Palvella Therapeutics, 소낭성 림프 기형에 대한 QTORIN™ 3.9% 라파마이신 무수 겔의 SELVA 임상 3상 연구에서 긍정적인 톱라인 결과 발표
펜실베니아주 웨인, 2026년 2월 24일 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc.(Palvella 또는 "회사")는 미국 식품의약국(FDA)이 없는 심각하고 희귀한 피부 질환 및 혈관 기형으로 고통받는 참가자를 치료하기 위한 새로운 치료법을 개발 및 상용화하는 데 주력하는 임상 단계 바이오제약 회사입니다. (FDA) 승인 치료법이 소낭성 림프 기형(소낭성 LM) 치료를 위한 QTORIN™ 3.9% 라파마이신 무수 겔(QTORIN™ 라파마이신)에 대한 회사의 3상 SELVA 연구에서 긍정적인 톱라인 결과를 오늘 발표했습니다. 3상 시험은 Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment(mLM-IGA)에서 통계적으로 유의미한 개선으로 1차 평가변수를 충족했습니다(p<0.001). 이 연구는 또한 사전 지정된 핵심 2차 평가변수(p<0.001)와 통계적 유의성을 지닌 4개의 추가 2차 평가변수 모두(모두 p<0.001)를 충족했습니다.
이러한 결과를 바탕으로 Palvella는 소낭성 림프종 환자를 위한 QTORIN™ 라파마이신에 대한 신약신청(NDA)을 FDA에 제출할 계획입니다. LM은 2026년 하반기에 출시될 예정이며 QTORIN™ 라파마이신은 2027년 상반기에 미국에서 승인될 가능성이 있습니다. 승인된다면 QTORIN™ 라파마이신은 소낭성 LM 환자를 위한 최초의 승인된 치료법이 될 것입니다.
SELVA는 소낭성 LM이 있는 3세 이상 환자를 대상으로 QTORIN™ 라파마이신을 하루 1회 투여하는 방법을 평가하는 제3상 단일군 기준 대조 임상 시험입니다. 등록된 51명의 참가자 중 6세 이상 참가자 49명과 탐색적 3~5세 코호트 참가자 1명을 포함하여 50명이 치료를 시작했습니다. 통계 분석 계획에 따라 ITT(Intent-to-Treat) 모집단을 구성하는 6세 이상의 참가자에 대한 유효성 결과가 보고됩니다. 이 연구는 원래 미국의 주요 혈관 이상 센터에서 40명의 참가자를 등록하기 위해 설계되었으며 목표 등록을 초과했습니다.
SELVA의 주요 효능 결과는 다음과 같습니다.
| 24주차 효능 종점(ITT 인구, n=49) | 평균 변화 | 양측 p-값 |
| 1차: 소낭성 림프기형 조사자 종합 평가(mLM-IGA)* | +2.13 | p<0.001 |
| 주요 2차: 맹검 mLM 다성분 정적 척도 (mLM-MCSS)** | -3.36 | p<0.001 |
| 2차: PGI-C)* | +1.9 | p<0.001 |
| 2차: 라이브 mLM-MCSS** | -4.6 | p<0.001 |
| 2차: CGI-S(임상의의 전반적인 심각도 인상)*** | -1.7 | p<0.001 |
| 2차: 환자 심각도에 대한 전반적인 인상(PGI-S)*** | -1.0 | p<0.001 |
| • n=49 6세 이상의 피험자; 통계 분석 계획에 따라 분석된 데이터; 1차 종료점에 대한 통계 분석 계획에 따라 다중 대체를 통해 처리되는 비완전한 데이터 미리 지정된 계층적 테스트 절차에 따라 테스트된 평가변수*동적 변경 척도("매우 나쁨"(-3)에서 "매우 많이 개선됨"(+3) 범위의 7점 척도; 양수 값은 기준선보다 개선되었음을 나타냄)**mLM-MCSS(세 가지 정적 심각도 척도의 합: 높이, 누출/출혈, 소포 모양. 각 척도는 "맑음 또는 거의 깨끗함"(1)에서 "매우 심각함"으로 평가되었습니다. (5); 총점 3-15. 24주차 기준 테스트; 음수 값은 기준치 대비 개선을 나타냄)***정적 심각도 척도(1~5 범위의 5점 척도, 음수 값은 기준치 대비 개선을 나타냄) | ||
1차 평가변수인 mLM-IGA는 임상의가 평가한 7점 동적 척도로 기준선부터 "매우 심각함"(-3)부터 "매우 많이 개선됨"(+3) 범위의 질병 심각도 변화를 측정합니다. ITT 모집단(n=49)의 24주차 mLM-IGA에서 QTORIN™ 라파마이신은 평균 +2.13점의 개선을 보여 연구의 1차 평가변수를 충족했습니다(p<0.001). 유효성 평가 기간을 마친 6세 이상 참가자 중 95%(41/43)가 1점 이상의 개선을 보였고, 86%(37/43)는 '매우 개선'(+2) 또는 '매우 많이 개선'(+3)되었습니다. 3~5세 코호트에 한 명의 참가자가 등록했고 24주차에 mLM-IGA에서 "매우 많이 향상"(+3)되었습니다.
주요 2차 평가변수는 맹검 mLM Multi-Component Static Scale(mLM-MCSS)로, 임상의가 평가한 정적 척도는 총 3개의 하위 척도(최소 점수: 3, 최대 점수: 15)로 점수를 매겼습니다. 병변 높이, 누출/출혈 및 수포 모양은 무작위 기준선 및 임상 전문가 위원회가 평가한 24주차 사진에 대한 맹검 독립적 검토를 기반으로 평균 3.36점 개선되었습니다(p<0.001).
"SELVA 3상 결과는 소낭성 림프 기형을 앓고 있는 개인에게 중요한 이정표를 나타냅니다."라고 스탠포드 대학교 의과대학 피부과 및 소아과 교수이자 SELVA 수석 조사관 중 한 명인 Joyce M. Teng 의학박사가 말했습니다. "처음으로 우리는 약리학적 표적 치료법이 이 만성적으로 쇠약해지는 상태에서 질병 심각도를 의미있게 개선할 수 있음을 보여주는 강력하고 통계적으로 유의미한 3상 데이터를 확보했습니다. 소낭성 LM은 선천적이고 진행성인 질병입니다. 병변은 누출, 재발성 감염 및 기능 장애를 유발할 수 있으며 이는 환자의 삶의 질에 심각한 영향을 미칠 수 있습니다. 수술 및 레이저와 같은 중재는 고통스럽고 재발과 관련되므로 반복 치료가 종종 필요합니다. SELVA 결과는 강조합니다. QTORIN™ 라파마이신은 현재 FDA 승인 치료법이 없는 소낭성 LM이 있는 어린이 및 성인에게 매우 필요한 치료법이 될 수 있는 잠재력이 있습니다.”
QTORIN™ 라파마이신에 대한 이전 임상 시험과 유사하게, 제3상 SELVA 연구에서 QTORIN™ 라파마이신은 내약성이 좋았습니다. 치료를 시작한 50명의 참가자 중 35명(70%)이 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험했습니다. 4명은 심각한 부작용을 경험했으며 그 중 1명은 심각한 TEAE를 경험했습니다. 조사관은 모두 연구 약물과 관련이 없는 것으로 간주했습니다. TEAE 중 총 17명의 참가자가 치료 관련 부작용(TRAE)을 경험했으며, 모두 경증 또는 중등도로 평가되었습니다. 가장 흔한 TRAE에는 적용 부위 여드름, 적용 부위 변색 및 적용 부위 소양증이 포함되었습니다(모두 n=3, 6%). 연구의 모든 시점에서 모든 참가자의 전신 순환계에서 라파마이신 수치는 2ng/mL 미만이었습니다.
치료를 시작한 50명의 참가자 중 44명(88%)이 24주간의 효능 평가 기간을 마쳤습니다. 4명의 참가자는 부작용과 관련 없는 이유로 중단했고, 1명의 참가자는 연구 약물과 관련되지 않은 부작용으로 인해 중단했으며, 1명의 참가자는 연구 약물과 관련되었을 수 있는 부작용(림프증)으로 인해 중단했습니다. 효능 평가 기간이 완료된 후, 적격 참가자 44명 중 43명(98%, 3세 이상 포함)이 진행 중인 치료 연장 기간에 QTORIN™ 라파마이신을 계속 사용하기로 결정했습니다.
"SELVA 임상시험을 가능하게 해준 참가자, 가족, 간병인, 조사자 및 연구 팀에 깊은 감사를 드립니다."라고 Palvella Therapeutics의 설립자 겸 CEO인 Wes Kaupinen은 말했습니다. "SELVA의 긍정적인 톱라인 결과는 Palvella와 FDA 승인 치료법이 없는 심각하고 희귀하며 만성적으로 쇠약해지는 질병인 소낭성 LM을 앓고 있는 미국 내 약 30,000명 이상의 진단 환자에게 중요한 이정표입니다. 이러한 데이터는 하반기에 계획된 NDA 제출을 향해 나아가는 QTORIN™ 라파마이신이 소낭성 LM에 대한 최초의 FDA 승인 치료법이 될 가능성을 뒷받침합니다. 결과는 QTORIN™ 라파마이신에 대한 우리의 확신을 강화하고 QTORIN™ 플랫폼을 검증하며 심각한 희귀 피부 질환 및 혈관 기형 환자에게 서비스를 제공하는 선도적인 희귀 질환 바이오제약 회사가 되겠다는 우리의 비전을 발전시킵니다.”
QTORIN™ 라파마이신은 FDA로부터 소낭성 LM 치료를 위한 획기적인 치료법, 희귀의약품, 패스트 트랙 지정을 받았을 뿐만 아니라 FDA 희귀 제품 개발 보조금도 받았습니다. Palvella는 다가오는 의학 회의에서 SELVA 연구의 자세한 결과를 발표할 계획입니다.
Palvella는 또한 피부 정맥 기형 및 임상적으로 중요한 혈관 각화종을 포함하여 mTOR(포유류 라파마이신 표적) 경로의 과다활성화로 인해 발생하는 기타 심각하고 희귀한 피부 질환 및 혈관 기형에 대해 QTORIN™ 라파마이신을 발전시키고 있으며 두 가지 모두 FDA 패스트 트랙 지정을 받았습니다.
소낭성 림프 기형 정보
소낭성 LM은 포스파티딜이노시톨 3-키나제(PI3K)/포유류 라파마이신 표적(mTOR) 경로의 조절 장애로 인해 발생하는 희귀하고 만성적으로 쇠약해지는 유전 질환입니다. 이 질환은 기형의 림프관이 피부를 통해 돌출되어 지속적으로 림프액(림프류)이 누출되고 출혈이 발생하는 것이 특징이며, 종종 재발성 심각한 감염과 봉와직염으로 이어져 입원을 유발할 수 있습니다. 소낭성 LM의 자연사는 자발적인 해결 없이 지속적이고 진행적이며, 합병증과 평생 이환율을 초래하는 기형 혈관의 수와 크기의 증가를 포함하여 일반적으로 시간이 지남에 따라 증상이 악화됩니다. 현재 미국에서는 약 30,000명 이상의 소낭성 LM 진단 환자에 대해 FDA가 승인한 치료법이 없습니다.
Palvella Therapeutics 소개
희귀질환 신약 개발 베테랑들이 설립하고 이끄는 Palvella Therapeutics, Inc.(Nasdaq: PVLA)는 FDA 승인 치료법이 없는 심각하고 희귀한 피부 질환과 혈관 기형으로 고통받는 참가자들을 치료하기 위한 새로운 치료법을 개발하고 상용화하는 데 주력하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다. Palvella는 특허받은 QTORIN™ 플랫폼을 기반으로 하는 광범위한 제품 후보 파이프라인을 개발하고 있으며, 그 중 다수는 평생 지속되는 심각하고 희귀한 피부 질환에 초기 초점을 맞추고 있습니다. Palvella의 주요 제품 후보인 QTORIN™ 3.9% 라파마이신 무수 겔(QTORIN™ 라파마이신)은 현재 소낭성 림프 기형, 피부 정맥 기형 및 임상적으로 중요한 혈관각화종 치료용으로 개발되고 있습니다. Palvella의 두 번째 제품 후보인 QTORIN™ 피타바스타틴은 현재 파종성 표재 광선각화증의 국소 치료를 위해 개발되고 있습니다. 자세한 내용은 www.palvellatx.com을 방문하거나 LinkedIn 또는 X(이전의 Twitter)에서 Palvella를 팔로우하세요.
QTORIN™ 라파마이신 및 QTORIN™ 피타바스타틴은 연구용으로만 사용되며 어떠한 적응증에 대해서도 FDA 또는 기타 규제 기관의 승인을 받지 않았습니다.
미래 예측 진술
본 보도 자료에는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다(개정된 1934년 증권거래법 21E항 및 개정된 1933년 증권법(증권법) 27A항의 의미 내 포함). 이러한 진술은 Palvella 경영진의 현재 신념과 Palvella 경영진의 가정 및 현재 이용 가능한 정보를 기반으로 향후 계획, 추세, 이벤트, 운영 결과 또는 재무 상태에 대한 목표, 의도 및 기대치를 논의할 수 있습니다. 미래 예측 진술에는 일반적으로 본질적으로 예측적이며 미래의 사건이나 조건에 의존하거나 언급하는 진술이 포함되며, "할 수 있다", "할 것이다", "해야 한다", "할 것이다", "기대하다", "예상하다", "계획하다", "아마도", "믿다", "추정하다", "예상하다", "의도하다"와 같은 단어와 기타 유사한 표현이나 이러한 단어의 부정 또는 복수형, 예측이거나 미래 사건을 나타내는 기타 유사한 표현이 포함됩니다. 또는 전망. 모든 미래 예측 진술에 이러한 단어가 포함되어 있는 것은 아닙니다. 역사적 사실이 아닌 진술은 미래 예측 진술입니다. 미래 예측 진술에는 TOIVA 연구, Palvella의 임상 개발 계획 및 관련 예상 개발 이정표, Palvella의 혁신 치료제 지정을 추구하려는 계획, Palvella의 규제 당국과의 만남 계획, Palvella의 현금, 재정 자원 및 예상 활주로, QTORIN™ 라파마이신 및 QTORIN™을 포함한 프로그램에 대한 Palvella의 기대를 포함하여 진행 중인 임상 시험의 데이터 제시 예상 시기에 관한 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 피타바스타틴 및 예상되는 치료 잠재력과 시장 기회를 포함한 연구 단계 기회. 미래예측진술은 위험과 불확실성을 수반하는 현재의 믿음과 가정을 기반으로 하며 미래 성과를 보장하지 않습니다. 실제 결과는 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 요인의 결과로 미래 예측 진술에 포함된 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. 운영 자금 조달을 위한 추가 자본 조달 능력; 전임상 및 임상 개발을 통해 제품 후보를 발전시키는 능력; QTORIN™ 라파마이신 및 QTORIN™ 피타바스타틴을 포함한 Palvella의 제품 후보에 대한 규제 승인을 얻고 궁극적으로 상용화할 수 있는 능력; 관련 정부 또는 규제 요구 사항을 충족하는 시험의 능력을 포함하여 Palvella 제품 후보에 대한 초기 임상 시험의 결과 임상 연구의 데이터와 결과가 반드시 미래의 결과를 나타내는 것은 아닐 수도 있다는 사실 Palvella의 임상시험 설계 경험이 부족하고 임상시험 수행 경험이 부족합니다. Palvella의 현재 제품 후보보다 더 수익성이 높거나 성공할 수 있는 다른 프로그램, 제품 후보 또는 표시를 식별하고 전환할 수 있는 능력 Palvella가 제품 발견, 개발 또는 상업화에 직면하는 상당한 경쟁; 진행 중이거나 계획된 임상 시험과 진행 중이거나 계획된 전임상 연구를 포함하여 글로벌 이벤트가 운영에 미치는 부정적인 영향 숙련된 임원 및 직원을 유치, 고용 및 유지하는 능력; 지적 재산과 독점 기술을 보호하는 Palvella의 능력; 제3자, 계약 제조업체 및 계약 연구 기관에 대한 의존; Form 10-K의 연간 보고서, Form 10-Q의 분기별 보고서, Form 8-K의 현재 보고서를 포함하여 Palvella가 증권거래위원회(SEC)에 제출한 서류에 설명된 위험과 불확실성은 www.sec.gov에서 확인할 수 있습니다. 당사의 미래예측진술에 반영된 사건과 상황은 달성되거나 발생하지 않을 수 있으며, 실제 결과는 미래예측진술에 예상된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 때때로 새로운 위험 요소와 불확실성이 나타날 수 있으며, 경영진이 Palvella가 직면할 수 있는 모든 위험 요소와 불확실성을 예측하는 것은 불가능합니다. 해당 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 Palvella는 새로운 정보, 향후 사건, 상황 변경 등의 결과로 여기에 포함된 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트하거나 수정할 계획이 없습니다. 이 보도자료에는 본 보도자료에 참조로 포함되지 않은 정보에 대한 하이퍼링크가 포함되어 있습니다.
출처: Palvella Therapeutics, Inc.
출처: HealthDay
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게시됨 : 2026-02-25 13:58
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