Palvella Therapeutics anunță rezultate pozitive ale studiului clinic SELVA de fază 3 privind gelul anhidru cu rapamicină QTORIN™ 3,9% în malformațiile limfatice microchistice

Urmăriți Drugslib pe

WAYNE, Pa., 24 februarie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella sau „Compania”), o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, axată pe dezvoltarea și comercializarea de noi terapii pentru a trata participanții care suferă de boli grave și rare ale pielii, care suferă de boli grave și vasculare alimentare. și terapiile aprobate de Drug Administration (FDA), au anunțat astăzi rezultate pozitive din studiul SELVA de fază 3 al companiei privind gelul anhidru QTORIN™ 3,9% rapamicin (QTORIN™ rapamicin) pentru tratamentul malformațiilor limfatice microchistice (LM microchistice). Studiul de fază 3 și-a îndeplinit obiectivul principal cu o îmbunătățire semnificativă statistic a Evaluării globale a investigatorului de malformații limfatice microchistice (mLM-IGA) (p<0,001). Studiul și-a îndeplinit, de asemenea, obiectivul secundar cheie prespecificat (p<0,001) și toate cele patru obiective secundare suplimentare cu semnificație statistică (toate p<0,001).

  • Obiectivul primar a înregistrat o îmbunătățire semnificativă statistic (modificare medie de +2,13; p<0,001) privind investigatorul global de evaluare a malformației limfatice microchistice. (mLM-IGA)
  • S-a atins semnificația statistică asupra obiectivului secundar cheie prespecificat (p<0,001) și a tuturor celor patru obiective secundare de eficacitate (toate p<0,001)
  • 95% dintre participanții la studiu cu vârsta ≥ 6 ani care au finalizat perioada de evaluare a eficacității în săptămâna mLM2-4>IGA s-au îmbunătățit <48%
    • dintre participanții la studiu cu vârsta ≥ 6 ani care au finalizat perioada de evaluare a eficacității au fost evaluați ca „Mult îmbunătățit” (+2) sau „Foarte mult îmbunătățit” (+3) pe mLM-IGA în săptămâna 24
  • Rapamicină QTORIN™ a fost bine tolerată, fără a fi raportate efecte adverse de sistem legate de medicament și efecte adverse de sistem grave sub toate nivelurile/rapamicina. intervale de timp pentru toți participanții
  • 98% dintre participanții care au încheiat perioada de evaluare a eficacității au ales să continue să primească QTORIN™ rapamicin în perioada de prelungire a tratamentului în curs
  • Palvella intenționează să trimită o cerere de medicament nou la FDA în a doua jumătate a anului 2026
  • QTORIN™ a devenit primul standard de îngrijire aprobat de FDA pentru terapie cu rapamicină. mai mult de 30.000 de persoane cu malformații limfatice microchistice în SUA

    • Pe baza acestor rezultate, Palvella intenționează să trimită o cerere de medicament nou (NDA) la FDA pentru QTORIN™ rapamicin pentru pacienții cu LM microchistice în a doua jumătate a anului 2026, cu potențialul de aprobare a U.S.N.™ în prima jumătate a anului. 2027. Dacă este aprobată, rapamicina QTORIN™ ar fi prima terapie aprobată pentru pacienții cu LM microchistice.

    SELVA este un studiu clinic de fază 3, cu un singur braț, controlat inițial, care evaluează rapamicina QTORIN™ o dată pe zi la persoane cu vârsta ≥ 3 ani cu LM microchistice. Din cei 51 de participanți înscriși, 50 au inițiat tratamentul, inclusiv 49 de participanți cu vârsta ≥ 6 ani și 1 participant în cohorta exploratorie de 3 până la 5 ani. În conformitate cu planul de analiză statistică, rezultatele eficacității sunt raportate pentru participanții cu vârsta ≥ 6 ani, care au constituit populația cu intenție de tratare (ITT). Studiul a fost conceput inițial pentru a înrola 40 de participanți din centrele de top pentru anomalii vasculare din SUA și și-a depășit numărul țintă de înscriere.

    Rezultatele de eficacitate maxime de la SELVA sunt următoarele:

    Obiectivele de eficacitate în săptămâna 24 (Populația ITT) , Modificare Valoarea p pe două fețe
    Primar: Evaluarea globală a investigatorului de malformații limfatice microchistice (mLM-IGA)* +2,13 p p0. Secundar: scară statică multicomponentă mLM orb (mLM-MCSS)** -3,36 p<0,001
    Secundar: impresie globală a schimbării pacientului (PGI-C)* +1.
    Secundar: Live mLM-MCSS** -4,6 p<0,001
    Secundar: Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)*** -1. p<0,001
    Secundar: Impresia globală a severității pacientului (PGI-S)*** -1,0 p<0,001

    Obiectivul principal, mLM-IGA, este o scară dinamică în 7 puncte, evaluată de clinician, care măsoară modificarea severității bolii față de valoarea inițială, variind de la „foarte mult mai rău” (-3) la „foarte mult îmbunătățit” (+3). Pe mLM-IGA în săptămâna 24 la populația ITT (n=49), rapamicina QTORIN™ a demonstrat o îmbunătățire medie de +2,13 puncte, îndeplinind obiectivul principal al studiului (p<0,001). Dintre participanții cu vârsta ≥ 6 care au finalizat perioada de evaluare a eficacității, 95% (41/43) au demonstrat o îmbunătățire de cel puțin 1 punct, iar 86% (37/43) au fost fie „Mult îmbunătățit” (+2) fie „Foarte mult îmbunătățit” (+3). În cohorta cu vârsta de 3 până la 5 ani, un participant s-a înrolat și a fost „foarte mult îmbunătățit” (+3) la mLM-IGA în săptămâna 24.

    Obiectivul secundar cheie, scara statică multicomponentă mLM orbită (mLM-MCSS), o scară totală subevaluată de clinician cu trei scoruri static: 3; scor maxim: 15) captarea înălțimii leziunii, scurgerea/sângerarea și aspectul veziculelor, îmbunătățite cu o medie de 3,36 puncte (p<0,001), pe baza unei analize independente în orb a fotografiilor randomizate de referință și din săptămâna 24, evaluate de un comitet de experți clinicieni.

    „Rezultatele SELVA Faza 3 reprezintă o piatră de hotar importantă pentru persoanele care trăiesc cu malformații limfatice microchistice”, a spus Joyce M. Teng, MD, Ph.D., profesor de dermatologie și pediatrie la Școala de Medicină a Universității Stanford și unul dintre cercetătorii principali SELVA. "Pentru prima dată, avem date solide, semnificative din punct de vedere statistic de Faza 3, care arată că o terapie farmacologică țintită poate îmbunătăți semnificativ severitatea bolii în această afecțiune cronică debilitantă. LM microchistice sunt o boală congenitală, progresivă. Leziunile pot provoca scurgeri, infecții recurente și afectare funcțională, ceea ce poate avea un impact profund asupra pacienților cu intervenții chirurgicale și a calității vieții asociate cu laserul dureroasă și a vieții. recurența și, prin urmare, sunt adesea necesare tratamente repetate. Rezultatele SELVA evidențiază potențialul QTORIN™ rapamicină de a fi o terapie foarte necesară pentru copiii și adulții cu LM microchistice care nu au în prezent un tratament aprobat de FDA.”

    Asemănător cu studiile clinice anterioare ale QTORIN™, studiul rapamicina S, în studiul QTORIN™, rapamicina S, a fost QTORIN™. bine tolerat. Dintre cei 50 de participanți care au inițiat tratamentul, 35 de participanți (70%) au experimentat evenimente adverse apărute la tratament (TEAE). Patru au experimentat evenimente adverse grave, dintre care unul a experimentat un TEAE sever; toate au fost considerate de către investigatori fără legătură cu medicamentul studiat. Printre TEAE, un total de 17 participanți au experimentat evenimente adverse legate de tratament (TRAE), toate fiind evaluate ușoare sau moderate. Cele mai frecvente TRAE au inclus acneea la locul de aplicare, decolorarea la locul de aplicare și prurit la locul de aplicare (toate n=3, 6%). Nivelurile de rapamicină au fost sub 2 ng/mL în circulația sistemică pentru toți participanții la toate momentele din studiu.

    Din cei 50 de participanți care au inițiat tratamentul, 44 de participanți (88%) au finalizat perioada de evaluare a eficacității de 24 de săptămâni. Patru participanți au întrerupt tratamentul din motive care nu au legătură cu evenimentele adverse, un participant a întrerupt tratamentul din cauza unui eveniment advers care nu are legătură cu medicamentul de studiu și un participant a întrerupt din cauza unui eveniment advers (limforee) posibil legat de medicamentul de studiu. După încheierea perioadei de evaluare a eficacității, 43 din cei 44 de participanți eligibili (98%, inclusiv cei cu vârsta ≥ 3 ani) au ales să continue cu QTORIN™ rapamicina în perioada de prelungire a tratamentului în curs.

    „Suntem profund recunoscători participanților, familiilor, echipelor de studiu, îngrijitorilor și îngrijitorilor VA care au făcut posibile studiile de îngrijire și îngrijitori.” Wes Kaupinen, fondator și director executiv al Palvella Therapeutics. „Rezultatele pozitive de la SELVA marchează o piatră de hotar semnificativă pentru Palvella și pentru cei peste 30.000 de pacienți diagnosticați din SUA care trăiesc cu LM microchistice, o boală gravă, rară și cronică debilitantă, fără terapii aprobate de FDA. Aceste date susțin potențialul ca QTORIN™ rapamicina să devină primul tratament aprobat de FDA pentru terapie microchistică. a unei NDA planificate în a doua jumătate a anului 2026. Rezultatele ne întăresc convingerea în rapamicina QTORIN™, validează platforma QTORIN™ și ne promovează viziunea de a deveni cea mai importantă companie biofarmaceutică a bolilor rare care deservește pacienții cu boli grave, rare ale pielii și malformații vasculare.”

    QTORIN™ rapamicina a primit denumiri Breakthrough Therapy, Orphan Drug și Fast Track de la FDA pentru tratamentul LM microchistice, precum și un grant FDA pentru Dezvoltare de Produse Orfane. Palvella intenționează să prezinte rezultate detaliate ale studiului SELVA la viitoarele întâlniri medicale.

    Palvella promovează, de asemenea, rapamicina QTORIN™ în alte boli grave, rare ale pielii și malformații vasculare determinate de hiperactivarea căii țintei rapamicinei la mamifere (mTOR), inclusiv malformații cutanate și venoase ale granulelor care au fost afectate clinic atât de angioamele, cât și de malformații venoase cutanate. Desemnare.

    Despre malformațiile limfatice microchistice

    LM microchistice sunt o boală genetică rară, cronică debilitantă, cauzată de dereglarea căii fosfatidilinozitol 3-kinazei (PI3K)/ținta mamiferelor a rapamicinei (mTOR). Afecțiunea este caracterizată de vase limfatice malformate care pot ieși prin piele și pot scurge în mod persistent lichid limfatic (limforee) și sângerează, ducând adesea la infecții grave recurente și la celulită care poate duce la spitalizare. Istoria naturală a LM microchistice este persistentă și progresivă, fără rezoluție spontană, simptomele se agravează în general în timp, incluzând creșteri ale numărului și dimensiunii vaselor malformate care duc la complicații și morbiditate pe parcursul vieții. În prezent, nu există tratamente aprobate de FDA pentru cei peste 30.000 de pacienți diagnosticați cu LM microchistice din Statele Unite.

    Despre Palvella Therapeutics

    Fondată și condusă de veterani în dezvoltarea medicamentelor pentru boli rare, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, axată pe dezvoltarea și comercializarea de noi terapii pentru a trata participanții care suferă de boli grave și vasculare, care suferă de boli grave și vasculare. Terapii aprobate de FDA. Palvella dezvoltă o gamă largă de produse candidate pe baza platformei sale brevetate QTORIN™, cu un accent inițial pe boli grave, rare ale pielii, multe dintre ele fiind de natură pe tot parcursul vieții. Produsul candidat principal al lui Palvella, QTORIN™ 3,9% rapamicin anhidru gel (QTORIN™ rapamicin), este în prezent dezvoltat pentru tratamentul malformațiilor limfatice microchistice, malformațiilor venoase cutanate și angiokeratomelor semnificative clinic. Cel de-al doilea produs candidat al lui Palvella, QTORIN™ pitavastatin, este în prezent dezvoltat pentru tratamentul topic al porokeratozei actinice superficiale diseminate. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.palvellatx.com sau să urmăriți Palvella pe LinkedIn sau X (cunoscut anterior ca Twitter).

    QTORIN™ rapamicina și QTORIN™ pitavastatin sunt numai pentru uz investigațional și niciunul nu a fost aprobat de FDA sau de orice altă agenție de reglementare pentru nicio indicație.

    Declarații prospective

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective (inclusiv în sensul secțiunii 21E din Securities Exchange Act din 1934, astfel cum a fost modificată, și al secțiunii 27A din Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificată (Securities Act)). Aceste declarații pot discuta obiective, intenții și așteptări cu privire la planurile, tendințele, evenimentele, rezultatele operațiunilor sau situația financiară viitoare sau în alt mod, pe baza convingerilor actuale ale conducerii Palvella, precum și ipotezele făcute de, și informațiile disponibile în prezent pentru, conducerea Palvella. Declarațiile prospective includ, în general, declarații care sunt de natură predictivă și depind sau se referă la evenimente sau condiții viitoare și includ cuvinte precum „poate”, „va”, „ar trebui”, „ar”, „așteaptă”, „anticipă”, „planifica”, „probabil”, „crede”, „estima”, „proiectează”, „expresii similare sau alte expresii negative sau la plural” sau alte expresii similare sau alte expresii similare sau la plural. care sunt predicții sau indică evenimente sau perspective viitoare, deși nu toate declarațiile prospective conțin aceste cuvinte. Declarațiile care nu sunt fapte istorice sunt declarații prospective. Declarațiile prospective includ, dar nu se limitează la, declarații cu privire la momentul așteptat de prezentare a datelor din studiile clinice în curs, inclusiv studiul TOIVA, planurile de dezvoltare clinică ale lui Palvella și etapele de dezvoltare anticipate aferente, planurile lui Palvella de a urma desemnarea terapiei revoluționare, planurile lui Palvella de a se întâlni cu autoritățile de reglementare, resursele financiare, resursele financiare și așteptările lui Palvellas. programe, inclusiv QTORIN™ rapamicin și QTORIN™ pitavastatin și oportunitățile sale în faza de cercetare, inclusiv potențialul său terapeutic așteptat și oportunitatea de piață. Declarațiile prospective se bazează pe convingerile și ipotezele actuale care sunt supuse riscurilor și incertitudinilor și nu sunt garanții ale performanței viitoare. Rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele cuprinse în orice declarație prospectivă ca urmare a diverșilor factori, inclusiv, fără a se limita la: capacitatea de a strânge capital suplimentar pentru finanțarea operațiunilor; capacitatea de a avansa candidații de produse prin dezvoltarea preclinic și clinic; capacitatea de a obține aprobarea de reglementare și, în cele din urmă, de a comercializa produsele candidate Palvella, inclusiv QTORIN™ rapamicin și QTORIN™ pitavastatin; rezultatul studiilor clinice timpurii pentru produsele candidate Palvella, inclusiv capacitatea acestor studii de a satisface cerințele guvernamentale sau de reglementare relevante; faptul că datele și rezultatele studiilor clinice nu pot fi neapărat indicative pentru rezultatele viitoare; Experiența limitată a lui Palvella în proiectarea de studii clinice și lipsa de experiență în efectuarea de studii clinice; capacitatea de a identifica și de a pivota către alte programe, produse candidate sau indicații care pot fi mai profitabile sau de succes decât produsele actuale candidate ale Palvella; concurența substanțială cu care se confruntă Palvella în descoperirea, dezvoltarea sau comercializarea produselor; impactul negativ al evenimentelor globale asupra operațiunilor, inclusiv studiile clinice în curs și planificate și studiile preclinice în curs și planificate; capacitatea de a atrage, angaja și reține ofițeri executivi și angajați calificați; capacitatea Palvella de a-și proteja proprietatea intelectuală și tehnologiile proprietare; dependența de terți, producători contractuali și organizații de cercetare contractuale; și riscurile și incertitudinile descrise în depunerile făcute de Palvella la Securities and Exchange Commission (SEC), inclusiv raportul anual pe Formularul 10-K, rapoartele trimestriale pe Formularul 10-Q și rapoartele curente pe Formularul 8-K, depuse sau furnizate SEC și disponibile la www.sec.gov. Evenimentele și circumstanțele reflectate în declarațiile noastre prospective pot să nu fie realizate sau să apară, iar rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele proiectate în declarațiile prospective. Din când în când pot apărea noi factori de risc și incertitudini și nu este posibil ca managementul să prezică toți factorii de risc și incertitudinile cu care se poate confrunta Palvella. Cu excepția cazurilor cerute de legislația aplicabilă, Palvella nu intenționează să actualizeze sau să revizuiască în mod public nicio declarație prospectivă conținută aici, fie ca urmare a oricăror informații noi, evenimente viitoare, circumstanțe schimbate sau altfel. Acest comunicat de presă conține hyperlinkuri către informații care nu sunt considerate a fi încorporate prin referință în acest comunicat de presă.

    Sursa: Palvella Therapeutics, Inc.

    Sursa: Ziua Sănătății

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • Daily MedNews
  • Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Aprobari de medicamente noi
  • Aplicații de medicamente noi
  • Rezultate clinice de medicamente
  • Rezultate clinice Aprobări
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Orice subiect vă interesează, abonați-vă la cele mai bune noi în caseta Drugs..

    Postat : 2026-02-25 13:58

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare