Pasithea Therapeutics оголошує про надання FDA статусу рідкісних дитячих захворювань (RPDD) PAS-004 для лікування нейрофіброматозу типу 1 (NF1)

Підпишіться на Drugslib

МАЯМІ, 20 квітня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) («Pasithea» або «Компанія»), біотехнологічна компанія на клінічній стадії розробки PAS-004, макроциклічного інгібітора MEK наступного покоління, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало дозвіл Рідкісна дитяча хвороба PAS-004 для лікування нейрофіброматозу типу 1 (NF1).

  • Рідкісна дитяча хвороба може надати Pasithea право на отримання Ваучера на пріоритетний огляд (PRV)

    • FDA надає RPDD для серйозних або небезпечних для життя захворювань, при яких серйозні або небезпечні для життя прояви переважно вражають осіб віком від народження до 18 років і вражають менше ніж 200 000 людей у США. У США приблизно 115 000 людей живуть з NF1.

    Згідно з програмою ваучерів на пріоритетний огляд рідкісних дитячих захворювань FDA, спонсор, який отримав схвалення заявки на новий лікарський засіб (NDA) або заявку на ліцензію на біологічні препарати (BLA) для рідкісних педіатричних захворювань, може мати право на ваучер на пріоритетний огляд («PRV»), який можна використати для отримання пріоритетного розгляду для наступної маркетингової заявки на інший продукт. PRV може бути проданий або переданий іншому спонсору. За останні 12 місяців розголошений обсяг продажів PRV коливався від 150 до 205 мільйонів доларів США.

    «Ми раді отримати рідкісне педіатричне захворювання від FDA США для нашої програми PAS-004 для пацієнтів з NF1», — сказав д-р Тіаго Рейс Маркес, головний виконавчий директор Pasithea. «Це позначення для PAS-004 підсилює потенціал PAS-004 для лікування цього серйозного захворювання».

    Наразі PAS-004 отримав наступні нормативні позначення FDA: позначення лікарського засобу-сироти, позначення швидкого лікування та позначення рідкісних педіатричних захворювань.

    Компанія наразі проводить фазу 1/1b багатоцентрового, відкритого дослідження зі збільшенням дози PAS-004 у дорослих учасників із симптоматичними, неоперабельними, неповною резекцією або повторний NF1-PN (NCT06961565).

    Про NF1- PNПлексиформні нейрофіброми (PN) – це пухлини, що походять із оболонки нерва, які проростають через нерви та навколо них і можуть охоплювати кілька нервових гілок. Від тридцяти до п’ятдесяти відсотків (30-50%) пацієнтів із NF1 матимуть PN, які можуть піддаватися злоякісній трансформації. Захворювання, пов’язані з PN, у першу чергу спричинені прямим впливом пухлини на навколишні структури та можуть становити загрозу для життя, якщо вони стискають життєво важливі органи або коли стають злоякісними.

    Про Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea – це біотехнологічна компанія клінічної стадії, яка головним чином зосереджена на дослідженні та розробці свого головного препарату-кандидата PAS-004, макроциклічного наступного покоління. Інгібітор MEK призначений для лікування РА-патій, пухлин, керованих шляхом MAPK, та інших захворювань. Наразі компанія випробовує PAS-004 у фазі 1 клінічного випробування у пацієнтів із пізньою стадією раку (NCT06299839) та у фазі 1/1b клінічного випробування у пацієнтів із плексиформними нейрофібромами, асоційованими з нейрофіброматозом 1 типу (NF1), із симптоматичними та неоперабельними, неповністю видаленими або рецидивуючими PN. (NCT06961565).

    Прогнозні заяви

    Цей прес-реліз містить заяви, які є «прогнозними заявами», зробленими відповідно до положень безпечної гавані Закону про реформу приватних цінних паперів у судах від 1995 року. Ці прогнозні заяви включають заяви щодо поточної Фази 1 клінічного випробування PAS-004 Компанії на пізніх стадіях онкологічних пацієнтів, Компанії поточне клінічне випробування фази 1/1b PAS-004 у дорослих пацієнтів з NF1, а також безпеку, переносимість, фармакокінетику (PK), фармакодинаміку (PD) і попередню ефективність PAS-004, а також усі інші заяви, окрім заяв про історичні факти, щодо поточних поглядів і припущень Компанії щодо майбутніх подій щодо її бізнесу, а також інші заяви щодо плани, припущення, очікування, переконання та цілі Компанії, успіх поточних і майбутніх бізнес-стратегій Компанії, розробка продукту, доклінічні дослідження, клінічні дослідження, клінічні та нормативні терміни, ринкові можливості, конкурентна позиція, бізнес-стратегії, потенційне зростання та можливості фінансування та інші твердження, які мають прогнозний характер. Прогнозні заяви залежать від багатьох умов, багато з яких знаходяться поза контролем Компанії. Хоча Компанія вважає ці прогнозні заяви обґрунтованими, не слід надмірно покладатися на будь-які такі прогнозні заяви, які базуються на інформації, доступній Компанії на дату публікації. Ці прогнозні заяви базуються на поточних оцінках і припущеннях і залежать від різноманітних ризиків і невизначеностей, включаючи ризики того, що результати майбутніх клінічних випробувань можуть не відповідати результатам, які спостерігалися на сьогоднішній день, можуть бути негативними або неоднозначними або можуть не досягати рівня статистичної значущості, необхідного для схвалення регуляторних органів, а також інших факторів, викладених в останньому річному звіті Компанії за формою 10-K, квартальному звіті за Форма 10-Q та інші документи, подані до Комісії з цінних паперів і бірж США (SEC). Таким чином, фактичні результати можуть істотно відрізнятися. Компанія не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати ці заяви внаслідок появи нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином після дати публікації, за винятком випадків, передбачених законодавством.

    Джерело: Pasithea.

    Джерело: HealthDay. Результати

  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-04-21 14:29

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова