파시테아 테라퓨틱스(Pasithea Therapeutics), 신경섬유종증 1형(NF1) 치료용 PAS-004가 FDA로부터 희귀 소아질환 지정(RPDD)을 받았다고 발표

Drugslib을 팔로우하세요

마이애미, 2026년 4월 20일 (GLOBE NEWSWIRE) -- 차세대 거대고리 MEK 억제제인 PAS-004를 개발하는 임상 단계 생명공학 회사인 Pasithea Therapeutics Corp.(NASDAQ: KTTA)(“Pasithea” 또는 “회사”)는 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 소아 질환 지정을 승인했다고 오늘 발표했습니다. 신경섬유종증 1형(NF1) 치료를 위한 PAS-004.

  • 희귀 소아 질환 지정으로 인해 Pasithea는 우선 심사 바우처(PRV)를 받을 수 있습니다.

    • FDA는 심각하거나 생명을 위협하는 증상이 주로 출생부터 18세까지의 개인에게 영향을 미치고 전 세계적으로 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 심각하거나 생명을 위협하는 질병에 대해 RPDD를 부여합니다. 미국에는 약 115,000명이 NF1을 갖고 살고 있습니다.

    FDA의 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처 프로그램에 따라 희귀 소아 질환에 대한 신약 신청(NDA) 또는 생물의약품 허가 신청(BLA) 승인을 받은 스폰서는 다른 제품에 대한 후속 마케팅 신청에 대한 우선 심사를 받기 위해 사용할 수 있는 우선 심사 바우처('PRV')를 받을 자격이 있을 수 있습니다. PRV는 다른 스폰서에게 판매되거나 양도될 수 있습니다. 지난 12개월 동안 공개된 PRV 매출은 1억 5천만 달러에서 2억 5백만 달러에 이릅니다.

    "우리는 NF1 환자를 위한 PAS-004 프로그램이 미국 FDA로부터 희귀 소아 질환 지정을 받게 되어 기쁘게 생각합니다"라고 Pasithea의 CEO인 Tiago Reis Marques 박사는 말했습니다. "PAS-004에 대한 이번 지정은 이 심각한 상황을 해결할 수 있는 PAS-004의 잠재력을 강화합니다."

    PAS-004는 지금까지 다음과 같은 FDA 규제 지정을 받았습니다: 희귀의약품 지정, 신속 추적 지정 및 희귀 소아 질환 지정.

    회사는 현재 증상이 있거나 수술이 불가능하거나 불완전하게 절제되었거나 재발한 NF1-PN이 있는 성인 참가자를 대상으로 PAS-004의 1/1b상 다기관, 공개 라벨, 용량 증량 시험을 수행하고 있습니다. (NCT06961565).

    NF1- PN 정보 총상 신경섬유종(PN)은 신경을 통해 성장하고 신경 주변에서 자라는 신경초에서 발생하는 종양으로 여러 신경 가지를 침범할 수 있습니다. NF1 환자의 30~50%는 악성 변형을 겪을 수 있는 PN을 보유하게 됩니다. PN 관련 질병은 주로 종양이 주변 구조에 미치는 직접적인 영향으로 인해 발생하며 중요한 장기를 압박하거나 악성으로 변할 경우 생명을 위협할 수 있습니다.

    Pasithea Therapeutics Corp 소개Pasithea는 RASopathies 치료를 위한 차세대 거대고리 MEK 억제제인 선도 약물 후보 PAS-004의 연구 및 개발에 주로 초점을 맞추고 있는 임상 단계 생명공학 회사입니다. MAPK 경로에 의한 종양 및 기타 질병. 회사는 현재 진행성 암 환자를 대상으로 한 1상 임상 시험(NCT06299839)과 증상이 있고 수술이 불가능하거나 불완전하게 절제되었거나 재발성 PN(NCT06961565)을 보이는 신경섬유종증 1형(NF1) 관련 총상 신경섬유종 환자를 대상으로 한 1상/1b임상 시험에서 PAS-004를 테스트하고 있습니다.

    미래 예측 진술

    이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 면책조항에 따라 작성된 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 이러한 미래 예측 진술에는 회사가 진행 중인 진행성 암 환자를 대상으로 한 PAS-004의 1상 임상 시험, 성인 NF1을 대상으로 진행 중인 PAS-004의 1/1b상 임상 시험에 관한 진술이 포함되어 있습니다. 환자, PAS-004의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 예비 효능뿐만 아니라 역사적 사실에 대한 진술을 제외하고 사업과 관련된 미래 사건과 관련된 회사의 현재 견해 및 가정에 관한 기타 모든 진술뿐만 아니라 회사의 계획, 가정, 기대, 신념 및 목표, 회사의 현재 및 미래 사업 전략의 성공, 제품 개발, 전임상 연구, 임상 연구, 임상 및 규제와 관련된 기타 진술도 포함됩니다. 타임라인, 시장 기회, 경쟁적 위치, 비즈니스 전략, 잠재적 성장 및 자금 조달 기회 및 본질적으로 예측 가능한 기타 진술. 미래예측 진술에는 다양한 조건이 적용되며, 그 중 다수는 회사의 통제 범위를 벗어납니다. 회사는 이러한 미래예측 진술이 합리적이라고 생각하지만, 본 발표일 현재 회사가 이용할 수 있는 정보를 기반으로 한 미래예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다. 이러한 미래 예측 진술은 현재 추정 및 가정을 기반으로 하며 향후 임상 시험 결과가 현재까지 관찰된 결과와 일치하지 않을 수 있거나, 부정적이거나 모호할 수 있거나, 규제 승인에 필요한 통계적 유의성 수준에 도달하지 못할 수 있는 위험을 포함하여 다양한 위험과 불확실성의 영향을 받을 수 있습니다. 또한 회사의 최신 연례 보고서(Form 10-K), 분기별 보고서(Form 10-Q) 및 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 기타 서류에 명시된 기타 요소도 포함됩니다. 따라서 실제 결과는 실질적으로 다를 수 있습니다. 회사는 법률에서 요구하는 경우를 제외하고, 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타 이유로 인해 이 릴리스 날짜 이후에 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

    출처: Pasithea

    출처: HealthDay

    더 많은 뉴스 리소스

  • FDA Medwatch 약물 경고
  • Daily MedNews
  • 의료 전문가를 위한 뉴스
  • 신약 승인
  • 신약 신청
  • 임상 시험 결과
  • 제네릭 의약품 승인
  • Drugs.com 팟캐스트

    • 뉴스레터 구독

    관심 있는 주제가 무엇이든 뉴스레터를 구독하여 받은편지함에서 Drugs.com의 최고 정보를 받아보세요.

    게시됨 : 2026-04-21 14:29

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기있는 키워드