Palvella Therapeutics anuncia resultados positivos del estudio clínico de fase 3 SELVA del gel anhidro de rapamicina al 3,9 % QTORIN™ en malformaciones linfáticas microquísticas

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WAYNE, Pa., 24 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella o “la Compañía”), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica enfocada en desarrollar y comercializar terapias novedosas para tratar a participantes que padecen enfermedades cutáneas raras y graves y malformaciones vasculares para las cuales no existe ninguna Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), anunció hoy resultados positivos de primera línea del estudio SELVA de fase 3 de la compañía del gel anhidro de rapamicina QTORIN™ al 3,9 % (QTORIN™ rapamicina) para el tratamiento de malformaciones linfáticas microquísticas (LM microquísticas). El ensayo de fase 3 alcanzó su criterio de valoración principal con una mejora estadísticamente significativa en la Evaluación global del investigador de malformación linfática microquística (mLM-IGA) (p<0,001). El estudio también cumplió con su criterio de valoración secundario clave preespecificado (p<0,001) y los cuatro criterios de valoración secundarios adicionales con significación estadística (todos p<0,001).

  • El criterio de valoración principal cumplió con una mejora estadísticamente significativa (cambio medio de +2,13; p<0,001) en la Evaluación Global del Investigador de Malformación Linfática Microquística (mLM-IGA)
  • Alcanzó significación estadística en criterio de valoración secundario clave preespecificado (p<0,001) y los cuatro criterios de valoración secundarios de eficacia (todos p<0,001)
  • El 95 % de los participantes del ensayo de ≥ 6 años que completaron el período de evaluación de la eficacia mejoraron en mLM-IGA en la semana 24
  • El 86 % de los participantes del ensayo de ≥ 6 años que completaron el período de evaluación de la eficacia fueron calificados como “Muy mejorado” (+2) o “Muy mejorado” (+3) en mLM-IGA en la semana 24
  • La rapamicina QTORIN™ fue bien tolerada, no se informaron eventos adversos graves relacionados con el medicamento y los niveles de rapamicina sistémica fueron inferiores a 2 ng/mL en todos los momentos para todos los participantes
  • El 98 % de los participantes que completaron el período de evaluación de eficacia eligieron continuar recibiendo rapamicina QTORIN™ en el período de extensión del tratamiento en curso
  • Palvella planea enviar una solicitud de nuevo medicamento a la FDA en la segunda mitad de 2026
  • La rapamicina QTORIN™ tiene el potencial de convertirse en la primera terapia y estándar de atención aprobado por la FDA para las más de 30 000 personas estimadas con malformaciones linfáticas microquísticas en los EE. UU.

    • Con base en estos resultados, Palvella planea presentar una solicitud de nuevo medicamento (NDA) a la FDA para la rapamicina QTORIN™ para pacientes con LM microquísticos en la segunda mitad de 2026, con una posible aprobación en EE. UU. para la rapamicina QTORIN™ en la primera mitad de 2027. Si se aprueba, la rapamicina QTORIN™ sería la primera terapia aprobada para pacientes con LM microquísticas.

    SELVA es un ensayo clínico de fase 3, de un solo grupo y controlado al inicio del estudio que evalúa la rapamicina QTORIN™ una vez al día en individuos de ≥ 3 años con LM microquísticos. De los 51 participantes inscritos, 50 iniciaron el tratamiento, incluidos 49 participantes de ≥ 6 años y 1 participante en la cohorte exploratoria de 3 a 5 años. De acuerdo con el plan de análisis estadístico, los resultados de eficacia se informan para los participantes de ≥ 6 años, que constituyeron la población por intención de tratar (ITT). El estudio se diseñó originalmente para inscribir a 40 participantes en los principales centros de anomalías vasculares de EE. UU. y superó su objetivo de inscripción.

    Los resultados principales de eficacia de SELVA son los siguientes:

    Criterios de valoración de eficacia en la semana 24 (población ITT, n=49) Cambio medio Valor p bilateral
    Primario: Evaluación global del investigador de malformación linfática microquística (mLM-IGA)* +2,13 p<0,001
    Clave Secundario: Escala estática multicomponente mLM ciega (mLM-MCSS)** -3,36 p<0,001
    Secundaria: Impresión global de cambio del paciente (PGI-C)* +1,9 p<0,001
    Secundaria: En vivo mLM-MCSS** -4.6 p<0.001
    Secundaria: Impresión global de gravedad del médico (CGI-S)*** -1.7 p<0.001
    Secundaria: Paciente global Impresión de Severidad (PGI-S)*** -1.0 p<0.001
    • n=49 sujetos de 6 años y más; datos analizados según plan de análisis estadístico; datos que no se completaron se manejaron mediante imputación múltiple por plan de análisis estadístico para el criterio de valoración principal; criterios de valoración evaluados de acuerdo con un procedimiento de prueba jerárquico preespecificado*Escalas de cambio dinámico (escalas de 7 puntos que van desde "Muy peor" (-3) a "Muy mejorado" (+3); los valores positivos indican mejoras desde el inicio)**mLM-MCSS (Suma de tres escalas de gravedad estáticas: altura, fugas/sangrado, apariencia de vesículas. Cada escala calificó de "Claro o casi claro" (1) a "Muy severo" (5); puntuación total 3-15. Cambio desde el inicio de la prueba hasta la semana 24; los valores negativos indican mejoras desde el inicio)***Escalas de gravedad estáticas (escalas de 5 puntos que van del 1 al 5; los valores negativos indican mejoras desde el inicio)

    El criterio de valoración principal, mLM-IGA, es una escala dinámica de 7 puntos evaluada por un médico que mide el cambio en la gravedad de la enfermedad desde el inicio y que va desde “Mucho peor” (-3) hasta “Mucho mejor” (+3). En la mLM-IGA en la semana 24 en la población ITT (n=49), la rapamicina QTORIN™ demostró una mejora media de +2,13 puntos, cumpliendo con el criterio de valoración principal del estudio (p<0,001). De los participantes de ≥ 6 años que completaron el período de evaluación de eficacia, el 95 % (41/43) demostró una mejora de al menos 1 punto, y el 86 % (37/43) “mejoró mucho” (+2) o “mejoró mucho” (+3). En la cohorte de 3 a 5 años, un participante se inscribió y obtuvo "Mucho mejoró" (+3) en la mLM-IGA en la semana 24.

    El criterio de valoración secundario clave, la escala estática multicomponente mLM ciega (mLM-MCSS), una escala estática evaluada por un médico, puntuó como el total de tres subescalas (puntuación mínima: 3; puntuación máxima: 15) capturar la altura de la lesión, las fugas/sangrado y la apariencia de las vesículas, mejoró en una media de 3,36 puntos (p<0,001), según una revisión independiente ciega de fotografías aleatorias iniciales y de la semana 24 evaluadas por un comité de expertos médicos.

    “Los resultados de la fase 3 de SELVA representan un hito importante para las personas que viven con malformaciones linfáticas microquísticas”, dijo Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., profesora de Dermatología y Pediatría en la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford y una de las investigadoras principales de SELVA. "Por primera vez, tenemos datos sólidos y estadísticamente significativos de la Fase 3 que muestran que una terapia farmacológica dirigida puede mejorar significativamente la gravedad de la enfermedad en esta condición crónicamente debilitante. Las LM microquísticas son una enfermedad congénita y progresiva. Las lesiones pueden causar fugas, infecciones recurrentes y deterioro funcional, lo que puede tener un profundo impacto en la calidad de vida de los pacientes. Las intervenciones como la cirugía y el láser son dolorosas y están asociadas con la recurrencia, y por lo tanto, a menudo se necesitan tratamientos repetidos. Los resultados de SELVA destacan QTORIN™ El potencial de la rapamicina para ser una terapia muy necesaria para niños y adultos con LM microquísticos que actualmente no cuentan con ningún tratamiento aprobado por la FDA”.

    Al igual que en ensayos clínicos anteriores de rapamicina QTORIN™, en el estudio de fase 3 SELVA, la rapamicina QTORIN™ fue bien tolerada. Entre los 50 participantes que iniciaron el tratamiento, 35 participantes (70%) experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET). Cuatro experimentaron eventos adversos graves, de los cuales uno experimentó un TEAE grave; Los investigadores consideraron que todos no estaban relacionados con el fármaco del estudio. Entre los TEAE, un total de 17 participantes experimentaron eventos adversos relacionados con el tratamiento (TRAE), todos los cuales fueron calificados como leves o moderados. Los TRAE más comunes incluyeron acné en el lugar de aplicación, decoloración en el lugar de aplicación y prurito en el lugar de aplicación (todos n = 3, 6%). Los niveles de rapamicina estuvieron por debajo de 2 ng/ml en la circulación sistémica para todos los participantes en todos los momentos del estudio.

    De los 50 participantes que iniciaron el tratamiento, 44 ​​participantes (88%) completaron el período de evaluación de eficacia de 24 semanas. Cuatro participantes interrumpieron el tratamiento por motivos no relacionados con eventos adversos, un participante interrumpió el tratamiento debido a un evento adverso no relacionado con el fármaco del estudio y un participante interrumpió el tratamiento debido a un evento adverso (linforrea) posiblemente relacionado con el fármaco del estudio. Tras finalizar el período de evaluación de eficacia, 43 de 44 participantes elegibles (98%, incluidos aquellos de ≥ 3 años) eligieron continuar con la rapamicina QTORIN™ durante el período de extensión del tratamiento en curso.

    “Estamos profundamente agradecidos a los participantes, familias, cuidadores, investigadores y equipos de estudio que hicieron posible el ensayo SELVA”, dijo Wes Kaupinen, fundador y director ejecutivo de Palvella Therapeutics. "Los resultados positivos de SELVA marcan un hito significativo para Palvella y para los más de 30.000 pacientes diagnosticados en los EE. UU. que se estima que viven con LM microquísticos, una enfermedad grave, rara y crónicamente debilitante sin terapias aprobadas por la FDA. Estos datos respaldan el potencial de la rapamicina QTORIN™ para convertirse en la primera terapia aprobada por la FDA para LM microquísticos a medida que avanzamos hacia la presentación de una NDA planificada en la segunda mitad del año. 2026. Los resultados refuerzan nuestra convicción en la rapamicina QTORIN™, validan la plataforma QTORIN™ y promueven nuestra visión de convertirnos en la empresa biofarmacéutica líder en enfermedades raras que atiende a pacientes con enfermedades cutáneas raras y graves y malformaciones vasculares”.

    La rapamicina QTORIN™ ha recibido las designaciones de Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Vía Rápida de la FDA para el tratamiento de LM microquísticos, así como una subvención de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA. Palvella planea presentar resultados detallados del estudio SELVA en próximas reuniones médicas.

    Palvella también está avanzando con la rapamicina QTORIN™ en otras enfermedades raras y graves de la piel y malformaciones vasculares impulsadas por la hiperactivación de la vía de la rapamicina objetivo de los mamíferos (mTOR), incluidas malformaciones venosas cutáneas y angioqueratomas clínicamente significativos, a los cuales se les ha otorgado la designación Fast Track de la FDA.

    Acerca de las malformaciones linfáticas microquísticas

    Las LM microquísticas son una enfermedad genética rara y crónicamente debilitante causada por la desregulación de la vía de la fosfatidilinositol 3-quinasa (PI3K)/diana de la rapamicina en mamíferos (mTOR). La afección se caracteriza por vasos linfáticos malformados que pueden sobresalir a través de la piel y filtrar líquido linfático de manera persistente (linforrea) y sangrar, lo que a menudo provoca infecciones graves recurrentes y celulitis que pueden provocar hospitalización. La historia natural de los ML microquísticos es persistente y progresiva sin resolución espontánea, y los síntomas generalmente empeoran con el tiempo, incluido un aumento en el número y tamaño de los vasos malformados que conducen a complicaciones y morbilidad de por vida. Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA para los más de 30 000 pacientes diagnosticados con LM microquísticos en los Estados Unidos.

    Acerca de Palvella Therapeutics

    Fundada y dirigida por veteranos en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en desarrollar y comercializar terapias novedosas para tratar a participantes que padecen enfermedades cutáneas raras y graves y malformaciones vasculares para las cuales no existen terapias aprobadas por la FDA. Palvella está desarrollando una amplia gama de productos candidatos basados ​​en su plataforma patentada QTORIN™, con un enfoque inicial en enfermedades cutáneas raras y graves, muchas de las cuales duran toda la vida. El principal producto candidato de Palvella, el gel anhidro de rapamicina al 3,9 % QTORIN™ (QTORIN™ rapamicina), se está desarrollando actualmente para el tratamiento de malformaciones linfáticas microquísticas, malformaciones venosas cutáneas y angioqueratomas clínicamente significativos. El segundo producto candidato de Palvella, QTORIN™ pitavastatina, se está desarrollando actualmente para el tratamiento tópico de la poroqueratosis actínica superficial diseminada. Para obtener más información, visite www.palvellatx.com o siga a Palvella en LinkedIn o X (anteriormente conocido como Twitter).

    QTORIN™ rapamicina y QTORIN™ pitavastatina son solo para uso en investigación y ninguna ha sido aprobada por la FDA ni por ninguna otra agencia reguladora para ninguna indicación.

    Declaraciones prospectivas

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas (incluso dentro del significado de la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, según enmendada, y la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada (Ley de Valores)). Estas declaraciones pueden discutir objetivos, intenciones y expectativas en cuanto a planes, tendencias, eventos, resultados de operaciones o situación financiera futuros, o de otro modo, con base en las creencias actuales de la administración de Palvella, así como las suposiciones hechas por la administración de Palvella y la información actualmente disponible para ella. Las declaraciones a futuro generalmente incluyen declaraciones que son de naturaleza predictiva y dependen o se refieren a eventos o condiciones futuros, e incluyen palabras como "puede", "podrá", "debería", "esperaría", "anticipa", "planea", "probable", "cree", "estima", "proyecta", "tiene la intención" y otras expresiones similares o el negativo o plural de estas palabras, u otras expresiones similares que son predicciones o indican eventos o perspectivas futuras, aunque no todas las declaraciones a futuro contienen estas palabras. Las declaraciones que no son hechos históricos son declaraciones a futuro. Las declaraciones a futuro incluyen, entre otras, declaraciones sobre el momento esperado de la presentación de los datos de los ensayos clínicos en curso, incluido el estudio TOIVA, los planes de desarrollo clínico de Palvella y los hitos de desarrollo anticipados relacionados, los planes de Palvella para buscar la designación de terapia innovadora, los planes de Palvella para reunirse con las autoridades reguladoras, el efectivo, los recursos financieros y el margen de maniobra esperado de Palvella, las expectativas de Palvella con respecto a sus programas, incluidos QTORIN™ rapamicina y QTORIN™ pitavastatina y sus oportunidades en la etapa de investigación, incluido su potencial terapéutico esperado y la oportunidad de mercado. Las declaraciones prospectivas se basan en creencias y suposiciones actuales que están sujetas a riesgos e incertidumbres y no son garantías de desempeño futuro. Los resultados reales podrían diferir materialmente de los contenidos en cualquier declaración prospectiva como resultado de varios factores, que incluyen, entre otros: la capacidad de recaudar capital adicional para financiar operaciones; la capacidad de promover productos candidatos a través del desarrollo preclínico y clínico; la capacidad de obtener la aprobación regulatoria y, en última instancia, comercializar los productos candidatos de Palvella, incluidos QTORIN™ rapamicina y QTORIN™ pitavastatina; el resultado de los primeros ensayos clínicos de los productos candidatos de Palvella, incluida la capacidad de esos ensayos para satisfacer los requisitos gubernamentales o reglamentarios pertinentes; el hecho de que los datos y resultados de los estudios clínicos no necesariamente sean indicativos de resultados futuros; la limitada experiencia de Palvella en el diseño de ensayos clínicos y la falta de experiencia en la realización de ensayos clínicos; la capacidad de identificar y pasar a otros programas, productos candidatos o indicaciones que puedan ser más rentables o exitosos que los productos candidatos actuales de Palvella; la importante competencia que enfrenta Palvella a la hora de descubrir, desarrollar o comercializar productos; los impactos negativos de los eventos globales en las operaciones, incluidos los ensayos clínicos en curso y planificados y los estudios preclínicos en curso y planificados; la capacidad de atraer, contratar y retener funcionarios ejecutivos y empleados capacitados; la capacidad de Palvella para proteger su propiedad intelectual y tecnologías patentadas; dependencia de terceros, fabricantes contratados y organizaciones de investigación por contrato; y los riesgos e incertidumbres descritos en las presentaciones realizadas por Palvella ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), incluido el informe anual en el Formulario 10-K, los informes trimestrales en el Formulario 10-Q y los informes actuales en el Formulario 8-K, presentados o proporcionados a la SEC y disponibles en www.sec.gov. Es posible que los eventos y circunstancias reflejados en nuestras declaraciones prospectivas no se logren ni ocurran, y los resultados reales podrían diferir materialmente de los proyectados en las declaraciones prospectivas. De vez en cuando pueden surgir nuevos factores de riesgo e incertidumbres, y no es posible que la gerencia prediga todos los factores de riesgo e incertidumbres que Palvella pueda enfrentar. Salvo que lo exija la ley aplicable, Palvella no planea actualizar ni revisar públicamente ninguna declaración prospectiva contenida en este documento, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, cambios de circunstancias o de otro tipo. Este comunicado de prensa contiene hipervínculos a información que no se considera incorporada por referencia en este comunicado de prensa.

    Fuente: Palvella Therapeutics, Inc.

    Fuente: HealthDay

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