Palvella Therapeutics anuncia resultados positivos do estudo clínico SELVA de fase 3 do gel anidro de rapamicina QTORIN™ 3,9% em malformações linfáticas microcísticas

O endpoint primário, o mLM-IGA, é uma escala dinâmica de 7 pontos avaliada pelo médico que mede a mudança na gravidade da doença desde o início do estudo, variando de “Muito Pior” (-3) a “Muito Melhorada” (+3). No mLM-IGA na semana 24 na população ITT (n=49), a rapamicina QTORIN™ demonstrou uma melhoria média de +2,13 pontos, atingindo o objetivo primário do estudo (p<0,001). Dos participantes com idade ≥ 6 anos que completaram o período de avaliação de eficácia, 95% (41/43) demonstraram pelo menos uma melhoria de 1 ponto, e 86% (37/43) foram “Muito Melhorados” (+2) ou “Muito Melhorados” (+3). Na coorte de 3 a 5 anos de idade, um participante se inscreveu e “melhorou muito” (+3) no mLM-IGA na semana 24.

O principal desfecho secundário, a escala cega de múltiplos componentes do mLM (mLM-MCSS), uma escala estática avaliada pelo médico, pontuada como o total de três subescalas (pontuação mínima: 3; pontuação máxima: 15) capturando a lesão altura, vazamento/sangramento e aparência de vesículas, melhoraram em média 3,36 pontos (p<0,001), com base em uma revisão cega e independente de fotografias randomizadas da linha de base e da semana 24 avaliadas por um comitê de médicos especialistas.

“Os resultados da Fase 3 do SELVA representam um marco importante para os indivíduos que vivem com malformações linfáticas microcísticas”, disse Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., Professora de Dermatologia e Pediatria na Escola de Medicina da Universidade de Stanford e uma das Pesquisadoras Principais do SELVA. "Pela primeira vez, temos dados de Fase 3 robustos e estatisticamente significativos que mostram que uma terapia farmacológica direcionada pode melhorar significativamente a gravidade da doença nesta condição cronicamente debilitante. Os LMs microcísticos são uma doença congênita e progressiva. As lesões podem causar vazamentos, infecções recorrentes e comprometimento funcional, o que pode ter um impacto profundo na qualidade de vida dos pacientes. Intervenções como cirurgia e laser são dolorosas e estão associadas à recorrência e, portanto, tratamentos repetidos são frequentemente necessários. Os resultados do SELVA destacam o QTORIN™ o potencial da rapamicina para ser uma terapia muito necessária para crianças e adultos com LMs microcísticos que atualmente não têm tratamento aprovado pela FDA”. Entre os 50 participantes que iniciaram o tratamento, 35 participantes (70%) experimentaram eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs). Quatro sofreram eventos adversos graves, dos quais um apresentou TEAE grave; todos foram considerados não relacionados ao medicamento em estudo pelos investigadores. Entre os TEAEs, um total de 17 participantes sofreram eventos adversos relacionados ao tratamento (TRAEs), todos classificados como leves ou moderados. Os TRAEs mais comuns incluíram acne no local da aplicação, descoloração no local da aplicação e prurido no local da aplicação (todos n = 3, 6%). Os níveis de rapamicina estavam abaixo de 2 ng/mL na circulação sistêmica para todos os participantes em todos os momentos do estudo.

Dos 50 participantes que iniciaram o tratamento, 44 ​​participantes (88%) completaram o período de avaliação de eficácia de 24 semanas. Quatro participantes descontinuaram o estudo por motivos não relacionados a eventos adversos, um participante descontinuou o estudo devido a um evento adverso não relacionado ao medicamento do estudo e um participante descontinuou o estudo devido a um evento adverso (linforreia) possivelmente relacionado ao medicamento do estudo. Após a conclusão do período de avaliação de eficácia, 43 dos 44 participantes elegíveis (98%, inclusive aqueles com idade ≥ 3 anos) optaram por continuar com rapamicina QTORIN™ no período de extensão do tratamento em andamento.

“Estamos profundamente gratos aos participantes, famílias, cuidadores, investigadores e equipes de estudo que tornaram o estudo SELVA possível”, disse Wes Kaupinen, fundador e CEO da Palvella Therapeutics. "Os resultados positivos do SELVA marcam um marco significativo para Palvella e para os estimados mais de 30.000 pacientes diagnosticados nos EUA que vivem com LMs microcísticos, uma doença grave, rara e cronicamente debilitante sem terapias aprovadas pela FDA. Esses dados apoiam o potencial da rapamicina QTORIN™ para se tornar a primeira terapia aprovada pela FDA para LMs microcísticos à medida que avançamos para a apresentação de um NDA planejado na segunda metade de 2026. Os resultados reforçam a nossa convicção na rapamicina QTORIN™, validam a plataforma QTORIN™ e avançam a nossa visão de nos tornarmos a principal empresa biofarmacêutica de doenças raras que atende pacientes com doenças de pele raras e graves e malformações vasculares.”

A rapamicina QTORIN™ recebeu as designações Breakthrough Therapy, Orphan Drug e Fast Track da FDA para o tratamento de LMs microcísticos, bem como uma subvenção da FDA para desenvolvimento de produtos órfãos. Palvella planeja apresentar resultados detalhados do estudo SELVA nas próximas reuniões médicas.

Palvella também está avançando com rapamicina QTORIN™ em outras doenças de pele graves e raras e malformações vasculares causadas pela hiperativação da via do alvo da rapamicina em mamíferos (mTOR), incluindo malformações venosas cutâneas e angioceratomas clinicamente significativos, ambos os quais receberam a designação Fast Track da FDA.

Sobre malformações linfáticas microcísticas

LMs microcísticas são uma doença genética rara e cronicamente debilitante causada pela desregulação da via da fosfatidilinositol 3-quinase (PI3K)/alvo da rapamicina em mamíferos (mTOR). A condição é caracterizada por vasos linfáticos malformados que podem se projetar através da pele e vazar persistentemente fluido linfático (linforreia) e sangrar, muitas vezes levando a infecções graves recorrentes e celulite que podem causar hospitalização. A história natural dos LMs microcísticos é persistente e progressiva, sem resolução espontânea, com sintomas geralmente piorando ao longo do tempo, incluindo aumento no número e tamanho dos vasos malformados que levam a complicações e morbidade ao longo da vida. Atualmente, não há tratamentos aprovados pela FDA para os estimados mais de 30.000 pacientes diagnosticados com LMs microcísticos nos Estados Unidos.

Sobre a Palvella Therapeutics

Fundada e liderada por veteranos no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, a Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico focada no desenvolvimento e comercialização de novas terapias para tratar participantes que sofrem de doenças de pele graves e raras e malformações vasculares para as quais não existem terapias aprovadas pela FDA. Palvella está desenvolvendo um amplo pipeline de candidatos a produtos com base em sua plataforma patenteada QTORIN™, com foco inicial em doenças de pele graves e raras, muitas das quais são de natureza vitalícia. O principal produto candidato da Palvella, QTORIN™ 3,9% rapamicina gel anidro (QTORIN™ rapamicina), está atualmente sendo desenvolvido para o tratamento de malformações linfáticas microcísticas, malformações venosas cutâneas e angioqueratomas clinicamente significativos. O segundo produto candidato da Palvella, QTORIN™ pitavastatina, está atualmente sendo desenvolvido para o tratamento tópico da poroceratose actínica superficial disseminada. Para obter mais informações, visite www.palvellatx.com ou siga Palvella no LinkedIn ou X (anteriormente conhecido como Twitter).

A rapamicina QTORIN™ e a pitavastatina QTORIN™ são apenas para uso experimental e nenhuma delas foi aprovada pela FDA ou por qualquer outra agência reguladora para qualquer indicação.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas (inclusive dentro do significado da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado (Securities Act)). Essas declarações podem discutir metas, intenções e expectativas quanto a planos futuros, tendências, eventos, resultados operacionais ou situação financeira, ou de outra forma, com base nas crenças atuais da administração da Palvella, bem como em suposições feitas e informações atualmente disponíveis para a administração da Palvella. Declarações prospectivas geralmente incluem declarações que são de natureza preditiva e dependem ou se referem a eventos ou condições futuras, e incluem palavras como "pode", "irá", "deveria", "iria", "esperar", "antecipar", "planejar", "provável", "acreditar", "estimar", "projetar", "pretender" e outras expressões semelhantes ou o negativo ou plural dessas palavras, ou outras expressões semelhantes que sejam previsões ou indiquem eventos ou perspectivas futuras, embora nem todas as declarações prospectivas contenham essas palavras. Declarações que não são fatos históricos são declarações prospectivas. As declarações prospectivas incluem, mas não estão limitadas a, declarações sobre o momento esperado da apresentação de dados de ensaios clínicos em andamento, incluindo o estudo TOIVA, os planos de desenvolvimento clínico de Palvella e marcos de desenvolvimento previstos relacionados, os planos de Palvella para buscar a Designação de Terapia Inovadora, os planos de Palvella para se reunir com autoridades reguladoras, o dinheiro, recursos financeiros e pista esperada de Palvella, as expectativas de Palvella em relação a seus programas, incluindo QTORIN™ rapamicina e QTORIN™ pitavastatina, e as suas oportunidades na fase de investigação, incluindo o seu potencial terapêutico esperado e a oportunidade de mercado. As declarações prospectivas são baseadas em crenças e suposições atuais que estão sujeitas a riscos e incertezas e não são garantias de desempenho futuro. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles contidos em qualquer declaração prospectiva como resultado de vários fatores, incluindo, sem limitação: a capacidade de levantar capital adicional para financiar operações; a capacidade de promover candidatos a produtos através do desenvolvimento pré-clínico e clínico; a capacidade de obter aprovação regulatória e, em última análise, comercializar os candidatos a produtos da Palvella, incluindo rapamicina QTORIN™ e pitavastatina QTORIN™; o resultado dos primeiros ensaios clínicos para os produtos candidatos da Palvella, incluindo a capacidade desses ensaios de satisfazer os requisitos governamentais ou regulatórios relevantes; o facto de os dados e resultados de estudos clínicos poderem não ser necessariamente indicativos de resultados futuros; A experiência limitada de Palvella na concepção de ensaios clínicos e a falta de experiência na condução de ensaios clínicos; a capacidade de identificar e migrar para outros programas, candidatos a produtos ou indicações que possam ser mais lucrativos ou bem-sucedidos do que os atuais candidatos a produtos da Palvella; a concorrência substancial que Palvella enfrenta na descoberta, desenvolvimento ou comercialização de produtos; os impactos negativos dos eventos globais nas operações, incluindo ensaios clínicos em curso e planeados e estudos pré-clínicos em curso e planeados; a capacidade de atrair, contratar e reter executivos e funcionários qualificados; a capacidade da Palvella de proteger sua propriedade intelectual e tecnologias proprietárias; dependência de terceiros, fabricantes contratados e organizações de pesquisa contratadas; e os riscos e incertezas descritos nos registros feitos por Palvella junto à Securities and Exchange Commission (SEC), incluindo o relatório anual no Formulário 10-K, relatórios trimestrais no Formulário 10-Q e relatórios atuais no Formulário 8-K, arquivados ou fornecidos à SEC e disponíveis em www.sec.gov. Os eventos e circunstâncias refletidos em nossas declarações prospectivas podem não ser alcançados ou ocorrer, e os resultados reais podem diferir materialmente daqueles projetados nas declarações prospectivas. Novos fatores de risco e incertezas podem surgir de tempos em tempos, e não é possível para a administração prever todos os fatores de risco e incertezas que Palvella pode enfrentar. Exceto conforme exigido pela lei aplicável, Palvella não planeja atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações prospectivas aqui contidas, seja como resultado de quaisquer novas informações, eventos futuros, alterações nas circunstâncias ou de outra forma. Este comunicado à imprensa contém hiperlinks para informações que não são consideradas incorporadas por referência neste comunicado à imprensa.

Fonte: Palvella Therapeutics, Inc.

Fonte: HealthDay

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Postou : 2026-02-25 13:58

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