Palvella Therapeutics ogłasza pozytywne wyniki badania klinicznego fazy 3 SELVA dotyczącego bezwodnego żelu QTORIN™ 3,9% rapamycyny w mikrotorbielowatych malformacjach limfatycznych

Śledź Drugslib na

WAYNE, Pensylwania, 24 lutego 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. („Palvella lub „Firma”), firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, skupiająca się na opracowywaniu i komercjalizacji nowatorskich terapii stosowanych w leczeniu uczestników cierpiących na poważne, rzadkie choroby skóry i malformacje naczyniowe, dla których nie ma amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) ogłosiła dzisiaj pozytywne wyniki głównego badania fazy 3 SELVA firmy QTORIN™ 3,9% bezwodnego żelu rapamycyny (QTORIN™ rapamycyna) w leczeniu mikrotorbielowatych malformacji limfatycznych (mikrocystycznych LM). W badaniu III fazy osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy ze statystycznie istotną poprawą w globalnej ocenie badacza mikrocystycznych malformacji limfatycznych (mLM-IGA) (p<0,001). W badaniu osiągnięto również wcześniej określony kluczowy drugorzędowy punkt końcowy (p<0,001) i wszystkie cztery dodatkowe drugorzędowe punkty końcowe o istotności statystycznej (wszystkie p<0,001).

  • Pierwotny punkt końcowy osiągnął statystycznie istotną poprawę (średnia zmiana +2,13; p<0,001) w skali globalnej oceny Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Investigator (mLM-IGA)
  • Uzyskano istotność statystyczna dla wcześniej określonego kluczowego drugorzędowego punktu końcowego (p<0,001) i wszystkich czterech drugorzędowych punktów końcowych dotyczących skuteczności (wszystkie p<0,001)
  • 95% uczestników badania w wieku ≥ 6 lat, którzy ukończyli okres oceny skuteczności, poprawiła się w teście mlM-IGA w 24. tygodniu
  • 86% uczestników badania w wieku ≥ 6 lat, którzy ukończyli okres oceny skuteczności, zostało ocenionych jako „znacznie poprawiona” (+2) lub „bardzo duża Poprawa” (+3) w badaniu mLM-IGA w 24. tygodniu
  • Rapamycyna QTORIN™ była dobrze tolerowana, nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem, a ogólnoustrojowe poziomy rapamycyny poniżej 2 ng/ml we wszystkich punktach czasowych u wszystkich uczestników
  • 98% uczestników, którzy ukończyli okres oceny skuteczności, zdecydowało się kontynuować przyjmowanie rapamycyny QTORIN™ w trwającym okresie przedłużenia leczenia
  • Palvella planuje złóż wniosek o nowy lek do FDA w drugiej połowie 2026 r.
  • Rapamycyna QTORIN™ może stać się pierwszą zatwierdzoną przez FDA terapią i standardem opieki dla szacunkowo ponad 30 000 osób z mikrotorbielowatymi malformacjami limfatycznymi w USA

    • Na podstawie tych wyników Palvella planuje złożyć do FDA wniosek o nowy lek (NDA) dla preparatu QTORIN™ rapamycyna dla pacjentów z mikrotorbielowatymi LM w drugiej połowie 2026 r., z potencjalnym zatwierdzeniem w USA rapamycyny QTORIN™ w pierwszej połowie 2027 r. Jeśli rapamycyna QTORIN™ zostanie zatwierdzona, będzie pierwszą zatwierdzoną terapią dla pacjentów z mikrotorbielowatymi LM.

    SELVA to jednoramienne, kontrolowane badanie kliniczne III fazy, kontrolowane na początku badania, oceniające rapamycynę QTORIN™ podawaną raz dziennie u osób w wieku ≥ 3 lat z mikrocystycznymi LM. Spośród 51 włączonych uczestników 50 rozpoczęło leczenie, w tym 49 uczestników w wieku ≥ 6 lat i 1 uczestnik w kohorcie badawczej w wieku od 3 do 5 lat. Zgodnie z planem analizy statystycznej wyniki skuteczności przedstawiono dla uczestników w wieku ≥ 6 lat, którzy stanowili populację zaplanowaną do leczenia (ITT). Pierwotnie do badania włączono 40 uczestników z wiodących ośrodków zajmujących się anomaliami naczyniowymi w USA, a liczba uczestników przekroczyła docelową liczbę.

    Główne wyniki badania SELVA dotyczące skuteczności są następujące:

    Punkty końcowe skuteczności w 24. tygodniu (populacja ITT, n=49) Średnia zmiana Dwustronna wartość p
    Podstawowy: Globalna ocena mikrotorbielowatej malformacji limfatycznej (mLM-IGA)* +2,13 p<0,001
    Klucz wtórny: Zaślepiony wieloskładnikowy mlm Skala statyczna (mLM-MCSS)** -3,36 p<0,001
    Dodatkowa: globalne wrażenie zmiany u pacjenta (PGI-C)* +1,9 p<0,001
    Dodatkowe: Żywe mLM-MCSS** -4,6 p<0,001
    Dodatkowe: Globalne wrażenie nasilenia klinicysty (CGI-S)*** -1,7 p<0,001
    Dodatkowe: Ogólne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S)*** -1,0 p<0,001
    • n=49 pacjentów w wieku 6 lat i starszych; dane analizowane zgodnie z planem analizy statystycznej; niekompletne dane przetwarzane w drodze wielokrotnej imputacji według planu analizy statystycznej dla pierwszorzędowego punktu końcowego; punkty końcowe badane zgodnie z wcześniej określoną hierarchiczną procedurą testową*Skale zmian dynamicznych (7-punktowa skala od „Bardzo dużo gorsza” (-3) do „Bardzo duża poprawa” (+3); wartości dodatnie wskazują poprawę w porównaniu z wartością wyjściową)**mLM-MCSS (Suma trzech statycznych skal nasilenia: wzrost, wyciek/krwawienie, wygląd pęcherzyków. Każda skala oceniana jest od „Przejrzysty lub prawie czysty” (1) do „Bardzo Ciężki” (5); całkowity wynik 3–15. Wartość wyjściowa testu do zmiany w 24. tygodniu; wartości ujemne wskazują poprawę w stosunku do wartości wyjściowych)***Statyczne skale ciężkości (5-punktowe skale od 1 do 5; wartości ujemne oznaczają poprawę w stosunku do wartości wyjściowych)
    Głównym punktem końcowym, mLM-IGA, jest 7-punktowa, oceniana przez klinicystę dynamiczna skala mierząca zmianę ciężkości choroby od wartości wyjściowej w zakresie od „Bardzo dużo gorsze” (-3) do „Bardzo dużo lepsze” (+3). W badaniu mLM-IGA w 24. tygodniu w populacji ITT (n=49) rapamycyna QTORIN™ wykazała średnią poprawę o +2,13 punktu, spełniając główny punkt końcowy badania (p<0,001). Spośród uczestników w wieku ≥ 6 lat, którzy ukończyli okres oceny skuteczności, 95% (41/43) wykazało co najmniej 1-punktową poprawę, a 86% (37/43) odnotowało „znaczną poprawę” (+2) lub „bardzo dużą poprawę” (+3). W kohorcie w wieku od 3 do 5 lat zapisano jednego uczestnika, który w 24. tygodniu w badaniu mLM-IGA uzyskał „bardzo dużą poprawę” (+3).

    Kluczowy drugorzędowy punkt końcowy, zaślepiona wieloskładnikowa skala statyczna mlM (mLM-MCSS), skala statyczna oceniana przez klinicystę, uzyskała łącznie trzy podskale (minimalny wynik: 3; maksymalny wynik: 15) uchwycenie wysokości zmiany, wycieku/krwawienia i wyglądu pęcherzyków poprawionego średnio o 3,36 punktu (p<0,001) na podstawie zaślepionego niezależnego przeglądu randomizowanych zdjęć z okresu wyjściowego i 24. tygodnia, ocenionych przez komisję ekspertów-kliników.

    „Wyniki badania fazy 3 badania SELVA stanowią ważny kamień milowy dla osób cierpiących na mikrotorbielowate malformacje limfatyczne” – powiedziała dr Joyce M. Teng, profesor dermatologii i pediatrii w Szkole Medycznej Uniwersytetu Stanforda oraz jeden z głównych badaczy badania SELVA. "Po raz pierwszy dysponujemy solidnymi, statystycznie istotnymi danymi fazy 3 pokazującymi, że celowana terapia farmakologiczna może znacząco złagodzić ciężkość choroby w tym przewlekle wyniszczającym schorzeniu. Mikrotorbielowate LM to choroba wrodzona, postępująca. Zmiany mogą powodować wycieki, nawracające infekcje i upośledzenie czynnościowe, co może mieć głęboki wpływ na jakość życia pacjentów. Interwencje takie jak operacja i laser są bolesne i wiążą się z nawrotami, dlatego często konieczne jest powtarzanie leczenia. Badanie SELVA wyniki podkreślają potencjał rapamycyny QTORIN™ jako bardzo potrzebnej terapii dla dzieci i dorosłych z mikrotorbielowatami LM, u których obecnie nie istnieje leczenie zatwierdzone przez FDA.”

    Podobnie jak w poprzednich badaniach klinicznych rapamycyny QTORIN™, w badaniu fazy 3 SELVA, rapamycyna QTORIN™ była dobrze tolerowana. Spośród 50 uczestników, którzy rozpoczęli leczenie, u 35 uczestników (70%) wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE). U czterech osób wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane, z czego u jednego wystąpił ciężki TEAE; wszystkie zostały uznane przez badaczy za niezwiązane z badanym lekiem. Wśród TEAE łącznie u 17 uczestników wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TRAE), z których wszystkie zostały ocenione jako łagodne lub umiarkowane. Do najczęstszych TRAE zaliczał się trądzik w miejscu aplikacji, przebarwienie w miejscu aplikacji i świąd w miejscu aplikacji (wszystkie n=3, 6%). U wszystkich uczestników we wszystkich punktach czasowych badania stężenie rapamycyny w krążeniu ogólnoustrojowym wynosiło poniżej 2 ng/ml.

    Spośród 50 uczestników, którzy rozpoczęli leczenie, 44 uczestników (88%) ukończyło 24-tygodniowy okres oceny skuteczności. Czterech uczestników przerwało leczenie z przyczyn niezwiązanych ze zdarzeniami niepożądanymi, jeden uczestnik przerwał leczenie z powodu zdarzenia niepożądanego niezwiązanego z badanym lekiem, a jeden uczestnik przerwał leczenie z powodu zdarzenia niepożądanego (limforotok) prawdopodobnie związanego z badanym lekiem. Po zakończeniu okresu oceny skuteczności 43 z 44 kwalifikujących się uczestników (98%, łącznie z osobami w wieku ≥ 3 lat) zdecydowało się na kontynuację rapamycyny QTORIN™ w trwającym okresie przedłużenia leczenia.

    „Jesteśmy głęboko wdzięczni uczestnikom, rodzinom, opiekunom, badaczom i zespołom badawczym, dzięki którym badanie SELVA było możliwe” – powiedział Wes Kaupinen, założyciel i dyrektor generalny Palvella Therapeutics. "Pozytywne wyniki badania SELVA stanowią kamień milowy dla Palvelli i dla szacunkowo ponad 30 000 zdiagnozowanych pacjentów w USA cierpiących na mikrotorbielowate LM, poważną, rzadką i przewlekle wyniszczającą chorobę, na którą nie ma terapii zatwierdzonych przez FDA. Dane te potwierdzają potencjał rapamycyny QTORIN™ do stania się pierwszą zatwierdzoną przez FDA metodą leczenia mikrocystycznych LM w miarę zbliżania się do złożenia planowanej NDA w drugiej połowie z 2026 r. Wyniki utwierdzają nas w przekonaniu o rapamycynie QTORIN™, potwierdzają platformę QTORIN™ i potwierdzają naszą wizję zostania wiodącą firmą biofarmaceutyczną zajmującą się chorobami rzadkimi, obsługującą pacjentów z poważnymi, rzadkimi chorobami skóry i malformacjami naczyniowymi.”

    Rapamycyna QTORIN™ otrzymała od FDA oznaczenia przełomowej terapii, leku sierocego i szybkiej ścieżki w leczeniu mikrocystycznych LM, a także grant FDA na rozwój produktów sierocych. Palvella planuje przedstawić szczegółowe wyniki badania SELVA na nadchodzących spotkaniach medycznych.

    Palvella rozwija także rapamycynę QTORIN™ w leczeniu innych poważnych, rzadkich chorób skóry i wad rozwojowych naczyń spowodowanych hiperaktywacją ssaczego szlaku rapamycyny (mTOR), w tym skórnych wad rozwojowych żył i klinicznie istotnych angiokeratoma, z których oba uzyskały oznaczenie FDA Fast Track Designation.

    Informacje o mikrotorbielowatych malformacjach limfatycznych

    Mikrocystyczne LM to rzadka, przewlekle wyniszczająca choroba genetyczna spowodowana rozregulowaniem szlaku 3-kinazy fosfatydyloinozytolu (PI3K)/ssaczego celu rapamycyny (mTOR). Schorzenie to charakteryzuje się zniekształconymi naczyniami limfatycznymi, które mogą wystawać przez skórę i powodować ciągły wyciek płynu limfatycznego (limforrhea) oraz krwawienie, co często prowadzi do nawracających poważnych infekcji i zapalenia tkanki łącznej, które mogą powodować hospitalizację. Naturalny przebieg mikrotorbielowatych LM jest trwały i postępujący bez samoistnego ustąpienia, a objawy na ogół nasilają się z czasem, w tym zwiększają liczbę i rozmiar zniekształconych naczyń, co prowadzi do powikłań i zachorowalności na całe życie. Obecnie w Stanach Zjednoczonych nie ma zatwierdzonych przez FDA metod leczenia dla szacunkowo ponad 30 000 pacjentów ze zdiagnozowanymi mikrotorbielowatymi LM.

    O Palvella Therapeutics

    Założona i prowadzona przez weteranów opracowywania leków na rzadkie choroby, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) to firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, skupiająca się na opracowywaniu i komercjalizacji nowatorskich terapii stosowanych w leczeniu pacjentów cierpiących na poważne, rzadkie choroby skóry i malformacje naczyniowe, dla których nie ma terapii zatwierdzonych przez FDA. Palvella opracowuje szeroką gamę potencjalnych produktów w oparciu o opatentowaną platformę QTORIN™, koncentrując się początkowo na poważnych, rzadkich chorobach skóry, z których wiele ma charakter trwający całe życie. Główny kandydat na produkt Palvella, bezwodny żel rapamycyny QTORIN™ 3,9% (QTORIN™ rapamycyna), jest obecnie opracowywany do leczenia mikrotorbielowatych malformacji limfatycznych, skórnych malformacji żylnych i klinicznie istotnych angiokeratomów. Drugi kandydat na produkt Palvella, pitawastatyna QTORIN™, jest obecnie opracowywany do stosowania miejscowego w leczeniu rozsianej powierzchownej porokeratozy słonecznej. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.palvellatx.com lub śledź Palvellę na LinkedIn lub X (wcześniej znanym jako Twitter).

    Rapamycyna QTORIN™ i pitawastatyna QTORIN™ są przeznaczone wyłącznie do użytku badawczego i żadna z nich nie została zatwierdzona przez FDA ani żadną inną agencję regulacyjną do jakichkolwiek wskazań.

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości

    Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość (w tym w rozumieniu art. 21E Ustawy o papierach wartościowych z 1934 r., z późniejszymi zmianami oraz art. 27A Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., ze zmianami (Ustawa o papierach wartościowych)). Oświadczenia te mogą omawiać cele, intencje i oczekiwania co do przyszłych planów, trendów, wydarzeń, wyników operacyjnych lub sytuacji finansowej lub innych, w oparciu o aktualne przekonania kierownictwa Palvella, a także założenia przyjęte przez kierownictwo Palvella i aktualnie dostępne dla niego informacje. Stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują na ogół stwierdzenia, które mają charakter prognostyczny i zależą od przyszłych zdarzeń lub warunków lub do nich się odnoszą, a także zawierają słowa takie jak „może”, „będzie”, „powinno”, „by”, „oczekiwać”, „przewidywać”, „planować”, „prawdopodobnie”, „uważać”, „szacować”, „projekt”, „zamierzać” i inne podobne wyrażenia lub liczbę mnogą tych słów w przeliczeniu lub w przeliczeniu lub inne podobne wyrażenia, które są przewidywaniami lub wskazują na przyszłe zdarzenia lub perspektywy, choć nie wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawierają te słowa. Stwierdzenia, które nie są faktami historycznymi, są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące oczekiwanego terminu prezentacji danych z trwających badań klinicznych, w tym badania TOIVA, planów rozwoju klinicznego Palvelli i powiązanych przewidywanych kamieni milowych rozwoju, planów Palvelli dotyczących uzyskania tytułu terapii przełomowej, planów Palvelli dotyczących spotkań z organami regulacyjnymi, środków pieniężnych, zasobów finansowych Palvelli i przewidywanego pasa startowego, oczekiwań Palvelli dotyczących jej programów, w tym rapamycyny QTORIN™ i QTORIN™ pitawastatyna i możliwości związane z nią na etapie badań, w tym oczekiwany potencjał terapeutyczny i możliwości rynkowe. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących przekonaniach i założeniach, które są obarczone ryzykiem i niepewnością i nie stanowią gwarancji przyszłych wyników. Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych zawartych w jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na różne czynniki, w tym między innymi: możliwość pozyskania dodatkowego kapitału w celu finansowania działalności; zdolność do wspierania kandydatów na produkty w fazie przedklinicznej i klinicznej; możliwość uzyskania zgody organów regulacyjnych i ostatecznej komercjalizacji kandydatów na produkty Palvella, w tym rapamycyny QTORIN™ i pitawastatyny QTORIN™; wyniki wczesnych badań klinicznych kandydatów na produkty Palvella, w tym zdolność tych badań do spełnienia odpowiednich wymogów rządowych lub regulacyjnych; fakt, że dane i wyniki badań klinicznych niekoniecznie muszą wskazywać na przyszłe wyniki; ograniczone doświadczenie Palvelli w projektowaniu badań klinicznych i brak doświadczenia w prowadzeniu badań klinicznych; umiejętność identyfikowania i przestawiania się na inne programy, kandydatów na produkty lub wskazania, które mogą być bardziej zyskowne lub skuteczne niż obecni kandydaci na produkty Palvella; znaczna konkurencja, z jaką boryka się Palvella w odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji produktów; negatywny wpływ wydarzeń o zasięgu globalnym na działalność operacyjną, w tym trwające i planowane badania kliniczne oraz trwające i planowane badania przedkliniczne; umiejętność przyciągania, zatrudniania i zatrzymywania wykwalifikowanych członków kadry kierowniczej i pracowników; zdolność Palvelli do ochrony swojej własności intelektualnej i zastrzeżonych technologii; poleganie na osobach trzecich, producentach kontraktowych i organizacjach zajmujących się badaniami kontraktowymi; oraz ryzyko i niepewność opisane w dokumentach składanych przez Palvellę w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym w raporcie rocznym na formularzu 10-K, raportach kwartalnych na formularzu 10-Q i raportach bieżących na formularzu 8-K, składanych lub dostarczanych do SEC i dostępnych na stronie www.sec.gov. Zdarzenia i okoliczności odzwierciedlone w naszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości mogą nie zostać osiągnięte lub wystąpić, a rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych przewidywanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Od czasu do czasu mogą pojawiać się nowe czynniki ryzyka i niepewności, a kierownictwo nie jest w stanie przewidzieć wszystkich czynników ryzyka i niepewności, z którymi może się spotkać Palvella. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo Palvella nie planuje publicznie aktualizować ani korygować jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym dokumencie, czy to w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłych wydarzeń, zmienionych okoliczności czy z innego powodu. Niniejsza informacja prasowa zawiera hiperłącza do informacji, które nie są uważane za włączone do tej informacji prasowej przez odniesienie.

    Źródło: Palvella Therapeutics, Inc.

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego biuletynu

    Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-02-25 13:58

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe