Palvella Therapeutics annuncia i risultati positivi dello studio clinico di fase 3 SELVA sul gel anidro di rapamicina al 3,9% QTORIN™ nelle malformazioni linfatiche microcistiche
WAYNE, Pennsylvania, 24 febbraio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella o “la Società”), un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per il trattamento di partecipanti affetti da malattie cutanee rare e gravi e malformazioni vascolari per le quali non esiste una Food and Drug Administration statunitense (FDA), hanno annunciato oggi i risultati positivi dello studio di Fase 3 SELVA condotto dalla Società sul gel anidro di rapamicina QTORIN™ al 3,9% (QTORIN™ rapamicina) per il trattamento delle malformazioni linfatiche microcistiche (LM microcistiche). Lo studio di Fase 3 ha raggiunto il suo endpoint primario con un miglioramento statisticamente significativo del Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA) (p<0,001). Lo studio ha inoltre raggiunto l'endpoint secondario chiave prespecificato (p<0,001) e tutti e quattro gli endpoint secondari aggiuntivi con significatività statistica (tutti p<0,001).
Sulla base di questi risultati, Palvella prevede di presentare una New Drug Application (NDA) alla FDA per la rapamicina QTORIN™ per i pazienti con LM microcistici nella seconda metà del 2026, con una potenziale approvazione negli Stati Uniti per la rapamicina QTORIN™ nella prima metà del 2027. Se approvata, la rapamicina QTORIN™ sarebbe la prima terapia approvata per i pazienti con LM microcistici.
SELVA è uno studio clinico di fase 3, a braccio singolo, controllato al basale che valuta la rapamicina QTORIN™ una volta al giorno in individui di età ≥ 3 anni con LM microcistici. Dei 51 partecipanti arruolati, 50 hanno iniziato il trattamento, inclusi 49 partecipanti di età ≥ 6 anni e 1 partecipante nella coorte esplorativa di età compresa tra 3 e 5 anni. In conformità con il piano di analisi statistica, i risultati di efficacia sono riportati per i partecipanti di età ≥ 6 anni, che costituivano la popolazione Intent-to-Treat (ITT). Lo studio è stato originariamente progettato per arruolare 40 partecipanti nei principali centri statunitensi per le anomalie vascolari e ha superato l'arruolamento previsto.
I risultati principali di efficacia di SELVA sono i seguenti:
| Endpoint di efficacia alla settimana 24 (popolazione ITT, n=49) | Variazione media | Valore p bilaterale |
| Primario: Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA)* | +2,13 | p<0,001 |
| Chiave Secondaria: scala statica multicomponente mLM in cieco (mLM-MCSS)** | -3,36 | p<0,001 |
| Secondario: Impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C)* | +1,9 | p<0,001 |
| Secondario: In tempo reale mLM-MCSS** | -4,6 | p<0,001 |
| Secondario: impressione globale della gravità del medico (CGI-S)*** | -1,7 | p<0,001 |
| Secondario: impressione globale del paziente di gravità (PGI-S)*** | -1,0 | p<0,001 |
| • n=49 soggetti di età pari o superiore a 6 anni; dati analizzati per piano di analisi statistica; dati non completati gestiti tramite imputazione multipla per piano di analisi statistica per l'endpoint primario; endpoint testati secondo una procedura di test gerarchica pre-specificata*Scale di cambiamento dinamico (scale a 7 punti che vanno da "Molto peggiore" (-3) a "Molto migliorato" (+3); i valori positivi indicano miglioramenti rispetto al basale)**mLM-MCSS (somma di tre scale di gravità statiche: altezza, perdite/sanguinamento, aspetto vescicolare. Ciascuna scala è classificata da "chiaro o quasi chiaro" (1) a "molto grave" (5); punteggio totale 3-15. Cambiamento dal basale del test alla settimana 24; i valori negativi indicano miglioramenti rispetto al basale)***Scale di gravità statiche (scale a 5 punti che vanno da 1 a 5; i valori negativi indicano miglioramenti rispetto al basale) | ||
L'endpoint primario, la mLM-IGA, è una scala dinamica a 7 punti valutata dal medico che misura la variazione della gravità della malattia rispetto al basale, variando da "Molto peggio" (-3) a "Molto migliorata" (+3). Sul mLM-IGA alla settimana 24 nella popolazione ITT (n=49), la rapamicina QTORIN™ ha dimostrato un miglioramento medio di +2,13 punti, soddisfacendo l'endpoint primario dello studio (p<0,001). Dei partecipanti di età ≥ 6 anni che hanno completato il periodo di valutazione dell'efficacia, il 95% (41/43) ha dimostrato un miglioramento di almeno 1 punto e l'86% (37/43) era "Molto migliorato" (+2) o "Molto migliorato" (+3). Nella coorte dai 3 ai 5 anni, un partecipante si è arruolato ed è stato "Molto migliorato" (+3) sul mLM-IGA alla settimana 24.
L'endpoint secondario chiave, la scala statica multicomponente mLM in cieco (mLM-MCSS), una scala statica valutata dal medico valutata come il totale di tre sottoscale (punteggio minimo: 3; punteggio massimo: 15) l'acquisizione dell'altezza della lesione, delle perdite/sanguinamento e dell'aspetto delle vescicole è migliorata in media di 3,36 punti (p<0,001), sulla base di una revisione indipendente in cieco delle fotografie randomizzate del basale e della settimana 24 valutate da un comitato di esperti clinici.
"I risultati della Fase 3 di SELVA rappresentano un'importante pietra miliare per le persone che vivono con malformazioni linfatiche microcistiche", ha affermato Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., Professore di Dermatologia e Pediatria presso la Stanford University School of Medicine e uno dei principali ricercatori di SELVA. "Per la prima volta, disponiamo di dati di Fase 3 robusti e statisticamente significativi che dimostrano che una terapia farmacologica mirata può migliorare significativamente la gravità della malattia in questa condizione cronica debilitante. Le LM microcistiche sono una malattia congenita e progressiva. Le lesioni possono causare perdite, infezioni ricorrenti e compromissione funzionale, che possono avere un profondo impatto sulla qualità della vita dei pazienti. Interventi come la chirurgia e il laser sono dolorosi e associati a recidive, e pertanto sono spesso necessari trattamenti ripetuti. I risultati di SELVA evidenziano Il potenziale della rapamicina QTORIN™ è una terapia estremamente necessaria per bambini e adulti affetti da LM microcistici che attualmente non dispongono di un trattamento approvato dalla FDA."
Similmente ai precedenti studi clinici sulla rapamicina QTORIN™, nello studio di fase 3 SELVA, la rapamicina QTORIN™ è stata ben tollerata. Tra i 50 partecipanti che hanno iniziato il trattamento, 35 partecipanti (70%) hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE). Quattro hanno manifestato eventi avversi gravi, di cui uno ha manifestato un TEAE grave; tutti sono stati ritenuti non correlati al farmaco in studio dagli investigatori. Tra i TEAE, un totale di 17 partecipanti hanno manifestato eventi avversi correlati al trattamento (TRAE), tutti classificati come lievi o moderati. I TRAE più comuni includevano acne nel sito di applicazione, decolorazione nel sito di applicazione e prurito nel sito di applicazione (tutti n=3, 6%). I livelli di rapamicina erano inferiori a 2 ng/mL nella circolazione sistemica per tutti i partecipanti in tutti i momenti dello studio.
Dei 50 partecipanti che hanno iniziato il trattamento, 44 partecipanti (88%) hanno completato il periodo di valutazione dell'efficacia di 24 settimane. Quattro partecipanti hanno interrotto lo studio per ragioni non correlate agli eventi avversi, un partecipante ha interrotto lo studio a causa di un evento avverso non correlato al farmaco in studio e un partecipante ha interrotto lo studio a causa di un evento avverso (linforrea) possibilmente correlato al farmaco in studio. Dopo il completamento del periodo di valutazione dell'efficacia, 43 dei 44 partecipanti idonei (98%, compresi quelli di età ≥ 3 anni) hanno deciso di continuare QTORIN™ rapamicina nel periodo di estensione del trattamento in corso.
"Siamo profondamente grati ai partecipanti, alle famiglie, agli operatori sanitari, ai ricercatori e ai team di studio che hanno reso possibile lo studio SELVA", ha affermato Wes Kaupinen, fondatore e amministratore delegato di Palvella Therapeutics. "I risultati positivi di SELVA segnano una pietra miliare significativa per Palvella e per gli oltre 30.000 pazienti stimati negli Stati Uniti affetti da LM microcistici, una malattia grave, rara e cronicamente debilitante per la quale non esistono terapie approvate dalla FDA. Questi dati supportano il potenziale della rapamicina QTORIN™ di diventare la prima terapia approvata dalla FDA per i LM microcistici mentre ci avviciniamo alla presentazione di una NDA pianificata nella seconda metà del 2026. I risultati rafforzano la nostra convinzione nella rapamicina QTORIN™, convalidano la piattaforma QTORIN™ e promuovono la nostra visione di diventare l'azienda biofarmaceutica leader nel settore delle malattie rare al servizio dei pazienti con malattie cutanee rare e gravi e malformazioni vascolari."
La rapamicina QTORIN™ ha ricevuto le designazioni di terapia rivoluzionaria, farmaco orfano e fast track dalla FDA per il trattamento dei LM microcistici, nonché una sovvenzione per lo sviluppo di prodotti orfani dalla FDA. Palvella prevede di presentare i risultati dettagliati dello studio SELVA ai prossimi convegni medici.
Palvella sta inoltre promuovendo la rapamicina QTORIN™ in altre malattie cutanee rare e gravi e malformazioni vascolari guidate dall'iperattivazione del percorso del bersaglio della rapamicina nei mammiferi (mTOR), comprese malformazioni venose cutanee e angiocheratomi clinicamente significativi, entrambi hanno ottenuto la designazione Fast Track della FDA.
Informazioni sulle malformazioni linfatiche microcistiche
Le LM microcistiche sono una malattia genetica rara e cronicamente debilitante causata dalla disregolazione del percorso della fosfatidilinositolo 3-chinasi (PI3K)/bersaglio della rapamicina nei mammiferi (mTOR). La condizione è caratterizzata da vasi linfatici malformati che possono sporgere attraverso la pelle e perdere persistentemente liquido linfatico (linforrea) e sanguinare, portando spesso a infezioni gravi ricorrenti e cellulite che possono causare il ricovero in ospedale. La storia naturale delle LM microcistiche è persistente e progressiva senza risoluzione spontanea, con sintomi generalmente che peggiorano nel tempo, compreso l'aumento del numero e delle dimensioni dei vasi malformati che portano a complicanze e morbilità nel corso della vita. Attualmente non esistono trattamenti approvati dalla FDA per gli oltre 30.000 pazienti stimati con diagnosi di LM microcistici negli Stati Uniti.
Informazioni su Palvella Therapeutics
Fondata e guidata da veterani dello sviluppo di farmaci per le malattie rare, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) è un'azienda biofarmaceutica di fase clinica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per il trattamento di partecipanti affetti da malattie cutanee rare e gravi e malformazioni vascolari per le quali non esistono terapie approvate dalla FDA. Palvella sta sviluppando un'ampia pipeline di prodotti candidati basati sulla sua piattaforma brevettata QTORIN™, con un focus iniziale su malattie cutanee gravi e rare, molte delle quali durano per tutta la vita. Il prodotto principale candidato di Palvella, il gel anidro di rapamicina QTORIN™ al 3,9% (QTORIN™ rapamicina), è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento delle malformazioni linfatiche microcistiche, delle malformazioni venose cutanee e degli angiocheratomi clinicamente significativi. Il secondo prodotto candidato di Palvella, QTORIN™ pitavastatina, è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento topico della porocheratosi attinica superficiale disseminata. Per ulteriori informazioni, visitare www.palvellatx.com o seguire Palvella su LinkedIn o X (precedentemente noto come Twitter).
QTORIN™ rapamicina e QTORIN™ pitavastatina sono solo per uso sperimentale e nessuno dei due è stato approvato dalla FDA o da qualsiasi altra agenzia di regolamentazione per qualsiasi indicazione.
Dichiarazioni previsionali
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali (anche ai sensi della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato, e della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato (Securities Act)). Queste dichiarazioni possono discutere obiettivi, intenzioni e aspettative in merito a piani futuri, tendenze, eventi, risultati operativi o condizioni finanziarie, o altro, sulla base delle attuali convinzioni del management di Palvella, nonché delle ipotesi formulate e delle informazioni attualmente a disposizione del management di Palvella. Le dichiarazioni previsionali generalmente includono affermazioni che sono di natura predittiva e dipendono o si riferiscono a eventi o condizioni futuri e includono parole come "può", "sarà", "dovrebbe", "vorrebbe", "aspettarsi", "anticipare", "pianificare", "probabile", "credere", "stimare", "progetto", "intendere" e altre espressioni simili o il negativo o il plurale di queste parole, o altre espressioni simili che sono previsioni o indicano eventi o prospettive futuri, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano queste parole. Le dichiarazioni che non rappresentano fatti storici sono dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni previsionali includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni riguardanti i tempi previsti per la presentazione dei dati degli studi clinici in corso, incluso lo studio TOIVA, i piani di sviluppo clinico di Palvella e i relativi traguardi di sviluppo previsti, i piani di Palvella per perseguire la designazione di terapia rivoluzionaria, i piani di Palvella di incontrare le autorità regolatorie, le liquidità, le risorse finanziarie e il percorso previsto di Palvella, le aspettative di Palvella riguardo ai suoi programmi, inclusi QTORIN™ rapamicina e QTORIN™ pitavastatina, e la sua opportunità nella fase di ricerca, compreso il potenziale terapeutico previsto e le opportunità di mercato. Le dichiarazioni previsionali si basano su convinzioni e ipotesi attuali che sono soggette a rischi e incertezze e non sono garanzie di prestazioni future. I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli contenuti in qualsiasi dichiarazione previsionale a causa di vari fattori, tra cui, a titolo esemplificativo: la capacità di raccogliere capitali aggiuntivi per finanziare operazioni; la capacità di promuovere prodotti candidati attraverso lo sviluppo preclinico e clinico; la capacità di ottenere l’approvazione normativa e, infine, commercializzare i prodotti candidati di Palvella, tra cui la rapamicina QTORIN™ e la pitavastatina QTORIN™; l’esito dei primi studi clinici per i prodotti candidati Palvella, inclusa la capacità di tali studi di soddisfare i requisiti governativi o normativi pertinenti; il fatto che i dati e i risultati degli studi clinici potrebbero non essere necessariamente indicativi di risultati futuri; La limitata esperienza di Palvella nella progettazione di studi clinici e la mancanza di esperienza nella conduzione di studi clinici; la capacità di identificare e orientarsi verso altri programmi, prodotti candidati o indicazioni che potrebbero essere più redditizi o di successo rispetto agli attuali prodotti candidati Palvella; la sostanziale concorrenza che Palvella deve affrontare nella scoperta, sviluppo o commercializzazione di prodotti; gli impatti negativi degli eventi globali sulle operazioni, compresi gli studi clinici in corso e pianificati e gli studi preclinici in corso e pianificati; la capacità di attrarre, assumere e trattenere dirigenti e dipendenti qualificati; la capacità di Palvella di proteggere la propria proprietà intellettuale e le tecnologie proprietarie; dipendenza da terze parti, produttori a contratto e organizzazioni di ricerca a contratto; e i rischi e le incertezze descritti nei documenti depositati da Palvella presso la Securities and Exchange Commission (SEC), inclusa la relazione annuale sul modulo 10-K, le relazioni trimestrali sul modulo 10-Q e le relazioni attuali sul modulo 8-K, depositate o fornite alla SEC e disponibili su www.sec.gov. Gli eventi e le circostanze riflessi nelle nostre dichiarazioni previsionali potrebbero non essere raggiunti o verificarsi e i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli previsti nelle dichiarazioni previsionali. Di tanto in tanto possono emergere nuovi fattori di rischio e incertezze e non è possibile per il management prevedere tutti i fattori di rischio e le incertezze che Palvella potrebbe affrontare. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge applicabile, Palvella non prevede di aggiornare o rivedere pubblicamente alcuna dichiarazione previsionale contenuta nel presente documento, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri, mutate circostanze o altro. Questo comunicato stampa contiene collegamenti ipertestuali a informazioni che non si ritengono incorporate tramite riferimento in questo comunicato stampa.
Fonte: Palvella Therapeutics, Inc.
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2026-02-25 13:58
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