Pasithea Therapeutics anuncia la concesión de la designación de enfermedad pediátrica rara (RPDD) por parte de la FDA al PAS-004 para el tratamiento de la neurofibromatosis tipo 1 (NF1)

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MIAMI, 20 de abril de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) (“Pasithea” o la “Compañía”), una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla PAS-004, un inhibidor macrocíclico de MEK de próxima generación, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de enfermedad pediátrica rara a PAS-004 para el tratamiento de Neurofibromatosis tipo 1 (NF1).

  • La designación de enfermedad pediátrica rara puede hacer que Pasithea sea elegible para recibir un Vale de revisión prioritaria (PRV)

    • La FDA otorga RPDD para enfermedades graves o potencialmente mortales en las que las manifestaciones graves o potencialmente mortales afectan principalmente a personas desde el nacimiento hasta los 18 años y afectan a menos de 200 000 personas en los EE. UU. Hay aproximadamente 115.000 personas en los EE. UU. viven con NF1.

    Según el programa de vales de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras de la FDA, un patrocinador que recibe la aprobación de una solicitud de nuevo medicamento (NDA) o una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para una enfermedad pediátrica rara puede ser elegible para un vale de revisión prioritaria ("PRV") que se puede canjear para obtener una revisión prioritaria para una solicitud de comercialización posterior para un producto diferente. El PRV podrá venderse o transferirse a otro patrocinador. En los últimos 12 meses, las ventas de PRV divulgadas han oscilado entre 150 y 205 millones de dólares.

    “Nos complace haber recibido la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA de EE. UU. para nuestro programa PAS-004 para pacientes con NF1”, afirmó el Dr. Tiago Reis Marques, director ejecutivo de Pasithea. "Esta designación para PAS-004 refuerza el potencial de PAS-004 para abordar esta grave afección".

    Hasta ahora, a PAS-004 se le han otorgado las siguientes designaciones reglamentarias de la FDA: designación de medicamento huérfano, designación de vía rápida y designación de enfermedad pediátrica rara.

    La compañía está llevando a cabo actualmente un ensayo de fase 1/1b, multicéntrico, abierto y de escalada de dosis de PAS-004 en participantes adultos con NF1-PN sintomática, inoperable, resecada de manera incompleta o recurrente. (NCT06961565).

    Acerca de la NF1-PNLos neurofibromas plexiformes (PN) son tumores que se originan en la vaina nerviosa que crecen a través y alrededor de los nervios y pueden involucrar múltiples ramas nerviosas. Entre el treinta y el cincuenta por ciento (30-50%) de los pacientes con NF1 albergarán NP, que pueden sufrir una transformación maligna. Las morbilidades relacionadas con la NP son causadas principalmente por el impacto directo del tumor en las estructuras circundantes y pueden poner en peligro la vida cuando comprimen órganos vitales o cuando se vuelven malignos.

    Acerca de Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea es una empresa de biotecnología en etapa clínica centrada principalmente en la investigación y el desarrollo de su fármaco candidato principal, PAS-004, un inhibidor macrocíclico de MEK de próxima generación destinado al tratamiento de las RASopatías, MAPK. tumores impulsados por vías y otras enfermedades. Actualmente, la compañía está probando PAS-004 en un ensayo clínico de fase 1 en pacientes con cáncer avanzado (NCT06299839) y en un ensayo clínico de fase 1/1b en pacientes con neurofibromas plexiformes asociados a neurofibromatosis tipo 1 (NF1) con NP sintomática e inoperable, resecada de forma incompleta o recurrente (NCT06961565).

    Declaraciones prospectivas

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones que constituyen “declaraciones prospectivas” realizadas de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Estas declaraciones prospectivas incluyen declaraciones sobre el ensayo clínico de Fase 1 en curso de la Compañía de PAS-004 en pacientes con cáncer avanzado, el ensayo clínico de Fase 1/1b en curso de la Compañía de PAS-004 en pacientes adultos con NF1 y la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinamia (PD) y eficacia preliminar de PAS-004, así como todas las demás declaraciones, que no sean declaraciones de hechos históricos, con respecto a los puntos de vista y suposiciones actuales de la Compañía con respecto a eventos futuros relacionados con su negocio, así como otras declaraciones con respecto a los planes, suposiciones, expectativas, creencias y objetivos de la Compañía, el éxito de las estrategias comerciales actuales y futuras de la Compañía, el desarrollo de productos, los estudios preclínicos, los estudios clínicos, clínicos y regulatorios. cronogramas, oportunidades de mercado, posición competitiva, estrategias comerciales, oportunidades potenciales de crecimiento y financiamiento y otras declaraciones que son de naturaleza predictiva. Las declaraciones prospectivas están sujetas a numerosas condiciones, muchas de las cuales están fuera del control de la Compañía. Si bien la Compañía cree que estas declaraciones prospectivas son razonables, no se debe confiar indebidamente en dichas declaraciones prospectivas, que se basan en la información disponible para la Compañía en la fecha de este comunicado. Estas declaraciones prospectivas se basan en estimaciones y suposiciones actuales y están sujetas a varios riesgos e incertidumbres, incluidos los riesgos de que los resultados de ensayos clínicos futuros no coincidan con los resultados observados hasta la fecha, puedan ser negativos o ambiguos, o no alcancen el nivel de significación estadística requerido para la aprobación regulatoria, así como otros factores establecidos en el Informe Anual más reciente de la Compañía en el Formulario 10-K, el Informe Trimestral en el Formulario 10-Q y otras presentaciones realizadas ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC). Por lo tanto, los resultados reales podrían ser materialmente diferentes. La Compañía no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo, después de la fecha de este comunicado, excepto según lo exija la ley.

    Fuente: Pasithea

    Fuente: HealthDay

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