Pasithea Therapeutics Mengumumkan Pemberian Penunjukan Penyakit Anak Langka (RPDD) oleh FDA kepada PAS-004 untuk Pengobatan Neurofibromatosis Tipe 1 (NF1)

Ikuti Drugslib di

MIAMI, April 20, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) (“Pasithea” atau “Perusahaan”), sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang mengembangkan PAS-004, penghambat MEK makrosiklik generasi berikutnya, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Penunjukan Penyakit Anak Langka kepada PAS-004 untuk pengobatan Neurofibromatosis tipe-1 (NF1).

  • Penunjukan Penyakit Pediatrik Langka dapat membuat Pasithea memenuhi syarat untuk menerima Voucher Tinjauan Prioritas (PRV)

    • FDA memberikan RPDD untuk penyakit serius atau mengancam jiwa di mana manifestasi serius atau mengancam jiwa terutama menyerang individu berusia sejak lahir hingga 18 tahun dan memengaruhi kurang dari 200.000 orang di seluruh dunia. AS Ada sekitar 115.000 orang di AS yang mengidap NF1.

    Di bawah program Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka FDA, sponsor yang menerima persetujuan permohonan obat baru (NDA) atau permohonan lisensi biologis (BLA) untuk penyakit anak langka mungkin memenuhi syarat untuk Voucher Tinjauan Prioritas (“PRV”) yang dapat ditukarkan untuk mendapatkan tinjauan prioritas untuk permohonan pemasaran berikutnya untuk produk yang berbeda. PRV dapat dijual atau dialihkan ke sponsor lain. Dalam 12 bulan terakhir, penjualan PRV yang diungkapkan berkisar antara $150–$205 juta.

    “Kami sangat senang telah menerima penetapan penyakit anak langka dari FDA AS untuk program PAS-004 kami untuk pasien dengan NF1,” kata Dr. Tiago Reis Marques, CEO Pasithea. “Penunjukan PAS-004 ini memperkuat potensi PAS-004 untuk mengatasi kondisi serius ini.”

    PAS-004 sejauh ini telah mendapatkan penetapan sesuai peraturan FDA sebagai berikut: Penunjukan Obat Yatim Piatu, Penunjukan Jalur Cepat, dan Penunjukan Penyakit Anak Langka.

    Perusahaan saat ini sedang melakukan uji coba peningkatan dosis PAS-004 multisenter, label terbuka, dan multisenter Fase 1/1b pada peserta dewasa dengan NF1-PN yang bergejala, tidak dapat dioperasi, direseksi tidak lengkap, atau berulang (NCT06961565).

    Tentang NF1- PNNeurofibroma plexiform (PN) adalah tumor yang berasal dari selubung saraf yang tumbuh melalui dan di sekitar saraf dan mungkin melibatkan banyak cabang saraf. Tiga puluh hingga lima puluh persen (30-50%) pasien dengan NF1 akan mengandung PN, yang dapat mengalami transformasi menjadi ganas. Morbiditas terkait PN terutama disebabkan oleh dampak langsung tumor pada struktur di sekitarnya dan dapat mengancam jiwa jika tumor menekan organ vital atau menjadi ganas.

    Tentang Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang fokus utamanya pada penelitian dan pengembangan kandidat obat utamanya, PAS-004, inhibitor MEK makrosiklik generasi berikutnya yang ditujukan untuk pengobatan RASopathies, yang digerakkan oleh jalur MAPK tumor, dan penyakit lainnya. Perusahaan saat ini sedang menguji PAS-004 dalam uji klinis Fase 1 pada pasien dengan kanker stadium lanjut (NCT06299839), dan uji klinis Fase 1/1b pada pasien dengan neurofibroma pleksiform terkait neurofibromatosis tipe 1 (NF1) dengan gejala PN yang tidak dapat dioperasi, direseksi tidak lengkap, atau PN berulang (NCT06961565).

    Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan yang merupakan “pernyataan berwawasan ke depan” yang dibuat sesuai dengan ketentuan pelabuhan yang aman dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup pernyataan mengenai uji klinis Tahap 1 yang sedang dilakukan Perusahaan terhadap PAS-004 pada pasien kanker stadium lanjut, uji klinis Tahap 1/1b yang sedang berlangsung oleh Perusahaan atas PAS-004 pada pasien NF1 dewasa, dan keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik (PK), farmakodinamik (PD) dan kemanjuran awal PAS-004, serta semua pernyataan lainnya, selain pernyataan fakta sejarah, mengenai pandangan dan asumsi Perusahaan saat ini sehubungan dengan kejadian di masa depan mengenai bisnisnya, serta pernyataan lain sehubungan dengan rencana, asumsi, harapan, keyakinan dan tujuan Perusahaan, keberhasilan strategi bisnis Perusahaan saat ini dan masa depan, pengembangan produk, studi pra-klinis, studi klinis, garis waktu klinis dan peraturan, pasar peluang, posisi kompetitif, strategi bisnis, potensi pertumbuhan dan peluang pembiayaan serta pernyataan lain yang bersifat prediktif. Pernyataan berwawasan ke depan tunduk pada berbagai kondisi, yang sebagian besar berada di luar kendali Perusahaan. Meskipun Perusahaan yakin bahwa pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini wajar, kita tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tersebut, yang didasarkan pada informasi yang tersedia bagi Perusahaan pada tanggal rilis ini. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada perkiraan dan asumsi saat ini dan tunduk pada berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk risiko bahwa hasil uji klinis di masa depan mungkin tidak sesuai dengan hasil yang diamati hingga saat ini, mungkin negatif atau ambigu, atau mungkin tidak mencapai tingkat signifikansi statistik yang diperlukan untuk persetujuan peraturan, serta faktor-faktor lain yang ditetapkan dalam Laporan Tahunan terbaru Perusahaan pada Formulir 10-K, Laporan Kuartalan pada Formulir 10-Q, dan pengajuan lainnya yang dibuat ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS (SEC). Oleh karena itu, hasil sebenarnya bisa saja berbeda secara signifikan. Perusahaan tidak berkewajiban memperbarui pernyataan ini, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, atau sebaliknya, setelah tanggal rilis ini, kecuali diwajibkan oleh hukum.

    Sumber: Pasithea

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-04-21 14:29

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer