Η Pasithea Therapeutics ανακοινώνει τη χορήγηση του χαρακτηρισμού σπάνιας παιδιατρικής νόσου (RPDD) από την FDA στο PAS-004 για τη θεραπεία της νευροϊνωμάτωσης τύπου 1 (NF1)

Ακολουθήστε το Drugslib

ΜΙΑΜΙ, 20 Απριλίου 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) ("Pasithea" ή η "Εταιρεία"), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου που αναπτύσσει το PAS-004, μια επόμενης γενιάς μακροκυκλικό MEK, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Drug Administration. έχει χορηγήσει Ονομασία Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων στο PAS-004 για τη θεραπεία της Νευροϊνωμάτωσης τύπου 1 (NF1).

  • Ο χαρακτηρισμός Σπάνια Παιδιατρική Νόσος μπορεί να καταστήσει την Πασιθέα επιλέξιμη για να λάβει Κουπόνι Ανασκόπησης Προτεραιότητας (PRV)

    • Η FDA χορηγεί για σοβαρές ασθένειες ή για σοβαρές ασθένειες στη ζωή Οι απειλητικές για τη ζωή εκδηλώσεις επηρεάζουν κυρίως άτομα ηλικίας από τη γέννηση έως 18 ετών και επηρεάζουν λιγότερα από 200.000 άτομα στις ΗΠΑ. Υπάρχουν περίπου 115.000 άτομα στις ΗΠΑ που ζουν με NF1.

    Σύμφωνα με το πρόγραμμα κουπονιών επανεξέτασης προτεραιότητας σπάνιων παιδιατρικών ασθενειών του FDA, ένας χορηγός που λαμβάνει έγκριση μιας νέας αίτησης φαρμάκου (NDA) ή αίτησης άδειας βιολογικών προϊόντων (BLA) για μια σπάνια παιδιατρική νόσο μπορεί να πληροί τα κριτήρια για ένα κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας ("PRV") το οποίο μπορεί να εξαργυρωθεί για να λάβει αξιολόγηση προτεραιότητας προϊόντος για μια άλλη αίτηση. Το PRV μπορεί να πωληθεί ή να μεταβιβαστεί σε άλλο χορηγό. Τους τελευταίους 12 μήνες, οι αποκαλυπτόμενες πωλήσεις PRV κυμάνθηκαν από 150 έως 205 εκατομμύρια δολάρια.

    «Είμαστε στην ευχάριστη θέση να λάβουμε τον χαρακτηρισμό σπάνιας παιδιατρικής νόσου από τον FDA των ΗΠΑ για το πρόγραμμα PAS-004 για ασθενείς με NF1», δήλωσε ο Δρ. Tiago Reis Marques, διευθύνων σύμβουλος της Pasia. "Αυτή η ονομασία για το PAS-004 ενισχύει τη δυνατότητα του PAS-004 να αντιμετωπίσει αυτήν τη σοβαρή κατάσταση."

    Το PAS-004 έχει λάβει μέχρι στιγμής τις ακόλουθες ρυθμιστικές ονομασίες του FDA: Ορφανός Ονομασία Φαρμάκου, Ονομασία Γρήγορης Διαδρομής και Ονομασία Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων.

    Η Εταιρεία διεξάγει επί του παρόντος μια πολυκεντρική, ανοιχτή, δοκιμαστική κλιμάκωση δόσης Φάσης 1/1b με συμμετέχοντες PAS-004 inoperately, σε ενήλικες, σε ενήλικες. εκτομή ή επαναλαμβανόμενο NF1-PN (NCT06961565).

    Σχετικά με το NF1- PNΤα πλέξιμα νευροϊνώματα (PN) είναι όγκοι που προέρχονται από το περίβλημα του νεύρου που αναπτύσσονται μέσα και γύρω από τα νεύρα και μπορεί να περιλαμβάνουν πολλαπλούς κλάδους νεύρων. Τριάντα έως πενήντα τοις εκατό (30-50%) των ασθενών με NF1 θα έχουν PNs, τα οποία μπορεί να υποστούν κακοήθη μεταμόρφωση. Οι νοσηρότητες που σχετίζονται με το PN προκαλούνται κυρίως από την άμεση επίδραση του όγκου στις γύρω δομές και μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή όταν συμπιέζουν ζωτικά όργανα ή όταν γίνονται κακοήθεις.

    Σχετικά με την Pasithea Therapeutics Corp.Η Pasithea είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου, η οποία εστιάζει κυρίως στην έρευνα και ανάπτυξη φαρμάκων της P4. μακροκυκλικός αναστολέας MEK επόμενης γενιάς που προορίζεται για τη θεραπεία παθήσεων RAS, όγκων που οδηγούνται από το μονοπάτι MAPK και άλλων ασθενειών. Η Εταιρεία δοκιμάζει επί του παρόντος το PAS-004 σε μια κλινική δοκιμή Φάσης 1 σε ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο (NCT06299839) και μια κλινική δοκιμή Φάσης 1/1b σε ασθενείς με πλεγματοειδές νευροϊνώματα τύπου 1 (NF1) που σχετίζονται με νευροϊνωμάτωση με συμπτωματικά και ανεγχείρητα, ανεπεξέργαστα, ανεπαρκή, ανεπαρκή, ανεπαρκή, ανεπαρκή, ανεπαρκή, ανεπαρκή, σχετιζόμενο με νευροϊνωμάτωση. (NCT06961565).

    Δηλώσεις για το μέλλον

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις που αποτελούν "προβλεφτικές δηλώσεις" που γίνονται σύμφωνα με τις διατάξεις του ασφαλούς λιμένα του νόμου Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν δηλώσεις σχετικά με τους ασθενείς με καρκίνο σε εξέλιξη AS1-004 της Εταιρείας. Η συνεχιζόμενη κλινική δοκιμή Φάσης 1/1β της εταιρείας για το PAS-004 σε ενήλικες ασθενείς με NF1 και η ασφάλεια, η ανεκτικότητα, η φαρμακοκινητική (PK), η φαρμακοδυναμική (PD) και η προκαταρκτική αποτελεσματικότητα του PAS-004, καθώς και όλες οι άλλες δηλώσεις, εκτός από δηλώσεις ιστορικού γεγονότος, σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις της Εταιρείας καθώς και με τις τρέχουσες απόψεις της Εταιρείας. σεβασμό στα σχέδια, τις υποθέσεις, τις προσδοκίες, τις πεποιθήσεις και τους στόχους της Εταιρείας, την επιτυχία των τρεχουσών και μελλοντικών επιχειρηματικών στρατηγικών της Εταιρείας, ανάπτυξη προϊόντων, προκλινικές μελέτες, κλινικές μελέτες, κλινικά και κανονιστικά χρονοδιαγράμματα, ευκαιρίες αγοράς, ανταγωνιστική θέση, επιχειρηματικές στρατηγικές, πιθανές ευκαιρίες ανάπτυξης και χρηματοδότησης και άλλες δηλώσεις με προγνωστικό χαρακτήρα. Οι μελλοντικές δηλώσεις υπόκεινται σε πολυάριθμους όρους, πολλοί από τους οποίους είναι εκτός ελέγχου της Εταιρείας. Αν και η Εταιρεία πιστεύει ότι αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις είναι εύλογες, δεν θα πρέπει να στηρίζεται αδικαιολόγητα σε οποιεσδήποτε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις, οι οποίες βασίζονται σε πληροφορίες που έχει στη διάθεσή της η Εταιρεία την ημερομηνία της παρούσας έκδοσης. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται σε τρέχουσες εκτιμήσεις και υποθέσεις και υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων των κινδύνων ότι τα αποτελέσματα των μελλοντικών κλινικών δοκιμών μπορεί να μην ταιριάζουν με τα αποτελέσματα που έχουν παρατηρηθεί μέχρι σήμερα, μπορεί να είναι αρνητικά ή διφορούμενα ή μπορεί να μην φθάσουν το επίπεδο στατιστικής σημασίας που απαιτείται για την έγκριση ρυθμιστικών αρχών, καθώς και άλλους παράγοντες που αναφέρονται στην Έκθεση της Εταιρείας για πιο πρόσφατη 10-Q και άλλες αρχειοθετήσεις που έγιναν με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ (SEC). Επομένως, τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να είναι ουσιωδώς διαφορετικά. Η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει αυτές τις καταστάσεις, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλως, μετά την ημερομηνία αυτής της έκδοσης, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.

    Πηγή: Pasithea

    Πηγή: HealthDay

    Περισσότερες πηγές ειδήσεων

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drug ApprovalsN
  • CNew Drug ApprovalsN
    • Αποτελέσματα
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs.com Podcast

    • Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-04-21 14:29

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά