Palvella Therapeutics annonce les premiers résultats positifs de l'étude clinique de phase 3 SELVA sur le gel anhydre de rapamycine à 3,9 % QTORIN™ dans les malformations lymphatiques microkystiques
WAYNE, Pennsylvanie, 24 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq : PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella ou « la Société »), une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour traiter les participants souffrant de maladies cutanées rares et graves et de malformations vasculaires pour lesquelles il n'existe pas de Food and Drug Administration des États-Unis. (FDA), a annoncé aujourd'hui les premiers résultats positifs de l'étude de phase 3 SELVA de la société sur le gel anhydre de rapamycine à 3,9 % QTORIN™ (rapamycine QTORIN™) pour le traitement des malformations lymphatiques microkystiques (LM microkystiques). L'essai de phase 3 a atteint son critère d'évaluation principal avec une amélioration statistiquement significative de l'évaluation globale de l'investigateur sur les malformations lymphatiques microkystiques (mLM-IGA) (p < 0,001). L'étude a également atteint son critère d'évaluation secondaire clé prédéfini (p<0,001) et les quatre critères d'évaluation secondaires supplémentaires avec une signification statistique (tous p<0,001).
Sur la base de ces résultats, Palvella prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA pour la rapamycine QTORIN™ pour les patients atteints de les LM microkystiques au second semestre 2026, avec une approbation potentielle aux États-Unis pour la rapamycine QTORIN™ au premier semestre 2027. Si elle est approuvée, la rapamycine QTORIN™ serait le premier traitement approuvé pour les patients atteints de LM microkystiques.
SELVA est un essai clinique de phase 3, à un seul bras, contrôlé par l'inclusion, évaluant la rapamycine QTORIN™ une fois par jour chez des individus âgés de ≥ 3 ans atteints de LM microkystiques. Sur les 51 participants inscrits, 50 ont commencé le traitement, dont 49 participants âgés de ≥ 6 ans et 1 participant de la cohorte exploratoire de 3 à 5 ans. Conformément au plan d'analyse statistique, les résultats d'efficacité sont rapportés pour les participants âgés de ≥ 6 ans, qui constituaient la population en intention de traiter (ITT). L'étude a été conçue à l'origine pour recruter 40 participants dans les principaux centres américains d'anomalies vasculaires et a dépassé son objectif de recrutement.
Les principaux résultats d'efficacité de SELVA sont les suivants :
| Paramètres d'efficacité à la semaine 24 (population ITT, n = 49) | Changement moyen | Valeur p bilatérale |
| Primaire : Évaluation globale par l'investigateur de la malformation lymphatique microkystique (mLM-IGA)* | +2,13 | p<0,001 |
| Clé secondaire : Échelle statique multi-composants mLM en aveugle (mLM-MCSS)** | -3,36 | p<0,001 |
| Secondaire : Impression globale du changement du patient (PGI-C)* | +1,9 | p<0,001 |
| Secondaire : En direct mLM-MCSS** | -4,6 | p<0,001 |
| Secondaire : Impression globale de gravité par le clinicien (CGI-S)*** | -1,7 | p<0,001 |
| Secondaire : Impression globale de patient Gravité (PGI-S)*** | -1,0 | p<0,001 |
| • n=49 sujets âgés de 6 ans et plus ; données analysées selon le plan d'analyse statistique ; données non complétées traitées via imputation multiple par plan d'analyse statistique pour le critère d'évaluation principal ; critères d'évaluation testés selon une procédure de test hiérarchique prédéfinie*Échelles de changement dynamiques (échelles à 7 points allant de « Très pire » (-3) à « Très amélioré » (+3) ; les valeurs positives indiquent des améliorations par rapport à la ligne de base)**mLM-MCSS (somme de trois échelles de gravité statiques : hauteur, fuite/saignement, apparence des vésicules. Chaque échelle est notée de « clair ou presque clair » (1) à « très grave ». (5 ); score total de 3 à 15. Changement de la ligne de base du test à la semaine 24 ; les valeurs négatives indiquent des améliorations par rapport à la ligne de base)***Échelles de gravité statiques (échelles de 5 points allant de 1 à 5 ; les valeurs négatives indiquent des améliorations par rapport à la ligne de base) | ||
Le critère d'évaluation principal, le mLM-IGA, est une échelle dynamique à 7 points évaluée par un clinicien mesurant l'évolution de la gravité de la maladie par rapport au départ, allant de « très pire » (-3) à « très améliorée » (+3). Sur le mLM-IGA à la semaine 24 dans la population ITT (n=49), la rapamycine QTORIN™ a démontré une amélioration moyenne de +2,13 points, atteignant le critère d'évaluation principal de l'étude (p<0,001). Parmi les participants âgés de ≥ 6 ans qui ont terminé la période d'évaluation de l'efficacité, 95 % (41/43) ont démontré une amélioration d'au moins 1 point, et 86 % (37/43) ont été soit « beaucoup amélioré » (+2), soit « très amélioré » (+3). Dans la cohorte âgée de 3 à 5 ans, un participant s'est inscrit et s'est « très amélioré » (+3) sur l'échelle mLM-IGA à la semaine 24.
Le critère d'évaluation secondaire clé, l'échelle statique multi-composants mLM en aveugle (mLM-MCSS), une échelle statique évaluée par un clinicien, a obtenu un total de trois sous-échelles (score minimum : 3 ; score maximum : 15) capturant la hauteur de la lésion, les fuites/saignements et l'apparence des vésicules, améliorés en moyenne de 3,36 points (p<0,001), sur la base d'un examen indépendant en aveugle de photographies randomisées de référence et de la semaine 24 évaluées par un comité d'experts cliniciens.
« Les résultats de phase 3 de SELVA représentent une étape importante pour les personnes vivant avec des malformations lymphatiques microkystiques », a déclaré Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., professeur de dermatologie et de pédiatrie à la faculté de médecine de l'université de Stanford et l'une des chercheuses principales de SELVA. "Pour la première fois, nous disposons de données de phase 3 solides et statistiquement significatives montrant qu'un traitement pharmacologique ciblé peut améliorer de manière significative la gravité de la maladie chronique débilitante. Les LM microkystiques sont une maladie congénitale et évolutive. Les lésions peuvent provoquer des fuites, des infections récurrentes et des déficiences fonctionnelles, ce qui peut avoir un impact profond sur la qualité de vie des patients. Les interventions telles que la chirurgie et le laser sont douloureuses et associées à des récidives, et des traitements répétés sont donc souvent nécessaires. Les résultats SELVA mettent en évidence QTORIN™ Le potentiel de la rapamycine en tant que traitement indispensable pour les enfants et les adultes atteints de LM microkystiques qui ne disposent actuellement d'aucun traitement approuvé par la FDA. Parmi les 50 participants qui ont commencé le traitement, 35 participants (70 %) ont présenté des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE). Quatre ont présenté des événements indésirables graves, dont un a présenté un EIIT sévère ; tous ont été jugés sans rapport avec le médicament à l’étude par les enquêteurs. Parmi les TEAE, un total de 17 participants ont présenté des événements indésirables liés au traitement (TRAE), tous jugés légers ou modérés. Les TRAE les plus courants comprenaient l'acné au site d'application, la décoloration au site d'application et le prurit au site d'application (tous n = 3, 6 %). Les niveaux de rapamycine étaient inférieurs à 2 ng/mL dans la circulation systémique pour tous les participants à tous les moments de l'étude.
Sur les 50 participants qui ont commencé le traitement, 44 participants (88 %) ont terminé la période d'évaluation de l'efficacité de 24 semaines. Quatre participants ont arrêté le traitement pour des raisons non liées aux événements indésirables, un participant a arrêté le traitement en raison d'un événement indésirable non lié au médicament à l'étude et un participant a arrêté le traitement en raison d'un événement indésirable (lymphorrée) éventuellement lié au médicament à l'étude. À la fin de la période d'évaluation de l'efficacité, 43 des 44 participants éligibles (98 %, y compris ceux âgés de ≥ 3 ans) ont choisi de poursuivre la rapamycine QTORIN™ pendant la période de prolongation du traitement en cours.
« Nous sommes profondément reconnaissants envers les participants, les familles, les soignants, les enquêteurs et les équipes d'étude qui ont rendu l'essai SELVA possible », a déclaré Wes Kaupinen, fondateur et directeur général de Palvella Therapeutics. "Les premiers résultats positifs de SELVA marquent une étape importante pour Palvella et pour les plus de 30 000 patients diagnostiqués aux États-Unis vivant avec des LM microkystiques, une maladie grave, rare et chroniquement débilitante sans traitement approuvé par la FDA. Ces données soutiennent le potentiel de la rapamycine QTORIN™ de devenir le premier traitement approuvé par la FDA pour les LM microkystiques alors que nous progressons vers la soumission d'une NDA prévue dans la seconde moitié de l'année. 2026. Les résultats renforcent notre conviction dans la rapamycine QTORIN™, valident la plateforme QTORIN™ et font progresser notre vision de devenir la principale société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies rares au service des patients atteints de maladies cutanées rares et graves et de malformations vasculaires. »
La rapamycine QTORIN™ a reçu les désignations de thérapie révolutionnaire, de médicament orphelin et de procédure accélérée de la FDA pour le traitement des LM microkystiques, ainsi qu'une subvention de développement de produits orphelins de la FDA. Palvella prévoit de présenter les résultats détaillés de l'étude SELVA lors des prochaines réunions médicales.
Palvella fait également progresser la rapamycine QTORIN™ dans d'autres maladies cutanées rares et graves et malformations vasculaires provoquées par l'hyperactivation de la voie cible mammifère de la rapamycine (mTOR), y compris les malformations veineuses cutanées et les angiokératomes cliniquement significatifs, qui ont tous deux reçu la désignation Fast Track de la FDA.
À propos des malformations lymphatiques microkystiques
Les LM microkystiques sont une maladie génétique rare et chroniquement débilitante causée par une dérégulation de la voie phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K)/cible mammifère de la rapamycine (mTOR). La maladie est caractérisée par des vaisseaux lymphatiques mal formés qui peuvent dépasser à travers la peau et laisser échapper de manière persistante du liquide lymphatique (lymphorrée) et saigner, entraînant souvent des infections graves récurrentes et une cellulite pouvant entraîner une hospitalisation. L'histoire naturelle des ML microkystiques est persistante et progressive sans résolution spontanée, avec des symptômes qui s'aggravent généralement avec le temps, notamment une augmentation du nombre et de la taille des vaisseaux malformés qui entraînent des complications et une morbidité à vie. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour les plus de 30 000 patients diagnostiqués avec des ML microkystiques aux États-Unis.
À propos de Palvella Therapeutics
Fondée et dirigée par des vétérans du développement de médicaments contre les maladies rares, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq : PVLA) est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour traiter les participants souffrant de maladies cutanées rares et graves et de malformations vasculaires pour lesquelles il n'existe pas de thérapies approuvées par la FDA. Palvella développe un large portefeuille de produits candidats basés sur sa plateforme brevetée QTORIN™, en mettant l'accent dans un premier temps sur les maladies cutanées graves et rares, dont beaucoup durent toute la vie. Le principal produit candidat de Palvella, le gel anhydre de rapamycine à 3,9 % QTORIN™ (rapamycine QTORIN™), est actuellement en cours de développement pour le traitement des malformations lymphatiques microkystiques, des malformations veineuses cutanées et des angiokératomes cliniquement significatifs. Le deuxième produit candidat de Palvella, la pitavastatine QTORIN™, est actuellement en cours de développement pour le traitement topique de la porokératose actinique superficielle disséminée. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.palvellatx.com ou suivre Palvella sur LinkedIn ou X (anciennement Twitter).
La rapamycine QTORIN™ et la pitavastatine QTORIN™ sont destinées à un usage expérimental uniquement et aucune n'a été approuvée par la FDA ou par tout autre organisme de réglementation pour quelque indication que ce soit.
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives (y compris au sens de l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié, et de l'article 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié (Securities Act)). Ces déclarations peuvent discuter des objectifs, des intentions et des attentes concernant les plans, tendances, événements, résultats d'exploitation ou situation financière futurs, ou autre, sur la base des convictions actuelles de la direction de Palvella, ainsi que des hypothèses formulées par la direction de Palvella et des informations actuellement disponibles. Les déclarations prospectives comprennent généralement des déclarations de nature prédictive et dépendent ou font référence à des événements ou conditions futurs, et incluent des mots tels que « peut », « sera », « devrait », « s'attendrait », « anticipe », « planifie », « probable », « croit », « estime », « projet », « a l'intention » et d'autres expressions similaires ou le négatif ou le pluriel de ces mots, ou d'autres expressions similaires qui sont des prédictions ou indiquent des événements ou des perspectives futurs, bien que toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots. Les déclarations qui ne constituent pas des faits historiques sont des déclarations prospectives. Les déclarations prospectives comprennent, sans toutefois s'y limiter, des déclarations concernant le moment prévu de la présentation des données des essais cliniques en cours, y compris l'étude TOIVA, les plans de développement clinique de Palvella et les étapes de développement anticipées associées, les projets de Palvella d'obtenir la désignation de thérapie révolutionnaire, les projets de Palvella de rencontrer les autorités réglementaires, la trésorerie, les ressources financières et la piste prévue de Palvella, les attentes de Palvella concernant ses programmes, y compris QTORIN™ rapamycine et QTORIN™ la pitavastatine, et ses opportunités au stade de la recherche, y compris son potentiel thérapeutique attendu et ses opportunités de marché. Les déclarations prospectives sont basées sur des convictions et des hypothèses actuelles qui sont soumises à des risques et des incertitudes et ne constituent pas des garanties de performances futures. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux contenus dans toute déclaration prospective en raison de divers facteurs, y compris, sans s'y limiter : la capacité à lever des capitaux supplémentaires pour financer les opérations ; la capacité de faire progresser les produits candidats grâce au développement préclinique et clinique ; la capacité d'obtenir l'approbation réglementaire et, à terme, de commercialiser les produits candidats de Palvella, notamment la rapamycine QTORIN™ et la pitavastatine QTORIN™ ; le résultat des premiers essais cliniques pour les produits candidats de Palvella, y compris la capacité de ces essais à satisfaire aux exigences gouvernementales ou réglementaires pertinentes ; le fait que les données et les résultats des études cliniques ne sont pas nécessairement indicatifs des résultats futurs ; L’expérience limitée de Palvella dans la conception d’essais cliniques et son manque d’expérience dans la conduite d’essais cliniques ; la capacité d'identifier et de s'orienter vers d'autres programmes, produits candidats ou indications qui pourraient être plus rentables ou plus efficaces que les produits candidats actuels de Palvella ; la concurrence importante à laquelle Palvella est confrontée dans la découverte, le développement ou la commercialisation de produits ; les impacts négatifs des événements mondiaux sur les opérations, y compris les essais cliniques en cours et planifiés et les études précliniques en cours et planifiées ; la capacité d'attirer, d'embaucher et de retenir des dirigeants et des employés qualifiés ; la capacité de Palvella à protéger sa propriété intellectuelle et ses technologies exclusives ; le recours à des tiers, à des fabricants sous contrat et à des organismes de recherche sous contrat ; et les risques et incertitudes décrits dans les documents déposés par Palvella auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), y compris le rapport annuel sur formulaire 10-K, les rapports trimestriels sur formulaire 10-Q et les rapports actuels sur formulaire 8-K, déposés ou fournis à la SEC et disponibles sur www.sec.gov. Les événements et circonstances reflétés dans nos déclarations prospectives pourraient ne pas se réaliser ou se produire, et les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux projetés dans les déclarations prospectives. De nouveaux facteurs de risque et incertitudes peuvent apparaître de temps à autre, et il n'est pas possible pour la direction de prédire tous les facteurs de risque et incertitudes auxquels Palvella pourrait être confrontée. Sauf si la loi applicable l'exige, Palvella n'a pas l'intention de mettre à jour ou de réviser publiquement les déclarations prospectives contenues dans le présent document, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs, de changements de circonstances ou autrement. Ce communiqué de presse contient des hyperliens vers des informations qui ne sont pas considérées comme incorporées par référence dans ce communiqué de presse.
Source : Palvella Therapeutics, Inc.
Source : HealthDay
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Publié : 2026-02-25 13:58
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