تظهر بيانات المرحلة الثانية من دراسة الكركديه الجارية وعدًا بأن عقار إيتافوبيفات الاستقصائي يمكن أن يقلل من حدوث أزمات انسداد الأوعية الدموية لدى الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي

اتبع Drugslib على

بلينسبورو، نيوجيرسي، 7 كانون الأول/ديسمبر، 2024 / بي آر نيوزواير / — أعلنت شركة نوفو نورديسك اليوم عن نتائج 52 أسبوعًا من الجزء الثاني من المرحلة 2/3 الجارية من برنامج دراسة هيبيسكوس حول عقار إيتافوبيفات الاستقصائي لدى الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي. تم تقديم هذه النتائج في الاجتماع والمعرض السنوي السادس والستين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH) في سان دييغو، كاليفورنيا.

تم استخدام نتائج هذا الجزء من الدراسة لتحديد الجرعة للعلاج المستمر المرحلة 3 برنامج دراسة الكركديه. استنادًا إلى مجمل البيانات، تم إثبات مفهوم الإيتافوبيفات في مرض الخلايا المنجلية، مما يشير إلى وجود اتجاه نحو انخفاض حدوث أزمات انسداد الأوعية الدموية (المركبات العضوية المتطايرة - ألم شديد يحدث عند انسداد الأوعية الدموية وحرمان الأنسجة من الأكسجين) على مدى 52 أسبوعًا وزيادة استجابة الهيموجلوبين في الأسبوع 24 مقارنة بالعلاج الوهمي. 1,2 ستتم محاولة تأكيد النتائج في مكون المرحلة 3 من تجربة HIBISCUS.

"نظرًا لعقود من نقص التمويل وعدم وجود سجل سريري مستمر طويل الأمد، لم يكن هناك سوى عدد قليل من العلاجات المعتمدة للأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي. ونتيجة لذلك، غالبًا ما يواجه الأفراد المصابون ألمًا موهنًا مدى الحياة و قالت الدكتورة جولي كانتر، المدير المشارك لمركز الخلايا المنجلية الشامل مدى الحياة وأستاذ في قسم أمراض الدم والأورام بجامعة ألاباما في برمنغهام، إن انخفاض جودة الحياة. "تعد أزمات الألم الحاد سمة مميزة معترف بها لمرض فقر الدم المنجلي، مما يؤدي إلى ألم كبير يمكن أن يؤدي إلى تلف الأعضاء بالإضافة إلى زيارات قسم الطوارئ والاستشفاء. نحن بحاجة إلى المزيد من خيارات العلاج للأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي للمساعدة في تلبية الاحتياجات غير الملباة في يعد Etavopivat علاجًا بحثيًا واعدًا للمرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، وأنا أتطلع إلى رؤية كيف يمكن أن يؤثر ذلك على مشهد العلاج."

في الأسبوع 52 بين السكان الراغبين في العلاج. (العدد = 60)، كانت معدلات المركبات العضوية المتطايرة السنوية 1.07 و1.06 لمجموعتي etavopivat 200 ملغ و400 ملغ، على التوالي، و1.97 لمجموعة الدواء الوهمي.2 وكان متوسط ​​الوقت لأول المركبات العضوية المتطايرة 33.6 أسبوعًا لكلا مجموعتي etavopivat مقارنة بـ 16.9 أسبوعًا بالنسبة للعلاج الوهمي.2 في الأسبوع 24، كانت استجابة الهيموجلوبين (> زيادة بمقدار 1 جم / ديسيلتر عن خط الأساس) أعلى في مجموعات etavopivat مع استجابة 38٪ و 25٪ في مجموعات 200 ملغ و 400 ملغ، على التوالي، مقارنة مع 10.5٪ في مجموعة الدواء الوهمي.2 أظهرت مقاييس النتائج التي أبلغ عنها المريض باستخدام مقياس التعب PROMIS تحسينات عددية للمشاركين الذين يتلقون etavopivat مقارنة مع أولئك الذين يتلقون العلاج الوهمي.2

في مجتمع كل بروتوكول (يُعرف بأنه 80% أو أعلى من الامتثال للبروتوكول وإكمال فترة التعمية المزدوجة مع عدم وجود انحرافات كبيرة في البروتوكول)، كانت معدلات المركبات العضوية المتطايرة السنوية 0.66 (ن = 13) و0.7 (ن = 12) لمجموعتي etavopivat 200 mg و 400 mg، على التوالي، و 1.77 (ن = 15) لمجموعة الدواء الوهمي.2 استجابة الهيموجلوبين في الأسبوع 24 كان 46% (العدد = 6/13) و33% (العدد = 4/12) في مجموعتي 200 مجم و400 مجم، و13% (العدد = 2/15) في مجموعة الدواء الوهمي.2

تم التعرف على اثنين من حالات SAE التي قد تكون مرتبطة بالأدوية، وهي زيادة في إنزيم الكبد لدى مريض واحد في مجموعة etavopivat 200 mg وانخفاض الهيموجلوبين في مريض واحد في مجموعة etavopivat. مجموعة etavopivat 400 mg.2 تم الإبلاغ عن اثنين من SAEs مما أدى إلى التوقف الدائم في مجموعة etavopivat 200 mg، وزيادة إنزيم الكبد وحادث وعائي دماغي.2

"في نوفو نورديسك، لدينا إرث وخبرة تزيد عن 35 عامًا في مجال أمراض الدم والأمراض النادرة، وطموحنا هو تغيير مستوى الرعاية للأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي من خلال تطوير علاجات لا تخفف الأعراض فحسب، بل تعدل أيضًا وقال مارتن هولست لانج، نائب الرئيس التنفيذي ورئيس قسم التطوير في شركة نوفو نورديسك: "على الرغم من الحاجة إلى دراسات إضافية، إلا أن النتائج الناشئة من HIBISCUS قد تمثل خطوة مهمة إلى الأمام في تحقيق هذا الطموح وربما توفير العلاج للناس. التعايش مع مرض فقر الدم المنجلي مع وجود خيار يمكن أن يساعد في إدارة الأعراض وتطور المرض. اضطرابات خلايا الدم الحمراء الموروثة الناجمة عن طفرة في جين الهيموجلوبين. 4 تتسبب هذه الطفرة في أن تصبح خلايا الدم الحمراء متصلبة وذات شكل نصف قمر أو "منجل". 4 الخلايا المنجلية أقل فعالية في حمل الأكسجين، ولا تدوم لفترة طويلة الخلايا السليمة، وخطر التعلق في الأوعية الدموية، مما يؤدي إلى انسداد يعرف باسم انسداد الأوعية الدموية. 1،5-8 يتميز مرض فقر الدم المنجلي بالألم الحاد والمزمن، وفقر الدم، والتعب إلى جانب المركبات العضوية المتطايرة، والتي يمكن أن تتطلب دخول المستشفى ويمكن أن تؤدي إلى مضاعفات. بما في ذلك تلف الأعضاء.4،7،8 على مستوى العالم، هناك ما يقرب من 8 ملايين شخص يعيشون مع مرض فقر الدم المنجلي.9

حول الكركديهالكركديه (NCT04624659) هو برنامج دراسة متعدد المراكز، المرحلة 2/3، عشوائي، مزدوج التعمية، يتم التحكم فيه بالعلاج الوهمي، يبحث في ملف السلامة وفعالية عقار إيتافوبيفات في مرض فقر الدم المنجلي. 10. قامت مجموعة تحديد الجرعة للمرحلة الثانية بتسجيل 60 مريضًا مصابًا بمرض فقر الدم المنجلي، وتم توزيعهم عشوائيًا بنسبة 1:1:1 لتلقي العلاج. etavopivat 200 mg، 400 mg، أو دواء وهمي على مدى 52 أسبوعًا. 10 الجزء الثالث من فعالية المرحلة HIBISCUS سوف يقوم بتوزيع عشوائي لحوالي 380 مريضًا مصابًا بمرض فقر الدم المنجلي 1: 1 لتلقي الجرعة المحددة من etavopivat (400 مجم) أو دواء وهمي. يمكن أن يستمر الكركديه لمدة 52 أسبوعًا إضافيًا من العلاج في مرحلة تمديد مفتوحة التسمية ويكون له خيار شارك في دراسة تجديدية طويلة الأمد.10

نقاط النهاية الأولية لمرض الكركديه هي المعدل السنوي للمركبات العضوية المتطايرة في الأسبوع 52 ومعدل استجابة الهيموجلوبين في الأسبوع 24، ويتم قياسه على أنه زيادة قدرها> 1 جم/ديسيلتر من خط الأساس.10 نقاط النهاية الثانوية الرئيسية هي المركبات العضوية المتطايرة من وقت لآخر، والتغير في المؤشرات الحيوية لانحلال الدم (عدد الخلايا الشبكية المطلق، والبيليروبين غير المباشر، ونازعة هيدروجين اللاكتات)، وقياس النتائج التي أبلغ عنها المريض (مقياس التعب PROMIS).10

حول etavopivatEtavopivat هو منشط تجريبي عن طريق الفم وجزيء صغير من إنزيم بيروفيت كيناز (PKR) في كرات الدم الحمراء قيد التطوير لعلاج مرض فقر الدم المنجلي واعتلالات الهيموجلوبين الأخرى.11 تنشيط PKR بواسطة Etavopivat يخفض مستويات 2،3- ثنائي فسفوغليسيرات (2،3-DPG) و يرفع مستويات أدينوسين ثلاثي الفوسفات (ATP) في خلايا الدم الحمراء، والذي لديه القدرة على زيادة تقارب الأكسجين، وتقليل انحلال الدم، وتقليل المركبات العضوية المتطايرة. 11-13

حول نوفو نورديسكنوفو نورديسك هي شركة عالمية رائدة في مجال الرعاية الصحية، تأسست عام 1923 ويقع مقرها الرئيسي في الدنمارك. هدفنا هو دفع التغيير للتغلب على الأمراض المزمنة الخطيرة، بناءً على تراثنا في مرض السكري. ونحن نفعل ذلك من خلال تحقيق إنجازات علمية رائدة، وتوسيع نطاق الوصول إلى أدويتنا، والعمل على الوقاية من الأمراض وعلاجها في نهاية المطاف. توظف شركة Novo Nordisk حوالي 72000 شخص في 80 دولة وتقوم بتسويق منتجاتها في حوالي 170 دولة. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة novonordisk.com، وFacebook، وInstagram، وX، وLinkedIn، وYouTube.

المراجع

  • جانغ تي، بوبلاوسكا إم، سيمبينو إي، وآخرون. أزمة انسداد الأوعية الدموية في مرض الخلايا المنجلية: حلقة مفرغة من الأحداث الثانوية. جي ترجمة. ميد. 2021;19(1):397.
  • ديليكو إس، الراسي إف، وآخرون. يقلل "إيتافوبيفات" من حدوث أزمات انسداد الأوعية الدموية لدى المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي: نتائج المرحلة الثانية من تجربة "هيبيسكوس" خلال 52 أسبوعًا. الاجتماع والمعرض السنوي السادس والستون للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH) 7-10 ديسمبر 2024، سان دييغو، الولايات المتحدة. 179.
  • نوفو نورديسك. البيانات موجودة في الملف.
  • الجمعية الأمريكية لأمراض الدم. داء الكريات المنجلية. تم الوصول إليه في ديسمبر 2024. متوفر على https://www.hematology.org/education/patients/anemia/sickle-cell-disease.
  • Safo MK، Kato GJ . الاستراتيجيات العلاجية لتغيير تقارب الأكسجين للهيموجلوبين المنجلي. هيماتول أونكول كلين نورث آم. 2014;28(2):217–231.
  • المعهد الوطني للقلب والرئة والدم. ما هو مرض الخلايا المنجلية؟ تم الوصول إليه في ديسمبر 2024. متوفر على https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease.
  • Bailey M، Abioye A، Morgan ز، وآخرون. العلاقة بين أزمات انسداد الأوعية الدموية والمضاعفات الهامة لدى مرضى فقر الدم المنجلي. دم. 2019; 134 (Supplement_1):2167.
  • المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD). داء الكريات المنجلية. الأمراض النادرة. تم الوصول إليه في ديسمبر 2024. متوفر على https://rarediseases.org/rare-diseases/sickle-cell-disease/.
  • Thomson AM, et al. GBD 2021 المتعاونون في مرض فقر الدم المنجلي. الانتشار العالمي والإقليمي والوطني وعبء الوفيات الناجم عن مرض فقر الدم المنجلي، 2000-2021: تحليل منهجي من دراسة العبء العالمي للمرض 2021. لانسيت هيماتول. 2023;10(8):e585–e599.
  • Clinicaltrials.gov. دراسة عقار الإيتافوبيفات لدى البالغين والمراهقين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي (الكركديه). تم الوصول إليه في ديسمبر 2024. متوفر على https://clinicaltrials.gov/study/NCT04624659.
  • Saraf SL، Hagar R، Idowu M، وآخرون. دراسة متعددة المراكز، المرحلة الأولى من علاج إيتافوبيفات (FT-4202) لمدة تصل إلى 12 أسبوعًا في المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي. محامي الدم. 2024;8(16):4459–4475.
  • Barros GDS, Leal CVF, Leite LAC, Fujimoto DE, Cançado RD. دليل من العالم الحقيقي على عبء مرض فقر الدم المنجلي: دراسة طولية مدتها 5 سنوات في مركز مرجعي برازيلي. خلية نقل الهيماتول هناك. 2024;46(2):161-166. دوى:10.1016/j.htct.2023.10.001
  • شرودر، بي وآخرون. ايتافوبيفات لعلاج مرض فقر الدم المنجلي. ي فارماكول إكسب. 2022؛ 380(3):210-219.

    • المصدر نوفو نورديسك

    نشر : 2024-12-09 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية