Pasithea Therapeutics ogłasza przyznanie przez FDA statusu rzadkiej choroby pediatrycznej (RPDD) przyznaniu PAS-004 w leczeniu nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1)

Śledź Drugslib na

MIAMI, 20 kwietnia 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) („Pasithea” lub „Firma”), firma biotechnologiczna na etapie klinicznym opracowująca PAS-004, makrocykliczny inhibitor MEK nowej generacji, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała produktowi oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej PAS-004 do leczenia nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1).

  • Wyznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej może sprawić, że Pasithea będzie kwalifikować się do otrzymania kuponu przeglądu priorytetowego (PRV).

    • FDA przyznaje RPDD w przypadku poważnych lub zagrażających życiu chorób, których poważne lub zagrażające życiu objawy dotyczą przede wszystkim osób w wieku od urodzenia do 18 lat i dotykają mniej niż 200 000 osób w USA W USA żyje około 115 000 osób chorych na NF1.

    W ramach programu kuponów na priorytetową ocenę rzadkich chorób pediatrycznych FDA sponsor, który otrzyma zatwierdzenie wniosku o wydanie nowego leku (NDA) lub wniosku o wydanie licencji na leki biologiczne (BLA) w przypadku rzadkiej choroby pediatrycznej, może kwalifikować się do kuponu przeglądu priorytetowego („PRV”), który można wykorzystać w celu uzyskania priorytetowej oceny do kolejnego wniosku o dopuszczenie do obrotu innego produktu. PRV może zostać sprzedane lub przekazane innemu sponsorowi. W ciągu ostatnich 12 miesięcy ujawniona sprzedaż PRV wahała się od 150 do 205 milionów dolarów.

    „Cieszymy się, że otrzymaliśmy od amerykańskiej FDA oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej dla naszego programu PAS-004 dla pacjentów z NF1” – powiedział dr Tiago Reis Marques, dyrektor generalny Pasithea. „To oznaczenie PAS-004 wzmacnia potencjał PAS-004 w leczeniu tej poważnej choroby.”

    PAS-004 otrzymał dotychczas następujące oznaczenia regulacyjne FDA: oznaczenie leku sierocego, oznaczenie szybkiej ścieżki i oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej.

    Firma prowadzi obecnie wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/1b dotyczące zwiększania dawki preparatu PAS-004 u dorosłych uczestników z objawowym, nieoperacyjnym, niecałkowicie wyciętym lub nawracającym NF1-PN (NCT06961565).

    Informacje o NF1-PNNerwiakowłókniaki splotowate (PN) to guzy wywodzące się z osłonek nerwowych, które rosną przez nerwy i wokół nich i mogą obejmować wiele gałęzi nerwowych. Trzydzieści do pięćdziesięciu procent (30–50%) pacjentów z NF1 będzie nosicielami PN, które mogą ulec transformacji złośliwej. Choroby związane z PN są przede wszystkim spowodowane bezpośrednim wpływem guza na otaczające struktury i mogą zagrażać życiu, gdy uciskają ważne narządy lub gdy staną się złośliwe.

    O Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea to firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, skupiająca się przede wszystkim na badaniach i rozwoju swojego głównego kandydata na lek, PAS-004, makrocyklicznego inhibitora MEK nowej generacji przeznaczonego do leczenia Rasopatie, nowotwory zależne od szlaku MAPK i inne choroby. Firma testuje obecnie PAS-004 w badaniu klinicznym fazy 1 z udziałem pacjentów z zaawansowanym nowotworem (NCT06299839) oraz badaniu klinicznym fazy 1/1 z udziałem pacjentów z nerwiakowłókniakami splotowatymi związanymi z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1) z objawowymi i nieoperacyjnymi, niecałkowicie wyciętymi lub nawracającymi PN (NCT06961565).

    Oświadczenia dotyczące przyszłości

    Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia, które stanowią „oświadczenia wybiegające w przyszłość” wydane zgodnie z postanowieniami „bezpiecznej przystani” ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują stwierdzenia dotyczące trwającego badania klinicznego fazy 1 PAS-004 u pacjentów z zaawansowanym nowotworem, trwającego badania klinicznego fazy 1/1b PAS-004 u dorosłych pacjentów z NF1 oraz bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i wstępnej skuteczności PAS-004, a także wszelkich innych niż stwierdzenia faktów historycznych oświadczeń dotyczących aktualnych poglądów i założeń Spółki co do przyszłych zdarzeń dotyczących jej działalności, a także innych oświadczeń dotyczących planów, założeń, oczekiwań, przekonań i celów Spółki, powodzenia obecnych i przyszłych strategii biznesowych Spółki, rozwoju produktu, badań przedklinicznych, badań klinicznych, harmonogramy kliniczne i regulacyjne, możliwości rynkowe, pozycja konkurencyjna, strategie biznesowe, potencjalny wzrost i możliwości finansowania oraz inne stwierdzenia, które mają charakter prognostyczny. Stwierdzenia dotyczące przyszłości podlegają licznym warunkom, z których wiele pozostaje poza kontrolą Spółki. Chociaż Spółka uważa, że ​​te stwierdzenia dotyczące przyszłości są uzasadnione, nie należy pokładać nadmiernego zaufania w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości, które opierają się na informacjach dostępnych Spółce w dniu publikacji niniejszego komunikatu. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących szacunkach i założeniach i są obarczone różnymi czynnikami ryzyka i niepewności, w tym ryzykiem, że wyniki przyszłych badań klinicznych mogą nie odpowiadać dotychczasowym wynikom, mogą być negatywne lub niejednoznaczne lub mogą nie osiągnąć poziomu istotności statystycznej wymaganej do zatwierdzenia przez organy regulacyjne, a także innym czynnikom określonym w najnowszym raporcie rocznym Spółki na formularzu 10-K, raporcie kwartalnym na formularzu 10-Q oraz innych dokumentach złożonych w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. (SEC). Zatem rzeczywiste wyniki mogą się znacząco różnić. Spółka nie zobowiązuje się do aktualizowania tych stwierdzeń, czy to w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłych zdarzeń, czy z innego powodu, po dacie niniejszego komunikatu, chyba że jest to wymagane przez prawo.

    Źródło: Pasithea

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzanie leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-04-21 14:29

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe