Devam Eden Hibiscus Araştırmasından Elde Edilen 2. Aşama Verileri, Araştırma Etavopivat'ın Orak Hücre Hastalığı Olan Kişilerde Vazo-tıkayıcı Krizlerin İnsidansını Azaltabileceğine Dair Umut Veriyor

Drugslib'i takip edin

PLAINSBORO, N.J., 7 Aralık 2024 /PRNewswire/ -- Novo Nordisk bugün, orak hücre hastalığı olan kişilerde etavopivat araştırmasına yönelik devam eden faz 2/3 HIBISCUS çalışma programının 2. aşamasının 52 haftalık sonuçlarını duyurdu. Bu sonuçlar, San Diego, California'daki Amerikan Hematoloji Derneği'nin (ASH) 66. Yıllık Toplantısı ve Sergisinde sunuldu.

Çalışmanın bu bölümünden elde edilen sonuçlar, devam eden tedavinin dozunu belirlemek için kullanıldı. aşama 3 HIBISCUS çalışma programı. Verilerin bütünlüğüne dayanarak, orak hücre hastalığında etavopivat kavramının kanıtı oluşturuldu; bu, 52 hafta boyunca vazo-tıkayıcı krizlerin (VOC'ler - kan damarları tıkandığında ve dokuları oksijenden mahrum bıraktığında ortaya çıkan şiddetli ağrı) görülme sıklığının azalmasına yönelik bir eğilime işaret ediyor ve plaseboya kıyasla 24. haftada artan hemoglobin tepkisi.1,2 Sonuçlar HIBISCUS çalışmasının faz 3 bileşeninde doğrulanmaya çalışılacaktır.

"On yıllardır süren yetersiz finansman ve uzun vadeli, devam eden bir klinik kayıt eksikliği nedeniyle, orak hücre hastalığıyla yaşayan insanlar için onaylanmış çok az tedavi var. Sonuç olarak, etkilenen bireyler genellikle yaşamları boyunca zayıflatıcı ağrılarla karşı karşıya kalıyor ve Lifespan Kapsamlı Orak Hücre Merkezi'nin eş direktörü ve Birmingham Alabama Üniversitesi Hematoloji ve Onkoloji Bölümü profesörü Dr. Julie Kanter, yaşam kalitesinin düştüğünü söyledi. "Akut ağrı krizleri orak hücre hastalığının tanınmış bir özelliğidir ve acil servis ziyaretleri ve hastaneye yatışların yanı sıra organ hasarına da yol açabilecek ciddi ağrılara neden olur. Orak hücre hastalığı olan kişiler için karşılanmayan ihtiyaçların karşılanmasına yardımcı olmak için daha fazla tedavi seçeneğine ihtiyacımız var. Etavopivat, orak hücre hastalığı olan hastalar için umut verici bir araştırma tedavisidir ve bunun tedavi ortamını nasıl etkileyebileceğini görmek için sabırsızlanıyorum."

Tedavi amaçlı popülasyonda 52. haftada. (n=60), yıllık VOC oranları etavopivat 200 mg ve 400 mg grupları için sırasıyla 1,07 ve 1,06 ve plasebo grubu için 1,97 idi.2 İlk VOC'ye kadar geçen ortalama süre, her iki etavopivat grubu için 33,6 hafta iken, 16,9 haftaydı. plasebo için.2 24. haftada hemoglobin yanıtı (başlangıca göre >1 g/dL artış) grupta daha yüksekti. etavopivat gruplarında 200 mg ve 400 mg gruplarında sırasıyla %38 ve %25 yanıt verirken, plasebo grubunda bu oran %10,5'tir.2 PROMIS Yorgunluk Ölçeği kullanılarak hasta tarafından bildirilen sonuç ölçümleri, etavopivat alan katılımcılarda bu oranlara kıyasla sayısal iyileşmeler göstermiştir. plasebo alıyor.2

Protokol başına popülasyonda (%80 veya daha yüksek protokol uyumu ve çift kör periyodunun önemli protokol sapmaları olmadan tamamlanması olarak tanımlanır), yıllık VOC oranları 0,66 (n=13) ve 0,7 (n=12) olmuştur. etavopivat 200 mg ve 400 mg grupları için sırasıyla ve plasebo grubu için 1,77 (n=15).2 Haftalık hemoglobin yanıtı 24, 200 mg ve 400 mg gruplarında %46 (n=6/13) ve %33 (n=4/12), plasebo grubunda ise %13 (n=2/15) idi.2

Muhtemelen/muhtemelen ilaca bağlı, etavopivat 200 mg grubundaki bir hastada hepatik enzim artışı ve bir hastada hemoglobin azalması olan iki SAE tanımlandı. etavopivat 400 mg grubunda.2 Etavopivat 200 mg grubunda kalıcı tedaviyi bırakmaya yol açan iki SAE, hepatik enzim artışı ve serebrovasküler olay rapor edildi.2

"Novo Nordisk'te hematoloji ve nadir hastalıklarda 35 yılı aşkın bir mirasa ve uzmanlığa sahibiz ve amacımız yalnızca semptomları hafifletmekle kalmayıp aynı zamanda semptomları iyileştiren tedaviler geliştirerek orak hücre hastalığı olan kişilerin bakım standardını dönüştürmektir. Novo Nordisk'te başkan yardımcısı ve Geliştirme başkanı Martin Holst Lange şöyle konuştu: "Her ne kadar ek çalışmalara ihtiyaç duyulsa da, HIBISCUS'tan ortaya çıkan sonuçlar bu hedefe ulaşmada ve potansiyel olarak insanların yaşamasını sağlamada ileriye doğru önemli bir adıma işaret edebilir. ile Orak hücre hastalığı, semptomların ve hastalığın ilerlemesinin yönetilmesine yardımcı olabilecek bir seçenektir."

Orak hücre hastalığı hakkındaOrak hücre hastalığı, nadir görülen, kalıtsal kırmızı hücrelilerin zayıflatıcı, yaşamı tehdit eden bir grubudur. Hemoglobin genindeki bir mutasyonun neden olduğu kan hücresi bozuklukları.4 Bu mutasyon, kırmızı kan hücrelerinin sertleşmesine ve yarım ay veya 'orak' şekline gelmesine neden olur.4 Orak hücreler oksijen taşıma konusunda daha az etkilidir ve sağlıklı hücreler kadar uzun süre yaşamazlar. ve kan damarlarında sıkışma riski vardır, vazo-oklüzyon olarak bilinen tıkanıklıklara yol açar.1,5-8 Orak hücre hastalığı, VOC'lerin yanı sıra akut ve kronik ağrı, anemi ve yorgunlukla karakterizedir; hastaneye kaldırılmayı gerektirebilir ve organ hasarı da dahil olmak üzere komplikasyonlara yol açabilir.4,7, 8 Dünya çapında orak hücre hastalığıyla yaşayan yaklaşık 8 milyon insan var.9

HIBISCUS HakkındaHIBISCUS (NCT04624659), orak hücre hastalığında etavopivat'ın güvenlik profilini ve etkinliğini araştıran çok merkezli, faz 2/3, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma programıdır .10 Faz 2 doz belirleme kohortu, orak hücre hastalığı olan 60 hastayı kaydettirdi ve 1:1:1 oranında randomize edildi. 52 hafta boyunca etavopivat 200 mg, 400 mg veya plasebo.10 HIBISCUS'un faz 3 etkililik kısmı, orak hücre hastalığı olan yaklaşık 380 hastayı seçilen etavopivat (400 mg) veya plasebo dozunu almak üzere 1:1 oranında randomize edecektir.10 Katılımcılar HIBISCUS, açık etiketli uzatma aşamasında ilave 52 haftalık tedaviye devam edebilir ve bir tedaviye katılma seçeneğine sahip olabilir. uzun vadeli bir yenileme çalışması.10

HIBISCUS'un birincil son noktaları, 52. haftada yıllık VOC oranı ve 24. haftada başlangıca göre >1 g/dL artış olarak ölçülen hemoglobin yanıt oranıdır.10 Anahtar ikincil son noktalar, ilk VOC'ye kadar geçen süre, hemoliz biyobelirteçlerindeki değişiklik (mutlak retikülosit sayısı, dolaylı bilirubin ve laktat dehidrojenaz) ve hasta tarafından bildirilen sonuç ölçümü (PROMIS Yorgunluk Ölçeği).10

Etavopivat hakkındaEtavopivat, orak hücre hastalığı ve diğer hemoglobinopatilerin tedavisi için geliştirilmekte olan, araştırma aşamasında olan, oral, küçük moleküllü bir eritrosit piruvat kinaz (PKR) aktivatörüdür.11 PKR'nin etavopivat aracılı aktivasyonu 2,3-difosfogliserat (2,3-DPG) seviyelerini düşürür ve adenozin trifosfatı yükseltir Oksijen afinitesini artırma, hemolizi azaltma ve VOC'leri azaltma potansiyeline sahip olan kırmızı kan hücrelerindeki (ATP) seviyeleri.11-13

Novo Nordisk HakkındaNovo Nordisk, lider konumdadır. 1923 yılında kurulan ve merkezi Danimarka'da bulunan küresel sağlık şirketi. Amacımız, diyabet mirasımız üzerine inşa ettiğimiz ciddi kronik hastalıkları yenmek için değişimi teşvik etmektir. Bunu bilimsel buluşlara öncülük ederek, ilaçlarımıza erişimi genişleterek ve hastalıkları önlemek ve sonuçta iyileştirmek için çalışarak yapıyoruz. Novo Nordisk, 80 ülkede yaklaşık 72.000 kişiyi istihdam etmekte ve ürünlerini yaklaşık 170 ülkede pazarlamaktadır. Daha fazla bilgi için novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn ve YouTube'u ziyaret edin.

Referanslar

  • Jang T, Poplawska M, Cimpeanu E, et al. Orak hücre hastalığında vazo-tıkayıcı kriz: ikincil olayların kısır döngüsü. J. Tercüme. Med. 2021;19(1):397.
  • Delicou S, El Rassi F, ve diğerleri. Etavopivat, orak hücre hastalığı olan hastalarda vazo-tıkayıcı krizlerin görülme sıklığını azaltır: HIBISCUS çalışmasının 2. aşaması, 52 haftaya kadar sonuçlanır. Amerikan Hematoloji Derneği'nin (ASH) 66. Yıllık Toplantısı ve Sergisi 7-10 Aralık 2024, San Diego, ABD. 179.
  • Novo Nordisk. Dosyadaki Veriler.
  • Amerikan Hematoloji Derneği. Orak hücre hastalığı. Erişim tarihi: Aralık 2024. Şu adreste mevcuttur: https://www.hematology.org/education/ Patients/anemia/sickle-cell-disease.
  • Safo MK, Kato GJ . Orak hemoglobinin oksijen afinitesini değiştirmeye yönelik terapötik stratejiler. Hematol Oncol Kliniği Kuzey Am. 2014;28(2):217–231.
  • Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü. Orak Hücre Hastalığı Nedir? Erişim tarihi: Aralık 2024. Şu adreste mevcuttur: https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease.
  • Bailey M, Abioye A, Morgan G ve diğerleri. Orak Hücre Hastalığı Hastalarında Vazo-Oklüzif Krizler ile Önemli Komplikasyonlar Arasındaki İlişki. Kan. 2019; 134 (Ek_1):2167.
  • Nadir Bozukluklar Ulusal Örgütü (NORD). Orak hücre hastalığı. Nadir Hastalıklar. Erişim tarihi: Aralık 2024. Şu adreste mevcuttur: https://rarediseases.org/rare-diseases/sickle-cell-disease/.
  • Thomson AM, ve diğerleri. GBD 2021 Orak Hücre Hastalığı İşbirlikçileri. Orak hücre hastalığının küresel, bölgesel ve ulusal yaygınlığı ve ölüm oranı, 2000-2021: Küresel Hastalık Yükü Çalışması 2021'den sistematik bir analiz. Lancet Haematol. 2023;10(8):e585–e599.
  • Clinicaltrials.gov. Orak Hücre Hastalığı (HIBISCUS) Olan Yetişkinlerde ve Ergenlerde Etavopivat Üzerine Bir Araştırma. Erişim tarihi: Aralık 2024. Şu adreste mevcuttur: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04624659.
  • Saraf SL, Hagar R, Idowu M, et al. Orak hücre hastalığı olan hastalarda 12 haftaya kadar etavopivat (FT-4202) tedavisine ilişkin çok merkezli, faz 1 çalışma. Kan Av. 2024;8(16):4459–4475.
  • Barros GDS, Leal CVF, Leite LAC, Fujimoto DE, Cançado RD. Orak hücre hastalığının yüküne dair gerçek dünyadaki kanıtlar: Brezilya referans merkezinde 5 yıllık boylamsal bir çalışma. Hematol Transfus Hücre Ter. 2024;46(2):161-166. doi:10.1016/j.htct.2023.10.001
  • Schroeder, P ve ark. Orak hücre hastalığının tedavisi için Etavopivat. J Pharmacol Exp. 2022; 380(3):210-219.

    • KAYNAK Novo Nordisk

    Gönderildi : 2024-12-09 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler