Pasithea Therapeutics anunță acordarea desemnării bolilor rare pediatrice (RPDD) de către FDA către PAS-004 pentru tratamentul neurofibromatozei de tip 1 (NF1)

Urmăriți Drugslib pe

MIAMI, 20 aprilie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) („Pasithea” sau „Compania”), o companie de biotehnologie în stadiu clinic care dezvoltă PAS-004, un inhibitor macrociclic MEK de ultimă generație, a anunțat astăzi că Administrația Federală pentru Alimente și Droguri (FDA) a acordat Inhibitorul Petric (FDA) din SUA. Desemnarea bolii la PAS-004 pentru tratamentul neurofibromatozei de tip 1 (NF1).

  • Desemnarea bolilor rare pediatrice poate face ca Pasithea să fie eligibilă pentru a primi un bon de evaluare prioritară (PRV)

    • FDA acordă RPDD pentru boli grave sau care pun viața în pericol, care afectează în primul rând bolile grave sau care pun viața în pericol. cu vârsta de la naștere până la 18 ani și afectează mai puțin de 200.000 de persoane în S.U.A. Există aproximativ 115.000 de persoane în S.U.A. care trăiesc cu NF1.

    În cadrul programului de tichete de evaluare prioritară a bolilor rare la copii ale FDA, un sponsor care primește aprobarea unei noi cereri de medicamente (NDA) sau a unei cereri de licență pentru produse biologice (BLA) pentru o boală pediatrică rară poate fi eligibil pentru un tichet de evaluare prioritară („PRV”), care poate fi valorificat pentru a obține o evaluare prioritară pentru o cerere ulterioară de comercializare a unui alt produs. PRV-ul poate fi vândut sau transferat unui alt sponsor. În ultimele 12 luni, vânzările de PRV dezvăluite au variat între 150 și 205 milioane USD.

    „Suntem încântați că am primit desemnarea de boală pediatrică rară de la FDA din SUA pentru programul nostru PAS-004 pentru pacienții cu NF1”, a spus dr. Tiago Reis Marques, director executiv al Pasithea. „Această desemnare pentru PAS-004 întărește potențialul PAS-004 de a aborda această afecțiune gravă.”

    PAS-004 i s-au acordat până acum următoarele denumiri de reglementare FDA: Desemnarea medicamentului orfan, Desemnarea Fast Track și Desemnarea bolilor rare pediatrice.

    Compania efectuează în prezent un studiu multicentric de fază 1/1b, deschis, de escaladare a dozei de PAS-004 la participanți adulți cu NF1 simptomatică, recurentă, recidivată sau simptomatică. (NCT06961565).

    Despre NF1- PNNeurofibroamele plexiforme (PN) sunt tumori care provin din teaca nervoasă care cresc prin și în jurul nervilor și pot implica mai multe ramuri nervoase. Treizeci până la cincizeci la sută (30-50%) dintre pacienții cu NF1 vor adăposti NP, care pot suferi transformari maligne. Morbiditățile legate de NP sunt cauzate în primul rând de impactul direct al tumorii asupra structurilor înconjurătoare și pot pune viața în pericol atunci când comprimă organele vitale sau când devin maligne.

    Despre Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea este o companie de biotehnologie în stadiu clinic, axată în principal pe cercetarea și dezvoltarea candidatului său principal de droguri PAS004. inhibitor macrociclic MEK destinat tratamentului RASopatiilor, tumorilor conduse de calea MAPK și a altor boli. Compania testează în prezent PAS-004 într-un studiu clinic de fază 1 la pacienții cu cancer avansat (NCT06299839) și un studiu clinic de fază 1/1b la pacienții cu neurofibroame plexiforme asociate cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1) cu neurofibroame plexiforme simptomatice și inoperabile, incomplet rezecate sau recurente (NC5056961).

    Declarații prospective

    Acest comunicat de presă conține declarații care constituie „declarații prospective” făcute în temeiul dispozițiilor privind portul de siguranță ale Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995. Aceste declarații prospective includ declarații cu privire la faza în curs de desfășurare a Companiei a pacienților cu cancer PAS1, în curs de desfășurare. studiul clinic de fază 1/1b în curs de desfășurare a PAS-004 la pacienți adulți cu NF1 și siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica (PK), farmacodinamia (PD) și eficacitatea preliminară a PAS-004, precum și toate celelalte declarații, altele decât declarațiile de fapt istoric, cu privire la opiniile și ipotezele actuale ale Companiei cu privire la alte declarații de afaceri viitoare, precum și la alte declarații ale companiei, evenimentele viitoare ale companiei. planuri, ipoteze, așteptări, convingeri și obiective, succesul strategiilor de afaceri curente și viitoare ale Companiei, dezvoltarea de produse, studii preclinice, studii clinice, termene clinice și de reglementare, oportunități de piață, poziție competitivă, strategii de afaceri, oportunități de creștere potențială și de finanțare și alte declarații care sunt de natură predictivă. Declarațiile prospective sunt supuse numeroaselor condiții, dintre care multe sunt în afara controlului Companiei. Deși Compania consideră că aceste declarații prospective sunt rezonabile, nu ar trebui să se acorde o încredere nejustificată pe aceste declarații prospective, care se bazează pe informațiile disponibile Companiei la data prezentului comunicat. Aceste declarații prospective se bazează pe estimări și ipoteze actuale și sunt supuse diferitelor riscuri și incertitudini, inclusiv riscurile ca rezultatele viitoare ale studiilor clinice să nu se potrivească cu rezultatele observate până în prezent, să fie negative sau ambigue sau să nu atingă nivelul de semnificație statistică necesar pentru aprobarea de reglementare, precum și alți factori menționați în cel mai recent Raport anual al companiei și în formularul trimestrial al companiei. dosarele făcute la U.S. Securities and Exchange Commission (SEC). Astfel, rezultatele reale ar putea fi material diferite. Compania nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel, după data prezentei ediții, cu excepția cazurilor impuse de lege.

    Sursa: Pasithea

    Sursa: HealthDay

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • Daily MedNews
  • Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Aprobare de medicamente noi
  • li>Rezultate trial ale cererii de medicamente noi
  • li>lial
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-04-21 14:29

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare