Palvella Therapeutics kondigt positieve toplineresultaten aan van fase 3 klinische SELVA-studie van QTORIN™ 3,9% watervrije rapamycinegel bij microcystische lymfatische malformaties

Volg Drugslib op

WAYNE, Pennsylvania, 24 februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella of “het bedrijf”), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op het ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe therapieën voor de behandeling van deelnemers die lijden aan ernstige, zeldzame huidziekten en vasculaire misvormingen waarvoor er geen Amerikaanse Food and Drug Administration bestaat (FDA) goedgekeurde therapieën, hebben vandaag positieve toplineresultaten bekendgemaakt van de fase 3 SELVA-studie van het bedrijf van QTORIN™ 3,9% watervrije rapamycinegel (QTORIN™ rapamycine) voor de behandeling van microcystische lymfatische malformaties (microcystische LM’s). Het fase 3-onderzoek bereikte zijn primaire eindpunt met een statistisch significante verbetering op de Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA) (p<0,001). Het onderzoek voldeed ook aan het vooraf gespecificeerde secundaire eindpunt (p<0,001) en aan alle vier de aanvullende secundaire eindpunten met statistische significantie (allemaal p<0,001).

  • Het primaire eindpunt vertoonde een statistisch significante verbetering (gemiddelde verandering van +2,13; p<0,001) volgens de Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA)
  • Statistisch behaald significantie op het vooraf gespecificeerde belangrijke secundaire eindpunt (p<0,001) en alle vier de secundaire werkzaamheidseindpunten (allemaal p<0,001)
  • 95% van de deelnemers aan het onderzoek van ≥ 6 jaar die de evaluatieperiode voor de werkzaamheid voltooiden, verbeterde op de mLM-IGA in week 24
  • 86% van de deelnemers aan het onderzoek van ≥ 6 jaar die de evaluatieperiode voor de werkzaamheid voltooiden, werd beoordeeld als “Veel verbeterd” (+2) of “Zeer veel Verbeterd” (+3) op de mLM-IGA in week 24
  • QTORIN™ rapamycine werd goed verdragen, er werden geen geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerkingen gemeld en systemische rapamycinespiegels lager dan 2ng/ml op alle tijdstippen voor alle deelnemers
  • 98% van de deelnemers die de evaluatieperiode voor de werkzaamheid voltooiden, kozen ervoor om QTORIN™ rapamycine te blijven ontvangen tijdens de lopende verlengingsperiode van de behandeling
  • Palfella-plannen om in de tweede helft van 2026 een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel in te dienen bij de FDA
  • QTORIN™ rapamycine heeft het potentieel om de eerste door de FDA goedgekeurde therapie en zorgstandaard te worden voor de naar schatting meer dan 30.000 personen met microcystische lymfatische misvormingen in de VS.

    • Op basis van deze resultaten is Palvella van plan een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) in te dienen bij de FDA voor QTORIN™ rapamycine voor patiënten met microcystische LM's in de tweede helft van 2026, met mogelijke Amerikaanse goedkeuring voor QTORIN™ rapamycine in de eerste helft van 2027. Indien goedgekeurd, zou QTORIN™ rapamycine de eerste goedgekeurde therapie zijn voor patiënten met microcystische LM's.

    SELVA is een fase 3, eenarmige, baseline-gecontroleerde klinische studie waarin eenmaal daagse QTORIN™ rapamycine wordt geëvalueerd bij personen van ≥ 3 jaar met microcystische LM's. Van de 51 ingeschreven deelnemers startten er 50 een behandeling, waaronder 49 deelnemers van ≥ 6 jaar en 1 deelnemer in het verkennende cohort van 3 tot 5 jaar. In overeenstemming met het statistische analyseplan worden werkzaamheidsresultaten gerapporteerd voor deelnemers van ≥ 6 jaar, die de Intent-to-Treat (ITT)-populatie vormden. Het onderzoek was oorspronkelijk ontworpen om 40 deelnemers uit toonaangevende Amerikaanse centra voor vasculaire anomalie te inschrijven en overtrof de beoogde deelname.

    De belangrijkste werkzaamheidsresultaten van SELVA zijn als volgt:

    Werkzaamheidseindpunten in week 24 (ITT-populatie, n=49) Gemiddelde verandering Tweezijdige p-waarde
    Primair: Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA)* +2,13 p<0,001
    Sleutel Secundair: Geblindeerde mLM Multi-Component Statische Schaal (mLM-MCSS)** -3,36 p<0,001
    Secundair: Patiënt Global Impression of Change (PGI-C)* +1,9 p<0,001
    Secundair: Live mLM-MCSS** -4,6 p<0,001
    Secundair: Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)*** -1,7 p<0,001
    Secundair: Patiënt Globaal Indruk van de ernst (PGI-S)*** -1,0 p<0,001
    • n=49 proefpersonen van 6 jaar en ouder; gegevens geanalyseerd per statistisch analyseplan; niet-volledige gegevens verwerkt via meervoudige imputatie per statistisch analyseplan voor primair eindpunt; eindpunten getest volgens vooraf gespecificeerde hiërarchische testprocedure*Dynamische veranderingsschalen (7-puntsschalen variërend van "Zeer veel slechter" (-3) tot "Zeer veel verbeterd" (+3); positieve waarden geven verbeteringen aan ten opzichte van de uitgangswaarde)**mLM-MCSS (som van drie statische ernstschalen: lengte, lekken/bloeden, uiterlijk van blaasjes. Elke schaal wordt beoordeeld als "helder of bijna helder" (1) tot "zeer ernstig" (5); totale score 3-15. Verandering testbasislijn tot week 24; negatieve waarden geven verbeteringen aan ten opzichte van basislijn)***Statische ernstschalen (5-puntsschalen variërend van 1 tot 5; negatieve waarden geven verbeteringen aan ten opzichte van basislijn)

    Het primaire eindpunt, de mLM-IGA, is een door artsen beoordeelde dynamische schaal van 7 punten die de verandering in de ernst van de ziekte vanaf de uitgangswaarde meet, variërend van ‘Zeer veel slechter’ (-3) tot ‘Zeer veel verbeterd’ (+3). Op de mLM-IGA in week 24 in de ITT-populatie (n=49) vertoonde QTORIN™-rapamycine een gemiddelde verbetering van +2,13 punten, waarmee werd voldaan aan het primaire eindpunt van de studie (p<0,001). Van de deelnemers van ≥ 6 jaar die de evaluatieperiode voor de werkzaamheid voltooiden, vertoonde 95% (41/43) een verbetering van ten minste 1 punt, en 86% (37/43) was ‘veel verbeterd’ (+2) of ‘zeer veel verbeterd’ (+3). In het 3- tot 5-jarige cohort schreef één deelnemer zich in en was “zeer veel verbeterd” (+3) op de mLM-IGA in week 24.

    Het belangrijkste secundaire eindpunt, de geblindeerde mLM Multi-Component Static Scale (mLM-MCSS), een door artsen beoordeelde statische schaal die werd gescoord als het totaal van drie subschalen (minimumscore: 3; maximale score: 15) het vastleggen van de laesiehoogte, lekken/bloedingen en het uiterlijk van de blaasjes, verbeterd met een gemiddelde van 3,36 punten (p<0,001), gebaseerd op een geblindeerde onafhankelijke beoordeling van gerandomiseerde baseline- en week 24-foto's, geëvalueerd door een commissie van klinische experts.

    “De SELVA Fase 3-resultaten vertegenwoordigen een belangrijke mijlpaal voor mensen die leven met microcystische lymfatische misvormingen”, zegt Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., hoogleraar dermatologie en kindergeneeskunde aan de Stanford University School of Medicine en een van de hoofdonderzoekers van SELVA. "Voor het eerst hebben we robuuste, statistisch significante Fase 3-gegevens die aantonen dat een farmacologisch gerichte therapie de ernst van de ziekte in deze chronisch invaliderende aandoening op betekenisvolle wijze kan verbeteren. Microcystische LM's zijn een aangeboren, progressieve ziekte. Laesies kunnen lekkage, terugkerende infecties en functionele beperkingen veroorzaken, wat een diepgaande invloed kan hebben op de levenskwaliteit van patiënten. Interventies zoals chirurgie en laser zijn pijnlijk en gaan gepaard met herhaling, en daarom zijn herhaalde behandelingen vaak nodig. De SELVA-resultaten benadrukken het potentieel van QTORIN™ rapamycine om een broodnodige therapie te zijn voor kinderen en volwassenen met microcystische LM’s die momenteel geen door de FDA goedgekeurde behandeling hebben.”

    Vergelijkbaar met eerdere klinische onderzoeken met QTORIN™ rapamycine, werd QTORIN™ rapamycine in de fase 3 SELVA-studie goed verdragen. Van de 50 deelnemers die de behandeling startten, ondervonden 35 deelnemers (70%) tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s). Vier ondervonden ernstige bijwerkingen, waarvan één een ernstige TEAE ondervond; ze werden allemaal door onderzoekers geacht geen verband te houden met het onderzoeksgeneesmiddel. Van de TEAE’s ondervonden in totaal 17 deelnemers behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TRAE’s), die allemaal als mild of matig werden beoordeeld. De meest voorkomende TRAE's waren acne op de aanbrengplaats, verkleuring op de aanbrengplaats en pruritus op de aanbrengplaats (allemaal n=3, 6%). De rapamycinespiegels in de systemische circulatie waren bij alle deelnemers op alle tijdstippen in het onderzoek lager dan 2 ng/ml.

    Van de 50 deelnemers die met de behandeling begonnen, voltooiden 44 deelnemers (88%) de evaluatieperiode van 24 weken voor de werkzaamheid. Vier deelnemers stopten om redenen die geen verband hielden met bijwerkingen, één deelnemer stopte vanwege een bijwerking die geen verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel, en één deelnemer stopte vanwege een bijwerking (lymforroe) die mogelijk verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel. Na voltooiing van de werkzaamheidsevaluatieperiode kozen 43 van de 44 in aanmerking komende deelnemers (98%, inclusief degenen van ≥ 3 jaar) ervoor om QTORIN™ rapamycine voort te zetten in de lopende verlengingsperiode van de behandeling.

    “We zijn de deelnemers, families, verzorgers, onderzoekers en onderzoeksteams zeer dankbaar die de SELVA-studie mogelijk hebben gemaakt”, aldus Wes Kaupinen, oprichter en Chief Executive Officer van Palvella Therapeutics. "De positieve toplineresultaten van SELVA markeren een belangrijke mijlpaal voor Palvella en voor de naar schatting meer dan 30.000 gediagnosticeerde patiënten in de VS die leven met microcystische LM's, een ernstige, zeldzame en chronisch invaliderende ziekte zonder door de FDA goedgekeurde therapieën. Deze gegevens ondersteunen het potentieel voor QTORIN™ rapamycine om de eerste door de FDA goedgekeurde therapie voor microcystische LM's te worden nu we op weg zijn naar de indiening van een geplande NDA in de tweede fase. De resultaten versterken onze overtuiging in QTORIN™ rapamycine, valideren het QTORIN™-platform en bevorderen onze visie om het toonaangevende biofarmaceutische bedrijf voor zeldzame ziekten te worden dat patiënten met ernstige, zeldzame huidziekten en vasculaire malformaties bedient.”

    QTORIN™ rapamycine heeft de aanduidingen Breakthrough Therapy, Orphan Drug en Fast Track ontvangen van de FDA voor de behandeling van microcystische LM's, evenals een FDA Orphan Products Development-subsidie. Palvella is van plan om gedetailleerde resultaten van de SELVA-studie te presenteren tijdens komende medische bijeenkomsten.

    Palvella bevordert QTORIN™ rapamycine ook bij andere ernstige, zeldzame huidziekten en vasculaire misvormingen veroorzaakt door hyperactivatie van de zoogdierdoelwit van rapamycine (mTOR), waaronder cutane veneuze misvormingen en klinisch significante angiokeratomen, die beide de FDA Fast Track-aanduiding hebben gekregen.

    Over microcystische lymfatische misvormingen

    Microcystische LM's zijn een zeldzame, chronisch invaliderende genetische ziekte die wordt veroorzaakt door ontregeling van de fosfatidylinositol 3-kinase (PI3K)/zoogdierdoelwit van rapamycine (mTOR). De aandoening wordt gekenmerkt door misvormde lymfevaten die door de huid kunnen steken en voortdurend lymfevocht (lymforroe) lekken en bloeden, wat vaak leidt tot terugkerende ernstige infecties en cellulitis die ziekenhuisopname kunnen veroorzaken. Het natuurlijke beloop van microcystische LM's is persistent en progressief zonder spontaan herstel, waarbij de symptomen in de loop van de tijd over het algemeen verslechteren, waaronder een toename van het aantal en de omvang van misvormde vaten die leiden tot complicaties en levenslange morbiditeit. Er zijn momenteel geen door de FDA goedgekeurde behandelingen voor de naar schatting meer dan 30.000 gediagnosticeerde patiënten met microcystische LM's in de Verenigde Staten.

    Over Palvella Therapeutics

    Opgericht en geleid door veteranen op het gebied van de ontwikkeling van geneesmiddelen op het gebied van zeldzame ziekten, is Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor de behandeling van deelnemers die lijden aan ernstige, zeldzame huidziekten en vasculaire misvormingen waarvoor er geen door de FDA goedgekeurde therapieën bestaan. Palvella ontwikkelt een brede pijplijn van productkandidaten op basis van haar gepatenteerde QTORIN™-platform, met een initiële focus op ernstige, zeldzame huidziekten, waarvan er vele levenslang van aard zijn. Palvella’s belangrijkste productkandidaat, QTORIN™ 3,9% watervrije rapamycinegel (QTORIN™ rapamycine), wordt momenteel ontwikkeld voor de behandeling van microcystische lymfatische malformaties, cutane veneuze malformaties en klinisch significante angiokeratomen. Palvella’s tweede productkandidaat, QTORIN™ pitavastatine, wordt momenteel ontwikkeld voor de plaatselijke behandeling van gedissemineerde oppervlakkige actinische porokeratose. Ga voor meer informatie naar www.palvellatx.com of volg Palvella op LinkedIn of X (voorheen bekend als Twitter).

    QTORIN™ rapamycine en QTORIN™ pitavastatine zijn alleen voor onderzoeksgebruik en geen van beide is goedgekeurd door de FDA of door een andere regelgevende instantie voor welke indicatie dan ook.

    Toekomstgerichte verklaringen

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen (inclusief in de zin van Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd, en Sectie 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd (Securities Act)). Deze verklaringen kunnen doelen, intenties en verwachtingen bespreken met betrekking tot toekomstige plannen, trends, gebeurtenissen, bedrijfsresultaten of financiële toestand, of anderszins, gebaseerd op de huidige overtuigingen van het management van Palvella, evenals aannames gemaakt door en informatie die momenteel beschikbaar is voor het management van Palvella. Toekomstgerichte verklaringen omvatten over het algemeen verklaringen die voorspellend van aard zijn en afhankelijk zijn van of verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen of omstandigheden, en bevatten woorden als ‘kunnen’, ‘zullen’, ‘zouden moeten’, ‘zou’, ‘verwachten’, ‘anticiperen’, ‘plannen’, ‘waarschijnlijk’, ‘geloven’, ‘schatten’, ‘projecteren’, ‘van plan zijn’ en andere soortgelijke uitdrukkingen of de negatieve of meervoudsvorm van deze woorden, of andere soortgelijke uitdrukkingen die voorspellingen zijn of toekomstige gebeurtenissen of vooruitzichten aangeven, hoewel niet alle toekomstgerichte verklaringen deze woorden bevatten. Verklaringen die geen historische feiten zijn, zijn toekomstgerichte verklaringen. Toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot de verwachte timing van de presentatie van gegevens uit lopende klinische onderzoeken, waaronder de TOIVA-studie, Palvella’s klinische ontwikkelingsplannen en gerelateerde verwachte ontwikkelingsmijlpalen, Palvella’s plannen om de Breakthrough Therapy-status na te streven, Palvella’s plannen om regelgevende instanties te ontmoeten, Palvella’s geld, financiële middelen en verwachte startbaan, Palvella’s verwachtingen met betrekking tot haar programma’s, waaronder QTORIN™ rapamycin en QTORIN™ pitavastatine, en de mogelijkheden ervan in de onderzoeksfase, inclusief het verwachte therapeutische potentieel en de marktkansen ervan. Toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op huidige overtuigingen en veronderstellingen die onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden en vormen geen garantie voor toekomstige prestaties. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in enige toekomstgerichte verklaring zijn opgenomen als gevolg van verschillende factoren, waaronder, maar niet beperkt tot: het vermogen om extra kapitaal aan te trekken om operaties te financieren; het vermogen om productkandidaten vooruit te helpen via preklinische en klinische ontwikkeling; de mogelijkheid om goedkeuring van de regelgevende instanties te verkrijgen voor de productkandidaten van Palvella, waaronder QTORIN™ rapamycine en QTORIN™ pitavastatine, en deze uiteindelijk op de markt te brengen; de uitkomst van vroege klinische onderzoeken voor de productkandidaten van Palvella, inclusief het vermogen van die onderzoeken om te voldoen aan relevante overheids- of regelgevende vereisten; het feit dat gegevens en resultaten uit klinische onderzoeken niet noodzakelijk indicatief zijn voor toekomstige resultaten; Palvella’s beperkte ervaring met het ontwerpen van klinische onderzoeken en het gebrek aan ervaring met het uitvoeren van klinische onderzoeken; het vermogen om andere programma's, productkandidaten of indicaties te identificeren en erop te focussen die mogelijk winstgevender of succesvoller zijn dan de huidige productkandidaten van Palvella; de aanzienlijke concurrentie waarmee Palvella wordt geconfronteerd bij het ontdekken, ontwikkelen of commercialiseren van producten; de negatieve gevolgen van mondiale gebeurtenissen op de activiteiten, waaronder lopende en geplande klinische onderzoeken en lopende en geplande preklinische onderzoeken; het vermogen om bekwame leidinggevende functionarissen en werknemers aan te trekken, aan te nemen en te behouden; het vermogen van Palvella om haar intellectuele eigendom en bedrijfseigen technologieën te beschermen; afhankelijkheid van derden, contractfabrikanten en contractonderzoekorganisaties; en de risico's en onzekerheden beschreven in de documenten ingediend door Palvella bij de Securities and Exchange Commission (SEC), inclusief het jaarverslag op Formulier 10-K, kwartaalrapporten op Formulier 10-Q en actuele rapporten op Formulier 8-K, ingediend bij of verstrekt aan de SEC en beschikbaar op www.sec.gov. Het is mogelijk dat de gebeurtenissen en omstandigheden die in onze toekomstgerichte verklaringen worden weerspiegeld niet worden gerealiseerd of plaatsvinden, en dat de daadwerkelijke resultaten wezenlijk kunnen verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden geprojecteerd. Er kunnen van tijd tot tijd nieuwe risicofactoren en onzekerheden opduiken, en het management kan niet alle risicofactoren en onzekerheden voorspellen waarmee Palvella te maken kan krijgen. Tenzij vereist door de toepasselijke wetgeving, is Palvella niet van plan om de hierin opgenomen toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien, ongeacht of dit het gevolg is van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, gewijzigde omstandigheden of anderszins. Dit persbericht bevat hyperlinks naar informatie die niet geacht wordt door verwijzing in dit persbericht te zijn opgenomen.

    Bron: Palvella Therapeutics, Inc.

    Bron: HealthDay

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Goedkeuringen van nieuwe medicijnen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Goedkeuringen van generieke medicijnen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw onderwerp ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-02-25 13:58

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden