Pasithea Therapeutics, Nörofibromatozis Tip 1 (NF1) Tedavisi için FDA tarafından PAS-004'e Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı (RPDD) Verildiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

MIAMI, 20 Nisan 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Yeni nesil bir makrosiklik MEK inhibitörü olan PAS-004'ü geliştiren klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) ("Pasithea" veya "Şirket"), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı verdiğini duyurdu. Nörofibromatozis tip-1 (NF1) tedavisi için PAS-004.

  • Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı, Pasithea'yı Öncelikli İnceleme Kuponu (PRV) almaya uygun hale getirebilir

    • FDA, ciddi veya yaşamı tehdit eden belirtilerin öncelikli olarak doğumdan 18 yaşına kadar olan bireyleri etkilediği ve dünyada 200.000'den az kişiyi etkilediği ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıklar için RPDD verir. ABD ABD'de NF1 ile yaşayan yaklaşık 115.000 kişi bulunmaktadır.

    FDA'nın Nadir Pediatrik Hastalık Öncelik İnceleme Kuponu programı kapsamında, nadir bir pediatrik hastalık için yeni bir ilaç başvurusu (NDA) veya biyolojik lisans başvurusu (BLA) onayı alan bir sponsor, farklı bir ürün için daha sonraki bir pazarlama başvurusu için öncelikli inceleme almak üzere kullanılabilecek bir Öncelik İnceleme Kuponuna ("PRV") hak kazanabilir. PRV başka bir sponsora satılabilir veya devredilebilir. Son 12 ayda açıklanan PRV satışları 150 ila 205 milyon dolar arasında değişti.

    Pasithea'nın CEO'su Dr. Tiago Reis Marques, "NF1 hastalarına yönelik PAS-004 programımız için ABD FDA'dan nadir pediatrik hastalık tanımı almış olmaktan memnuniyet duyuyoruz" dedi. "PAS-004'ün bu tanımı, PAS-004'ün bu ciddi duruma çözüm bulma potansiyelini güçlendiriyor."

    PAS-004 şu ana kadar FDA'nın aşağıdaki düzenleyici tanımlarını almıştır: Yetim İlaç Tanımı, Hızlı Takip Tanımı ve Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı.

    Şirket şu anda semptomatik, ameliyat edilemeyen, tamamen rezeke edilmiş veya tekrarlayan NF1-PN'li yetişkin katılımcılarda PAS-004'ün Faz 1/1b çok merkezli, açık etiketli, doz yükseltme denemesini yürütmektedir. (NCT06961565).

    NF1-PN Hakkında Pleksiform nörofibromlar (PN), sinir kılıfından köken alan, sinirlerin içinden ve çevresinde büyüyen ve birden fazla sinir dalını tutabilen tümörlerdir. NF1'li hastaların yüzde otuz ila ellisi (%30-50) malign dönüşüme uğrayabilen PN'leri barındıracaktır. PN ile ilişkili morbiditeler öncelikle tümörün çevredeki yapılar üzerindeki doğrudan etkisinden kaynaklanır ve hayati organlara baskı yaptığında veya malign hale geldiğinde hayatı tehdit edici olabilir.

    Pasithea Therapeutics Corp. HakkındaPasithea, öncelikle RASopatilerin tedavisine yönelik yeni nesil bir makrosiklik MEK inhibitörü olan lider ilaç adayı PAS-004'ün araştırma ve geliştirmesine odaklanan klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir. yol kaynaklı tümörler ve diğer hastalıklar. Şirket şu anda PAS-004'ü ilerlemiş kanser hastalarında bir Faz 1 klinik denemesinde (NCT06299839) ve semptomatik ve ameliyat edilemeyen, tam olarak rezeke edilmemiş veya tekrarlayan PN'li (NCT06961565) nörofibromatozis tip 1 (NF1) ile ilişkili pleksiform nörofibromları olan hastalarda bir Faz 1/1b klinik denemesinde test etmektedir.

    İleriye Dönük Beyanlar

    Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nın güvenli liman hükümleri uyarınca yapılan "ileriye dönük beyanlar" teşkil eden beyanlar içermektedir. Bu ileriye dönük beyanlar, Şirketin ilerlemiş kanser hastalarında devam eden Faz 1 PAS-004 klinik denemesine, Şirketin yetişkin NF1 hastalarında PAS-004'e ilişkin devam eden Faz 1/1b klinik denemesine ve PAS-004'ün güvenliği, tolere edilebilirliği, farmakokinetiği (PK), farmakodinamiği (PD) ve ön etkinliği ile Şirketin planları, varsayımları, beklentileri, inançları ve hedefleri, Şirketin mevcut ve gelecekteki iş stratejilerinin başarısı, ürün geliştirme, klinik öncesi çalışmalar, klinik çalışmalar, klinik ve düzenleyici zaman çizelgeleri, pazar fırsatı, rekabet konumu, iş stratejileri, potansiyel büyüme ve finansman fırsatları ve doğası gereği tahmine dayalı diğer beyanlar. İleriye dönük beyanlar, çoğu Şirketin kontrolü dışında olan çok sayıda koşula tabidir. Şirket bu ileriye dönük beyanların makul olduğuna inansa da, bu yayın tarihinde Şirketin elinde bulunan bilgilere dayanan bu tür ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenilmemelidir. Bu ileriye dönük beyanlar, mevcut tahminlere ve varsayımlara dayanmaktadır ve gelecekteki klinik araştırma sonuçlarının bugüne kadar gözlemlenen sonuçlarla eşleşmeyebileceği, olumsuz veya belirsiz olabileceği veya düzenleyici onay için gereken istatistiksel önem düzeyine ulaşamayabileceği risklerinin yanı sıra Şirketin Form 10-K'deki en son Yıllık Raporunda, Form 10-Q'daki Üç Aylık Raporda ve ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile yapılan diğer dosyalardaki diğer faktörler de dahil olmak üzere çeşitli risklere ve belirsizliklere tabidir. (SEC). Bu nedenle gerçek sonuçlar önemli ölçüde farklı olabilir. Şirket, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir nedenle bu açıklamayı yayımlama tarihinden sonra bu bildirimleri güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.

    Kaynak: Pasithea

    Kaynak: HealthDay

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • Klinik Deneme Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-04-21 14:29

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler