Palvella Therapeutics, Mikrokistik Lenfatik Malformasyonlarda QTORIN™ %3,9 Rapamisin Susuz Jel ile İlgili Faz 3 SELVA Klinik Çalışmasından Olumlu Sonuçları Duyurdu
WAYNE, Pa., 24 Şubat 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella veya "Şirket"), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin bulunmadığı ciddi, nadir cilt hastalıkları ve vasküler malformasyonlardan muzdarip katılımcıları tedavi etmek için yeni tedaviler geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanan klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi (FDA) onaylı tedaviler, bugün Şirketin mikrokistik lenfatik malformasyonların (mikrokistik LM'ler) tedavisi için QTORIN™ %3,9 rapamisin susuz jeli (QTORIN™ rapamisin) ile ilgili Faz 3 SELVA çalışmasının olumlu sonuçlarını duyurdu. Faz 3 denemesi, Mikrokistik Lenfatik Malformasyon Araştırmacısı Küresel Değerlendirmesinde (mLM-IGA) (p<0,001) istatistiksel olarak anlamlı iyileşme ile birincil son noktasına ulaştı. Çalışma aynı zamanda önceden belirlenmiş temel ikincil sonlanım noktasını (p<0,001) ve istatistiksel anlamlılığa sahip dört ek ikincil sonlanım noktasının tümünü de karşıladı (tümü p<0,001).
Bu sonuçlara dayanarak Palvella, bir 2026'nın ikinci yarısında mikrokistik LM'li hastalar için QTORIN™ rapamisin için FDA'ya Yeni İlaç Başvurusu (NDA), 2027'nin ilk yarısında QTORIN™ rapamisin için potansiyel ABD onayı. Onaylanırsa, QTORIN™ rapamisin mikrokistik LM'li hastalar için onaylanan ilk tedavi olacaktır.
SELVA, mikrokistik LM'li ≥ 3 yaş bireylerde günde bir kez QTORIN™ rapamisini değerlendiren Faz 3, tek kollu, başlangıç kontrollü bir klinik çalışmadır. Kayıtlı 51 katılımcıdan 50'si tedaviye başladı; bunlar arasında 6 yaş ve üzeri 49 katılımcı ve 3-5 yaş arası araştırma grubundaki 1 katılımcı yer alıyor. İstatistiksel analiz planına uygun olarak, Tedavi Amaçlı (ITT) popülasyonu oluşturan ≥ 6 yaşındaki katılımcılar için etkililik sonuçları rapor edilmektedir. Çalışma başlangıçta ABD'nin önde gelen vasküler anomali merkezlerinden 40 katılımcıyı kaydetmek üzere tasarlandı ve hedef kayıt sayısını aştı.
SELVA'nın ana etkililik sonuçları aşağıdaki gibidir:
| 24. Haftadaki Etkinlik Son Noktaları (ITT Popülasyonu, n=49) | Ortalama Değişim | İki taraflı p değeri |
| Birincil: Mikrokistik Lenfatik Malformasyon Araştırmacısı Global Değerlendirmesi (mLM-IGA)* | +2,13 | p<0,001 |
| Anahtar İkincil: Kör mLM Çok Bileşenli Statik Skala (mLM-MCSS)** | -3,36 | p<0,001 |
| İkincil: Hastanın Genel Değişim İzlenimi (PGI-C)* | +1,9 | p<0,001 |
| İkincil: Canlı mLM-MCSS** | -4,6 | p<0,001 |
| İkincil: Klinisyenin Küresel Ciddiyet İzlenimi (CGI-S)*** | -1,7 | p<0,001 |
| İkincil: Hastanın Genel Ciddiyet İzlenimi (PGI-S)*** | -1,0 | p<0,001 |
| • n=6 yaş ve üzeri 49 denek; istatistiksel analiz planına göre analiz edilen veriler; birincil son nokta için istatistiksel analiz planı başına çoklu atama yoluyla işlenen tamamlayıcı olmayan veriler; önceden belirlenmiş hiyerarşik test prosedürüne göre test edilen uç noktalar*Dinamik değişim ölçekleri ("Çok Daha Kötü" (-3) ile "Çok İyileşti" (+3) arasında değişen 7 noktalı ölçekler; pozitif değerler başlangıca göre iyileşmeleri gösterir)**mLM-MCSS (Üç statik şiddet ölçeğinin toplamı: Yükseklik, Sızıntı/Kanama, Vezikül Görünümü. Her ölçek "Net veya Neredeyse Temiz" (1) ile "Çok Şiddetli" arasında derecelendirilir (5); toplam puan 3-15. Test başlangıcından 24. haftaya kadar değişiklik; negatif değerler başlangıca göre iyileşmeleri gösterir)***Statik şiddet ölçekleri (1'den 5'e kadar değişen 5 puanlık ölçekler; negatif değerler başlangıca göre iyileşmeleri gösterir) | ||
Birincil son nokta olan mLM-IGA, hastalık şiddetindeki başlangıçtan "Çok Daha Kötü" (-3) ile "Çok Çok İyileşti" (+3) arasındaki değişimi ölçen, klinisyen tarafından değerlendirilen 7 noktalı dinamik bir ölçektir. ITT popülasyonunda (n=49) 24. Haftadaki mLM-IGA'da, QTORIN™ rapamisin +2,13 puanlık ortalama iyileşme göstererek çalışmanın birincil son noktasını karşıladı (p<0,001). Etkililik değerlendirme dönemini tamamlayan 6 yaş ve üzeri katılımcıların %95'i (41/43) en az 1 puanlık iyileşme gösterdi ve %86'sı (37/43) ya "Çok İyileşti" (+2) ya da "Çok İyileşti" (+3). 3 ila 5 yaş grubundaki grupta bir katılımcı kaydoldu ve 24. Haftada mLM-IGA'da "Çok İyileşti" (+3).
Kilitçi tarafından değerlendirilen ve üç alt ölçeğin toplamı olarak puanlanan bir statik ölçek olan körleştirilmiş mLM Çok Bileşenli Statik Ölçeği (mLM-MCSS) olan temel ikincil son nokta (mLM-MCSS) (minimum puan: 3; maksimum puan: 15) Klinisyen uzmanlarından oluşan bir komite tarafından değerlendirilen randomize Başlangıç ve 24. Hafta fotoğraflarının körleştirilmiş bağımsız incelemesine göre lezyon yüksekliğini, sızıntı/kanama ve vezikül görünümünü yakalamada ortalama 3,36 puan (p<0,001) iyileşme sağlandı.
Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi Dermatoloji ve Pediatri Profesörü ve SELVA Baş Araştırmacılarından biri olan M.D., Ph.D. Joyce M. Teng, "SELVA Aşama 3 sonuçları, mikrokistik lenfatik malformasyonlarla yaşayan bireyler için önemli bir kilometre taşını temsil ediyor" dedi. "İlk kez, farmakolojik hedefe yönelik tedavinin bu kronik zayıflatıcı durumda hastalık şiddetini anlamlı şekilde iyileştirebileceğini gösteren sağlam, istatistiksel olarak anlamlı Faz 3 verilerine sahibiz. Mikrokistik LM'ler konjenital, ilerleyici bir hastalıktır. Lezyonlar sızıntıya, tekrarlayan enfeksiyonlara ve fonksiyonel bozulmaya neden olabilir ve bu da hastaların yaşam kalitesi üzerinde derin bir etkiye sahip olabilir. Cerrahi ve lazer gibi müdahaleler ağrılıdır ve nüksle ilişkilidir ve bu nedenle tekrarlanan tedavilere sıklıkla ihtiyaç duyulur. SELVA sonuçları şunu vurgulamaktadır: QTORIN™ rapamisinin, şu anda FDA onaylı tedavisi bulunmayan mikrokistik LM'leri olan çocuklar ve yetişkinler için çok ihtiyaç duyulan bir tedavi olma potansiyeli var.”
QTORIN™ rapamisinin önceki klinik denemelerine benzer şekilde, Faz 3 SELVA çalışmasında QTORIN™ rapamisin iyi tolere edildi. Tedaviye başlayan 50 katılımcının 35'i (%70) tedaviyle ortaya çıkan advers olaylar (TEAE'ler) yaşadı. Dördü ciddi yan etkiler yaşadı; bunlardan biri şiddetli TEAE yaşadı; araştırmacılar tarafından hepsinin çalışma ilacıyla ilgisi olmadığı kabul edildi. TEAE'ler arasında toplam 17 katılımcı, tümü hafif veya orta dereceli olarak derecelendirilen tedaviye bağlı advers olaylar (TRAE'ler) yaşadı. En yaygın TRAE'ler uygulama yerinde sivilce, uygulama yerinde renk değişikliği ve uygulama yerinde kaşıntıyı içermekteydi (hepsi n=3, %6). Çalışmanın tüm zaman noktalarında tüm katılımcılar için sistemik dolaşımda rapamisin seviyeleri 2 ng/mL'nin altındaydı.
Tedaviye başlayan 50 katılımcıdan 44 katılımcı (%88) 24 haftalık etkililik değerlendirme dönemini tamamladı. Dört katılımcı, advers olaylarla ilgisi olmayan nedenlerden dolayı çalışmayı bıraktı, bir katılımcı, çalışma ilacı ile ilgili olmayan bir advers olay nedeniyle çalışmayı bıraktı ve bir katılımcı, muhtemelen çalışma ilacıyla ilgili bir advers olay (lenfore) nedeniyle çalışmayı bıraktı. Etkililik değerlendirme döneminin tamamlanmasının ardından, 44 uygun katılımcıdan 43'ü (%98, ≥3 yaş dahil) devam eden tedavi uzatma döneminde QTORIN™ rapamisine devam etmeyi seçti.
Palvella Kurucusu ve İcra Kurulu Başkanı Wes Kaupinen, "SELVA denemesini mümkün kılan katılımcılara, ailelere, bakıcılara, araştırmacılara ve çalışma ekiplerine derinden minnettarız" dedi. Terapötikler. "SELVA'dan elde edilen olumlu sonuçlar, Palvella ve ABD'de FDA onaylı tedavileri olmayan, ciddi, nadir ve kronik olarak zayıflatıcı bir hastalık olan mikrokistik LM'lerle yaşayan tahmini 30.000'den fazla teşhis edilmiş hasta için önemli bir dönüm noktasına işaret ediyor. Bu veriler, ikinci yarıda planlı bir Gizlilik Anlaşmasının sunulmasına doğru ilerlerken, QTORIN™ rapamisinin mikrokistik LM'ler için FDA onaylı ilk tedavi olma potansiyelini destekliyor. Sonuçlar, QTORIN™ rapamisine olan inancımızı güçlendiriyor, QTORIN™ platformunu doğruluyor ve ciddi, nadir cilt hastalıkları ve vasküler malformasyonları olan hastalara hizmet veren lider nadir hastalık biyofarma şirketi olma vizyonumuzu ilerletiyor."
QTORIN™ rapamisin, mikrokistik LM'lerin tedavisi için FDA'dan Çığır Açan Terapi, Yetim İlaç ve Hızlı Yol atamalarının yanı sıra FDA Yetim Ürünler Geliştirme hibesini almıştır. Palvella, yaklaşan tıbbi toplantılarda SELVA çalışmasının ayrıntılı sonuçlarını sunmayı planlıyor.
Palvella ayrıca QTORIN™ rapamisin'i diğer ciddi, nadir cilt hastalıklarında ve rapamisin memeli hedefi (mTOR) yolunun hiperaktivasyonundan kaynaklanan vasküler malformasyonlarda da geliştiriyor; bunlar arasında kutanöz venöz malformasyonlar ve klinik olarak anlamlı anjiyokeratomlar da yer alıyor ve her ikisine de FDA Hızlı Takip Tanımı verilmiştir.
Mikrokistik Lenfatik Malformasyonlar Hakkında
Mikrokistik LM'ler, fosfatidilinositol 3-kinaz (PI3K)/memeli rapamisin hedefi (mTOR) yolunun düzensizliğinden kaynaklanan nadir, kronik olarak zayıflatıcı bir genetik hastalıktır. Bu durum, ciltten dışarı çıkabilen ve sürekli olarak lenf sıvısı sızdıran (lenfore) ve kanamaya yol açabilen, sıklıkla tekrarlayan ciddi enfeksiyonlara ve hastaneye kaldırılmaya neden olabilecek selülite yol açabilen, hatalı biçimlendirilmiş lenfatik damarlar ile karakterizedir. Mikrokistik LM'lerin doğal seyri, spontan düzelme olmaksızın kalıcı ve ilerleyicidir; semptomlar genellikle zamanla kötüleşir; bunlar arasında, komplikasyonlara ve yaşam boyu morbiditeye yol açan, hatalı biçimlendirilmiş damarların sayısı ve boyutunda artışlar da vardır. Şu anda Amerika Birleşik Devletleri'nde tahmini 30.000'den fazla mikrokistik LM hastası için FDA onaylı bir tedavi bulunmamaktadır.
Palvella Therapeutics Hakkında
Nadir hastalık ilacı geliştirme alanında deneyimli kişiler tarafından kurulan ve yönetilen Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA), FDA onaylı tedavisi bulunmayan ciddi, nadir cilt hastalıkları ve vasküler malformasyonlardan mustarip olan katılımcıları tedavi etmek için yeni tedaviler geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanmış, klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Palvella, patentli QTORIN™ platformunu temel alarak, birçoğu yaşam boyu süren ciddi, nadir cilt hastalıklarına odaklanarak geniş bir ürün adayları yelpazesi geliştiriyor. Palvella'nın lider ürün adayı QTORIN™ %3,9 rapamisin susuz jeli (QTORIN™ rapamisin), şu anda mikrokistik lenfatik malformasyonların, kutanöz venöz malformasyonların ve klinik açıdan önemli anjiyokeratomların tedavisi için geliştirilmektedir. Palvella'nın ikinci ürün adayı QTORIN™ pitavastatin şu anda yaygın yüzeysel aktinik porokeratozun topikal tedavisi için geliştirilmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen www.palvellatx.com adresini ziyaret edin veya LinkedIn veya X'te (eski adıyla Twitter) Palvella'yı takip edin.
QTORIN™ rapamisin ve QTORIN™ pitavastatin yalnızca araştırma amaçlı kullanım içindir ve hiçbiri FDA veya başka herhangi bir düzenleyici kurum tarafından herhangi bir endikasyon açısından onaylanmamıştır.
İleriye Dönük Beyanlar
Bu basın bülteni ileriye dönük beyanlar içermektedir (tadil edilmiş şekliyle 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu Bölüm 21E ve tadil edilmiş şekliyle 1933 Menkul Kıymetler Kanunu Bölüm 27A (Menkul Kıymetler Kanunu) anlamında dahil). Bu beyanlarda, Palvella yönetiminin mevcut inançlarının yanı sıra Palvella yönetimi tarafından yapılan varsayımlar ve şu anda mevcut olan bilgiler temel alınarak gelecekteki planlar, eğilimler, olaylar, operasyon sonuçları veya mali durum veya diğer hususlara ilişkin hedefler, niyetler ve beklentiler tartışılabilir. İleriye dönük beyanlar genellikle doğası gereği tahmine dayalı olan ve gelecekteki olaylara veya koşullara bağlı olan veya bunlara atıfta bulunan ifadeleri içerir ve "olabilir", "olacak", "olmalı", "olabilir", "beklemek", "tahmin etmek", "planlamak", "muhtemelen", "inanmak", "tahmin etmek", "projeklemek", "niyetinde olmak" gibi kelimeleri ve diğer benzer ifadeleri veya bu kelimelerin olumsuz veya çoğullarını veya tahmin olan veya gelecekteki olayları veya olasılıkları gösteren diğer benzer ifadeleri içerir; bu kelimeleri içeriyor. Tarihsel gerçekler olmayan beyanlar ileriye dönük beyanlardır. İleriye dönük beyanlar, TOIVA çalışması, Palvella'nın klinik geliştirme planları ve ilgili beklenen geliştirme kilometre taşları, Palvella'nın Çığır Açan Terapi Tanımını takip etme planları, Palvella'nın düzenleyici makamlarla görüşme planları, Palvella'nın parası, finansal kaynakları ve beklenen pisti, Palvella'nın QTORIN™ rapamisin ve QTORIN™ dahil olmak üzere programlarına ilişkin beklentileri dahil olmak üzere devam eden klinik çalışmalardan elde edilen verilerin sunumunun beklenen zamanlamasına ilişkin beyanları içerir ancak bunlarla sınırlı değildir. pitavastatin ve beklenen tedavi potansiyeli ve pazar fırsatı da dahil olmak üzere araştırma aşaması fırsatları. İleriye yönelik beyanlar, risklere ve belirsizliklere tabi olan ve gelecekteki performansın garantisi olmayan mevcut inanç ve varsayımlara dayanmaktadır. Gerçek sonuçlar, aşağıdakiler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere çeşitli faktörlerin bir sonucu olarak herhangi bir ileriye dönük beyanda yer alan sonuçlardan maddi olarak farklı olabilir: operasyonları finanse etmek için ek sermaye toplama yeteneği; ürün adaylarını klinik öncesi ve klinik geliştirme yoluyla ilerletme yeteneği; QTORIN™ rapamisin ve QTORIN™ pitavastatin dahil olmak üzere Palvella'nın ürün adayları için düzenleyici onay alma ve sonuçta bunları ticarileştirme yeteneği; Palvella'nın ürün adaylarına yönelik erken klinik araştırmaların sonuçları; bu denemelerin ilgili resmi veya düzenleyici gereklilikleri karşılama yeteneği de dahil; klinik çalışmalardan elde edilen veri ve sonuçların gelecekteki sonuçların göstergesi olmayabileceği gerçeği; Palvella'nın klinik araştırmaları tasarlama konusundaki sınırlı deneyimi ve klinik araştırmaları yürütme konusundaki deneyim eksikliği; Palvella'nın mevcut ürün adaylarından daha karlı veya başarılı olabilecek diğer programları, ürün adaylarını veya göstergeleri belirleme ve bunlara yönelme yeteneği; Palvella'nın ürünleri keşfetme, geliştirme veya ticarileştirme konusunda karşılaştığı önemli rekabet; devam eden ve planlanan klinik araştırmalar ile devam eden ve planlanan klinik öncesi çalışmalar da dahil olmak üzere küresel olayların operasyonlar üzerindeki olumsuz etkileri; vasıflı yönetici memurları ve çalışanları çekme, işe alma ve elde tutma yeteneği; Palvella'nın fikri mülkiyetini ve özel teknolojilerini koruma yeteneği; üçüncü taraflara, sözleşmeli üreticilere ve sözleşmeli araştırma kuruluşlarına güvenme; ve Palvella tarafından Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) yapılan, Form 10-K'ye ilişkin yıllık rapor, Form 10-Q'ya ilişkin üç aylık raporlar ve SEC'ye sunulan veya SEC'ye sunulan ve www.sec.gov adresinde mevcut olan Form 8-K'ye ilişkin güncel raporlar dahil olmak üzere yapılan başvurularda açıklanan riskler ve belirsizlikler. İleriye dönük beyanlarımızda yansıtılan olaylar ve koşullar elde edilemeyebilir veya gerçekleşmeyebilir ve gerçek sonuçlar, ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Zaman zaman yeni risk faktörleri ve belirsizlikler ortaya çıkabilmektedir ve yönetimin Palvella'nın karşılaşabileceği tüm risk faktörlerini ve belirsizlikleri öngörmesi mümkün değildir. Yürürlükteki yasaların gerektirdiği durumlar dışında, Palvella, burada yer alan ileriye dönük beyanları, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka bir sonuç nedeniyle kamuya açık olarak güncellemeyi veya revize etmeyi planlamamaktadır. Bu basın bülteni, referans yoluyla bu basın bültenine dahil edildiği kabul edilmeyen bilgilere hiper bağlantılar içermektedir.
Kaynak: Palvella Therapeutics, Inc.
Kaynak: HealthDay
Daha fazla haber kaynağı
Bültenimize abone olun
İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyilerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.
Gönderildi : 2026-02-25 13:58
Devamını oku
- Çocuklarda Besin Alerjisi ile İlişkili Risk Faktörleri Tanımlandı
- Gaziler ve Asker Mensuplarında Birinci Basamak Astım Yönetimine Yönelik Geliştirilen Öneriler
- Gençlerde Yüksek Anksiyete ile Bağlantılı Şekerli İçecekler
- Yeni FDA Teklifi, Tedavisi Zor Hastalıkları Olan Hastalara Yardım Etmeyi Amaçlıyor
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions