진행 중인 히비스커스 연구의 2상 데이터는 연구 중인 에타보피바트가 겸상 적혈구 질환 환자의 혈관 폐쇄 위기 발생률을 줄일 수 있다는 가능성을 보여줍니다

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플레인스보로, 뉴저지주, 2024년 12월 7일 /PRNewswire/ -- Novo Nordisk는 겸상 적혈구 질환 환자를 대상으로 진행 중인 2/3상 HIBISCUS 연구 프로그램의 2상 부분에서 52주 결과를 발표했습니다. 이 결과는 캘리포니아주 샌디에고에서 열린 미국혈액학회(ASH) 제66차 연례회의 및 박람회에서 발표되었습니다.

연구의 이 부분에서 나온 결과는 현재 진행 중인 이 약의 복용량을 결정하는 데 사용되었습니다. 3단계 HIBISCUS 연구 프로그램. 전체 데이터를 바탕으로 겸상 적혈구 질환에 대한 에타보피바트 개념의 증거가 확립되었으며, 이는 혈관 폐쇄 위기(VOC - 혈관이 막히고 조직의 산소가 부족할 때 발생하는 심한 통증)의 발생률이 52주 동안 감소하는 추세를 나타냅니다. 위약과 비교하여 24주차에 헤모글로빈 반응이 증가했습니다.1,2 결과는 HIBISCUS 시험의 3상 구성 요소에서 확인을 시도할 것입니다.

"수십 년간의 자금 부족과 장기적이고 지속적인 임상 등록의 부족으로 인해 겸상적혈구병 환자를 위해 승인된 치료법이 거의 없었습니다. 그 결과, 영향을 받은 개인은 평생 동안 쇠약해지는 통증과 고통을 겪게 됩니다. 삶의 질이 저하됩니다."라고 Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center의 공동 책임자이자 버밍엄에 있는 앨라배마 대학의 혈액 종양학과 교수인 Julie Kanter 박사는 말했습니다. "급성 통증 위기는 겸상 적혈구 질환의 특징으로 인정되며, 이는 장기 손상뿐만 아니라 응급실 방문 및 입원으로 이어질 수 있는 심각한 통증을 초래합니다. 우리는 겸상 적혈구 질환 환자를 위한 더 많은 치료 옵션이 필요하여 충족되지 않은 요구 사항을 해결하는 데 도움이 됩니다. Etavopivat는 겸상 적혈구 질환 환자를 위한 유망한 시험용 치료법이며 이것이 치료 환경에 어떤 영향을 미칠 수 있는지 기대됩니다."

치료 의향 집단의 52주차에. (n=60), 연간 VOC 발생률은 에타보피바트 200mg 및 400mg 그룹에서 각각 1.07 및 1.06이었고, 위약 그룹에서는 1.97이었습니다.2 첫 번째 VOC 발생까지의 시간 중앙값은 두 에타보피바트 그룹 모두 33.6주였고, 이에 비해 16.9주였습니다. 위약의 경우.2 24주차에 헤모글로빈 반응(기준선보다 >1g/dL 증가)은 200mg 및 400mg 그룹에서는 각각 38% 및 25%의 반응으로 에타보피바트 그룹에서 더 높은 반응을 보였고, 이는 위약 그룹의 10.5%와 비교됩니다.2 PROMIS 피로 척도를 사용한 환자 보고 결과 측정에서는 에타보피바트를 투여받은 참가자의 수치적 개선이 나타났습니다. 위약을 받은 사람들과 비교.2

프로토콜별 모집단(80% 이상의 프로토콜 준수 및 주요 프로토콜 편차 없이 이중 맹검 기간 완료로 정의됨)에서 연간 VOC 비율은 0.66(n=13) 및 0.7(n=12)이었습니다. 에타보피바트 200 mg 및 400 mg 그룹의 경우 각각, 위약 그룹의 경우 1.77(n=15)입니다.2 주당 헤모글로빈 반응 24는 200mg 및 400mg 그룹에서 46%(n=6/13)와 33%(n=4/12)였으며, 위약 그룹에서는 13%(n=2/15)였습니다.2

2건의 SAE가 가능성/아마도 약물 관련, 에타보피바트 200mg 투여군 환자 1명에서 간 효소 증가, 환자 1명에서 헤모글로빈 감소로 확인되었습니다. 에타보피바트 400mg 투여군에서.2 에타보피바트 200mg 투여군에서 영구 중단으로 이어진 2건의 SAE, 간 효소 증가 및 뇌혈관 사고가 보고되었습니다.2

"Novo Nordisk는 혈액학 및 희귀 질환 분야에서 35년 이상의 전통과 전문 지식을 보유하고 있습니다. 우리의 목표는 증상을 완화할 뿐만 아니라 질병을 완화하는 치료법을 개발하여 겸상 적혈구 질환 환자에 대한 치료 표준을 바꾸는 것입니다. Novo Nordisk의 수석 부사장 겸 개발 책임자인 Martin Holst Lange는 말했습니다.3 "추가 연구가 필요하지만 HIBISCUS의 새로운 결과는 이러한 야망을 달성하고 잠재적으로 겸상 적혈구 질환을 앓고 있는 사람들은 증상과 질병 진행을 관리하는 데 도움이 될 수 있는 옵션을 가지고 있습니다."

겸상 적혈구 질환 정보겸상 적혈구 질환은 쇠약하고 생명을 위협하는 희귀 질환 그룹입니다. , 헤모글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 적혈구 질환입니다.4 이 돌연변이로 인해 적혈구가 뻣뻣해지고 반달 모양 또는 '낫' 모양이 됩니다.4 겸상 적혈구는 산소를 운반하는 데 덜 효과적이며 오래 지속되지 않습니다. 건강한 세포와 ​​위험 혈관에 갇혀 혈관 폐색으로 알려진 막힘을 초래합니다.1,5-8 낫적혈구병은 VOC와 함께 급성 및 만성 통증, 빈혈, 피로를 특징으로 하며, 이는 입원이 필요할 수 있고 장기를 포함한 합병증을 유발할 수 있습니다 손상.4,7,8 전 세계적으로 겸상 적혈구 질환을 앓고 있는 사람은 거의 800만 명에 달합니다.9

HIBISCUS 소개HIBISCUS(NCT04624659)는 겸상 적혈구 질환에 대한 에타보피바트의 안전성 프로파일과 효능을 조사하는 다기관, 2/3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구 프로그램입니다. .10 2상 용량 결정 코호트에는 겸상 적혈구 질환 환자 60명이 등록되었으며, 에타보피바트를 투여받도록 1:1:1로 무작위 배정되었습니다. 52주에 걸쳐 200mg, 400mg 또는 위약.10 HIBISCUS의 3상 효능 부분에서는 약 380명의 낫적혈구병 환자를 1:1로 무작위 배정하여 선택된 용량의 에타보피바트(400mg) 또는 위약을 투여하게 됩니다.10 HIBISCUS 참가자 공개 연장 단계에서 추가로 52주 동안 치료를 계속할 수 있으며 장기 롤오버에 참여할 수 있는 옵션이 있습니다. 연구.10

HIBISCUS의 1차 평가변수는 52주차의 연간 VOC 비율과 24주차의 헤모글로빈 반응률로 기준선보다 1g/dL 이상 증가한 것으로 측정됩니다.10 주요 2차 평가변수는 시간입니다. 첫 번째 VOC, 용혈 바이오마커(절대 망상적혈구 수, 간접 빌리루빈 및 젖산 탈수소효소)의 변화 및 환자 보고 결과 측정 (프로미스 피로 척도).10

에타보피바트 소개에타보피바트는 낫적혈구병 및 기타 헤모글로빈병증 치료를 위해 개발 중인 시험용, 경구용, 적혈구 피루브산 키나제(PKR)의 소분자 활성화제입니다.11 PKR의 에타보피바트 매개 활성화 2,3-디포스포글리세레이트(2,3-DPG) 수치를 낮추고 아데노신 삼인산을 높입니다. 적혈구 내 ATP(ATP) 수준은 산소 친화도를 높이고 용혈을 줄이며 VOC를 감소시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.11-13

Novo Nordisk 소개Novo Nordisk는 선도적인 기업입니다. 1923년에 설립되어 덴마크에 본사를 둔 글로벌 헬스케어 회사입니다. 우리의 목적은 당뇨병이라는 전통을 바탕으로 심각한 만성 질환을 퇴치하기 위해 변화를 주도하는 것입니다. 우리는 과학적 혁신을 개척하고 의약품에 대한 접근성을 확대하며 질병을 예방하고 궁극적으로 치료하기 위해 노력함으로써 이를 수행합니다. Novo Nordisk는 80개국에서 약 72,000명의 직원을 고용하고 있으며 약 170개국에서 제품을 판매하고 있습니다. 자세한 내용을 보려면 novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn 및 YouTube를 방문하세요.

참고자료

  • Jang T, Poplawska M, Cimpeanu E, et al. 겸상 적혈구 질환의 혈관 폐쇄성 위기: 2차 사건의 악순환. J. 번역. 메드. 2021;19(1):397.
  • Delicou S, El Rassi F, 외. Etavopivat은 겸상 적혈구 질환 환자의 혈관 폐쇄 위기 발생률을 감소시킵니다. HIBISCUS 임상 2상 결과는 52주 동안입니다. 미국 혈액학회(ASH) 제66차 연례 회의 및 박람회가 2024년 12월 7~10일, 미국 샌디에고에서 개최됩니다. 179.
  • 노보 노르디스크. 파일에 있는 데이터.
  • 미국 혈액학회. 겸상 적혈구 질환. 2024년 12월에 액세스함. https://www.hematology.org/education/patients/anemia/sickle-cell-disease.
  • Safo MK, Kato GJ . 겸상 헤모글로빈의 산소 친화력을 변경하는 치료 전략. Hematol Oncol Clin North Am. 2014;28(2):217–231.
  • 국립 심장, 폐 및 혈액 연구소. 낫적혈구병이란 무엇입니까? 2024년 12월에 액세스함. https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease.
  • Bailey M, Abioye A, Morgan G, 외. 겸상 적혈구 질환 환자의 혈관 폐쇄 위기와 중요한 합병증의 관계. 피. 2019; 134 (Supplement_1):2167.
  • 전국희귀질환기구(NORD). 겸상 적혈구 질환. 희귀 질병. 2024년 12월에 액세스함. https://rarediseases.org/rare-diseases/sickle-cell-disease/.
  • Thomson AM, et al. GBD 2021 겸상적혈구질환 협력자. 2000~2021년 겸상 적혈구 질환의 세계적, 지역적, 국가적 유병률 및 사망률 부담: 2021년 글로벌 질병 부담 연구의 체계적인 분석. Lancet Haematol. 2023;10(8):e585–e599.
  • Clinicaltrials.gov. 겸상적혈구병(HIBISCUS)이 있는 성인 및 청소년의 Etavopivat에 대한 연구. 2024년 12월에 액세스함. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04624659.
  • Saraf SL, Hagar R, Idowu M, et al. 겸상 적혈구 질환 환자를 대상으로 최대 12주 동안 에타보피바트(FT-4202) 치료에 대한 다기관, 1상 연구입니다. 혈액 고급 2024;8(16):4459–4475.
  • Barros GDS, Leal CVF, Leite LAC, Fujimoto DE, Cançado RD. 겸상 적혈구 질환의 부담에 대한 실제 증거: 브라질 참고 센터에서 실시한 5년간의 종단 연구. 헤마톨 수혈 세포 Ther. 2024;46(2):161-166. doi:10.1016/j.htct.2023.10.001
  • Schroeder, P et al. 겸상 적혈구 질환 치료를 위한 Etavopivat. J Pharmacol Exp. 2022년; 380(3):210-219.

    • 출처 Novo Nordisk

    게시됨 : 2024-12-09 12:00

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