Data Tahap 2 Saka Panaliten Kembang Waru Nuduhake Janji Yen Etavopivat Investigasi Bisa Ngurangi Kejadian Krisis Vaso-oklusif ing Wong Kanthi Penyakit Sel Sabit

Tindakake Drugslib ing

PLAINSBORO, N.J., 7 Desember 2024 /PRNewswire/ -- Novo Nordisk dina iki ngumumake asil 52 minggu saka bagian fase 2 saka program studi HIBISCUS fase 2/3 sing lagi ditindakake ing etavopivat investigasi ing wong sing nandhang penyakit sel sabit. Asil kasebut ditampilake ing Rapat Tahunan lan Eksposisi 66th saka American Society of Hematology (ASH) ing San Diego, California.

Asil saka bagean panliten iki wis digunakake kanggo nemtokake dosis kanggo obat kasebut. program studi HIBISCUS fase 3. Adhedhasar total data, bukti konsep etavopivat ditetepake ing penyakit sel arit, nuduhake tren kanggo nyuda insiden krisis vaso-occlusive (VOC - nyeri abot sing disebabake nalika pembuluh getih diblokir lan nyuda jaringan oksigen) sajrone 52 minggu. lan tambah respon hemoglobin ing minggu 24 dibandhingake karo plasebo.1,2 Asil bakal nyoba dikonfirmasi ing komponen phase 3 saka uji coba HIBISCUS.

"Amarga dekade kekurangan dana lan ora duwe registri klinis sing terus-terusan, ana sawetara perawatan sing disetujoni kanggo wong sing nandhang penyakit sel arit. nyuda kualitas urip, "ujare Dr. Julie Kanter, co-direktur saka Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center lan profesor ing Divisi Hematologi lan Onkologi ing Universitas Alabama ing Birmingham. "Krisis nyeri akut minangka ciri khas penyakit sel sabit sing diakoni, nyebabake rasa nyeri sing signifikan sing bisa nyebabake karusakan organ uga kunjungan departemen darurat lan rawat inap. komunitas iki. Etavopivat minangka perawatan investigasi sing njanjeni kanggo pasien sing nandhang penyakit sel arit lan aku ngarep-arep ndeleng kepiye pengaruhe lanskap perawatan."

Ing minggu 52 ing populasi intent-to-treat (n=60), tarif VOC taunan yaiku 1,07 lan 1,06 kanggo kelompok etavopivat 200 mg lan 400 mg, lan 1,97 kanggo klompok plasebo.2 Wektu rata-rata kanggo VOC pisanan yaiku 33,6 minggu kanggo loro grup etavopivat dibandhingake karo 16,9 minggu kanggo plasebo.2 Ing minggu 24, respon hemoglobin (> 1 Tambah g / dL saka awal) luwih dhuwur ing kelompok etavopivat kanthi 38% lan 25% nanggapi ing kelompok 200 mg lan 400 mg, dibandhingake karo 10,5% ing klompok plasebo.2 Ukuran asil sing dilapurake pasien nggunakake PROMIS Fatigue Skala nuduhake paningkatan angka kanggo peserta sing nampa etavopivat dibandhingake karo sing nampa plasebo.2

Ing populasi per-protokol (ditetepake minangka 80% utawa luwih kepatuhan protokol lan ngrampungake periode buta kaping pindho tanpa panyimpangan protokol utama), tarif VOC taunan yaiku 0,66 (n=13) lan 0,7 (n=12) kanggo kelompok etavopivat 200 mg lan 400 mg, lan 1,77 (n=15) kanggo klompok plasebo.2 Tanggepan hemoglobin ing minggu 24 yaiku 46% (n=6/13) lan 33% (n=4/12) ing kelompok 200 mg lan 400 mg, lan 13% (n=2/15) ing klompok plasebo.2

Loro SAE sing diidentifikasi bisa uga ana hubungane karo obat, paningkatan enzim hepatik ing siji pasien ing etavopivat 200 mg. klompok lan hemoglobin nyuda ing siji pasien ing grup etavopivat 400 mg.2 Rong SAE sing nyebabake penghentian permanen dilaporake ing grup etavopivat 200 mg, paningkatan enzim hepatik lan kacilakan serebrovaskular.2

"Ing Novo Nordisk, kita duwe warisan lan keahlian luwih saka 35 taun babagan hematologi lan penyakit langka, lan ambisi kita yaiku ngowahi standar perawatan kanggo wong sing nandhang penyakit sel arit kanthi ngembangake perawatan sing ora mung nyuda gejala nanging uga ngowahi. penyakit kasebut," ujare Martin Holst Lange, wakil presiden eksekutif lan kepala Pembangunan ing Novo Nordisk.3 "Sanajan studi tambahan dibutuhake, asil sing muncul saka HIBISCUS bisa uga nandhani langkah maju sing signifikan kanggo nggayuh ambisi iki lan duweni potensi menehi pilihan kanggo wong sing ngalami penyakit sel arit sing bisa mbantu ngatur gejala lan kemajuan penyakit."

Babagan penyakit sel aritArit lelara sel minangka klompok kelainan sel getih abang sing langka lan bisa ngancam nyawa sing disebabake dening mutasi gen hemoglobin.4 Mutasi iki nyebabake sel getih abang dadi kaku lan setengah rembulan utawa 'arit'. shaped.4 Sèl arit kurang efektif kanggo nggawa oksigen, ora tahan suwene sel sehat, lan resiko macet ing pembuluh getih, ndadékaké kanggo blockages dikenal minangka vaso-occlusion.1,5-8 Penyakit sel sabit ditondoi dening akut. lan nyeri kronis, anemia, lan lemes bebarengan karo VOC, sing bisa mbutuhake rawat inap lan bisa nyebabake komplikasi, kalebu karusakan organ.4,7,8 Sacara global, ana meh 8 yuta wong sing manggon karo sel arit. penyakit.9

Babagan HIBISCUSHIBISCUS (NCT04624659) minangka program studi multi-pusat, fase 2/3, acak, double-blind, kontrol plasebo sing nyelidiki profil safety lan khasiat etavopivat ing penyakit sel sabit .10 Kohort penentuan dosis fase 2 nyathet 60 pasien kanthi penyakit sel arit, kanthi acak 1:1:1 kanggo nampa etavopivat 200 mg, 400 mg, utawa plasebo liwat 52 minggu.10 Bagean khasiat fase 3 saka HIBISCUS bakal ngacak kira-kira 380 pasien kanthi penyakit sel arit 1:1 kanggo nampa dosis etavopivat (400 mg) utawa plasebo sing dipilih.10 Peserta ing HIBISCUS bisa nerusake perawatan tambahan 52 minggu ing fase ekstensi open-label lan duwe pilihan kanggo melu studi roll-over jangka panjang.10

Titik pungkasan utama HIBISCUS yaiku tingkat VOC tahunan ing minggu 52 lan tingkat respon hemoglobin ing minggu 24, diukur minangka paningkatan> 1 g / dL saka awal.10 Titik pungkasan sekunder sing penting yaiku VOC wektu-kawitan, owah-owahan biomarker hemolisis (jumlah retikulosit absolut, bilirubin ora langsung, lan dehidrogenase laktat), lan ukuran asil sing dilapurake pasien (PROMIS Fatigue Scale).10

Babagan etavopivatEtavopivat minangka aktivator investigasi, lisan, molekul cilik saka eritrosit piruvat kinase (PKR) ing pangembangan kanggo perawatan penyakit sel arit lan hemoglobinopathies liyane.11 Aktivasi PKR sing dimediasi Etavopivat nyuda tingkat 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG) lan mundhakaken adenosin trifosfat (ATP) ing sel getih abang, sing duweni potensi kanggo nambah afinitas oksigen, nyuda hemolisis, lan nyuda VOC.11-13

Babagan Novo NordiskNovo Nordisk minangka pimpinan perusahaan kesehatan global, didegaké ing 1923 lan kantor pusat ing Denmark. Tujuan kita yaiku kanggo ngowahi owah-owahan kanggo ngalahake penyakit kronis sing serius, sing dibangun ing warisan diabetes. Kita nindakake kanthi ngrintis terobosan ilmiah, ngembangake akses menyang obat-obatan, lan makarya kanggo nyegah lan ngobati penyakit. Novo Nordisk makaryakke udakara 72.000 karyawan ing 80 negara lan pasar produke ing sekitar 170 negara. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn, lan YouTube.

Referensi

  • Jang T, Poplawska M, Cimpeanu E, et al. Krisis vaso-occlusive ing penyakit sel sabit: siklus ganas saka acara sekunder. J. Transl. Med. 2021;19(1):397.
  • Delicou S, El Rassi F, et al. Etavopivat nyuda kedadeyan krisis vaso-occlusive ing pasien karo penyakit sel sabit: asil uji coba HIBISCUS fase 2 liwat 52 minggu. Rapat lan Eksposisi Tahunan kaping 66 saka American Society of Hematology (ASH) 7-10 Desember 2024, San Diego, AS. 179.
  • Novo Nordisk. Data ing File.
  • American Society of Hematologi. Penyakit Sel Sabit. Diakses ing Desember 2024. Kasedhiya ing https://www.hematology.org/education/patients/anemia/sickle-cell-disease.
  • Safo MK, Kato GJ . Strategi terapeutik kanggo ngowahi afinitas oksigen saka hemoglobin sabit. Hematol Oncol Clin North Am. 2014;28(2):217–231.
  • Institut Jantung, Paru, lan Darah Nasional. Apa Penyakit Sel Sabit? Diakses ing Desember 2024. Kasedhiya ing https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease.
  • Bailey M, Abioye A, Morgan G, et al. Hubungan antarane Krisis Vaso-Occlusive lan Komplikasi Penting ing Pasien Penyakit Sel Sabit. getih. 2019; 134 (Tambahan_1): 2167.
  • National Organization for Rare Disorders (NORD). Penyakit sel sabit. Penyakit Langka. Diakses ing Desember 2024. Kasedhiya ing https://rarediseases.org/rare-diseases/sickle-cell-disease/.
  • Thomson AM, et al. GBD 2021 Kolaborator Penyakit Sel Sabit. Prevalensi global, regional, lan nasional lan beban mortalitas penyakit sel sabit, 2000-2021: analisis sistematis saka Global Burden of Disease Study 2021. Lancet Haematol. 2023;10(8):e585–e599.
  • Clinicaltrials.gov. A Study of Etavopivat ing Dewasa lan Remaja Kanthi Penyakit Sel Sabit (HIBISCUS). Diakses ing Desember 2024. Kasedhiya ing https://clinicaltrials.gov/study/NCT04624659.
  • Saraf SL, Hagar R, Idowu M, et al. Multicenter, fase 1 sinau babagan perawatan etavopivat (FT-4202) nganti 12 minggu ing pasien karo penyakit sel sabit. getih Adv. 2024;8(16):4459–4475.
  • Barros GDS, Leal CVF, Leite LAC, Fujimoto DE, Cançado RD. Bukti nyata babagan beban penyakit sel sabit: studi longitudinal 5 taun ing pusat referensi Brasil. Sel Transfusi Hematol. 2024;46(2):161-166. doi:10.1016/j.htct.2023.10.001
  • Schroeder, P et al. Etavopivat kanggo perawatan saka penyakit sel arit. J Pharmacol Exp. 2022; 380(3):210-219.

    • SUMBER Novo Nordisk

    Dikirim : 2024-12-09 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer