Palvella Therapeutics объявляет о положительных результатах 3-й фазы клинического исследования SELVA 3,9% безводного геля рапамицина QTORIN™ при микрокистозных лимфатических мальформациях

Следите за Drugslib на

УЭЙН, Пенсильвания, 24 февраля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella или «Компания»), биофармацевтическая компания на клинической стадии, занимающаяся разработкой и коммерциализацией новых методов лечения пациентов, страдающих серьезными, редкими кожными заболеваниями и пороками развития сосудов, для которых в США нет пищевых и Одобренные Управлением по лекарственным средствам (FDA) методы лечения сегодня объявили о положительных результатах 3-й фазы исследования SELVA компании QTORIN™ 3,9% безводного геля рапамицина (QTORIN™ рапамицин) для лечения микрокистозных лимфатических пороков развития (микрокистозных ЛМ). Исследование фазы 3 достигло своей основной конечной точки со статистически значимым улучшением по глобальной оценке исследователя микрокистозных лимфатических мальформаций (mLM-IGA) (p<0,001). Исследование также достигло заранее установленной ключевой вторичной конечной точки (p<0,001) и всех четырех дополнительных вторичных конечных точек со статистической значимостью (все p<0,001).

  • Первичная конечная точка достигла статистически значимого улучшения (среднее изменение +2,13; p<0,001) по глобальной оценке исследователя микрокистозных лимфатических мальформаций (mLM-IGA)
  • Достигнуто статистическая значимость по заранее установленным ключевым вторичным конечным точкам (p<0,001) и всем четырем вторичным конечным точкам эффективности (все p<0,001)
  • 95% участников исследования в возрасте ≥ 6 лет, завершивших период оценки эффективности, улучшили показатели mLM-IGA на 24 неделе
  • 86% участников исследования в возрасте ≥ 6 лет, завершивших период оценки эффективности, были оценены как «Значительное улучшение» (+2) или «Очень значительное улучшение» Улучшение» (+3) по mLM-IGA на 24 неделе.
  • Рапамицин QTORIN™ хорошо переносился, при этом не сообщалось о серьезных нежелательных явлениях, связанных с приемом препарата, а системные уровни рапамицина были ниже 2 нг/мл во все моменты времени для всех участников.
  • 98% участников, завершивших период оценки эффективности, решили продолжить прием рапамицина QTORIN™ в период продолжающегося продления лечения.
  • Планы Palvella подать заявку на новое лекарство в FDA во второй половине 2026 года.
  • Рапамицин QTORIN™ потенциально может стать первым одобренным FDA препаратом и стандартом лечения для более чем 30 000 человек с микрокистозными лимфатическими пороками развития в США.

    • Основываясь на этих результатах, Палвелла планирует подать в FDA заявку на новое лекарство (NDA) для Рапамицин QTORIN™ для пациентов с микрокистозными лейкоцитами во второй половине 2026 года, с потенциальным одобрением рапамицина QTORIN™ в США в первой половине 2027 года. В случае одобрения рапамицин QTORIN™ станет первым одобренным препаратом для лечения пациентов с микрокистозными лейкоцитами.

    SELVA — это одногрупповое клиническое исследование фазы 3 с контролем исходного уровня, в котором оценивается прием рапамицина QTORIN™ один раз в день у лиц в возрасте ≥ 3 лет с микрокистозными ЛМ. Из 51 участника, включенного в исследование, 50 начали лечение, в том числе 49 участников в возрасте ≥ 6 лет и 1 участник из экспериментальной группы детей в возрасте от 3 до 5 лет. В соответствии с планом статистического анализа результаты эффективности сообщаются для участников в возрасте ≥ 6 лет, которые составляли популяцию, начавшую лечение (ITT). Первоначально в исследование было включено 40 участников из ведущих центров сосудистых аномалий США, и оно превысило целевое число участников.

    Основные результаты эффективности SELVA следующие:

    Конечные точки эффективности на 24 неделе (популяция ITT, n = 49) Среднее изменение Двустороннее значение p
    Первичный: Глобальная оценка исследователя микрокистозных лимфатических мальформаций (mLM-IGA)* +2,13 p<0,001
    Ключевой Вторичный: слепая многокомпонентная статическая шкала mLM (mLM-MCSS)** -3,36 p<0,001
    Вторичный: общее впечатление пациента об изменениях (PGI-C)* +1,9 p<0,001
    Вторичный: живой mLM-MCSS** -4,6 p<0,001
    Вторичный: Общее впечатление клинициста о степени тяжести (CGI-S)*** -1,7 p<0,001
    Вторичный: пациент Общее впечатление о серьезности (PGI-S)*** -1,0 p<0,001
    • n=49 субъектов в возрасте 6 лет и старше; данные анализируются согласно плану статистического анализа; неполные данные обрабатываются посредством множественного вменения в соответствии с планом статистического анализа для первичной конечной точки; конечные точки проверены в соответствии с заранее установленной процедурой иерархического тестирования*Шкалы динамических изменений (7-балльная шкала от «Очень хуже» (-3) до «Очень значительно улучшилось» (+3); положительные значения указывают на улучшение по сравнению с исходным уровнем)**mLM-MCSS (Сумма трех статических шкал тяжести: рост, подтекание/кровотечение, внешний вид везикул. Каждая шкала оценивается «прозрачно или почти прозрачно» (1) до «Очень тяжелая» (5); общий балл от 3 до 15. Исходный уровень теста меняется на 24-ю неделю; отрицательные значения указывают на улучшение по сравнению с исходным уровнем)*** Статические шкалы тяжести (5-балльная шкала от 1 до 5; отрицательные значения указывают на улучшение по сравнению с исходным уровнем)

    Основная конечная точка, mLM-IGA, представляет собой 7-балльную динамическую шкалу, оцениваемую врачом, измеряющую изменение тяжести заболевания по сравнению с исходным уровнем в диапазоне от «очень хуже» (-3) до «очень значительно улучшилось» (+3). По результатам mLM-IGA на 24 неделе в популяции ITT (n=49) рапамицин QTORIN™ продемонстрировал среднее улучшение на +2,13 балла, что соответствует первичной конечной точке исследования (p<0,001). Из участников в возрасте ≥ 6 лет, завершивших период оценки эффективности, 95% (41/43) продемонстрировали улучшение как минимум на 1 балл, а 86% (37/43) имели либо «значительное улучшение» (+2), либо «очень значительное улучшение» (+3). В когорте детей от 3 до 5 лет один участник зарегистрировался и имел «значительное улучшение» (+3) по шкале mLM-IGA на 24 неделе.

    Ключевая вторичная конечная точка, слепая многокомпонентная статическая шкала mLM (mLM-MCSS), статическая шкала, оцениваемая врачом, как сумма трех подшкал (минимальный балл: 3, максимальный балл: 15) фиксация высоты поражения, подтекания/кровотечения и внешнего вида пузырьков улучшилась в среднем на 3,36 балла (p<0,001) на основе слепого независимого обзора рандомизированных фотографий исходного уровня и фотографий на 24 неделе, оцененных комитетом клинических экспертов.

    «Результаты фазы 3 SELVA представляют собой важную веху для людей, живущих с микрокистозными лимфатическими пороками развития», — сказала Джойс М. Тенг, доктор медицинских наук, профессор дерматологии и педиатрии Медицинской школы Стэнфордского университета и один из главных исследователей SELVA. "Впервые у нас есть надежные, статистически значимые данные фазы 3, показывающие, что фармакологическая таргетная терапия может значительно улучшить тяжесть заболевания в этом хронически изнурительном состоянии. Микрокистозные LM являются врожденным, прогрессирующим заболеванием. Поражения могут вызывать утечки, рецидивирующие инфекции и функциональные нарушения, которые могут оказать глубокое влияние на качество жизни пациентов. Такие вмешательства, как хирургическое вмешательство и лазер, болезненны и связаны с рецидивами, поэтому часто необходимы повторные курсы лечения. Результаты SELVA подчеркивают Потенциал рапамицина QTORIN™ может стать столь необходимой терапией для детей и взрослых с микрокистозными лейкозами, у которых в настоящее время нет одобренного FDA лечения».

    Как и в предыдущих клинических исследованиях рапамицина QTORIN™, в исследовании фазы 3 SELVA рапамицин QTORIN™ хорошо переносился. Среди 50 участников, начавших лечение, у 35 участников (70%) возникли нежелательные явления, возникшие во время лечения (ПВЛНЯ). У четырех наблюдались серьезные нежелательные явления, из которых у одного наблюдался тяжелый TEAE; все они были сочтены исследователями не связанными с исследуемым препаратом. Среди TEAE в общей сложности у 17 участников наблюдались нежелательные явления, связанные с лечением (TRAE), все из которых были оценены как легкие или умеренные. Наиболее распространенные НЯЭ включали прыщи в месте нанесения, изменение цвета места нанесения и зуд в месте нанесения (все n=3, 6%). Уровни рапамицина в системном кровообращении были ниже 2 нг/мл у всех участников на всех этапах исследования.

    Из 50 участников, начавших лечение, 44 участника (88%) завершили 24-недельный период оценки эффективности. Четыре участника прекратили участие по причинам, не связанным с нежелательными явлениями, один участник прекратил участие из-за нежелательного явления, не связанного с исследуемым препаратом, и один участник прекратил участие из-за нежелательного явления (лимфорея), возможно, связанного с исследуемым препаратом. После завершения периода оценки эффективности 43 из 44 подходящих участников (98%, включая лиц в возрасте ≥ 3 лет) решили продолжить прием рапамицина QTORIN™ в период продолжающегося продления лечения.

    «Мы глубоко благодарны участникам, семьям, лицам, осуществляющим уход, исследователям и исследовательским группам, которые сделали возможным исследование SELVA», — сказал Уэс Каупинен, основатель и главный исполнительный директор Palvella Therapeutics. "Положительные результаты исследования SELVA знаменуют собой важную веху для Палвеллы и для, по оценкам, более чем 30 000 диагностированных пациентов в США, живущих с микрокистозными ЛМ, серьезным, редким и хроническим изнурительным заболеванием, не имеющим одобренных FDA методов лечения. Эти данные подтверждают потенциал рапамицина QTORIN™ стать первым одобренным FDA препаратом для лечения микрокистозных ЛМ по мере того, как мы приближаемся к представлению запланированных препаратов. Соглашение о неразглашении во второй половине 2026 года. Результаты укрепляют нашу уверенность в рапамицине QTORIN™, подтверждают эффективность платформы QTORIN™ и продвигают наше видение стать ведущей биофармацевтической компанией по лечению редких заболеваний, обслуживающей пациентов с серьезными, редкими кожными заболеваниями и сосудистыми пороками развития».

    Рапамицин QTORIN™ получил от FDA статус «прорывная терапия», «орфанный препарат» и ускоренный режим для лечения микрокистозных ЛМ, а также грант FDA на разработку орфанных продуктов. Palvella планирует представить подробные результаты исследования SELVA на предстоящих медицинских конференциях.

    Palvella также продвигает рапамицин QTORIN™ при других серьезных, редких кожных заболеваниях и сосудистых пороках развития, вызванных гиперактивацией мишени рапамицина (mTOR) у млекопитающих, включая кожные венозные мальформации и клинически значимые ангиокератомы, оба из которых получили ускоренный режим FDA.

    О микрокистозных лимфатических пороках развития

    Микрокистозные ЛМ представляют собой редкое, хронически изнурительное генетическое заболевание, вызванное нарушением регуляции пути фосфатидилинозитол-3-киназы (PI3K)/мишени рапамицина (mTOR) у млекопитающих. Состояние характеризуется деформацией лимфатических сосудов, которые могут выступать через кожу и постоянно вытекать лимфатическую жидкость (лимфорея) и кровоточить, что часто приводит к рецидивирующим серьезным инфекциям и целлюлиту, которые могут стать причиной госпитализации. Естественное течение микрокистозных ЛМ является постоянным и прогрессирующим, без спонтанного разрешения, при этом симптомы обычно ухудшаются с течением времени, включая увеличение количества и размера деформированных сосудов, что приводит к осложнениям и пожизненной заболеваемости. В настоящее время в США не существует одобренного FDA лечения для более чем 30 000 пациентов с диагнозом микрокистозных ЛМ.

    О Palvella Therapeutics

    Основанная и возглавляемая ветеранами разработки лекарств от редких заболеваний, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) — это биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся разработкой и коммерциализацией новых методов лечения пациентов, страдающих от серьезных, редких кожных заболеваний и сосудистых пороков развития, для которых не существует Терапия, одобренная FDA. Palvella разрабатывает широкую линейку потенциальных продуктов на основе своей запатентованной платформы QTORIN™, уделяя первоначальное внимание серьезным, редким кожным заболеваниям, многие из которых носят пожизненный характер. Ведущий кандидат на продукт Palvella, безводный гель QTORIN™ 3,9% рапамицина (QTORIN™ рапамицин), в настоящее время разрабатывается для лечения микрокистозных лимфатических мальформаций, кожных венозных мальформаций и клинически значимых ангиокератом. Второй кандидат на продукт Palvella, QTORIN™ питавастатин, в настоящее время разрабатывается для местного лечения диссеминированного поверхностного актинического порокератоза. Для получения дополнительной информации посетите www.palvellatx.com или подпишитесь на Palvella в LinkedIn или X (ранее известный как Twitter).

    Рапамицин QTORIN™ и питавастатин QTORIN™ предназначены только для исследовательского использования и не были одобрены FDA или каким-либо другим регулирующим органом для каких-либо показаний.

    Заявления прогнозного характера

    Настоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера (в том числе в значении раздела 21E Закона о биржах ценных бумаг 1934 года с поправками и раздела 27A Закона о ценных бумагах 1933 года с поправками (Закон о ценных бумагах)). В этих заявлениях могут обсуждаться цели, намерения и ожидания относительно будущих планов, тенденций, событий, результатов деятельности или финансового состояния или иным образом, основанные на текущих убеждениях руководства Palvella, а также предположениях, сделанных руководством Palvella, и информации, доступной в настоящее время. Заявления прогнозного характера обычно включают заявления, которые носят прогнозирующий характер и зависят от будущих событий или условий или относятся к ним, и включают такие слова, как «может», «будет», «должен», «будет», «ожидать», «ожидать», «планировать», «вероятно», «полагать», «оценивать», «проектировать», «намереваться» и другие подобные выражения или отрицательное или множественное число этих слов, или другие подобные выражения, которые являются прогнозами или указывают на будущие события или перспективы, хотя не все они прогнозные. высказывания содержат эти слова. Заявления, не являющиеся историческими фактами, являются прогнозными заявлениями. Заявления прогнозного характера включают, помимо прочего, заявления относительно ожидаемых сроков представления данных текущих клинических исследований, включая исследование TOIVA, планы клинических разработок Palvella и связанные с ними ожидаемые вехи развития, планы Palvella получить статус прорывной терапии, планы Palvella встретиться с регулирующими органами, денежные средства Palvella, финансовые ресурсы и ожидаемый взлетно-посадочный этап, ожидания Palvella в отношении ее программ, включая рапамицин QTORIN™ и Питавастатин QTORIN™ и возможности его исследования, включая ожидаемый терапевтический потенциал и рыночные возможности. Заявления прогнозного характера основаны на текущих убеждениях и предположениях, которые подвержены рискам и неопределенностям и не являются гарантиями будущих результатов. Фактические результаты могут существенно отличаться от результатов, содержащихся в любом прогнозном заявлении, в результате различных факторов, включая, помимо прочего: возможность привлечения дополнительного капитала для финансирования операций; способность продвигать кандидаты на новые продукты посредством доклинических и клинических разработок; возможность получить одобрение регулирующих органов и, в конечном итоге, коммерциализировать потенциальные продукты Palvella, включая рапамицин QTORIN™ и питавастатин QTORIN™; результаты ранних клинических испытаний потенциальных продуктов Palvella, включая способность этих испытаний удовлетворить соответствующие правительственные или нормативные требования; тот факт, что данные и результаты клинических исследований не обязательно могут указывать на будущие результаты; ограниченный опыт Палвеллы в планировании клинических исследований и отсутствие опыта проведения клинических исследований; способность выявлять и переходить к другим программам, продуктам-кандидатам или показаниям, которые могут быть более прибыльными или успешными, чем текущие продукты-кандидаты Palvella; существенная конкуренция, с которой сталкивается Палвелла при открытии, разработке или коммерциализации продуктов; негативное влияние глобальных событий на операционную деятельность, включая текущие и запланированные клинические испытания, а также текущие и запланированные доклинические исследования; способность привлекать, нанимать и удерживать квалифицированных руководителей и сотрудников; способность Palvella защитить свою интеллектуальную собственность и запатентованные технологии; зависимость от третьих сторон, контрактных производителей и контрактных исследовательских организаций; а также риски и неопределенности, описанные в документах, поданных Палвеллой в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC), включая годовой отчет по форме 10-K, квартальные отчеты по форме 10-Q и текущие отчеты по форме 8-K, поданные или предоставленные в SEC и доступные на сайте www.sec.gov. События и обстоятельства, отраженные в наших прогнозных заявлениях, могут не произойти или не произойти, а фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые прогнозируются в прогнозных заявлениях. Время от времени могут возникать новые факторы риска и неопределенности, и руководство не может предсказать все факторы риска и неопределенности, с которыми может столкнуться Палвелла. За исключением случаев, предусмотренных применимым законодательством, Palvella не планирует публично обновлять или пересматривать какие-либо прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе, будь то в результате какой-либо новой информации, будущих событий, изменившихся обстоятельств или по иным причинам. Этот пресс-релиз содержит гиперссылки на информацию, которая не считается включенной в него посредством ссылки.

    Источник: Palvella Therapeutics, Inc.

    Источник: HealthDay

    Дополнительные новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для медицинских работников
  • Утверждения новых лекарств
  • Применение новых лекарств
  • Результаты клинических испытаний
  • Утверждения дженериков
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку

    Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на наши информационные бюллетени, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-02-25 13:58

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова