Pasithea Therapeutics anuncia concessão de designação de doença pediátrica rara (RPDD) pela FDA para PAS-004 para tratamento de neurofibromatose tipo 1 (NF1)

Siga Drugslib em

MIAMI, 20 de abril de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) (“Pasithea” ou a “Empresa”), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve o PAS-004, um inibidor macrocíclico de MEK de próxima geração, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Designação de Doença Pediátrica Rara para PAS-004 para tratamento de Neurofibromatose tipo 1 (NF1).

  • A designação de doença pediátrica rara pode tornar Pasithea elegível para receber um Voucher de Revisão Prioritária (PRV)

    • O FDA concede RPDD para doenças graves ou com risco de vida nas quais as manifestações graves ou com risco de vida afetam principalmente indivíduos com idade entre o nascimento e os 18 anos e afetam menos de 200.000 pessoas no EUA Existem aproximadamente 115.000 indivíduos nos EUA vivendo com NF1.

    De acordo com o programa de Voucher de Revisão Prioritária de Doenças Pediátricas Raras da FDA, um patrocinador que recebe uma aprovação de um novo pedido de medicamento (NDA) ou pedido de licença de produtos biológicos (BLA) para uma doença pediátrica rara pode ser elegível para um Voucher de Revisão Prioritária (“PRV”) que pode ser resgatado para obter revisão prioritária para um pedido de marketing subsequente para um produto diferente. O PRV poderá ser vendido ou transferido para outro patrocinador. Nos últimos 12 meses, as vendas divulgadas de PRV variaram entre US$ 150 e US$ 205 milhões.

    “Estamos satisfeitos por termos recebido a designação de doença pediátrica rara do FDA dos EUA para nosso programa PAS-004 para pacientes com NF1”, disse o Dr. Tiago Reis Marques, CEO da Pasithea. “Esta designação para PAS-004 reforça o potencial do PAS-004 para tratar esta condição grave.”

    Até agora, o PAS-004 recebeu as seguintes designações regulatórias da FDA: Designação de Medicamento Órfão, Designação Fast Track e Designação de Doença Pediátrica Rara.

    A empresa está atualmente conduzindo um ensaio multicêntrico de Fase 1/1b, aberto, de escalonamento de dose de PAS-004 em participantes adultos com NF1-PN sintomático, inoperável, incompletamente ressecado ou recorrente. (NCT06961565).

    Sobre NF1-PNOs neurofibromas plexiformes (NP) são tumores originados da bainha nervosa que crescem através e ao redor dos nervos e podem envolver múltiplos ramos nervosos. Trinta a cinquenta por cento (30-50%) dos pacientes com NF1 abrigarão NPs, que podem sofrer transformação maligna. As morbidades relacionadas à PN são causadas principalmente pelo impacto direto do tumor nas estruturas circundantes e podem ser fatais quando comprimem órgãos vitais ou quando se tornam malignas.

    Sobre a Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada principalmente na pesquisa e desenvolvimento de seu principal candidato a medicamento, PAS-004, um inibidor macrocíclico de MEK de próxima geração destinado ao tratamento de RASopatias, orientado pela via MAPK tumores e outras doenças. A empresa está atualmente testando o PAS-004 em um ensaio clínico de Fase 1 em pacientes com câncer avançado (NCT06299839) e um ensaio clínico de Fase 1/1b em pacientes com neurofibromas plexiformes associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1) com PN sintomático e inoperável, ressecado incompletamente ou recorrente (NCT06961565).

    Declarações prospectivas

    Este comunicado à imprensa contém declarações que constituem “declarações prospectivas” feitas de acordo com as disposições de porto seguro da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Essas declarações prospectivas incluem declarações sobre o ensaio clínico de Fase 1 em andamento da Empresa do PAS-004 em pacientes com câncer avançado, o ensaio clínico de Fase 1/1b em andamento da Empresa do PAS-004 em pacientes adultos com NF1 e o segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e eficácia preliminar do PAS-004, bem como todas as outras declarações, exceto declarações de fatos históricos, sobre as visões e suposições atuais da Empresa com relação a eventos futuros em relação aos seus negócios, bem como outras declarações com relação aos planos, suposições, expectativas, crenças e objetivos da Empresa, o sucesso das estratégias de negócios atuais e futuras da Empresa, desenvolvimento de produtos, estudos pré-clínicos, estudos clínicos, clínicos e regulatórios cronogramas, oportunidades de mercado, posição competitiva, estratégias de negócios, crescimento potencial e oportunidades de financiamento e outras declarações de natureza preditiva. As declarações prospectivas estão sujeitas a inúmeras condições, muitas das quais estão além do controle da Empresa. Embora a Empresa acredite que essas declarações prospectivas sejam razoáveis, não deve ser depositada confiança indevida em tais declarações prospectivas, que são baseadas nas informações disponíveis para a Empresa na data deste comunicado. Essas declarações prospectivas são baseadas em estimativas e suposições atuais e estão sujeitas a vários riscos e incertezas, incluindo riscos de que os resultados de ensaios clínicos futuros possam não corresponder aos resultados observados até o momento, possam ser negativos ou ambíguos ou não atingir o nível de significância estatística exigido para aprovação regulatória, bem como outros fatores estabelecidos no mais recente Relatório Anual da Empresa no Formulário 10-K, Relatório Trimestral no Formulário 10-Q e outros registros feitos junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (SEC). Assim, os resultados reais podem ser materialmente diferentes. A Empresa não assume nenhuma obrigação de atualizar estas declarações, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, após a data deste comunicado, exceto conforme exigido por lei.

    Fonte: Pasithea

    Fonte: HealthDay

    Mais recursos de notícias

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Notícias para profissionais de saúde
  • Aprovações de novos medicamentos
  • Pedidos de novos medicamentos
  • Resultados de ensaios clínicos
  • Aprovações de medicamentos genéricos
  • Podcast Drugs.com

    • Assine nosso boletim informativo

    Seja qual for o seu tópico de interesse, assine nossos boletins informativos para receber o melhor do Drugs.com em sua caixa de entrada.

    Postou : 2026-04-21 14:29

    Consulte Mais informação

    Isenção de responsabilidade

    Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

    A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

    Palavras -chave populares