Datele de faza 2 din studiul în curs de desfășurare pe hibiscus arată promițătoare că etavopivat investigațional ar putea reduce incidența crizelor vaso-ocluzive la persoanele cu siclemie.

Urmăriți Drugslib pe

PLAINSBORO, N.J., 7 decembrie 2024 /PRNewswire/ -- Novo Nordisk a anunțat astăzi rezultatele pe 52 de săptămâni din partea de faza 2 a programului de studiu HIBISCUS de faza 2/3, în curs de desfășurare, privind etavopivat investigațional la persoanele cu drepanocită. Aceste rezultate au fost prezentate la cea de-a 66-a reuniune anuală și expoziție a Societății Americane de Hematologie (ASH) din San Diego, California.

Rezultatele din această parte a studiului au fost utilizate pentru a determina doza pentru doza în curs de desfășurare. faza 3 program de studii HIBISCUS. Pe baza totalității datelor, a fost stabilită dovada conceptului de etavopivat în drepanocitoarea, indicând o tendință de reducere a incidenței crizelor vaso-ocluzive (COV - durere severă cauzată atunci când vasele de sânge sunt blocate și privează țesuturile de oxigen) pe parcursul a 52 de săptămâni. și răspuns crescut la hemoglobină în săptămâna 24 în comparație cu placebo.1,2 Rezultatele vor încerca să fie confirmate în componenta de fază 3 a Procesul HIBISCUS.

„Din cauza deceniilor de subfinanțare și a lipsei unui registru clinic pe termen lung, în curs de desfășurare, au existat puține tratamente aprobate pentru persoanele care trăiesc cu drepanocită. Drept urmare, persoanele afectate se confruntă adesea cu o viață de durere și debilitante. calitatea vieții redusă”, a spus dr. Julie Kanter, co-director al Centrului de celule falciforme cu durată de viață și profesor în Divizia de Hematologie și Oncologie de la Universitatea din Alabama din Birmingham. „Crizele de durere acută sunt un semn distinctiv al drepaniei, care are ca rezultat o durere semnificativă care poate duce la leziuni ale organelor, precum și la vizite la departamentul de urgență și la spitalizări. această comunitate Etavopivat este un tratament de investigație promițător pentru pacienții cu drepană și aștept cu nerăbdare să văd cum acest lucru poate afecta peisajul tratamentului.”

În săptămâna 52 din populația cu intenție de tratare (n=60), ratele anualizate de COV au fost de 1,07 și 1,06 pentru grupurile cu etavopivat 200 mg și, respectiv, 400 mg și 1,97 pentru grupul placebo.2 Timpul median până la primul COV a fost de 33,6 săptămâni pentru ambele etavopivat comparativ cu 16,9 săptămâni pentru placebo.2 În săptămâna 24, răspunsul hemoglobinei (creștere >1 g/dL față de valoarea inițială) a fost mai mare în grupurile cu etavopivat, cu 38% și 25% care au răspuns în grupurile cu 200 mg și, respectiv, 400 mg, comparativ cu 10,5% în grupul placebo.2 Măsurile de rezultat raportate de pacient folosind Scala de oboseală PROMIS a arătat îmbunătățiri numerice pentru participanții care au primit etavopivat în comparație cu cei care au primit placebo.2

În populația per-protocol (definită ca respectarea protocolului de 80% sau mai mare și finalizarea perioadei dublu-orb fără abateri majore ale protocolului), ratele anuale de COV au fost 0,66 (n=13) și 0,7 (n=12) pentru grupele etavopivat 200 mg și, respectiv, 400 mg și 1,77 (n=15) pentru grupul placebo.2 Hemoglobină răspunsul în săptămâna 24 a fost de 46% (n=6/13) și 33% (n=4/12) în grupurile de 200 mg și 400 mg și de 13% (n=2/15) în grupul placebo.2

Două SAE au fost identificate ca fiind posibil/probabil legate de medicament, creșterea enzimei hepatice la un pacient din grupul etavopivat 200 mg și scăderea hemoglobinei la un pacient din grupul etavopivat 400 mg.2 Au fost raportate două SAE care au condus la întreruperea definitivă a tratamentului în grupul etavopivat 200 mg, creșterea enzimei hepatice și un accident cerebrovascular.2

„La Novo Nordisk, avem o moștenire de peste 35 de ani și o experiență în hematologie și boli rare, iar ambiția noastră este de a transforma standardul de îngrijire pentru persoanele cu drepanociază prin dezvoltarea de tratamente care nu numai că atenuează simptomele, ci și modifică. cursul bolii”, a declarat Martin Holst Lange, vicepreședinte executiv și șef al departamentului de dezvoltare la Novo Nordisk.3 „Deși sunt necesare studii suplimentare, rezultatele emergente de la HIBISCUS pot marca un pas semnificativ înainte în atingerea acestei ambiții și, potențial, oferind persoanelor care trăiesc cu siclemie o opțiune care poate ajuta la gestionarea simptomelor și a progresiei bolii.”

Despre siclemiaSiclemia. boala este un grup debilitant, care pune viața în pericol, de tulburări rare, moștenite ale celulelor roșii din sânge, cauzate de o mutație a genei hemoglobinei.4 Această mutație face ca celulele roșii să devină rigide și în formă de semilună sau de „seceră”.4 Celulele secera sunt mai puțin eficiente în transportul oxigenului, nu rezistă atât de mult ca celulele sănătoase și riscă să se blocheze în vasele de sânge, ducând la blocaje cunoscute sub numele de vaso-ocluzie.1,5-8. Siclemia se caracterizează prin durere acută și cronică, anemie și oboseală alături de COV, care pot necesita spitalizare și pot duce la complicații, inclusiv organe. daune.4,7,8 La nivel global, există aproape 8 milioane de oameni care trăiesc cu siclemie.9

Despre HIBISCUSHIBISCUS (NCT04624659) este un program de studiu multicentric, de fază 2/3, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care investighează profilul de siguranță și eficacitatea etavopivatului în drepanarea .10 Cohorta de faza 2 de determinare a dozei a înrolat 60 de pacienți cu drepanocitoză, randomizați 1:1:1 pentru a primi etavopivat 200 mg, 400 mg sau placebo timp de 52 de săptămâni.10 Partea de eficacitate de faza 3 a HIBISCUS va randomiza aproximativ 380 de pacienți cu drepanocită 1:1 pentru a primi doza selectată de etavopivat (400 mg). ) sau placebo.10 Participanții la HIBISCUS pot continua pentru încă 52 de săptămâni de tratament într-un faza de extindere deschisă și au opțiunea de a participa la un studiu de reluare pe termen lung.10

Obiecțiile principale ale HIBISCUS sunt rata anualizată de COV în săptămâna 52 și rata de răspuns la hemoglobină în săptămâna 24, măsurată ca o creștere de >1 g/dL față de valoarea inițială.10 Obiectivele secundare cheie sunt timpul până la primul COV, modificarea biomarkerilor de hemoliză (absolut numărul de reticulocite, bilirubina indirectă și lactat dehidrogenază) și o măsură de rezultat raportată de pacient (Scala de oboseală PROMIS).10

Despre etavopivatEtavopivat este un activator experimental, oral, cu molecule mici, al piruvat kinazei eritrocitare (PKR) în curs de dezvoltare pentru tratamentul drepanociilor și a altor hemoglobinopatii.11 Activarea PKR mediată de etavopivat scade nivelul de 2,3-difosfoglicerat (2,3-DPG) și crește adenozina nivelurile de trifosfat (ATP) în celulele roșii din sânge, care are potențialul de a crește afinitatea pentru oxigen, de a reduce hemoliza și de a scădea COV.11-13

Despre Novo NordiskNovo Nordisk este un companie lider globală în domeniul sănătății, fondată în 1923 și cu sediul în Danemarca. Scopul nostru este de a conduce schimbări pentru a învinge bolile cronice grave, construite pe moștenirea noastră în diabet. Facem acest lucru prin descoperiri științifice de pionierat, extinzând accesul la medicamentele noastre și lucrând pentru a preveni și în cele din urmă a vindeca bolile. Novo Nordisk are aproximativ 72.000 de angajați în 80 de țări și își comercializează produsele în aproximativ 170 de țări. Pentru mai multe informații, vizitați novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn și YouTube.

Referințe

  • Jang T, Poplawska M, Cimpeanu E, et al. Criza vaso-ocluzivă în siclemie: un cerc vicios al evenimentelor secundare. J. Transl. Med. 2021;19(1):397.
  • Delicou S, El Rassi F, et al. Etavopivat reduce incidența crizelor vaso-ocluzive la pacienții cu drepanomie: rezultatele studiului HIBISCUS de fază 2 pe 52 de săptămâni. A 66-a reuniune anuală și expoziție a Societății Americane de Hematologie (ASH) 7-10 decembrie 2024, San Diego, SUA. 179.
  • Novo Nordisk. Date în Dosar.
  • Societatea Americană de Hematologie. Siclemie. Accesat în decembrie 2024. Disponibil la https://www.hematology.org/education/patients/anemia/sickle-cell-disease.
  • Safo MK, Kato GJ . Strategii terapeutice pentru a modifica afinitatea pentru oxigen a hemoglobinei falciforme. Hematol Oncol Clin North Am. 2014;28(2):217–231.
  • Institutul Național de Inimă, Plămân și Sânge. Ce este boala cu celule falciforme? Accesat în decembrie 2024. Disponibil la https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease.
  • Bailey M, Abioye A, Morgan G, şi colab. Relația dintre crizele vaso-ocluzive și complicațiile importante la pacienții cu siclemie. Sânge. 2019; 134 (Supliment_1):2167.
  • Organizația Națională pentru Tulburări Rare (NORD). Drepanocită. Boli rare. Accesat în decembrie 2024. Disponibil la https://rarediseases.org/rare-diseases/sickle-cell-disease/.
  • Thomson AM și colab. GBD 2021 Colaboratori siclemie. Prevalența globală, regională și națională și sarcina mortalității a bolii cu celule falciforme, 2000-2021: o analiză sistematică din Studiul Global Burden of Disease 2021. Lancet Haematol. 2023;10(8):e585–e599.
  • Clinicaltrials.gov. Un studiu despre Etavopivat la adulți și adolescenți cu siclemie (HIBISCUS). Accesat în decembrie 2024. Disponibil la https://clinicaltrials.gov/study/NCT04624659.
  • Saraf SL, Hagar R, Idowu M și colab. Studiu multicentric, de fază 1, al tratamentului cu etavopivat (FT-4202) timp de până la 12 săptămâni la pacienții cu drepanocitoză. Sânge Adv. 2024;8(16):4459–4475.
  • Barros GDS, Leal CVF, Leite LAC, Fujimoto DE, Cançado RD. Dovezi din lumea reală a poverii siclemiei: un studiu longitudinal de 5 ani la un centru de referință brazilian. Hematol Transfus Cell Ther. 2024;46(2):161-166. doi:10.1016/j.htct.2023.10.001
  • Schroeder, P și colab. Etavopivat pentru tratamentul siclemiei. J Pharmacol Exp. 2022; 380(3):210-219.

    • SURSA Novo Nordisk

    Postat : 2024-12-09 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare