Palvella Therapeutics Mengumumkan Hasil Topline Positif dari Studi Klinis SELVA Fase 3 tentang QTORIN™ 3,9% Rapamycin Anhydrous Gel pada Malformasi Limfatik Mikrokistik

Titik akhir primer, mL-IGA, adalah skala dinamis 7 poin yang dinilai oleh dokter yang mengukur perubahan keparahan penyakit dari awal mulai dari “Sangat Lebih Buruk” (-3) hingga “Sangat Meningkat” (+3). Pada mL-IGA pada Minggu ke-24 pada populasi ITT (n=49), rapamycin QTORIN™ menunjukkan peningkatan rata-rata sebesar +2,13 poin, memenuhi titik akhir utama penelitian (p<0,001). Dari peserta berusia ≥ 6 tahun yang menyelesaikan periode evaluasi kemanjuran, 95% (41/43) menunjukkan setidaknya peningkatan 1 poin, dan 86% (37/43) “Sangat Meningkat” (+2) atau “Sangat Meningkat” (+3). Dalam kelompok usia 3 hingga 5 tahun, satu peserta mendaftar dan “Sangat Meningkat” (+3) pada mlM-IGA pada Minggu ke-24.

Titik akhir sekunder utama, Skala Statis Multi-Komponen mLM (mLM-MCSS), skala statis yang dinilai oleh dokter diberi skor sebagai total tiga sub-skala (skor minimum: 3; skor maksimum: 15) menangkap tinggi lesi, kebocoran/pendarahan, dan penampakan vesikel, meningkat dengan rata-rata 3,36 poin (p<0,001), berdasarkan tinjauan independen buta terhadap foto-foto Baseline dan Minggu ke-24 secara acak yang dievaluasi oleh komite ahli klinis.

“Hasil SELVA Fase 3 mewakili tonggak penting bagi individu yang hidup dengan malformasi limfatik mikrokistik,” kata Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., Profesor Dermatologi dan Pediatri di Fakultas Kedokteran Universitas Stanford dan salah satu Penyelidik Utama SELVA. "Untuk pertama kalinya, kami memiliki data Fase 3 yang kuat dan signifikan secara statistik yang menunjukkan bahwa terapi bertarget farmakologis dapat meningkatkan keparahan penyakit dalam kondisi yang sangat melemahkan ini. Microcystic LMs adalah penyakit bawaan dan progresif. Lesi dapat menyebabkan kebocoran, infeksi berulang, dan gangguan fungsional, yang dapat berdampak besar pada kualitas hidup pasien. Intervensi seperti pembedahan dan laser sangat menyakitkan dan berhubungan dengan kekambuhan, oleh karena itu perawatan berulang sering kali diperlukan. Hasil SELVA menyoroti QTORIN™ potensi rapamycin menjadi terapi yang sangat dibutuhkan untuk anak-anak dan orang dewasa dengan LM mikrokistik yang saat ini belum memiliki pengobatan yang disetujui FDA.”

Mirip dengan uji klinis rapamycin QTORIN™ sebelumnya, dalam studi SELVA Fase 3, rapamycin QTORIN™ dapat ditoleransi dengan baik. Di antara 50 peserta yang memulai pengobatan, 35 peserta (70%) mengalami efek samping yang muncul akibat pengobatan (TEAE). Empat orang mengalami efek samping yang serius, salah satunya mengalami TEAE yang parah; semuanya dianggap tidak ada hubungannya dengan studi narkoba oleh penyelidik. Di antara TEAE, total 17 peserta mengalami efek samping terkait pengobatan (TRAE), yang semuanya berperingkat ringan atau sedang. TRAE yang paling umum termasuk jerawat di tempat aplikasi, perubahan warna di tempat aplikasi, dan pruritus di tempat aplikasi (semuanya n=3, 6%). Kadar rapamycin berada di bawah 2 ng/mL dalam sirkulasi sistemik untuk semua peserta di semua titik waktu penelitian.

Dari 50 peserta yang memulai pengobatan, 44 peserta (88%) menyelesaikan periode evaluasi kemanjuran selama 24 minggu. Empat peserta dihentikan karena alasan yang tidak terkait dengan efek samping, satu peserta dihentikan karena efek samping yang tidak terkait dengan obat yang diteliti, dan satu peserta dihentikan karena efek samping (limfora) yang kemungkinan terkait dengan obat yang diteliti. Setelah periode evaluasi kemanjuran selesai, 43 dari 44 peserta yang memenuhi syarat (98%, termasuk mereka yang berusia ≥ 3 tahun) memilih untuk melanjutkan rapamycin QTORIN™ dalam periode perpanjangan pengobatan yang sedang berlangsung.

“Kami sangat berterima kasih kepada para peserta, keluarga, pengasuh, peneliti, dan tim peneliti yang memungkinkan uji coba SELVA,” kata Wes Kaupinen, Pendiri dan Chief Executive Officer Palvella Therapeutics. "Hasil topline positif dari SELVA menandai tonggak sejarah yang signifikan bagi Palvella dan bagi sekitar lebih dari 30.000 pasien yang didiagnosis di A.S. yang hidup dengan LM mikrokistik, sebuah penyakit serius, langka, dan melemahkan secara kronis tanpa terapi yang disetujui FDA. Data ini mendukung potensi rapamycin QTORIN™ untuk menjadi terapi pertama yang disetujui FDA untuk LM mikrokistik seiring dengan kemajuan kami dalam pengajuan NDA yang direncanakan pada tahap kedua. paruh tahun 2026. Hasil ini memperkuat keyakinan kami terhadap QTORIN™ rapamycin, memvalidasi platform QTORIN™, dan memajukan visi kami untuk menjadi perusahaan biofarmasi penyakit langka terkemuka yang melayani pasien dengan penyakit kulit serius dan langka serta malformasi vaskular.”

QTORIN™ rapamycin telah menerima penghargaan Terapi Terobosan, Obat Yatim Piatu, dan Jalur Cepat dari FDA untuk pengobatan LM mikrokistik, serta hibah Pengembangan Produk Yatim Piatu FDA. Palvella berencana untuk menyajikan hasil rinci dari studi SELVA pada pertemuan medis mendatang.

Palvella juga mengembangkan rapamycin QTORIN™ dalam penyakit kulit serius dan langka lainnya serta malformasi vaskular yang didorong oleh hiperaktivasi jalur mamalia target rapamycin (mTOR), termasuk malformasi vena kulit dan angiokeratoma yang signifikan secara klinis, keduanya telah mendapatkan Penunjukan Jalur Cepat FDA.

Tentang Malformasi Limfatik Mikrokistik

LM mikrokistik adalah penyakit genetik langka yang melemahkan secara kronis yang disebabkan oleh disregulasi jalur fosfatidilinositol 3-kinase (PI3K)/target mamalia rapamycin (mTOR). Kondisi ini ditandai dengan kelainan bentuk pembuluh limfatik yang dapat menonjol melalui kulit dan terus-menerus mengeluarkan cairan getah bening (limfore) dan berdarah, sering kali menyebabkan infeksi serius berulang dan selulitis yang dapat menyebabkan rawat inap. Riwayat alami LM mikrokistik bersifat persisten dan progresif tanpa resolusi spontan, dengan gejala yang umumnya memburuk seiring berjalannya waktu, termasuk peningkatan jumlah dan ukuran kelainan pembuluh darah yang menyebabkan komplikasi dan morbiditas seumur hidup. Saat ini tidak ada pengobatan yang disetujui FDA untuk sekitar lebih dari 30.000 pasien yang didiagnosis menderita LM mikrokistik di Amerika Serikat.

Tentang Palvella Therapeutics

Didirikan dan dipimpin oleh para veteran pengembangan obat penyakit langka, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan dan komersialisasi terapi baru untuk merawat peserta yang menderita penyakit kulit serius dan langka serta malformasi pembuluh darah yang belum disetujui FDA terapi. Palvella sedang mengembangkan sejumlah besar kandidat produk berdasarkan platform QTORIN™ yang telah dipatenkan, dengan fokus awal pada penyakit kulit yang serius dan langka, yang banyak di antaranya bersifat seumur hidup. Kandidat produk utama Palvella, QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin), saat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan malformasi limfatik mikrokistik, malformasi vena kulit, dan angiokeratoma yang signifikan secara klinis. Kandidat produk Palvella yang kedua, QTORIN™ pitavastatin, saat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan topikal pada porokeratosis aktinik superfisial yang menyebar. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.palvellatx.com atau ikuti Palvella di LinkedIn atau X (sebelumnya dikenal sebagai Twitter).

QTORIN™ rapamycin dan QTORIN™ pitavastatin hanya untuk penggunaan investigasi dan belum disetujui oleh FDA atau badan pengawas lainnya untuk indikasi apa pun.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan (termasuk dalam pengertian Pasal 21E Undang-Undang Bursa Sekuritas tahun 1934, sebagaimana telah diubah, dan Bagian 27A Undang-undang Sekuritas tahun 1933, sebagaimana telah diubah (UU Sekuritas)). Pernyataan-pernyataan ini dapat membahas tujuan, niat, dan harapan mengenai rencana masa depan, tren, peristiwa, hasil operasi atau kondisi keuangan, atau sebaliknya, berdasarkan keyakinan manajemen Palvella saat ini, serta asumsi yang dibuat oleh, dan informasi yang saat ini tersedia bagi, manajemen Palvella. Pernyataan berwawasan ke depan umumnya mencakup pernyataan yang bersifat prediktif dan bergantung pada atau mengacu pada peristiwa atau kondisi di masa depan, dan mencakup kata-kata seperti “mungkin”, “akan”, “seharusnya”, “akan”, “mengharapkan”, “mengantisipasi”, “merencanakan”, “kemungkinan”, “percaya”, “memperkirakan”, “memproyeksikan”, “berniat”, dan ekspresi serupa lainnya atau bentuk negatif atau jamak dari kata-kata ini, atau ekspresi serupa lainnya yang merupakan prediksi atau menunjukkan peristiwa atau prospek di masa depan, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan mengandung hal-hal tersebut. kata-kata. Pernyataan yang bukan merupakan fakta sejarah merupakan pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai perkiraan waktu penyajian data dari uji klinis yang sedang berlangsung, termasuk studi TOIVA, rencana pengembangan klinis Palvella dan tonggak perkembangan terkait yang diantisipasi, rencana Palvella untuk mengejar Penetapan Terapi Terobosan, rencana Palvella untuk bertemu dengan otoritas pengatur, dana tunai, sumber daya keuangan, dan landasan yang diharapkan dari Palvella, ekspektasi Palvella mengenai program-programnya, termasuk QTORIN™ rapamycin dan QTORIN™ pitavastatin, dan peluang tahap penelitiannya, termasuk potensi terapeutik dan peluang pasar yang diharapkan. Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi saat ini yang memiliki risiko dan ketidakpastian dan bukan merupakan jaminan kinerja di masa depan. Hasil sebenarnya dapat berbeda secara material dari apa yang tercantum dalam pernyataan berwawasan ke depan karena berbagai faktor, termasuk, namun tidak terbatas pada: kemampuan untuk meningkatkan modal tambahan untuk membiayai operasi; kemampuan untuk memajukan calon produk melalui pengembangan praklinis dan klinis; kemampuan untuk memperoleh persetujuan peraturan, dan pada akhirnya mengkomersialkan, kandidat produk Palvella, termasuk rapamycin QTORIN™ dan pitavastatin QTORIN™; hasil uji klinis awal untuk kandidat produk Palvella, termasuk kemampuan uji coba tersebut untuk memenuhi persyaratan pemerintah atau peraturan yang relevan; fakta bahwa data dan hasil studi klinis belum tentu dapat memberikan indikasi terhadap hasil di masa depan; Terbatasnya pengalaman Palvella dalam merancang uji klinis dan kurangnya pengalaman dalam melakukan uji klinis; kemampuan untuk mengidentifikasi dan beralih ke program, kandidat produk, atau indikasi lain yang mungkin lebih menguntungkan atau berhasil dibandingkan kandidat produk Palvella saat ini; persaingan besar yang dihadapi Palvella dalam menemukan, mengembangkan, atau mengkomersialkan produk; dampak negatif peristiwa global terhadap operasi, termasuk uji klinis yang sedang berlangsung dan terencana serta studi praklinis yang sedang berlangsung dan terencana; kemampuan untuk menarik, mempekerjakan, dan mempertahankan pejabat eksekutif dan karyawan yang terampil; kemampuan Palvella untuk melindungi kekayaan intelektual dan teknologi kepemilikannya; ketergantungan pada pihak ketiga, produsen kontrak, dan organisasi penelitian kontrak; dan risiko serta ketidakpastian yang dijelaskan dalam pengajuan yang dibuat oleh Palvella kepada Securities and Exchange Commission (SEC), termasuk laporan tahunan pada Formulir 10-K, laporan triwulanan pada Formulir 10-Q dan laporan terkini pada Formulir 8-K, diajukan atau diserahkan kepada SEC dan tersedia di www.sec.gov. Peristiwa dan keadaan yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan kami mungkin tidak dapat dicapai atau terjadi, dan hasil aktual dapat berbeda secara material dari apa yang diproyeksikan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Faktor risiko dan ketidakpastian baru mungkin muncul dari waktu ke waktu, dan manajemen tidak mungkin memprediksi seluruh faktor risiko dan ketidakpastian yang mungkin dihadapi Palvella. Kecuali diwajibkan oleh hukum yang berlaku, Palvella tidak berencana untuk memperbarui atau merevisi secara publik pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, perubahan keadaan, atau lainnya. Siaran pers ini berisi hyperlink ke informasi yang tidak dianggap dimasukkan sebagai referensi ke dalam siaran pers ini.

Sumber: Palvella Therapeutics, Inc.

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.