Partner Therapeutics объявляет о получении национального приоритетного ваучера комиссара FDA на препарат Бизенгри (зенокутузумаб-zbco) при NRG1-позитивной холангиокарциноме

ЛЕКСИНГТОН, Массачусетс – 6 мая 2026 г. – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), частная, полностью интегрированная биотехнологическая компания, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ваучер пилотной программы Национального приоритетного ваучера (CNPV) для лечения взрослых пациентов с запущенными, неоперабельными или метастатическими заболеваниями. холангиокарцинома, несущая слияние генов нейрегулина 1 (NRG1) с прогрессированием заболевания во время или после предшествующей системной терапии. Компания PTx подала в FDA дополнительную заявку на получение лицензии на биологические препараты (sBLA) по этому показанию на основе данных исследования фазы 2 eNRGy. Ранее Бизенгри получил статус прорывной терапии и статус орфанного препарата от FDA для лечения холангиокарциномы NRG1+.

Ваучер признает высокую неудовлетворенную медицинскую потребность в ультраредкой, молекулярно-определенной холангиокарциноме

«Для нас большая честь получить этот ваучер национального приоритета от Комиссии, который отражает признание FDA глубоких неудовлетворенных потребностей, с которыми сталкиваются пациенты с холангиокарциномой NRG1+, ультраредким раком, для которого в настоящее время не существует одобренной таргетной терапии», - сказал он. Притеш Дж. Ганди, директор по развитию Partner Therapeutics. "Получение этого ваучера подчеркивает острую необходимость в новых вариантах лечения холангиокарциномы с положительным слиянием NRG1. Основываясь на обнадеживающих данных исследования eNRGy, включая значимые реакции опухоли, длительную пользу и благоприятный профиль переносимости, мы считаем, что Бизенгри имеет потенциал для устранения критического пробела в уходе за этими пациентами. Мы рассчитываем на тесное сотрудничество с FDA в рамках этого ускоренного процесса рассмотрения".

Пилотная программа «Национальный приоритетный ваучер» комиссара FDA, анонсированная в июне 2025 года, призвана сократить время рассмотрения лекарственных средств и биологических препаратов со стандартных 10–12 месяцев до всего лишь 1–2 месяцев для продуктов, которые соответствуют одному или нескольким национальным приоритетам здравоохранения США. Эти приоритеты сосредоточены на продвижении инновационных революционных методов лечения, которые внедряют новые механизмы и значительно улучшают методы лечения заболеваний, а также удовлетворяют значительные неудовлетворенные медицинские потребности там, где текущие варианты лечения не подходят пациентам. В программе используется междисциплинарный процесс проверки в стиле совета по опухолям с участием основной группы проверки FDA и старшего руководства агентства. Бизенгри, первое в своем классе биспецифическое антитело, нацеленное на редкую и действенную причину онкогенности, без одобренной таргетной терапии, напрямую соответствует национальным приоритетам.

"Для пациентов, столкнувшихся с холангиокарциномой, инновации и своевременная диагностика могут иметь огромное значение. Признание FDA этого потенциального лечения подчеркивает как неудовлетворенную потребность в этой редкой популяции, определяемой биомаркерами, так и важность расширения доступа к комплексному тестированию биомаркеров, чтобы пациентам можно было как можно раньше подобрать наиболее подходящее лечение", - сказала Стейси Линдси, генеральный директор Фонда холангиокарциномы.

Данные когорты пациентов с холангиокарциномой NRG1+, участвовавших в исследовании фазы 2 eNRGy, были представлены на совещании AACR-NCI-EORTC в октябре 2025 года, подчеркивая клинические результаты этого редкого рака.1 «Пациенты с холангиокарциномой, положительной по слиянию NRG1, сталкиваются со значительными неудовлетворенными потребностями при ограниченных эффективных вариантах лечения, доступных сегодня», — сказала Элисон Шрам, доктор медицинских наук, гинекологическая медицина. Онколог Мемориального онкологического центра Слоана-Кеттеринга (MSK) и главный исследователь исследования eNRGy. "Признание FDA в рамках программы Комиссара National Priority Voucher подчеркивает безотлагательность продвижения методов лечения для этой группы населения. В исследовании eNRGy зенокутузумаб продемонстрировал клинически значимую активность, с объективными ответами более чем у одной трети поддающихся оценке пациентов и медианной выживаемостью без прогрессирования заболевания более девяти месяцев. Эти данные также подчеркивают критическую роль комплексного молекулярного тестирования, особенно комплексного молекулярного профилирования на основе РНК, в выявлении пациентов, которые могут получить пользу. из новых целевых подходов».

О NRG1+ ХолангиокарциномеХолангиокарцинома — это редкое агрессивное злокачественное новообразование желчных протоков с общей 5-летней выживаемостью на всех стадиях менее 15%. Слияния генов NRG1 встречаются менее чем в 1% случаев холангиокарциномы. Слияния NRG1 в значительной степени взаимоисключают другие действующие онкогенные факторы, в результате чего пострадавшие пациенты, многие из которых являются более молодыми людьми, остаются без одобренной таргетной терапии. Стандартные цитотоксические схемы обладают значительной токсичностью, а варианты второй линии, такие как FOLFOX, дают объективный ответ только примерно у 5% пациентов.

Для получения дополнительной информации об исследовании eNRGy и зенокутузумабе-zbco посетите сайт www.partnertx.com.

О NRG1 Слияния геновСлияния NRG1 являются уникальными факторами рака, которые создают онкогенные химерные лиганды, а не более широко описанные химерные рецепторы (слияния NTRK, RET, ROS1, ALK и FGFR). Химерные лиганды связываются с HER3, запуская гетеродимеризацию HER2/HER3 и активируя нижестоящие сигнальные пути, которые вызывают рост и пролиферацию раковых клеток. Зенокутузумаб-zbco представляет собой биспецифическое антитело, которое блокирует димеризацию HER2/HER3 и взаимодействия слияния NRG1 с HER3, что приводит к подавлению этих путей. Комплексное молекулярное тестирование, в частности сочетание тканевого секвенирования ДНК и РНК следующего поколения, имеет важное значение для выявления редких и действенных слияний генов, таких как NRG1.

О Бизенгри (зенокутузумаб-збко)

ПОКАЗАНИЯБизенгри показан для лечения взрослых с запущенным неоперабельным или метастатическим немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ), имеющим слияние генов нейрегулина 1 (NRG1) с прогрессированием заболевания во время или после предшествующей системной терапии.

Бизенгри показан для лечения взрослых с неоперабельной или метастатической аденокарциномой поджелудочной железы, содержащей слитый ген нейрегулина 1 (NRG1), с прогрессированием заболевания во время или после предшествующей системной терапии.

Эти показания утверждаются в рамках ускоренной процедуры утверждения на основе общей скорости ответа и продолжительности ответа. Дальнейшее одобрение этих показаний может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающих исследованиях.

Важная информация по безопасности

ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ В КОРОБКЕ: ЭМБРИОНО-ПЛОДНАЯ ТОКСИЧНОСТЬ

Токсичность для эмбриона и плода: воздействие Бизенгри во время беременности может нанести вред эмбриону и плоду. Сообщите пациентам об этом риске и необходимости эффективной контрацепции.

ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ

Инфузионные реакции/гиперчувствительность/анафилактические реакцииБизенгри может вызывать серьезные и опасные для жизни инфузионные реакции (ИРР), гиперчувствительность и анафилактические реакции. Признаки и симптомы ВСД могут включать озноб, тошноту, лихорадку и кашель.

В исследовании eNRGy у 13% пациентов наблюдались IRR, все были 1 или 2 степени тяжести; 91% случаев произошли во время первой инфузии.

Применяйте Бизенгри в условиях, располагающих оборудованием для неотложной реанимации и персоналом, обученным контролировать ИР и назначать экстренные лекарства. Внимательно наблюдайте за пациентами на предмет признаков и симптомов инфузионных реакций во время инфузии и в течение как минимум 1 часа после завершения первой инфузии Бизенгри и по клиническим показаниям. Прервите инфузию Бизенгри у пациентов с ИР ≤ 3 степени и при необходимости назначьте симптоматическое лечение. Возобновите инфузию с пониженной скоростью после разрешения симптомов. Немедленно прекратите инфузию и полностью прекратите прием Бизенгри при 4 степени тяжести или угрожающем жизни раздражении легких или реакциях гиперчувствительности/анафилаксии.

Интерстициальное заболевание легких/пневмонитБизенгри может вызвать серьезное и опасное для жизни интерстициальное заболевание легких (ИЗЛ)/пневмонит.

В исследовании eNRGy ИЗЛ/пневмонит возник у 2 (1,1%) пациентов, принимавших Бизенгри. ИЗЛ/пневмонит 2-й степени тяжести (2-я степень), приведший к окончательной отмене препарата Бизенгри, наблюдался у 1 (0,6%) пациента. Следите за появлением новых или ухудшением легочных симптомов, указывающих на ИЗЛ/пневмонит (например, одышка, кашель, лихорадка). Немедленно отмените прием препарата Бизенгри у пациентов с подозрением на ИЗЛ/пневмонит и назначьте кортикостероиды по клиническим показаниям.

Навсегда прекратите прием препарата Бизенгри, если подтверждено ИЗЛ/пневмонит ≥ 2 степени.

Дисфункция левого желудочкаБизенгри может вызвать дисфункцию левого желудочка.

Снижение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) наблюдалось при терапии анти-HER2, включая Бизенгри. Лечение Бизенгри не изучалось у пациентов с клинически значимыми заболеваниями сердца в анамнезе или с ФВЛЖ менее 50% до начала лечения.

В исследовании eNRGy снижение ФВ ЛЖ 2 степени (40–50 %; снижение на 10–19 % от исходного уровня) произошло у 2 % поддающихся оценке пациентов. Сердечная недостаточность без снижения ФВЛЖ возникла у 1,7% больных, в том числе 1 (0,6%) фатальный случай.

Перед началом применения Бизенгри оцените ФВЛЖ и регулярно контролируйте ее во время лечения по клиническим показаниям. При ФВ ЛЖ менее 45 % или менее 50 % с абсолютным снижением по сравнению с исходным уровнем на 10 % или более, что подтверждено, или у пациентов с симптомами застойной сердечной недостаточности (ЗСН) следует навсегда прекратить прием препарата Бизенгри.

Эмбрио-фетальная токсичность. Учитывая механизм действия, Бизенгри может нанести вред плоду при введении беременной женщине. Исследования репродукции Бизенгри на животных не проводились. В постмаркетинговых отчетах использование HER2-направленного антитела во время беременности приводило к случаям маловодия, проявляющегося фатальной легочной гипоплазией, скелетными аномалиями и неонатальной смертностью. Исследования на животных моделях показали, что ингибирование HER2 и/или HER3 приводит к нарушению развития эмбриона и плода, включая влияние на развитие сердца, сосудов и нейронов, а также эмбриолетальность. Консультировать пациентов о потенциальном риске для плода. Проверьте статус беременности женщин репродуктивного потенциала до начала применения Бизенгри. Посоветуйте женщинам репродуктивного потенциала использовать эффективные методы контрацепции во время лечения Бизенгри и в течение 2 месяцев после приема последней дозы.

ПОБОЧНЫЕ РЕАКЦИИ

Нерезектабельный или метастатический НМРЛ с положительным слиянием гена NRG1

Серьезные побочные реакции наблюдались у 25% пациентов с НМРЛ с положительным слиянием гена NRG1, которые получали Бизенгри. Серьезные побочные реакции у ≥ 2% пациентов включали пневмонию (n=4), одышку и утомляемость (n=2 каждый). Фатальные побочные реакции возникли у 3 (3%) пациентов и включали дыхательную недостаточность (n=2) и сердечную недостаточность (n=1). Постоянное прекращение приема Бизенгри из-за нежелательной реакции произошло у 3% пациентов. Побочные реакции, приведшие к окончательному прекращению приема Бизенгри, включали одышку, пневмонит и сепсис (n=1 каждый).

У пациентов с НМРЛ с положительным слиянием гена NRG1, получавших Бизенгри, наиболее частыми (>20%) нежелательными реакциями, включая лабораторные отклонения, были снижение гемоглобина (35%), повышение аланинаминотрансферазы (30%), снижение магния (28%), повышение щелочной фосфатазы (27), снижение фосфата (26%), диарея (25%), скелетно-мышечная боль (23%), повышение уровня гамма-глутамила. транспептидазы (23%), повышение аспартатаминотрансферазы (22%) и снижение уровня калия (21%).

Положительный результат слияния генов NRG1, неоперабельная или метастатическая аденокарцинома поджелудочной железы

Серьезные побочные реакции наблюдались у 23% пациентов с аденокарциномой поджелудочной железы с положительным слиянием гена NRG1, получавших Бизенгри.

Было зарегистрировано 2 фатальные побочные реакции: одна из-за COVID-19, а другая — из-за дыхательной недостаточности.

У пациентов с аденокарциномой поджелудочной железы с положительным слиянием гена NRG1, получавших Бизенгри, наиболее частыми (≥20%) побочными реакциями, включая отклонения лабораторных показателей, были повышение аланинаминотрансферазы (51%), диарея (36%), повышение аспартатаминотрансферазы (31%), повышение билирубина (31%), снижение фосфатов (31%), повышение щелочной фосфатазы (28%), снижение натрия (28%), скелетно-мышечная боль (28%), снижение альбумина (26%), снижение калия (26%), снижение тромбоцитов (26%), снижение магния (24%), повышение гамма-глутамилтранспептидазы (23%), снижение гемоглобина (23%), рвота (23%), тошнота (23%), снижение лейкоцитов (21%) и утомляемость (21%).

О Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), интегрированная биотехнологическая компания, специализируется на разработке и коммерциализации терапевтических средств для улучшения результатов лечения рака и серьезных заболеваний, а также устранения глобальных угроз безопасности здравоохранения. Компания верит в поставку продукции и поддержку медицинских бригад с целью достижения превосходных результатов для пациентов и их семей. В портфель PTx входят зенокутузумаб-збко (Бизенгри®) и сарграмостим (ЕС: IMREPLYS®; США: LEUKINE®; и совместно с Nobelpharma Co. Ltd для ЯПОНИИ: SARGMALIN®). Посетите www.partnertx.com.

Ссылки:

Шрам AM, Clearly JM, Арнольд Д. и др. Эффективность и безопасность зенокутузумаба при распространенной холангиокарциноме NRG1+: анализ исследования 2 фазы eNRGy [аннотация]. Мол Рак Тер. 2025;24(10_Supplement):A102.

Bizengri® является зарегистрированной торговой маркой Merus B.V., дочерней компании Genmab A/S. По соглашению с Merus компания PTx имеет эксклюзивные права на разработку, производство и коммерциализацию зенокутузумаба-zbco для лечения рака NRG1+ в США и поставку продукта для конкретного пациента для такого использования за пределами США в ожидании будущих нормативных изменений.

Источник: Partner Therapeutics, Inc.

Источник: HealthDay

Статьи по теме

FDA выдает ускоренное одобрение препарата Бизенгри (зенокутузумаб-zbco) для лечения аденокарциномы поджелудочной железы NRG1+ и немелкоклеточного рака легких NRG1+ – 4 декабря 2024 г.

Мерус Получено FDA продление срока действия PDUFA для зенокутузумаба - 5 ноября 2024 г.

Мерус объявляет о принятии FDA США и приоритетном рассмотрении заявки на получение лицензии на биологический препарат для Зенона для лечения НМРЛ NRG1+ и PDAC - 6 мая 2024 г.

Бизенгри (зенокутузумаб-збко) История одобрения FDA

Дополнительные новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для работников здравоохранения

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Результаты клинических испытаний

Одобрение непатентованных лекарств

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее Drugs.com в вашем почтовом ящике.

Опубликовано : 2026-05-11 09:45

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.