Palvella Therapeutics が、小嚢胞性リンパ奇形に対する QTORIN™ 3.9% ラパマイシン無水ゲルの第 3 相 SELVA 臨床研究で良好なトップライン結果を発表
ペンシルベニア州ウェイン、2026 年 2 月 24 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- (ナスダック: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella または「当社」) は、米国食品医薬品局の承認がない重篤で希少な皮膚疾患および血管奇形に苦しむ参加者を治療するための新規治療法の開発と商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品会社です。行政 (FDA) の承認を受けた治療法は本日、小嚢胞性リンパ奇形 (小嚢胞性 LM) の治療を目的とした QTORIN™ 3.9% ラパマイシン無水ゲル (QTORIN™ ラパマイシン) の第 3 相 SELVA 研究で肯定的なトップライン結果が得られたことを発表しました。第 3 相試験は、小嚢胞性リンパ奇形調査員による全体評価 (mLM-IGA) で統計的に有意な改善が見られ、主要評価項目を達成しました (p<0.001)。この研究は、事前に指定された主要な副次評価項目（p<0.001）と、統計的有意性のある追加の 4 つの副次評価項目すべて（すべて p<0.001）も満たしました。
これらの結果に基づいて、パルベラは新薬申請を計画しています2026 年下半期に小嚢胞性 LM 患者に対する QTORIN™ ラパマイシンの FDA への申請 (NDA) が行われ、2027 年上半期に QTORIN™ ラパマイシンが米国で承認される可能性があります。承認されれば、QTORIN™ ラパマイシンは小嚢胞性 LM 患者に対する最初の承認された治療法となります。
SELVA は、3 歳以上の小嚢胞性 LM 患者を対象に、1 日 1 回の QTORIN™ ラパマイシンを評価する第 3 相単群ベースライン対照臨床試験です。登録した51人の参加者のうち、6歳以上の参加者49人および探索的3～5歳コホートの参加者1人を含む50人が治療を開始した。統計解析計画に従って、Intent-to-Treat (ITT) 集団を構成する 6 歳以上の参加者を対象に有効性結果が報告されます。この研究は当初、米国の主要な血管異常センター全体で 40 人の参加者を登録するように設計されており、登録目標を上回りました。
SELVA からのトップラインの有効性結果は次のとおりです。
| 24 週目での有効性エンドポイント (ITT 人口、n=49) | 平均変化 | 両側 p 値 |
| 一次: 小嚢胞性リンパ奇形調査員による全体的評価 (mLM-IGA)* | +2.13 | p<0.001 |
| 重要な二次: 盲検化された mLM 多成分静的スケール (mlM-MCSS)** | -3.36 | p<0.001 |
| 二次: 患者全体の変化印象 (PGI-C)* | +1.9 | p<0.001 |
| 二次: ライブ mLM-MCSS** | -4.6 | p<0.001 |
| 二次: 臨床医の重症度の全体的な印象 (CGI-S)*** | -1.7 | p<0.001 |
| 二次: 患者全体の重症度印象 (PGI-S)*** | -1.0 | p<0.001 |
主要評価項目である mLM-IGA は、臨床医が評価する 7 段階の動的スケールで、ベースラインからの疾患重症度の変化を「非常に悪化」（-3）から「非常に改善」（+3）までの範囲で測定します。 ITT 集団 (n=49) における 24 週目の mLM-IGA において、QTORIN™ ラパマイシンは平均 +2.13 ポイントの改善を示し、研究の主要評価項目を満たしました (p<0.001)。有効性評価期間を完了した6歳以上の参加者のうち、95％（41/43）が少なくとも1ポイントの改善を示し、86％（37/43）が「非常に改善」（+2）または「非常に改善」（+3）のいずれかでした。 3～5 歳のコホートでは、1 人の参加者が登録し、24 週目の mLM-IGA で「非常に改善」（+3）でした。
主要な副次評価項目である盲検 mLM マルチコンポーネント静的スケール（mLM-MCSS）は、臨床医が評価する静的スケールであり、3 つのサブスケールの合計としてスコア付けされます（最小スコア: 3、最大スコア: 3）。スコア: 15) 病変の高さ、漏出/出血、および小胞の外観の把握。臨床医の専門家委員会によって評価された、無作為化されたベースラインおよび 24 週目の写真の盲検化された独立レビューに基づいて、平均 3.36 ポイント (p<0.001) 改善されました。
「SELVA フェーズ 3 の結果は、小嚢胞性リンパ奇形を抱えて生きる人々にとって重要なマイルストーンです」と、スタンフォード大学医学部の皮膚科・小児科教授であり、SELVA 主任研究員の 1 人であるジョイス M. テン医学博士は述べています。 「初めて、我々は、薬理学的標的療法がこの慢性衰弱状態における疾患の重症度を有意義に改善できることを示す、堅牢で統計的に有意な第3相データを入手した。小嚢胞性LMは先天性の進行性疾患である。病変は漏出、再発性感染症、機能障害を引き起こす可能性があり、患者の生活の質に重大な影響を与える可能性がある。手術やレーザーなどの介入は痛みを伴い、再発を伴うため、繰り返しの治療が必要となることが多い。 SELVA の結果は、QTORIN™ ラパマイシンが、現在 FDA の承認を受けた治療法がない小嚢胞性 LM の小児および成人にとって切望されている治療法となる可能性を強調しています。」
QTORIN™ ラパマイシンの以前の臨床試験と同様に、第 3 相 SELVA 試験でも、QTORIN™ ラパマイシンは忍容性が良好でした。治療を開始した参加者 50 名のうち、35 名 (70%) が治療中に発現した有害事象 (TEAE) を経験しました。 4人が重篤な有害事象を経験し、そのうち1人は重度のTEAEを経験した。研究者らは全員が治験薬とは無関係であるとみなした。 TEAE のうち、合計 17 人の参加者が治療関連有害事象 (TRAE) を経験しましたが、その全員が軽度または中程度と評価されました。最も一般的な TRAE には、適用部位のざ瘡、適用部位の変色、および適用部位のかゆみが含まれていました (すべて n=3、6%)。研究のすべての時点で、すべての参加者の体循環中のラパマイシン レベルは 2 ng/mL 未満でした。
治療を開始した参加者 50 名のうち、44 名 (88%) が 24 週間の有効性評価期間を完了しました。 4 人の参加者は有害事象に関係のない理由で中止し、1 人の参加者は治験薬に関係のない有害事象により中止し、1 人の参加者は治験薬に関連する可能性のある有害事象（リンパ漏）により中止しました。有効性評価期間の終了後、適格参加者 44 名中 43 名 (98%、3 歳以上の参加者を含む) が、進行中の治療延長期間中も QTORIN™ ラパマイシンを継続することを選択しました。
「SELVA 試験を可能にしてくれた参加者、家族、介護者、研究者、研究チームに深く感謝しています」と、Palvella Therapeutics の創設者兼最高経営責任者のウェス・カウピネンは述べました。 「SELVAのトップラインの肯定的な結果は、パルベラにとって、そしてFDAが承認した治療法がない重篤で稀な慢性衰弱性疾患である微嚢胞性LMと診断された米国の推定3万人以上の患者にとって、重要なマイルストーンとなる。これらのデータは、計画された承認薬の提出に向けて前進する中で、QTORIN™ラパマイシンが小嚢胞性LMに対する初のFDA承認治療法となる可能性を裏付けるものである」 2026 年下半期に NDA を取得します。この結果は、QTORIN™ ラパマイシンに対する私たちの確信を強化し、QTORIN™ プラットフォームを検証し、重篤で希少な皮膚疾患や血管奇形の患者にサービスを提供する一流の希少疾患バイオ医薬品企業になるという私たちのビジョンを前進させます。」
QTORIN™ ラパマイシンは、小嚢胞性 LM の治療用として FDA からブレークスルー セラピー、オーファン ドラッグ、ファスト トラックの指定を受けているほか、FDA のオーファン製品開発助成金も受けています。パルベラ氏は、今後の医学会議で SELVA 研究の詳細な結果を発表する予定です。
パルベラ氏はまた、皮膚静脈奇形や臨床的に重要な血管角腫など、哺乳類のラパマイシン標的 (mTOR) 経路の過剰活性化によって引き起こされる他の重篤で稀な皮膚疾患や血管奇形に対する QTORIN™ ラパマイシンの使用を進めており、どちらも FDA ファストトラックの認可を受けています。指定。
小嚢胞性リンパ奇形について
小嚢胞性 LM は、ホスファチジルイノシトール 3-キナーゼ (PI3K)/ラパマイシンの哺乳類標的 (mTOR) 経路の調節不全によって引き起こされる、まれな慢性衰弱性遺伝病です。この状態は、皮膚を突き抜けてリンパ液が持続的に漏れ（リンパ漏）、出血する可能性のある奇形のリンパ管を特徴とし、しばしば重篤な感染症や蜂窩織炎の再発を引き起こし、入院を引き起こす可能性があります。小嚢胞性LMの自然経過は持続的かつ進行性であり、自然治癒はなく、合併症や生涯罹患率につながる奇形血管の数やサイズの増加など、症状は一般に時間の経過とともに悪化します。現在、米国では推定 30,000 人以上の小嚢胞性 LM と診断されている患者に対して FDA が承認した治療法はありません。
Palvella Therapeutics について
希少疾患の医薬品開発のベテランによって設立され、率いられている Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) は、重篤で希少な皮膚疾患や血管奇形に苦しむ患者を治療するための新しい治療法の開発と商業化に注力している臨床段階のバイオ医薬品会社です。 FDA 承認済みの治療法。 Palvella は、特許取得済みの QTORIN™ プラットフォームに基づいて製品候補の広範なパイプラインを開発しており、最初は重篤で稀な皮膚疾患に焦点を当てており、その多くは本質的に生涯続くものです。 Palvella の主要製品候補である QTORIN™ 3.9% ラパマイシン無水ゲル (QTORIN™ ラパマイシン) は、小嚢胞性リンパ奇形、皮膚静脈奇形、および臨床的に重大な血管角腫の治療用に現在開発中です。パルベラの 2 番目の製品候補である QTORIN™ ピタバスタチンは、播種性表在性光線孔角化症の局所治療用に現在開発中です。詳細については、www.palvellatx.com にアクセスするか、LinkedIn または X (旧 Twitter) で Palvella をフォローしてください。
QTORIN™ ラパマイシンおよび QTORIN™ ピタバスタチンは治験のみを目的としており、いずれの適応症についても FDA またはその他の規制当局によって承認されていません。
将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、将来の見通しに関する記述が含まれています（修正された 1934 年証券取引法第 21E 条および修正された 1933 年証券法（証券法）第 27A 条の意味を含む）。これらの記述は、パルベラ経営陣の現在の信念、パルベラ経営陣が行った仮定、および現在入手可能な情報に基づいて、将来の計画、傾向、出来事、経営結果または財務状況などに関する目標、意図、期待について議論する場合があります。将来予想に関する記述には、一般に、本質的に予測的なものであり、将来の出来事や条件に依存または言及する記述が含まれ、「かもしれない」、「であろう」、「はずである」、「だろう」、「期待する」、「予想する」、「計画する」、「可能性が高い」、「信じる」、「推定する」、「予想する」、「意図する」などの単語、およびその他の同様の表現、またはこれらの単語の否定形または複数形、または予測であるか、将来の出来事や条件を示すその他の同様の表現が含まれます。ただし、すべての将来予想に関する記述にこれらの文言が含まれているわけではありません。歴史的事実ではない記述は将来の見通しに関する記述です。将来の見通しに関する記述には、TOIVA 研究を含む進行中の臨床試験からのデータ提示の予想されるタイミング、パルベラの臨床開発計画および関連する予想される開発マイルストーン、画期的治療薬指定を目指すパルベラの計画、規制当局との会合の計画、パルベラの現金、財源および予想される滑走路、QTORIN™ ラパマイシンおよびラパマイシンを含むそのプログラムに関するパルベラの期待に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。 QTORIN™ ピタバスタチン、およびその期待される治療可能性と市場機会を含む研究段階の機会。将来の見通しに関する記述は、リスクや不確実性の影響を受ける現在の信念や仮定に基づいており、将来の業績を保証するものではありません。実際の結果は、以下を含むがこれらに限定されないさまざまな要因の結果、将来の見通しに関する記述に含まれる結果と大きく異なる可能性があります。前臨床および臨床開発を通じて製品候補を前進させる能力。 QTORIN™ ラパマイシンや QTORIN™ ピタバスタチンなどのパルベラの製品候補について規制当局の承認を取得し、最終的に商品化する能力。関連する政府または規制の要件を満たす試験の能力を含む、パルベラの製品候補の初期臨床試験の結果。臨床研究からのデータと結果は必ずしも将来の結果を示すものではないという事実。パルベラ氏の臨床試験の設計経験は限られており、臨床試験の実施経験も不足している。パルベラの現在の製品候補よりも収益性または成功率が高い可能性のある他のプログラム、製品候補、または適応症を特定し、それらに方向転換する能力。製品の発見、開発、商品化においてパルベラが直面する実質的な競争。進行中および計画中の臨床試験、進行中および計画中の前臨床研究を含む、世界的な出来事が業務に及ぼす悪影響。有能な執行役員および従業員を引き付け、雇用し、維持する能力。パルヴェラが自社の知的財産と専有技術を保護する能力。第三者、委託製造業者、委託研究機関への依存。また、Palvella が証券取引委員会 (SEC) に提出した書類に記載されているリスクと不確実性。これには、SEC に提出または提出され、www.sec.gov で入手できる、Form 10-K の年次報告書、Form 10-Q の四半期報告書、Form 8-K の現行報告書が含まれます。当社の将来予想に関する記述に反映されている出来事や状況は、達成されない、または発生しない可能性があり、実際の結果は、将来予想に関する記述で予測されたものと大きく異なる可能性があります。新たなリスク要因や不確実性が時折現れる可能性があり、経営陣がパルベラが直面する可能性のあるすべてのリスク要因や不確実性を予測することは不可能です。適用される法律で義務付けられている場合を除き、パルベラは、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果であっても、ここに含まれる将来の見通しに関する記述を公的に更新または修正する予定はありません。このプレスリリースには、参照によってこのプレスリリースに組み込まれたとはみなされない情報へのハイパーリンクが含まれています。
出典: Palvella Therapeutics, Inc.
出典: HealthDay
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投稿しました : 2026-02-25 13:58
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