Pavella Therapeutics оголошує про позитивні результати 3-ї фази клінічного дослідження SELVA безводного гелю QTORIN™ 3,9% рапаміцину при мікрокістозних лімфатичних мальформаціях.

Підпишіться на Drugslib

ВЕЙН, Пенсільванія, 24 лютого 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella або «Компанія»), біофармацевтична компанія на клінічній стадії, яка зосереджена на розробці та комерціалізації нових методів лікування для лікування учасників, які страждають від серйозних рідкісних захворювань шкіри та судинних вад розвитку, для яких не існує Терапія, схвалена Управлінням з контролю за продуктами та ліками США (FDA), сьогодні оголосила про позитивні результати дослідження SELVA Фази 3 компанії QTORIN™ 3,9% безводного гелю рапаміцину (QTORIN™ rapamycin) для лікування мікрокістозних лімфатичних мальформацій (мікрокістозних LM). Дослідження фази 3 досягло своєї основної кінцевої точки зі статистично значущим покращенням глобальної оцінки дослідника мікрокістозних лімфатичних мальформацій (mLM-IGA) (p<0,001). Дослідження також досягло попередньо визначеної основної вторинної кінцевої точки (p<0,001) і всіх чотирьох додаткових вторинних кінцевих точок зі статистичною значущістю (усі p<0,001).

  • Первинна кінцева точка досягла статистично значущого покращення (середня зміна на +2,13; p<0,001) у Global Assessment дослідника мікрокістозних лімфатичних мальформацій (mLM-IGA)
  • Досягнута статистична значущість попередньо визначеної ключової вторинної кінцевої точки (p<0,001) і всіх чотирьох вторинних кінцевих точок ефективності (всі p<0,001)
  • 95% учасників дослідження віком ≥ 6 років, які завершили період оцінки ефективності, покращилися на mLM-IGA на 24-му тижні
  • 86% учасників дослідження віком ≥ 6 років, які завершили період оцінки ефективності, отримали оцінку «значне покращення» (+2) або «дуже значне покращення» (+3) на mLM-IGA на 24-му тижні
  • QTORIN™ рапаміцин добре переносився, не повідомлялося про серйозні побічні ефекти, пов’язані з прийомом препарату, і системні рівні рапаміцину були нижчими 2 нг/мл у всі часові точки для всіх учасників
  • 98% учасників, які пройшли період оцінки ефективності, вирішили продовжувати отримувати QTORIN™ рапаміцин протягом поточного періоду продовження лікування
  • Palvella планує подати заявку на новий препарат до FDA у другій половині 2026 року
  • QTORIN™ рапаміцин має потенціал стати першим препаратом, схваленим FDA і стандарт лікування приблизно понад 30 000 осіб із мікрокістозними лімфатичними мальформаціями в США

    • На основі цих результатів Pavella планує подати заявку на новий лікарський засіб (NDA) до FDA для QTORIN™ рапаміцину для пацієнтів із мікрокістозними лімфатичними формами у другій половині 2026 року з потенційним схваленням QTORIN™ у США рапаміцин у першій половині 2027 р. У разі схвалення рапаміцин QTORIN™ стане першим схваленим препаратом для лікування пацієнтів із мікрокістозними ЛМ.

    SELVA — це контрольоване базовим клінічним дослідженням фази 3 з однією групою, яке оцінює прийом рапаміцину QTORIN™ один раз на добу в осіб віком ≥ 3 років із мікрокістозними ЛМ. З 51 зареєстрованого учасника 50 розпочали лікування, включаючи 49 учасників віком ≥ 6 років і 1 учасник дослідницької когорти дітей віком від 3 до 5 років. Відповідно до плану статистичного аналізу результати ефективності повідомляються для учасників віком ≥ 6 років, які становили популяцію, яку планували лікувати (ITT). Дослідження спочатку було розроблено для залучення 40 учасників у провідних центрах лікування судинних аномалій США та перевищило цільову кількість учасників.

    Основні результати SELVA щодо ефективності такі:

    Кінцеві точки ефективності на 24-му тижні (популяція ITT, n=49) Середня зміна Двостороннє значення p
    Первинне: глобальна оцінка дослідника мікрокістозних лімфатичних мальформацій (mLM-IGA)* +2,13 p<0,001
    Ключовий вторинний: засліплена багатокомпонентна статична шкала mLM (mLM-MCSS)** -3,36 p<0,001
    Вторинний: загальне враження пацієнта про зміни (PGI-C)* +1,9 p<0,001
    Вторинний: Live mLM-MCSS** -4,6 p<0,001
    Вторинний: Загальне враження лікарів про серйозність (CGI-S)*** -1,7 p<0,001
    Вторинна: Загальне враження пацієнта про тяжкість (PGI-S)*** -1,0 p<0,001
    • n=49 осіб віком 6 і старше; дані, проаналізовані відповідно до плану статистичного аналізу; неповні дані, оброблені шляхом багаторазової імпутації за планом статистичного аналізу для первинної кінцевої точки; кінцеві точки перевірені відповідно до попередньо визначеної ієрархічної процедури тестування*Шкали динамічних змін (7-бальні шкали від «Дуже гірше» (-3) до «Дуже значно покращено» (+3); позитивні значення вказують на покращення порівняно з вихідним рівнем)**mLM-MCSS (сума трьох статичних шкал тяжкості: зріст, витік/кровотеча, зовнішній вигляд везикул. Кожна шкала оцінка «Чисто» або «Дуже серйозно» (5); загальний бал від 3 до 15. Від’ємні значення вказують на покращення порівняно з вихідним рівнем)***Статичні шкали від 1 до 5; від’ємні значення вказують на покращення порівняно з вихідним рівнем.

    Основною кінцевою точкою, mLM-IGA, є 7-бальна динамічна шкала, оцінювана клініцистами, що вимірює зміну тяжкості захворювання від вихідного рівня в діапазоні від «дуже гірше» (-3) до «дуже значно покращилось» (+3). На mLM-IGA на 24-му тижні в популяції ITT (n=49) рапаміцин QTORIN™ продемонстрував середнє покращення на +2,13 бала, відповідаючи первинній кінцевій точці дослідження (p<0,001). З учасників віком ≥ 6 років, які завершили період оцінки ефективності, 95% (41/43) продемонстрували покращення принаймні на 1 бал, а 86% (37/43) були або «значним покращенням» (+2), або «дуже значним покращенням» (+3). У когорті дітей віком від 3 до 5 років один учасник був зареєстрований і отримав статус «Дуже покращився» (+3) за mLM-IGA на 24-му тижні.

    Ключовою вторинною кінцевою точкою є сліпа багатокомпонентна статична шкала mLM (mLM-MCSS), статична шкала, оцінена клініцистами, яка оцінюється як загальна сума трьох підшкали (мінімальна оцінка: 3; максимальна оцінка: 15), що фіксують висоту ураження, витік/кровотечу та зовнішній вигляд везикул, покращені в середньому на 3,36 бала (p<0,001), на основі сліпого незалежного перегляду рандомізованих базових фотографій і фотографій 24-го тижня, оцінених комітетом експертів-клініцистів.

    «Результати фази 3 SELVA є важливою віхою для людей, які живуть із мікрокістозними лімфатичними вадами», — сказав Джойс М. Тенг, доктор медичних наук, професор дерматології та педіатрії Медичної школи Стенфордського університету та один із головних дослідників SELVA. "Вперше ми маємо надійні, статистично значущі дані фази 3, які показують, що фармакологічна цільова терапія може суттєво покращити тяжкість захворювання в цьому хронічно виснажливому стані. Мікрокістозні LM є вродженим, прогресуючим захворюванням. Ураження можуть спричинити витік, рецидивні інфекції та функціональні порушення, які можуть мати глибокий вплив на якість життя пацієнтів. Такі втручання, як хірургія та лазер, є болючими і пов’язані з рецидивами, тому часто необхідні повторні лікування. Результати дослідження SELVA підкреслюють потенціал рапаміцину QTORIN™ як дуже необхідного засобу для лікування дітей і дорослих із мікрокістозними ЛМ, у яких наразі немає схваленого FDA лікування». Рапаміцин добре переносився. Серед 50 учасників, які розпочали лікування, 35 учасників (70%) зазнали побічних ефектів, що виникли під час лікування (TEAE). Чотири зазнали серйозних побічних явищ, з яких один зазнав важкого TEAE; Дослідники вважали всі не пов’язаними з досліджуваним препаратом. Серед TEAE загалом у 17 учасників спостерігалися побічні явища, пов’язані з лікуванням (TRAE), і всі вони були оцінені як легкі або помірні. Найпоширеніші TRAE включали акне у місці нанесення, зміну кольору на місці нанесення та свербіж у місці нанесення (усі n=3, 6%). Рівні рапаміцину були нижчими за 2 нг/мл у системному кровообігу для всіх учасників у всі часові точки дослідження.

    З 50 учасників, які розпочали лікування, 44 учасники (88%) пройшли 24-тижневий період оцінки ефективності. Чотири учасники припинили участь через причини, не пов’язані з побічними явищами, один учасник припинив участь через побічну подію, не пов’язану з досліджуваним препаратом, і один учасник припинив участь через побічну подію (лімфорея), можливо пов’язану з досліджуваним препаратом. Після завершення періоду оцінки ефективності 43 із 44 відповідних учасників (98%, включно з особами віком ≥ 3 років) вибрали продовжити прийом QTORIN™ рапаміцину протягом поточного періоду продовження лікування.

    «Ми глибоко вдячні учасникам, сім’ям, опікунам, дослідникам і дослідницьким групам, які зробили можливим випробування SELVA», — сказав Вес Каупінен, засновник і головний виконавчий директор Pavella Therapeutics. "Позитивні результати дослідження SELVA знаменують важливу віху для Pavella та для приблизно 30 000 діагностованих пацієнтів у США, які живуть з мікрокістозними ЛМ, серйозним, рідкісним і хронічно виснажливим захворюванням без схвалених FDA методів лікування. Ці дані підтверджують потенціал рапаміцину QTORIN™ стати першим препаратом для лікування мікрокістозних ЛМ, схваленим FDA. просунутися до запланованого подання NDA у другій половині 2026 року. Результати зміцнюють наше переконання щодо рапаміцину QTORIN™, підтверджують платформу QTORIN™ і просувають наше бачення стати провідною біофармацевтичною компанією з рідкісних захворювань, яка обслуговує пацієнтів із серйозними рідкісними захворюваннями шкіри та судинними вадами».

    Рапаміцин QTORIN™ отримав статус «Проривна терапія», «Лік-сирота» та «Швидке лікування» від FDA для лікування мікрокістозних ЛМ, а також грант FDA на розробку препаратів для орфанних захворювань. Pavella планує представити докладні результати дослідження SELVA на майбутніх медичних зустрічах.

    Palvella також просуває рапаміцин QTORIN™ при інших серйозних, рідкісних захворюваннях шкіри та судинних мальформаціях, викликаних гіперактивацією мішені рапаміцину (mTOR) у ссавців, включаючи шкірні венозні мальформації та клінічно значущі ангіокератоми, обидва з яких мають отримав статус FDA Fast Track.

    Про мікрокістозні лімфатичні аномалії

    Мікрокістозні лімфатичні мальформації є рідкісним, хронічно виснажливим генетичним захворюванням, спричиненим порушенням регуляції фосфатидилінозитол-3-кінази (PI3K)/мішені рапаміцину (mTOR) у ссавців. Захворювання характеризується неправильним формуванням лімфатичних судин, які можуть виступати крізь шкіру та постійно витікати з лімфатичної рідини (лімфорея) і кровотечі, що часто призводить до рецидивуючих серйозних інфекцій і целюліту, які можуть спричинити госпіталізацію. Природний перебіг мікрокістозних ЛМ є стійким і прогресуючим без спонтанного зникнення, причому симптоми, як правило, погіршуються з часом, включаючи збільшення кількості та розміру неправильно сформованих судин, що призводить до ускладнень і захворюваності протягом усього життя. Наразі не існує схвалених FDA методів лікування для понад 30 000 пацієнтів із діагностованими мікрокістозними ЛМ у Сполучених Штатах.

    Про Pavella Therapeutics

    Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA), заснована та очолювана ветеранами розробки ліків для лікування рідкісних захворювань, є біофармацевтичною компанією клінічної стадії, яка зосереджена на розробці та комерціалізації нових методів лікування для лікування учасників, які страждають від серйозних рідкісних захворювань шкіри та судинних вад розвитку, які не існує схвалених FDA методів лікування. Pavella розробляє широку лінійку продуктів-кандидатів на основі своєї запатентованої платформи QTORIN™, приділяючи початкову увагу серйозним рідкісним захворюванням шкіри, багато з яких існують протягом усього життя. Провідний продукт-кандидат Pavella, безводний гель QTORIN™ 3,9% рапаміцину (QTORIN™ rapamycin), наразі розробляється для лікування мікрокістозних лімфатичних мальформацій, шкірних венозних мальформацій та клінічно значущих ангіокератом. Другий продукт-претендент Pavella, QTORIN™ пітавастатин, наразі розробляється для місцевого лікування дисемінованого поверхневого актинічного порокератозу. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.palvellatx.com або підписайтеся на Palvella в LinkedIn або X (раніше відомий як Twitter).

    Рапаміцин QTORIN™ і пітавастатин QTORIN™ призначені лише для дослідницького використання, і жодне з них не було схвалено FDA або будь-яким іншим регуляторним органом для будь-яких показань.

    Прогнозні заяви

    Цей прес-реліз містить прогнозні заяви (включно зі значенням розділу 21E Закону про цінні папери 1934 року з поправками та розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року з поправками (Закон про цінні папери)). У цих заявах можуть обговорюватися цілі, наміри та очікування щодо майбутніх планів, тенденцій, подій, результатів діяльності чи фінансового стану, або іншим чином, на основі поточних переконань керівництва Pavella, а також припущень, зроблених керівництвом Pavella, та інформації, яка наразі доступна для нього. Заяви прогностичного характеру зазвичай включають заяви, які є прогнозними за своєю природою та залежать від майбутніх подій чи умов або стосуються них, а також включають такі слова, як «може», «буде», «повинен», «буде», «очікувати», «передбачати», «планувати», «імовірно», «вважати», «оцінювати», «проектувати», «має намір» та інші подібні вирази або заперечні або множинні слова. слова або інші подібні вирази, які є прогнозами або вказують на майбутні події чи перспективи, хоча не всі прогнозні заяви містять ці слова. Заяви, які не є історичними фактами, є прогнозними заявами. Прогнозні заяви включають, але не обмежуються ними, заяви щодо очікуваного часу представлення даних із поточних клінічних випробувань, включаючи дослідження TOIVA, плани клінічного розвитку Pavella та відповідні передбачувані етапи розвитку, плани Pavella щодо отримання призначення проривної терапії, плани Pavella зустрітися з регуляторними органами, грошові кошти Pavella, фінансові ресурси та очікувану злітно-посадкову смугу, Очікування компанії Pavella щодо її програм, зокрема рапаміцину QTORIN™ і пітавастатину QTORIN™, а також можливостей на стадії дослідження, включаючи очікуваний терапевтичний потенціал і ринкові можливості. Прогнозні заяви базуються на поточних переконаннях і припущеннях, які піддаються ризикам і невизначеності і не є гарантією майбутніх результатів. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що містяться в будь-якій прогнозній заяві, внаслідок різних факторів, включаючи, але не обмежуючись: здатністю залучити додатковий капітал для фінансування операцій; здатність просувати продукти-кандидати через доклінічні та клінічні розробки; можливість отримати схвалення регуляторних органів і зрештою комерціалізувати продукти-кандидати Pavella, включаючи QTORIN™ рапаміцин і QTORIN™ пітавастатин; результати ранніх клінічних випробувань для кандидатів у продукт Pavella, включаючи здатність цих випробувань задовольняти відповідні державні чи нормативні вимоги; той факт, що дані та результати клінічних досліджень не обов’язково можуть вказувати на майбутні результати; Обмежений досвід Pavella у розробці клінічних випробувань і відсутність досвіду в проведенні клінічних випробувань; здатність визначати та спрямовувати на інші програми, кандидати на продукт або ознаки, які можуть бути більш прибутковими чи успішними, ніж поточні кандидати на продукт Pavella; значна конкуренція, з якою стикається Pavella у відкритті, розробці та комерціалізації продуктів; негативний вплив глобальних подій на діяльність, включаючи поточні та заплановані клінічні випробування та поточні та заплановані доклінічні дослідження; здатність залучати, наймати та утримувати кваліфікованих керівників і службовців; здатність Pavella захищати свою інтелектуальну власність і запатентовані технології; залежність від третіх сторін, контрактних виробників і контрактних дослідницьких організацій; а також ризики та невизначеності, описані в документах, поданих Павеллою до Комісії з цінних паперів і бірж (SEC), включаючи річний звіт за формою 10-K, квартальні звіти за формою 10-Q і поточні звіти за формою 8-K, подані або надані до SEC і доступні на www.sec.gov. Події та обставини, відображені в наших прогнозних заявах, можуть не відбутися або не відбутися, а фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від прогнозованих у прогнозних заявах. Час від часу можуть з’являтися нові фактори ризику та невизначеності, і керівництво не може передбачити всі фактори ризику та невизначеності, з якими може зіткнутися Pavella. За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, Pavella не планує публічно оновлювати або переглядати будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, внаслідок будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином. Цей прес-реліз містить гіперпосилання на інформацію, яка не вважається включеною шляхом посилання в цей прес-реліз.

    Джерело: Pavella Therapeutics, Inc.

    Джерело: HealthDay. Схвалення

  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші розсилки, щоб отримувати найкраще від Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-02-25 13:58

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова