Palvella Therapeutics Ngumumake Asil Topline Positif saka Fase 3 Studi Klinis SELVA QTORIN™ 3.9% Rapamycin Anhydrous Gel ing Malformasi Limfatik Mikrocystic
WAYNE, Pa., 24 Feb. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella utawa "Perusahaan"), perusahaan biofarmasi tahap klinis sing fokus ing ngembangake lan komersialisasi terapi kulit novel kanggo ngobati peserta sing nandhang lara lan ora ana penyakit vaskular sing serius lan langka. Terapi sing disetujoni Drug Administration (FDA), dina iki ngumumake asil topline positif saka studi SELVA Fase 3 Perusahaan babagan gel anhidrat rapamycin 3.9% QTORIN™ 3.9% (QTORIN™ rapamycin) kanggo perawatan malformasi limfatik mikrocystic (LMs microcystic). Uji coba Phase 3 ketemu titik pungkasan utamane kanthi paningkatan sing signifikan sacara statistik ing Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA) (p<0.001). Panliten kasebut uga ketemu titik pungkasan sekunder kunci sing wis ditemtokake (p<0,001) lan kabeh papat titik pungkasan sekunder tambahan kanthi signifikan statistik (kabeh p<0,001). (mLM-IGA)
Nggayuh signifikansi statistik ing pre-specified key secondary endpoint (p<0.001) lan kabeh papat secondary efficacy endpoints (kabeh p<0.001)
95% saka peserta uji coba sing umure ≥ 6 sing ngrampungake evaluasi efikasi efficacy-periode Minggu Minggu
QTORIN™ rapamycin ditrima kanthi apik, kanthi ora ana efek samping serius sing gegandhengan karo obat sing dilapurake lan kabeh tingkat rapamycin / rapamycin sistemik ing kabeh tingkat 2point/limL.
98% peserta sing ngrampungake periode evaluasi khasiat milih terus nampa rapamycin QTORIN™ sajrone periode perpanjangan perawatan
Palvella rencana ngirim Aplikasi Obat Anyar menyang FDA ing separo kapindho 2026
QTORIN™ rapamycin duweni potensi dadi standar pisanan sing disetujoni dening 00 sing disetujoni FDA, lan 0 malformasi limfatik ing AS
Adhedhasar asil kasebut, Palvella ngrancang ngirim Aplikasi Obat Anyar (NDA) menyang FDA kanggo QTORIN™ rapamycin kanggo pasien karo LMs microcystic ing paruh kapindho 2026, kanthi persetujuan AS potensial kanggo QTORIN™ rapamycin™, rapamycin™ sing disetujoni ing separo pisanan saka rapamycin™ QTORIN™. terapi sing disetujoni kanggo pasien karo LM microcystic.
SELVA minangka uji klinis fase 3, siji-lengan, sing dikontrol baseline sing ngevaluasi rapamycin QTORIN™ sapisan saben dina ing individu sing umure ≥ 3 taun kanthi LM mikrokistik. Saka 51 peserta sing didaftarkan, 50 miwiti perawatan, kalebu 49 peserta sing umure ≥ 6 taun lan 1 peserta ing kelompok eksplorasi 3 nganti 5 taun. Sesuai karo rencana analisis statistik, asil khasiat dilaporake kanggo peserta sing umure ≥ 6 taun, sing dadi populasi Intent-to-Treat (ITT). Panaliten kasebut wiwitane dirancang kanggo ndhaptar 40 peserta ing pusat anomali vaskular AS sing unggul lan ngluwihi target enrollment.
Asil khasiat topline saka SELVA kaya ing ngisor iki:
Endpoints Efficacy ing Minggu 24 (Populasi ITT, n=strong>) Ganti
Nilai p loro-lorone
Utama: Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA)*
Sekunder: Patient Global Impression of Change (PGI-C)*
<0.9td><0.9td><0.9td>
Sekunder: Live mLM-MCSS**
-4.6
p<0.001
Sekunder: Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)***
d1.
-1.
Sekunder: Patient Global Impression of Severity (PGI-S)***
-1.0
p<0.001
• n=49 subjek umur 6 lan luwih; data dianalisis saben rencana analisis statistik; data non-lengkap ditangani liwat sawetara imputation saben rencana analisis statistik kanggo endpoint utami; titik pungkasan sing diuji miturut prosedur pangujian hirarki sing wis ditemtokake sadurunge*Skala owah-owahan dinamis (skala 7-titik wiwit saka "Sangat Awon" (-3) nganti "Sangat Apik" (+3); nilai positif nuduhake perbaikan saka garis dasar)**mLM-MCSS (Jumlah telung skala keruwetan statis: Dhuwur, Bocor/siB. utawa Meh Cetha" (1) dadi "Parah Banget" (5); total skor 3-15. Test baseline kanggo Minggu 24 owah-owahan; nilai negatif nuduhake perbaikan saka baseline)***Skala keruwetan statis (skala 5-titik saka 1 nganti 5; nilai negatif nuduhake dandan saka baseline)
d
Pungkasan utami, mLM-IGA, yaiku skala dinamis sing ditaksir dening dokter 7-titik sing ngukur owah-owahan tingkat keruwetan penyakit saka garis dasar wiwit saka "Sangat Elek" (-3) nganti "Sempurna Banget" (+3). Ing mLM-IGA ing Minggu 24 ing populasi ITT (n = 49), QTORIN™ rapamycin nuduhake peningkatan rata-rata +2.13 poin, ketemu titik pungkasan utama sinau (p <0.001). Saka peserta sing umure ≥ 6 sing ngrampungake periode evaluasi khasiat, 95% (41/43) nuduhake paling ora dandan 1 poin, lan 86% (37/43) minangka "Much Improved" (+2) utawa "Very Much Improved" (+3). Ing kohort umur 3 nganti 5 taun, siji peserta ndhaptar lan "Banget Apik banget" (+3) ing mLM-IGA ing Minggu 24. skor: 3; skor maksimal: 15) njupuk dhuwur lesi, bocor/pendarahan, lan katon vesikel, apik kanthi rata-rata 3,36 poin (p<0,001), adhedhasar review independen sing dibutakan saka foto Baseline lan Minggu 24 sing dievaluasi dening panitia ahli klinis.
"Asil SELVA Phase 3 minangka tonggak penting kanggo individu sing ngalami malformasi limfatik microcystic," ujare Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., Profesor Dermatologi lan Pediatrik ing Sekolah Kedokteran Universitas Stanford lan salah sawijining Penyelidik Utama SELVA. "Kaping pisanan, kita duwe data Fase 3 sing kuat lan signifikan sacara statistik sing nuduhake yen terapi sing ditargetake farmakologis bisa nambah tingkat keruwetan penyakit ing kondisi sing nemen kronis iki. Microcystic LMs minangka penyakit kongenital, progresif. Lesi bisa nyebabake bocor, infeksi berulang, lan gangguan fungsional, sing bisa nyebabake kualitas urip pasien sing gegandhengan karo operasi laser. ambalan, lan mulane perawatan bola-bali asring dibutuhake. uga ditrima. Antarane peserta 50 sing miwiti perawatan, peserta 35 (70%) ngalami acara salabeting perawatan-emergent (TEAEs). Four ngalami acara salabetipun serius, kang siji ngalami TEAE abot; kabeh dianggep ora ana hubungane karo sinau obat dening penyidik. Antarane TEAEs, total peserta 17 ngalami efek samping sing gegandhengan karo perawatan (TRAEs), kabeh dirating entheng utawa moderat. TRAE sing paling umum kalebu kukul situs aplikasi, perubahan warna situs aplikasi, lan pruritus situs aplikasi (kabeh n=3, 6%). Tingkat rapamycin kurang saka 2 ng/mL ing sirkulasi sistemik kanggo kabeh peserta ing kabeh wektu ing panliten kasebut.
Saka 50 peserta sing miwiti perawatan, 44 peserta (88%) ngrampungake periode evaluasi khasiat 24 minggu. Papat peserta mandheg amarga alasan sing ora ana hubungane karo kedadeyan sing ora dikarepake, siji peserta mandheg amarga kedadeyan sing ora ana hubungane karo obat-obatan, lan siji peserta mandheg amarga ana kedadeyan sing ora becik (lymphorrhea) sing bisa uga ana hubungane karo obat sinau. Sawise rampung periode evaluasi khasiat, 43 saka 44 peserta sing layak (98%, kalebu sing umure ≥ 3 taun) kapilih kanggo nerusake QTORIN™ rapamycin ing periode perpanjangan perawatan sing terus-terusan. Kaupinen, Pendhiri lan Kepala Eksekutif Palvella Therapeutics. "Asil topline positif saka SELVA nandhani tonggak penting kanggo Palvella lan kanggo kira-kira luwih saka 30.000 pasien sing didiagnosis ing AS sing urip karo microcystic LMs, penyakit serius, langka, lan kronis sing ora duwe terapi sing disetujoni FDA. Data kasebut ndhukung potensial kanggo QTORIN™ rapamycin kanggo dadi terapi submisi LM kanggo submisi FDA pertama kanggo weapproved FDA. NDA sing direncanakake ing separo kapindho 2026. Asil kasebut nguatake kapercayan kita ing QTORIN™ rapamycin, validasi platform QTORIN™, lan maju visi dadi perusahaan biopharma penyakit langka terkemuka sing nglayani pasien sing nandhang penyakit kulit sing serius lan langka lan malformasi pembuluh darah.”
QTORIN™ rapamycin wis nampa sebutan Terapi Terobosan, Obat Orphan, lan Fast Track saka FDA kanggo perawatan microcystic LMs, uga hibah Pengembangan Produk Orphan FDA. Palvella ngrancang nampilake asil rinci saka studi SELVA ing rapat medis sing bakal teka.
Palvella uga ngembangake QTORIN™ rapamycin ing penyakit kulit sing serius, langka lan malformasi vaskular liyane sing didorong dening hiperaktivasi jalur rapamycin (mTOR) target mamalia, kalebu malformasi vena sing signifikan ing kulit, sing nyebabake malformasi vena sing signifikan lan FDA. Sebutan.
Babagan Malformasi Limfatik Microcystic
LMs Microcystic minangka penyakit genetik sing langka lan kronis sing nyebabake disregulasi phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K)/target mamalia saka jalur rapamycin (mTOR). Kondisi kasebut ditondoi dening pembuluh limfatik sing cacat sing bisa metu liwat kulit lan terus-terusan bocor cairan getah bening (limforea) lan getihen, asring nyebabake infeksi serius lan selulitis sing bisa nyebabake rawat inap. Riwayat alami microcystic LMs terus-terusan lan progresif tanpa resolusi spontan, kanthi gejala umume saya tambah suwe, kalebu mundhak ing jumlah lan ukuran pembuluh sing cacat sing nyebabake komplikasi lan morbiditas seumur hidup. Saiki ora ana perawatan sing disetujoni FDA kanggo kira-kira luwih saka 30.000 pasien sing didiagnosis karo LM microcystic ing Amerika Serikat.
Babagan Palvella Therapeutics
Didegaké lan dipimpin déning para veteran pangembangan obat penyakit langka, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) minangka perusahaan biofarmasi tahap klinis sing fokus ing ngembangake lan komersialisasi terapi novel, ora ana penyakit kulit sing langka lan ora ana penyakit kulit sing serius. Terapi sing disetujoni FDA. Palvella ngembangake saluran pipa sing akeh kanggo calon produk adhedhasar platform QTORIN™ sing dipatenake, kanthi fokus awal ing penyakit kulit sing serius lan langka, akeh sing ana ing alam seumur hidup. Calon produk utama Palvella, QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin), saiki lagi dikembangake kanggo perawatan malformasi limfatik microcystic, malformasi vena kulit, lan angiokeratomas sing signifikan sacara klinis. Calon produk kapindho Palvella, QTORIN™ pitavastatin, saiki dikembangake kanggo perawatan topikal porokeratosis actinic superficial sing disebarake. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.palvellatx.com utawa tindakake Palvella ing LinkedIn utawa X (biyen dikenal minangka Twitter).
QTORIN™ rapamycin lan QTORIN™ pitavastatin mung kanggo panggunaan investigasi lan ora ana sing disetujoni dening FDA utawa dening agensi pangaturan liyane kanggo indikasi apa wae.
Pernyataan sing Maju Maju
Rilis pers iki ngemot pernyataan-pernyataan sing ngarep-arep (kalebu ing makna Bagean 21E Undhang-undhang Bursa Efek 1934, kaya sing diowahi, lan Bagean 27A Undhang-undhang Sekuritas 1933, kaya sing diowahi (Undhang-undhang Sekuritas)). Pernyataan kasebut bisa uga ngrembug tujuan, maksud, lan pangarepan babagan rencana, tren, acara, asil operasi utawa kondisi finansial, utawa liya-liyane, adhedhasar kapercayan manajemen Palvella saiki, uga asumsi sing digawe dening, lan informasi sing saiki kasedhiya kanggo manajemen Palvella. Pernyataan sing ngarep-arep umume kalebu pratelan sing sifate prediktif lan gumantung utawa ngrujuk marang kedadeyan utawa kahanan sing bakal teka, lan kalebu tembung kayata "bisa," "bakal," "kudu," "bakal," "nyana," "ngarep-arep," "rencana," "kemungkinan," "pracaya," "kira-kira," "proyek," "maksud," lan ekspresi liyane sing padha, utawa tembung-tembung liyane sing padha utawa negatif utawa jamak sing nuduhake prakiraan mangsa ngarep utawa jamak. prospek, sanajan ora kabeh statements ngarep-looking ngemot tembung iki. Pernyataan sing dudu fakta sejarah minangka pernyataan sing ngarep-arep. Pernyataan sing ana ing ngarep kalebu, nanging ora diwatesi, pratelan babagan wektu sing diarepake kanggo presentasi data saka uji klinis sing isih ditindakake, kalebu sinau TOIVA, rencana pangembangan klinis Palvella lan tonggak pembangunan sing diantisipasi sing gegandhengan, rencana Palvella kanggo nggayuh Penetapan Terapi Terobosan, rencana Palvella kanggo ketemu karo panguwasa peraturan, sumber daya finansial Palvella, lan sumber daya finansial sing dikarepake. program, kalebu QTORIN™ rapamycin lan QTORIN™ pitavastatin, lan kesempatan tahap riset, kalebu potensial terapeutik sing dikarepake lan kesempatan pasar. Pernyataan sing maju adhedhasar kapercayan lan asumsi saiki sing tundhuk risiko lan kahanan sing durung mesthi lan ora njamin kinerja ing mangsa ngarep. Asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing ana ing statement ngarep minangka asil saka macem-macem faktor, kalebu, tanpa watesan: kemampuan kanggo mundhakaken modal tambahan kanggo finance operasi; kemampuan kanggo maju calon produk liwat pangembangan praklinis lan klinis; kemampuan kanggo entuk persetujuan peraturan kanggo, lan pungkasane nggawe komersial, calon produk Palvella, kalebu QTORIN™ rapamycin lan QTORIN™ pitavastatin; asil uji klinis awal kanggo calon produk Palvella, kalebu kemampuan uji coba kasebut kanggo nyukupi syarat pemerintah utawa peraturan sing cocog; kasunyatan manawa data lan asil saka studi klinis bisa uga ora nuduhake asil ing mangsa ngarep; Pengalaman winates Palvella ing ngrancang uji klinis lan kurang pengalaman ing nganakake uji klinis; kemampuan kanggo ngenali lan poros menyang program liyane, calon produk, utawa indikasi sing bisa luwih nguntungake utawa sukses tinimbang calon produk Palvella saiki; kompetisi substansial Palvella ngadhepi ing nemokake, ngembangaken, utawa komersialisasi produk; dampak negatif saka acara global ing operasi, kalebu uji klinis sing terus-terusan lan direncanakake lan studi praklinis sing ditindakake lan direncanakake; kemampuan kanggo narik kawigaten, nyewa, lan njaga pejabat eksekutif lan karyawan sing trampil; kemampuan Palvella kanggo nglindhungi properti intelektual lan teknologi kepemilikan; gumantung marang pihak katelu, pabrikan kontrak, lan organisasi riset kontrak; lan risiko lan kahanan sing durung mesthi diterangake ing filings digawe dening Palvella karo Securities and Exchange Commission (SEC), kalebu laporan taunan ing Formulir 10-K, laporan seprapat ing Formulir 10-Q lan laporan saiki ing Formulir 8-K, diajukake utawa diwenehake menyang SEC lan kasedhiya ing www.sec.gov. Kedadeyan lan kahanan sing dibayangke ing pratelan sing ngarep-arep bisa uga ora bisa digayuh utawa kedadeyan, lan asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing digambarake ing pernyataan ngarep. Faktor risiko lan kahanan sing durung mesthi anyar bisa uga muncul saka wektu kanggo wektu, lan manajemen ora bisa prédhiksi kabeh faktor risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa diadhepi Palvella. Kajaba sing diwajibake dening hukum sing ditrapake, Palvella ora ngrencanakake nganyari utawa mbenakake pratelan sing ngarep-arep sing ana ing kene, minangka asil saka informasi anyar, acara ing mangsa ngarep, owah-owahan kahanan utawa liya-liyane. Siaran pers iki ngemot pranala menyang informasi sing ora dianggep minangka referensi ing siaran pers iki.
Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.
Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.
