Společnost Pilatus Biosciences Inc. obdržela od FDA označení léku pro vzácná onemocnění pro PLT012 v léčbě rakoviny jater a intrahepatálních žlučovodů

Sledujte Drugslib
12. prosince 2024 – Pilatus Biosciences Inc. s potěšením oznamuje, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil označení Orphan Drug (ODD) své přední molekule PLT012 pro léčbu rakoviny jater a intrahepatálních žlučovodů ( HCC/ICCA). Tento milník, dosažený v listopadu 2024, signalizuje významný krok vpřed ve vývoji inovativních terapií pro pacienty trpící těmito náročnými malignitami. Pilatus Biosciences, biofarmaceutická společnost v preklinickém stádiu vyčleněná z Ludwigova institutu pro výzkum rakoviny (Lausanne), vede vývoj prvotřídních biologických léků zaměřených na metabolické kontrolní body. Společnost s podporou Cancer Research Institute (New York) používá průkopnický přístup k imunometabolismu, přeprogramování imunitního mikroprostředí tak, aby účinně bojovalo proti rakovině. „Je nám ctí, že jsme obdrželi označení Orphan Drug pro PLT012, což je milník, který odráží naši oddanost řešení naléhavé potřeby inovativních terapií rakoviny jater a intrahepatálních žlučovodů,“ řekl Dr. Raven Lin, generální ředitel a spoluzakladatel Pilatus Biosciences. Prof. Ping-Chih Ho, předseda vědeckého poradního sboru a spoluzakladatel Pilatus Biosciences, dodal: „PLT012 využívá cílení metabolických kontrolních bodů k přeprogramování nádorového mikroprostředí (TME) a ​​nabízí jedinečný terapeutický přístup. Toto označení zdůrazňuje slibné vědecké objevy a výsledky, kterých jsme dosáhli při řešení nedostatečně obsluhované oblasti. Dále nás to motivuje k urychlení vývoje PLT012 a celosvětové spolupráci na zpřístupnění této slibné léčby pacientům s omezenými možnostmi.“ V současné době společnost Pilatus Biosciences postupuje ve vývoji PLT012 a aktivně spolupracuje s regulačními orgány a zainteresovanými stranami, aby urychlila dostupnost této slibné terapie. O PLT012 PLT012 je humanizovaná anti-CD36 protilátka s unikátním duálním mechanismem účinku (MOA): současně odzbrojuje imunosupresivní buněčné populace a zesiluje funkce efektorových buněk. PLT012 prokázal potenciál proti mnoha nádorům s neuspokojenými lékařskými potřebami. Je připraven postoupit k prvnímu podání IND v USA a prvnímu dávkování pacientům v roce 2025. Jako monoterapie PLT012 prokazuje pozoruhodnou protinádorovou účinnost u imunitních „horkých“ i „studených“ nádorových modelů s významným zvýšením CD8+ exprimujícím GzmB. T lymfocyty a redukce jak intratumorálních Tregs, tak protumorogenních makrofágů. Léčba PLT012 navíc mění vyčerpávající rysy cytotoxických CD8+ T buněk zvýšením populace progenitorových (Texprog) a terminálně vyčerpaných T buněk (Texterm), což zvýrazňuje zvýšenou protinádorovou imunitu v kombinaci s terapiemi blokády imunitního kontrolního bodu, jako je PD -1 nebo inhibitory PD-L1. O označení léků pro vzácná onemocnění Program Orphan Drug Designation (ODD) FDA poskytuje status osiřelých léků definovaných jako léky určené k léčbě, diagnostice nebo prevenci vzácných onemocnění, která postihují méně než 200 000 lidí ve Spojených státech. ODD kvalifikuje sponzora léku pro určité vývojové pobídky, včetně daňových kreditů za kvalifikované klinické testování, osvobození od poplatků za léky na předpis a 7letou marketingovou exkluzivitu po schválení FDA. O rakovině jater a intrahepatálních žlučovodů (HCC/ICCA) Primární rakovina jater se nejprve vyskytuje buď v játrech, nebo v intrahepatálních žlučovodech. Dva nejčastější typy rakoviny jater a intrahepatálních žlučovodů jsou hepatocelulární karcinom (HCC, 80–90 % případů) a intrahepatální cholangiokarcinom (ICCA, 10–15 % případů). U HCC a ICCA hraje metabolické přeprogramování zásadní roli při podpoře progrese nádoru modifikací TME tak, aby podporoval růst nádoru a imunitní únik. U HCC mezi nejběžnější systémové terapie první linie patří buď kombinace inhibitoru PD-L1 a inhibitoru VEGF, nebo kombinace inhibitoru PD-L1 a inhibitoru CTLA-4. Většina pacientů bude vyžadovat více linií léčby, protože míra recidivy HCC byla hlášena až v 88 %. Léčbou druhé linie HCC jsou primárně mnohočetné inhibitory tyrozinkinázových receptorů, dokonce i incidence druhé recidivy HCC je 50 % až 70 %. Další linie léčby mohou být podávány, pokud pacient toleruje terapii druhé linie s jinou MOA, než byla dříve podávána. PLT012 se ukazuje jako slibný kandidát, který demonstruje duální MOA, která synergizuje se stávajícími léčbami a poskytuje imunostimulační účinky v TME, což potenciálně zvyšuje terapeutické výsledky. O společnosti Pilatus Biosciences Inc Společnost Pilatus Biosciences je průkopníkem v objevování a vývoji prvotřídních protilátek a bifunkčních proteinů, které se zaměřují na metabolické kontrolní body, s cílem řídit přeprogramování imuno-mikroprostředí pro boj s rakovinou. Pilatus Biosciences se svými hlubokými odbornými znalostmi v oblasti výzkumu imunometabolismu spolupracuje s předními institucemi pro výzkum rakoviny a nemocnicemi po celém světě. Aby společnost posílila své schopnosti v oblasti výzkumu a vývoje, založila v červenci 2024 na Tchaj-wanu laboratoř zaměřenou na podporu raného klinického vývoje a objevování biomarkerů. Pilatus Biosciences působí globálně, využívá přeshraniční funkční tým a podporuje externí spolupráci s cílem udržovat agilní, nákladově efektivní vývojovou platformu, která podporuje její úsilí o vytvoření průlomových terapií. Více informací o Pilatus Biosciences a její práci v oblasti onkologie naleznete na https://www.pilatusbio.com/

Zdroj: Pilatus Biosciences Inc.

Vyslán : 2024-12-13 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova