Palvella Therapeutics Mengumumkan Keputusan Positif Topline daripada Fasa 3 Kajian Klinikal SELVA QTORIN™ 3.9% Rapamycin Anhydrous Gel dalam Malformasi Limfatik Mikrocystic

Titik akhir utama, mLM-IGA, ialah skala dinamik 7 mata yang dinilai oleh doktor yang mengukur perubahan dalam keterukan penyakit daripada garis dasar daripada "Sangat Lebih Buruk" (-3) kepada "Sangat Banyak Peningkatan" (+3). Pada mLM-IGA pada Minggu 24 dalam populasi ITT (n=49), QTORIN™ rapamycin menunjukkan peningkatan purata sebanyak +2.13 mata, memenuhi titik akhir utama kajian (p<0.001). Daripada peserta berumur ≥ 6 yang menamatkan tempoh penilaian keberkesanan, 95% (41/43) menunjukkan sekurang-kurangnya peningkatan 1 mata, dan 86% (37/43) sama ada "Much Improved" (+2) atau "Very Much Improved" (+3). Dalam kohort berumur 3 hingga 5 tahun, seorang peserta telah mendaftar dan "Sangat Diperbaiki" (+3) pada mLM-IGA pada Minggu ke-24.

Titik akhir sekunder utama, Skala Statik Berbilang Komponen mLM buta (mLM-MCSS), jumlah skala-minimum yang dinilai oleh klinik statik (skala minimum tiga penilaian) skor: 3; skor maksimum: 15) menangkap ketinggian lesi, kebocoran/pendarahan, dan penampilan vesikel, bertambah baik dengan min 3.36 mata (p<0.001), berdasarkan semakan bebas buta terhadap gambar Baseline rawak dan Minggu 24 yang dinilai oleh jawatankuasa pakar klinik.

"Keputusan SELVA Fasa 3 mewakili peristiwa penting bagi individu yang hidup dengan kecacatan limfa mikrocystic," kata Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., Profesor Dermatologi dan Pediatrik di Sekolah Perubatan Universiti Stanford dan salah seorang Penyiasat Utama SELVA. "Buat pertama kalinya, kami mempunyai data Fasa 3 yang kukuh dan signifikan secara statistik yang menunjukkan bahawa terapi disasarkan farmakologi boleh meningkatkan keterukan penyakit secara bermakna dalam keadaan melemahkan kronik ini. Microcystic LMs ialah penyakit kongenital, progresif. Lesi boleh menyebabkan kebocoran, jangkitan berulang dan kemerosotan fungsi, yang boleh memberi impak yang mendalam kepada kualiti hidup pesakit dan pembedahan yang berkaitan dengan laser. berulang, dan oleh itu rawatan berulang sering diperlukan. Keputusan SELVA menyerlahkan potensi QTORIN™ rapamycin untuk menjadi terapi yang sangat diperlukan untuk kanak-kanak dan orang dewasa dengan LM mikrocystic yang pada masa ini tidak mempunyai rawatan yang diluluskan oleh FDA.”

Sama seperti ujian klinikal QTORIN™ Phrapamycin™ rapamycin, dalam kajian QTORIN™ Phrapamycin3 SE, dalam kajian QTORIN™ Phrapamycin3 SELVA. bertolak ansur dengan baik. Di antara 50 peserta yang memulakan rawatan, 35 peserta (70%) mengalami kejadian buruk yang timbul akibat rawatan (TEAE). Empat mengalami kejadian buruk yang serius, yang mana satu mengalami TEAE yang teruk; kesemuanya dianggap tidak berkaitan dengan kajian dadah oleh penyiasat. Di kalangan TEAE, sejumlah 17 peserta mengalami kejadian buruk berkaitan rawatan (TRAE), yang kesemuanya dinilai ringan atau sederhana. TRAE yang paling biasa termasuk jerawat tapak aplikasi, perubahan warna tapak aplikasi dan pruritus tapak aplikasi (semua n=3, 6%). Tahap rapamycin berada di bawah 2 ng/mL dalam peredaran sistemik untuk semua peserta pada semua titik masa dalam kajian.

Daripada 50 peserta yang memulakan rawatan, 44 peserta (88%) melengkapkan tempoh penilaian keberkesanan selama 24 minggu. Empat peserta diberhentikan atas sebab yang tidak berkaitan dengan kejadian buruk, seorang peserta dihentikan kerana kejadian buruk yang tidak berkaitan dengan dadah kajian, dan seorang peserta dihentikan kerana kejadian buruk (limforrhea) yang mungkin berkaitan dengan dadah kajian. Selepas tamat tempoh penilaian keberkesanan, 43 daripada 44 peserta yang layak (98%, termasuk mereka yang berumur ≥ 3 tahun) memilih untuk meneruskan rapamycin QTORIN™ dalam tempoh lanjutan rawatan yang sedang berjalan.

“Kami amat berterima kasih kepada peserta, keluarga, penjaga, dan pasukan kajian WeLVA,” kata penyelidik WeLVA. Kaupinen, Pengasas dan Ketua Pegawai Eksekutif Palvella Therapeutics. "Keputusan garis atas positif daripada SELVA menandakan kejayaan penting untuk Palvella dan untuk anggaran lebih daripada 30,000 pesakit yang didiagnosis di A.S. yang menghidap LM mikrocystic, penyakit yang serius, jarang berlaku dan melemahkan kronik tanpa terapi yang diluluskan oleh FDA. Data ini menyokong potensi untuk QTORIN™ward rapamycin rapamycin untuk menjadi yang pertama menerima terapi mikrocystic LM yang diluluskan oleh FDA. NDA dirancang pada separuh kedua 2026. Hasilnya mengukuhkan keyakinan kami terhadap rapamycin QTORIN™, mengesahkan platform QTORIN™ dan memajukan visi kami untuk menjadi syarikat biopharma penyakit nadir yang terkemuka yang memberi perkhidmatan kepada pesakit yang mengalami penyakit kulit yang serius dan jarang berlaku serta kecacatan vaskular.”

QTORIN™ rapamycin telah menerima sebutan Terapi Terobosan, Ubat Yatim dan Laluan Pantas daripada FDA untuk rawatan LM mikrocystic, serta geran Pembangunan Produk Orphan FDA. Palvella bercadang untuk membentangkan keputusan terperinci daripada kajian SELVA pada mesyuarat perubatan yang akan datang.

Palvella juga memajukan rapamycin QTORIN™ dalam penyakit kulit yang serius dan jarang berlaku dan kecacatan vaskular lain yang didorong oleh hiperaktivasi laluan sasaran mamalia rapamycin (mTOR), termasuk kecacatan klinikal vena Fasted yang telah menyebabkan angiopati klinikal yang ketara pada kulit dan juga oleh FDA. Jawatan.

Mengenai Malformasi Limfatik Mikrocystic

LM Microcystic ialah penyakit genetik yang jarang berlaku dan melemahkan kronik yang disebabkan oleh disregulasi phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K)/sasaran mamalia laluan rapamycin (mTOR). Keadaan ini dicirikan oleh saluran limfa yang cacat yang boleh menonjol melalui kulit dan berterusan membocorkan cecair limfa (lymphorrhea) dan berdarah, sering membawa kepada jangkitan serius berulang dan selulitis yang boleh menyebabkan kemasukan ke hospital. Sejarah semula jadi LM mikrocystic adalah berterusan dan progresif tanpa penyelesaian spontan, dengan gejala secara amnya bertambah buruk dari semasa ke semasa, termasuk peningkatan dalam bilangan dan saiz salur yang cacat yang membawa kepada komplikasi dan morbiditi seumur hidup. Pada masa ini tiada rawatan yang diluluskan oleh FDA untuk dianggarkan lebih daripada 30,000 pesakit yang didiagnosis dengan LM mikrocystic di Amerika Syarikat.

Mengenai Palvella Therapeutics

Diasaskan dan diketuai oleh veteran pembangunan ubat penyakit jarang berlaku, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang menumpukan pada pembangunan dan pengkomersialan terapi novel untuk merawat penyakit kulit yang jarang berlaku untuk pesakit yang mengalami penyakit kulit yang serius dan tidak mengalami penyakit vaskular yang serius. Terapi yang diluluskan oleh FDA. Palvella sedang membangunkan saluran paip luas calon produk berdasarkan platform QTORIN™ yang dipatenkan, dengan tumpuan awal pada penyakit kulit yang serius dan jarang berlaku, kebanyakannya adalah sepanjang hayat. Calon produk utama Palvella, QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin), kini sedang dibangunkan untuk rawatan kecacatan limfa mikrocystic, kecacatan vena kulit dan angiokeratoma yang ketara secara klinikal. Calon produk kedua Palvella, QTORIN™ pitavastatin, sedang dibangunkan untuk rawatan topikal porokeratosis aktinik cetek yang tersebar. Untuk maklumat lanjut, sila lawati www.palvellatx.com atau ikuti Palvella di LinkedIn atau X (dahulunya dikenali sebagai Twitter).

QTORIN™ rapamycin dan QTORIN™ pitavastatin adalah untuk kegunaan penyiasatan sahaja dan tidak diluluskan oleh FDA atau oleh mana-mana agensi kawal selia lain untuk sebarang petunjuk.

Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan (termasuk dalam pengertian Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934, sebagaimana yang dipinda, dan Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933, sebagaimana yang dipinda (Akta Sekuriti)). Kenyataan ini mungkin membincangkan matlamat, niat dan jangkaan tentang rancangan masa depan, arah aliran, peristiwa, keputusan operasi atau keadaan kewangan, atau sebaliknya, berdasarkan kepercayaan semasa pengurusan Palvella, serta andaian yang dibuat oleh, dan maklumat yang tersedia pada masa ini, pengurusan Palvella. Pernyataan yang berpandangan ke hadapan secara amnya termasuk pernyataan yang bersifat ramalan dan bergantung pada atau merujuk kepada peristiwa atau keadaan masa hadapan, dan termasuk perkataan seperti "boleh," "akan," "sepatutnya," "akan," "jangka," "jangka," "rancang," "kemungkinan," "percaya," "anggaran," "projek," "berniat," dan ungkapan lain yang serupa atau perkataan negatif atau jamak lain yang serupa atau perkataan negatif atau jamak yang serupa ini atau perkataan negatif atau jamak lain yang serupa atau perkataan negatif atau jamak yang serupa ini. prospek, walaupun tidak semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi perkataan ini. Kenyataan yang bukan fakta sejarah adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk, tetapi tidak terhad kepada, kenyataan mengenai jangkaan masa pembentangan data daripada ujian klinikal yang sedang dijalankan, termasuk kajian TOIVA, rancangan pembangunan klinikal Palvella dan pencapaian pembangunan yang dijangkakan berkaitan, rancangan Palvella untuk meneruskan Penetapan Terapi Terobosan, rancangan Palvella untuk bertemu dengan pihak berkuasa kawal selia, sumber kewangan yang dijangkakan oleh Palvella, Palvella dan sumber kewangannya. program, termasuk QTORIN™ rapamycin dan QTORIN™ pitavastatin, dan peluang peringkat penyelidikannya, termasuk potensi terapeutik yang dijangka dan peluang pasaran. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan kepercayaan dan andaian semasa yang tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian dan bukan jaminan prestasi masa hadapan. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang terkandung dalam mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan hasil daripada pelbagai faktor, termasuk, tanpa had: keupayaan untuk mengumpul modal tambahan untuk membiayai operasi; keupayaan untuk memajukan calon produk melalui pembangunan praklinikal dan klinikal; keupayaan untuk mendapatkan kelulusan kawal selia untuk, dan akhirnya mengkomersialkan, calon produk Palvella, termasuk QTORIN™ rapamycin dan QTORIN™ pitavastatin; hasil ujian klinikal awal untuk calon produk Palvella, termasuk keupayaan ujian tersebut untuk memenuhi keperluan kerajaan atau peraturan yang berkaitan; fakta bahawa data dan keputusan daripada kajian klinikal mungkin tidak semestinya menunjukkan keputusan masa hadapan; Pengalaman Palvella yang terhad dalam mereka bentuk ujian klinikal dan kekurangan pengalaman dalam menjalankan ujian klinikal; keupayaan untuk mengenal pasti dan beralih kepada program lain, calon produk, atau petunjuk yang mungkin lebih menguntungkan atau berjaya daripada calon produk semasa Palvella; persaingan besar yang dihadapi oleh Palvella dalam menemui, membangunkan, atau mengkomersialkan produk; kesan negatif peristiwa global ke atas operasi, termasuk ujian klinikal yang berterusan dan terancang serta kajian praklinikal yang berterusan dan terancang; keupayaan untuk menarik, mengupah, dan mengekalkan pegawai eksekutif dan pekerja mahir; keupayaan Palvella untuk melindungi harta intelek dan teknologi proprietarinya; pergantungan kepada pihak ketiga, pengilang kontrak dan organisasi penyelidikan kontrak; dan risiko dan ketidakpastian yang diterangkan dalam pemfailan yang dibuat oleh Palvella dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC), termasuk laporan tahunan mengenai Borang 10-K, laporan suku tahunan mengenai Borang 10-Q dan laporan semasa mengenai Borang 8-K, difailkan dengan atau diberikan kepada SEC dan boleh didapati di www.sec.gov. Peristiwa dan keadaan yang dicerminkan dalam kenyataan berpandangan ke hadapan kami mungkin tidak dapat dicapai atau berlaku, dan keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang diunjurkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Faktor risiko dan ketidakpastian baharu mungkin muncul dari semasa ke semasa, dan pengurusan tidak mungkin meramalkan semua faktor risiko dan ketidakpastian yang mungkin dihadapi oleh Palvella. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, Palvella tidak bercadang untuk mengemas kini atau menyemak semula mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini, sama ada akibat daripada sebarang maklumat baharu, peristiwa masa hadapan, keadaan yang berubah atau sebaliknya. Siaran akhbar ini mengandungi hiperpautan kepada maklumat yang tidak dianggap sebagai digabungkan melalui rujukan ke dalam siaran akhbar ini.

Sumber: Palvella Therapeutics, Inc.

Sumber: HealthDay

Lebih banyak sumber berita

Langgan surat berita kami

Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

Disiarkan : 2026-02-25 13:58

Baca lagi

• Cadangan FDA Baharu Bertujuan Membantu Pesakit Yang Mengalami Penyakit Sukar Dirawat
• FDA Meluluskan Salap Adquey (difamilast 1%) untuk Rawatan Dermatitis Atopik Ringan hingga Sederhana
• Rendering Isipadu Miokardium, Injap Jantung Membolehkan Visualisasi
• FDA Meluluskan Rybrevant Faspro (amivantamab dan hyaluronidase-lpuj) sebagai Satu-satunya Terapi EGFR-Sasaran yang boleh Ditadbir Sekali Sebulan

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions