Pasithea Therapeutics kondigt toekenning van de aanduiding zeldzame kinderziekte (RPDD) door de FDA aan PAS-004 aan voor de behandeling van neurofibromatose type 1 (NF1)

Volg Drugslib op

MIAMI, 20 april 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) (“Pasithea” of het “Bedrijf”), een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat PAS-004 ontwikkelt, een macrocyclische MEK-remmer van de volgende generatie, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) PAS-004 de status Rare Pediatric Disease heeft toegekend voor behandeling van neurofibromatose type-1 (NF1).

  • De aanduiding zeldzame kinderziekte kan ervoor zorgen dat Pasithea in aanmerking komt voor het ontvangen van een Priority Review Voucher (PRV)

    • De FDA kent RPDD toe voor ernstige of levensbedreigende ziekten waarbij de ernstige of levensbedreigende manifestaties voornamelijk individuen treffen in de leeftijd vanaf de geboorte tot 18 jaar en minder dan 200.000 mensen in de VS treffen. 115.000 personen in de VS leven met NF1.

    In het kader van het Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher-programma van de FDA kan een sponsor die goedkeuring ontvangt van een nieuwe medicijnaanvraag (NDA) of biologische licentieaanvraag (BLA) voor een zeldzame kinderziekte, in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher ("PRV") die kan worden ingewisseld om een ​​prioriteitsbeoordeling te verkrijgen voor een volgende marketingaanvraag voor een ander product. De PRV kan worden verkocht of overgedragen aan een andere sponsor. In de afgelopen 12 maanden varieerden de bekendgemaakte PRV-verkopen van $150 tot $205 miljoen.

    “We zijn blij dat we van de Amerikaanse FDA de aanduiding zeldzame kinderziekte hebben ontvangen voor ons PAS-004-programma voor patiënten met NF1”, aldus Dr. Tiago Reis Marques, CEO van Pasithea. “Deze benaming voor PAS-004 versterkt het potentieel van PAS-004 om deze ernstige aandoening aan te pakken.”

    PAS-004 heeft tot nu toe de volgende statussen van de FDA gekregen: weesgeneesmiddelaanduiding, fast track-aanduiding en aanduiding zeldzame pediatrische ziekte.

    Het bedrijf voert momenteel een fase 1/1b multicenter, open-label dosis-escalatieonderzoek uit met PAS-004 bij volwassen deelnemers met symptomatische, inoperabele, onvolledig gereseceerde of recidiverende NF1-PN (NCT06961565).

    Over NF1-PNPlexiforme neurofibromen (PN) zijn tumoren afkomstig uit de zenuwschede die door en rond zenuwen groeien en waarbij meerdere zenuwtakken betrokken kunnen zijn. Dertig tot vijftig procent (30-50%) van de patiënten met NF1 zal PN's herbergen, die kwaadaardige transformatie kunnen ondergaan. PN-gerelateerde morbiditeiten worden voornamelijk veroorzaakt door de directe impact van de tumor op omliggende structuren en kunnen levensbedreigend zijn als ze vitale organen samendrukken of kwaadaardig worden.

    Over Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea is een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat zich voornamelijk richt op het onderzoek en de ontwikkeling van zijn belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, PAS-004, een macrocyclische MEK-remmer van de volgende generatie, bedoeld voor de behandeling van RASopathieën, Door MAPK-route aangedreven tumoren en andere ziekten. Het bedrijf test momenteel PAS-004 in een klinische fase 1-studie bij patiënten met gevorderde kanker (NCT06299839), en een klinische fase 1/1b-studie bij patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1)-geassocieerde plexiforme neurofibromen met symptomatische en inoperabele, onvolledig gereseceerde of recidiverende PN (NCT06961565).

    Toekomstgerichte verklaringen

    Dit persbericht bevat verklaringen die “toekomstgerichte verklaringen” vormen, afgelegd overeenkomstig de Safe Harbor-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten verklaringen over de lopende Fase 1 klinische studie van het Bedrijf met PAS-004 bij gevorderde kankerpatiënten, de lopende Fase 1/1b klinische studie van het Bedrijf met PAS-004 bij volwassen NF1-patiënten, en de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en voorlopige werkzaamheid van PAS-004, evenals alle andere verklaringen, anders dan verklaringen over historische feiten, met betrekking tot de huidige opvattingen en veronderstellingen van het bedrijf met betrekking tot toekomstige gebeurtenissen met betrekking tot zijn activiteiten, evenals andere verklaringen met betrekking tot de plannen, veronderstellingen, verwachtingen, overtuigingen en doelstellingen van het bedrijf, het succes van de huidige en toekomstige bedrijfsstrategieën van het bedrijf, productontwikkeling, preklinische studies, klinische studies, klinische en tijdlijnen voor regelgeving, marktkansen, concurrentiepositie, bedrijfsstrategieën, potentiële groei- en financieringsmogelijkheden en andere uitspraken die voorspellend van aard zijn. Toekomstgerichte verklaringen zijn onderworpen aan talrijke voorwaarden, waarvan vele buiten de controle van het bedrijf liggen. Hoewel het Bedrijf van mening is dat deze toekomstgerichte verklaringen redelijk zijn, mag er niet overmatig worden vertrouwd op dergelijke toekomstgerichte verklaringen, die zijn gebaseerd op informatie waarover het Bedrijf beschikte op de datum van dit persbericht. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op huidige schattingen en veronderstellingen en zijn onderhevig aan verschillende risico's en onzekerheden, waaronder het risico dat toekomstige resultaten van klinische onderzoeken mogelijk niet overeenkomen met de tot nu toe waargenomen resultaten, negatief of dubbelzinnig kunnen zijn, of mogelijk niet het niveau van statistische significantie bereiken dat vereist is voor goedkeuring door de regelgevende instanties, evenals andere factoren die zijn uiteengezet in het meest recente jaarverslag van het bedrijf op formulier 10-K, het kwartaalrapport op formulier 10-Q en andere documenten ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission (SEC). De werkelijke resultaten kunnen dus wezenlijk verschillen. Het Bedrijf is niet verplicht om deze verklaringen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, na de datum van deze release, behalve zoals vereist door de wet.

    Bron: Pasithea

    Bron: HealthDay

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Goedkeuringen van nieuwe medicijnen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Generieke medicijnen Goedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-04-21 14:29

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden