA, kteří umožnili zkušební tým Chiefuen Wer, SEL. z Palvella Therapeutics. "Pozitivní výsledky v horní linii od SELVA znamenají významný milník pro Palvellu a pro odhadem více než 30 000 diagnostikovaných pacientů v USA, kteří žijí s mikrocystickými LM, což je vážné, vzácné a chronicky oslabující onemocnění bez terapií schválených FDA. Tyto údaje podporují potenciál rapamycinu QTORIN™, který se plánuje stát se první pokročilou léčbou LM pro FDA-FDA. NDA v druhé polovině roku 2026. Výsledky posilují naše přesvědčení o QTORIN™ rapamycinu, ověřují platformu QTORIN™ a posouvají naši vizi stát se přední biofarmaceuickou společností pro vzácná onemocnění, která slouží pacientům se závažnými vzácnými kožními chorobami a cévními malformacemi.“
Rapamycin QTORIN™ získal od FDA označení Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Fast Track pro léčbu mikrocystických LM a také grant FDA na vývoj produktů pro vzácná onemocnění. Palvella plánuje prezentovat podrobné výsledky studie SELVA na nadcházejících lékařských setkáních.
Palvella také prosazuje QTORIN™ rapamycin u dalších závažných, vzácných kožních onemocnění a vaskulárních malformací způsobených hyperaktivací savčí cílové dráhy rapamycinu (mTOR), včetně klinicky signifikantních kožních angiokerových malformací FDA a FDA. Označení.
O mikrocystických lymfatických malformacích
Mikrocystické LM jsou vzácné, chronicky oslabující genetické onemocnění způsobené dysregulací dráhy fosfatidylinositol 3-kinázy (PI3K)/savčího cíle rapamycinu (mTOR). Tento stav je charakterizován malformovanými lymfatickými cévami, které mohou vyčnívat přes kůži a trvale unikat lymfatické tekutině (lymforea) a krvácet, což často vede k opakovaným vážným infekcím a celulitidě, které mohou způsobit hospitalizaci. Přirozená historie mikrocystických LM je perzistentní a progresivní bez spontánního vymizení, přičemž symptomy se obecně v průběhu času zhoršují, včetně nárůstu počtu a velikosti malformovaných cév, což vede ke komplikacím a celoživotní morbiditě. V současné době neexistuje žádná léčba schválená FDA pro odhadovaných více než 30 000 diagnostikovaných pacientů s mikrocystickými LM ve Spojených státech.
O Palvella Therapeutics
Pavella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) je biofarmaceutická společnost v klinickém stádiu, založená a vedená veterány vývoje léků na vzácná onemocnění, zaměřená na vývoj a komercializaci nových účastníků trpících závažnými kožními onemocněními a nevaskulárními onemocněními k léčbě. Terapie schválené FDA. Palvella vyvíjí širokou řadu produktových kandidátů na základě své patentované platformy QTORIN™ s počátečním zaměřením na závažná, vzácná kožní onemocnění, z nichž mnohé jsou celoživotní. Hlavní kandidát na produkt Palvella, QTORIN™ 3,9% bezvodý rapamycinový gel (QTORIN™ rapamycin), je v současné době vyvíjen pro léčbu mikrocystických lymfatických malformací, kožních žilních malformací a klinicky významných angiokeratomů. Druhý kandidát na produkt Palvella, QTORIN™ pitavastatin, je v současné době vyvíjen pro lokální léčbu diseminované povrchové aktinické porokeratózy. Pro více informací prosím navštivte www.palvellatx.com nebo sledujte Palvellu na LinkedIn nebo X (dříve známé jako Twitter).
QTORIN™ rapamycin a QTORIN™ pitavastatin jsou pouze pro výzkumné použití a žádný z nich nebyl schválen FDA ani žádnou jinou regulační agenturou pro jakoukoli indikaci.
Prohlášení do budoucna
Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení (včetně ve smyslu oddílu 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934 ve znění pozdějších předpisů a oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933 ve znění pozdějších předpisů (zákon o cenných papírech)). Tato prohlášení mohou diskutovat o cílech, záměrech a očekáváních, pokud jde o budoucí plány, trendy, události, výsledky operací nebo finanční situaci, nebo jinak, na základě současného přesvědčení vedení společnosti Palvella, jakož i předpokladů učiněných vedením společnosti Palvella a informací, které má v současné době k dispozici. Výhledová prohlášení obecně zahrnují prohlášení, která jsou svou povahou prediktivní a závisí na budoucích událostech nebo podmínkách nebo se na ně vztahují, a zahrnují slova jako „může“, „bude“, „měl by“, „by“, „očekávat“, „předvídat“, „plánovat“, „pravděpodobně“, „věřit“, „odhadovat“, „projekt“, „zamýšlet“ a další podobné výrazy, události nebo jiné podobné výrazy, události nebo množné číslo naznačují, že tyto výrazy, události nebo množné číslo jsou podobné. i když ne všechna výhledová prohlášení tato slova obsahují. Prohlášení, která nejsou historickými fakty, jsou výhledová prohlášení. Výhledová prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na prohlášení týkající se očekávaného načasování prezentace dat z probíhajících klinických studií, včetně studie TOIVA, plánů klinického vývoje společnosti Palvella a souvisejících očekávaných milníků vývoje, plánů společnosti Palvella usilovat o označení průlomové terapie, plánů společnosti Palvella setkat se s regulačními orgány, očekávaných programů společnosti Palvella, včetně hotovostních programů společnosti Palvella, finančních zdrojů a finančních zdrojů společnosti Palvella. rapamycin a QTORIN™ pitavastatin a jeho možnosti ve fázi výzkumu, včetně jeho očekávaného terapeutického potenciálu a tržní příležitosti. Výhledová prohlášení jsou založena na současných přesvědčeních a předpokladech, které podléhají rizikům a nejistotám a nejsou zárukou budoucí výkonnosti. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků obsažených v jakémkoli výhledovém prohlášení v důsledku různých faktorů, mimo jiné včetně: schopnosti získat dodatečný kapitál pro financování operací; schopnost prosazovat kandidáty produktů prostřednictvím preklinického a klinického vývoje; schopnost získat regulační souhlas a nakonec komercializovat kandidátské produkty Palvella, včetně QTORIN™ rapamycinu a QTORIN™ pitavastatinu; výsledky raných klinických zkoušek pro kandidáty na produkty Palvella, včetně schopnosti těchto zkoušek splnit příslušné vládní nebo regulační požadavky; skutečnost, že údaje a výsledky z klinických studií nemusí nutně naznačovat budoucí výsledky; Omezené zkušenosti společnosti Palvella s navrhováním klinických studií a nedostatek zkušeností s prováděním klinických studií; schopnost identifikovat a orientovat se na jiné programy, kandidáty na produkty nebo indikace, které mohou být ziskovější nebo úspěšnější než stávající kandidáti na produkty Palvella; značná konkurence, které Palvella čelí při objevování, vývoji nebo komercializaci produktů; negativní dopady globálních událostí na operace, včetně probíhajících a plánovaných klinických studií a probíhajících a plánovaných preklinických studií; schopnost přilákat, najmout a udržet si kvalifikované vedoucí pracovníky a zaměstnance; schopnost společnosti Palvella chránit své duševní vlastnictví a proprietární technologie; spoléhání se na třetí strany, smluvní výrobce a smluvní výzkumné organizace; a rizika a nejistoty popsané v hlášeních učiněných Palvellou Komisi pro cenné papíry (SEC), včetně výroční zprávy na formuláři 10-K, čtvrtletních zpráv na formuláři 10-Q a aktuálních zpráv na formuláři 8-K, podaných nebo poskytnutých SEC a dostupných na www.sec.gov. Události a okolnosti uvedené v našich výhledových prohlášeních nemusí být dosaženy nebo nastanou a skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od těch předpokládaných v těchto výhledových prohlášeních. Čas od času se mohou objevit nové rizikové faktory a nejistoty a vedení není možné předvídat všechny rizikové faktory a nejistoty, kterým může Palvella čelit. S výjimkou případů, kdy to vyžadují platné zákony, Palvella neplánuje veřejně aktualizovat nebo revidovat žádná zde obsažená výhledová prohlášení, ať už v důsledku jakýchkoli nových informací, budoucích událostí, změněných okolností nebo jinak. Tato tisková zpráva obsahuje hypertextové odkazy na informace, které nejsou považovány za zahrnuty formou odkazu do této tiskové zprávy.
Zdroj: Palvella Therapeutics, Inc.
Zdroj: HealthDay
Další zdroje zpráv
Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje
Ať už vás zajímá jakékoli téma, přihlaste se k odběru našich zpravodajů, abyste měli to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.
Vyslán : 2026-02-25 13:58
Přečtěte si více
- Bakterie odolné vůči antibiotikům nalezené u mnoha těhotných žen, novorozenců v USA
- Vakcína proti chřipce mRNA společnosti Moderna zpět pod kontrolou FDA
- „Operace Stork Speed“ se připravuje na přepracování pokynů pro kojeneckou výživu
- Zepbound (tirzepatid) nyní k dispozici ve vícedávkovém peru KwikPen
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions